骨髄線維症患者におけるカナキヌマブの研究
2026年5月6日 更新者：John Mascarenhas
骨髄線維症患者におけるカナキヌマブの第 2 相試験 骨髄増殖性腫瘍研究コンソーシアム [MPN-RC 122]
これは、本態性血小板血症/真性多血症関連 MF (Post ET/PV MF) 後の原発性骨髄線維症 (PMF) 患者におけるカナキヌマブの非盲検多施設第 2 相試験です。
適格な患者は、21日サイクルの1日目にカナキヌマブを皮下注射として投与され、コア研究期間は8サイクルです。
カナキヌマブは、200 mg の開始用量で皮下注射 (SC) 注射によって投与されます (150 mg/mL シリンジ 1 つと 50 mg/0.5
mL 注射器) 3 週間ごと。
登録患者数が10人に達した時点で中間解析が行われます。
応答がない場合、または 4 人以上の患者に許容できない毒性がある場合、研究は第 2 段階に進みません。
患者の総数が最大サンプル サイズの 26 に達した場合、有効性エンドポイントの応答数が 3 を超え、毒性の数が 7 未満であれば、治療は許容可能と見なされます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars-Sinai Medical Center, Samuel Oschin Comprehensive Cancer Institute
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- Moffitt Cancer Center
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Kansas
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Westwood、Kansas、アメリカ、66205
- The University of Kansas Cancer Center-Westwood
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Ruttenberg Treatment Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Atrium Health Levine Cancer Institute
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest Baptist Health Comprehensive Cancer Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
研究に含めるには、以下が必要です。
- -患者は自発的にインフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名し、研究訪問スケジュールとすべてのプロトコル要件を喜んで順守できる必要があります。
- -患者は、ICFに署名した時点で18歳以上でなければなりません。
- -患者は、世界保健機関（WHO）の診断基準44に従って原発性骨髄線維症（PMF）の病理学的に確認された診断を受けている必要があります44、または骨髄線維症研究のための国際ワーキンググループによる本態性血小板血症（ET）/真性赤血球増加症（PV）後のMF。治療（IWG-MRT）基準.45
患者は、以下の少なくとも 1 つを持っている必要があります。
- ヘモグロビン < 10 g/dL;
- -輸血依存性（ヘモグロビン<8.5 g / dLの場合、試験登録前の12週間で少なくとも6単位の濃縮赤血球（PRBC）、出血または治療誘発性貧血がなく、最新の輸血が研究登録の28日前に発生しました。
- -左肋骨縁（LCM）の5cm以上下に脾腫が触診された;
- MF-SAF バージョン 4.0 スコアが 10 以上。
- 骨髄生検は、30 日間のスクリーニング期間内に実施する必要があります。ただし、治療を介入せずにスクリーニングから90日以内に取得され、研究委員長によって承認された骨髄生検で十分な場合があります。
- 患者は、Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status 0-2 を持っている必要があります。
- 少なくとも6か月の平均余命。
- -MFを対象とした薬物治療（治験薬を含み、ヒドロキシ尿素を除く）の最後の投与と研究登録の間に少なくとも2週間が経過している必要があります。
血小板数が 50 x 109/L 未満のため、ルキソリチニブ / フェドラチニブ療法に適格ではなく、以前に治療を受け、以下の少なくとも 1 つによって定義される応答の欠如/喪失:
- MRIによる脾臓容積の10％未満の減少、または身体検査による脾臓の長さのベースラインからの30％未満の減少として定義される不適切な有効性反応を伴う3か月以上の治療または初期反応後のこれらのパラメーターへの再成長および/または;
28日以上の治療に以下のいずれかを合併：
- 赤血球輸血の必要性（2か月間、少なくとも2単位/月）および/または;
- -国立がん研究所（NCI）のCTCAEグレード3つ以上の血小板減少症、貧血、血腫、および/または出血のAEが、BID 20mg未満の用量で治療されている。
- -脱毛症を除く以前の全身治療による毒性のグレード1またはベースライン以下への回復。
- -出産の可能性のある女性（WCBP）は、治験薬の開始から28日以内に尿または血清妊娠検査が陰性でなければなりません。 出産の可能性のある男性と女性は、適切な避妊法（避妊、禁欲、卵管結紮、精管切除のホルモンまたはバリア法）を使用することに同意する必要があります。 精管切除は、研究開始の最低3か月前に実行する必要があります。
以下によって実証されるように、適切な臓器機能を持っている必要があります。
- -ALT / AST ≤ 3.0X ULN、または≤ 4X ULN（担当医の判断に基づいて、MFに関連する髄外造血（EMH）が原因であると考えられている場合を除く）;
- -直接ビリルビン≤1.5 x ULNまたは≤2.0 x ULN（ただし、担当医師の判断に基づいて、MFまたは記録されたギルバート症候群に関連する髄外造血が原因であると考えられる場合を除く）;
- -血清クレアチニン≤2.0mg / dL;
- -血小板数≧25 x 109 / L（患者は血小板数のスクリーニング前の14日間に血小板輸血を受けていてはなりません）;
- ANC≧1000/μL。
- -患者は、必要に応じて赤血球および/または血小板輸血を喜んで受ける必要があります。
除外基準:
以下のいずれかは、研究からの除外基準です。
- -過去2年以内にアクティブな以前の悪性腫瘍 基底または扁平上皮皮膚がん、表在性膀胱がん、または前立腺、子宮頸部、または乳房の上皮内がんなど、明らかに治癒した局所的に治癒可能ながんを除く。
次の心臓の異常のいずれか
- 治療中の医師が指定した、制御されていない症候性のうっ血性心不全;
- -登録前の心筋梗塞≤6か月;
- 主治医が指定した不安定狭心症;
- 担当医師が指定した深刻な制御不能な心不整脈;
- -治療する医師によって指定された制御されていない高血圧。
- -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既知の病歴（臨床検査は必要ありません）、またはB型肝炎またはC型肝炎の活動性感染。
- 活動性結核（Tb）感染症または記録された未治療の潜在性結核感染症（すべての患者は、登録前に結核リスク評価を受け、地域のガイドラインに従って実施される結核スクリーニングを受ける必要があります。）
- -爪真菌症や虫歯などの全身感染につながる可能性が低い局所感染の場合を除き、登録時の活動的で制御されていない感染
- 新たに発熱した患者（T>38.0o） C) または呼吸器症状は、COVID-19 の検査室スクリーニングを受ける必要があります。
- -血液疾患の治療のために以前に同種HSCTを受けたことがある または以前の固形臓器移植。
- -治験責任医師の意見では、研究への参加または治験薬の投与に関連するリスクを増加させる可能性がある、被験者がプロトコル療法を受ける能力を損なう、または研究結果の解釈を妨げる可能性がある、重篤または制御不能な精神障害または医学的障害.
- 妊娠中または授乳中の女性。
- -腫瘍壊死因子アルファ（TNFα）またはIL-1を標的とする薬剤による同時治療を受けている患者 研究登録の28日以内。
- -治験薬投与前30日以内に生ワクチン接種を受けた患者（患者は、治療中およびカナキヌマブ中止後130日の間に生ウイルスワクチンで治療されるべきではありません）。
- -治験薬投与から14日以内にコルチコステロイドによる全身治療を必要とする状態の患者（すなわち > 10mgのプレドニゾン）。 吸入または局所ステロイドおよび副腎/下垂体置換用量 ≤ 10 mg の毎日のプレドニゾンまたは同等物が許可されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：カナキヌマブ
カナキヌマブは、200 mg の開始用量で皮下注射 (SC) 注射によって投与されます (150 mg/mL シリンジ 1 つと 50 mg/0.5
mL 注射器) 3 週間ごと。
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カナキヌマブは、21 日サイクルの 1 日目に皮下注射として投与され、コア研究期間は 8 サイクルでした。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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IWG-MRT基準に基づく回答のある参加者数
時間枠：24週間
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骨髄線維症の研究と治療のための国際作業部会 (IWG-MRT) 基準に基づいて応答した参加者の数によって測定されるカナキヌマブの有効性。
反応は、完全反応、部分反応、または臨床的改善 (貧血反応、脾臓反応、または症状反応を含む) のいずれかであると見なされます。
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の数
時間枠：24週間
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有害事象共通用語基準バージョン 5.0 の有害事象プロファイルによって測定されるカナキヌマブの安全性と忍容性
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24週間
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IWG-MRTによる対応
時間枠：12週間
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IWG / ELN基準を使用した反応評価によって決定されたカナキヌマブの有効性を評価すること。
参加者の反応は、否定的、安定的、または肯定的に分類されます。
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12週間
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IWG-MRTによる対応
時間枠：24週間
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IWG / ELNを使用した反応評価によって決定されたカナキヌマブの有効性を評価すること。
参加者の反応は、否定的、安定的、または肯定的に分類されます。
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24週間
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臨床的改善が見られた参加者数
時間枠：12週間
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臨床的改善 (CI) は、IWG-MRT 基準によって定義されます。 参加者は、次のいずれかを満たす場合、CI を満たします。 貧血 (患者のヘモグロビンがベースラインから 2g/dl 増加した場合、および/または輸血に依存しないようになった場合、患者は臨床的改善の IWG-MRT 基準を満たします。) 脾腫（脾臓がベースライン容量から30％以上減少した場合、患者は臨床的改善のためのIWG-MRT基準を満たします。） 疾患関連症状 (MPN-SAF 症状スコアがベースラインから 50% 以上減少した場合、患者は臨床的改善のための IWG-MRT 基準を満たす) |
12週間
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臨床的改善が見られた参加者数
時間枠：24週間
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臨床的改善 (CI) は、IWG-MRT 基準によって定義されます。 参加者は、次のいずれかを満たす場合、CI を満たします。 貧血 (患者のヘモグロビンがベースラインから 2g/dl 増加した場合、および/または輸血に依存しないようになった場合、患者は臨床的改善の IWG-MRT 基準を満たします。) 脾腫（脾臓がベースライン容量から30％以上減少した場合、患者は臨床的改善のためのIWG-MRT基準を満たします。） 疾患関連症状 (MPN-SAF 症状スコアがベースラインから 50% 以上減少した場合、患者は臨床的改善のための IWG-MRT 基準を満たす) |
24週間
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脾臓容積の変化
時間枠：12週間
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ベースラインと比較した脾臓容積の変化
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12週間
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脾臓容積の変化
時間枠：24週間
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ベースラインと比較した脾臓容積の変化
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24週間
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全生存期間 (OS)
時間枠：24週間
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OS は、試験治療の初回投与から死亡日までの時間 (原因は問わない) として定義されます。
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24週間
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無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：12週間
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PFS は、治療の開始から、疾患の進行または何らかの原因による研究での死亡のいずれか早い方が最初に発生するまでの期間として定義されます。
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12週間
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無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：24週間
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PFS は、治療の開始から、疾患の進行または何らかの原因による研究での死亡のいずれか早い方が最初に発生するまでの期間として定義されます。
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24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：John Mascarenhas, MD、Mount Sinai Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年8月2日
一次修了 (推定)
2026年10月1日
研究の完了 (推定)
2027年7月1日
試験登録日
最初に提出
2022年7月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年7月18日
最初の投稿 (実際)
2022年7月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月6日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- GCO 22-0543
- MPN-RC 122 (その他の識別子：The Myeloproliferative Neoplasms Research Consortium (MPN-RC))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。