골수 섬유증 환자의 Canakinumab 연구
2026년 5월 6일 업데이트: John Mascarenhas
골수 섬유증 골수 증식성 신생물 연구 컨소시엄[MPN-RC 122] 환자를 대상으로 한 Canakinumab의 2상 연구
이것은 원발성 골수 섬유증(PMF), 본태성 혈소판증가증/진성적혈구증가증 관련 골수섬유화증(Post ET/PV MF) 환자를 대상으로 한 Canakinumab의 오픈 라벨, 다기관, 2상 시험입니다.
적격 환자는 8주기의 핵심 연구 기간 동안 21일 주기의 1일에 피하 주사로 투여되는 Canakinumab을 받게 됩니다.
카나키누맙은 시작 용량 200mg(150mg/mL 주사기 1개 및 50mg/0.5
mL 주사기) 3주마다.
등록된 환자 수가 10명에 도달하면 중간 분석이 수행됩니다.
반응이 없거나 4명 이상의 환자가 허용할 수 없는 독성을 보이는 경우 연구는 두 번째 단계로 진행되지 않습니다.
총 환자 수가 최대 표본 크기인 26명에 도달하면 유효성 종료점의 응답 수가 3보다 크고 독성의 수가 7 미만이면 치료가 허용되는 것으로 간주됩니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
개입 / 치료
연구 유형
중재적
등록 (실제)
14
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center, Samuel Oschin Comprehensive Cancer Institute
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- Moffitt Cancer Center
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Kansas
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Westwood, Kansas, 미국, 66205
- The University of Kansas Cancer Center-Westwood
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Ruttenberg Treatment Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- Atrium Health Levine Cancer Institute
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest Baptist Health Comprehensive Cancer Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
연구에 포함하려면 다음이 필요합니다.
- 환자는 정보에 입각한 동의서(ICF)에 자발적으로 서명해야 하며 연구 방문 일정 및 모든 프로토콜 요구 사항을 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
- 환자는 ICF 서명 당시 18세 이상이어야 합니다.
- 환자는 세계보건기구(WHO) 진단 기준44에 따라 원발성 골수 섬유증(PMF) 또는 International Working Group for Myelofibrosis Research 및 치료(IWG-MRT) 기준.45
환자는 다음 중 적어도 하나를 가지고 있어야 합니다.
- 헤모글로빈 < 10g/dL;
- 수혈 의존성(연구 등록 전 12주 동안 최소 6단위의 포장 적혈구(PRBC), 헤모글로빈 < 8.5g/dL, 출혈이 없거나 치료로 인한 빈혈, 가장 최근 수혈에서 다음과 같은 경우) 연구 등록 전 28일 내에 발생함;
- 왼쪽 늑연(LCM) 아래 ≥ 5cm에서 비장비대 촉진;
- MF-SAF 버전 4.0 점수 ≥ 10.
- 골수 생검은 30일 스크리닝 기간 내에 수행되어야 합니다. 그러나 중간 치료 없이 스크리닝 후 90일 이내에 획득하고 연구 의장의 승인을 받은 골수 생검으로 충분할 수 있습니다.
- 환자는 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태가 0-2여야 합니다.
- 기대 수명은 최소 6개월입니다.
- MF 관련 약물 치료(연구 요법 포함 및 수산화요소 제외)의 마지막 용량과 연구 등록 사이에 최소 2주가 경과해야 합니다.
혈소판 수가 50 x 109/L 미만이고 이전에 치료를 받았고 다음 중 하나 이상으로 정의된 반응 부족/소실로 인해 룩솔리티닙/페드라티닙 요법에 적합하지 않습니다.
- MRI에 의한 비장 용적 감소가 10% 미만이거나 신체 검사에 의한 비장 길이가 기준선에서 30% 미만 감소 또는 초기 반응 후 이러한 매개변수에 대한 재성장으로 정의되는 부적절한 효능 반응이 있는 ≥ 3개월 동안의 치료 및/또는;
28일 이상 치료:
- 적혈구 수혈 요구 사항(2개월 동안 최소 2단위/월) 및/또는;
- 국립 암 연구소(NCI) CTCAE 등급 ≥ 3 AEs의 혈소판 감소증, 빈혈, 혈종 및/또는 출혈이 < 20 mg BID의 투여량으로 치료받는 동안.
- 탈모증을 제외한 이전의 전신 치료로 인한 독성의 기준선 또는 1등급 이하로 회복.
- 가임 여성(WCBP)은 연구 약물을 시작한 후 28일 이내에 소변 또는 혈청 임신 검사에서 음성이어야 합니다. 가임기 남성 및 여성은 주기 1일 1 이전 및 연구 치료 중단 후 130일 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 장벽 피임법, 금욕, 난관 결찰술, 정관 절제술)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 정관 절제술은 연구가 시작되기 최소 3개월 전에 수행되어야 합니다.
다음과 같이 적절한 장기 기능이 있어야 합니다.
- ALT/AST ≤ 3.0X ULN, 또는 ≤ 4X ULN(담당 의사의 판단에 따라 MF와 관련된 골수외 조혈(EMH)로 인한 것으로 여겨지지 않는 한);
- 직접 빌리루빈 ≤ 1.5 x ULN 또는 ≤ 2.0 x ULN(치료 의사의 판단에 따라 골수섬유화증 또는 문서화된 길버트 증후군과 관련된 골수외 조혈로 인한 것으로 여겨지지 않는 한);
- 혈청 크레아티닌 ≤ 2.0 mg/dL;
- 혈소판 수 ≥ 25 x 109/L(환자는 혈소판 수를 스크리닝하기 전 14일 동안 혈소판 수혈을 받은 적이 없어야 함);
- ANC ≥ 1000/μL.
- 환자는 필요한 경우 적혈구 및/또는 혈소판 수혈을 기꺼이 받아야 합니다.
제외 기준:
다음 중 하나는 연구에서 제외되는 기준입니다.
- 기저 또는 편평 세포 피부암, 표재성 방광암 또는 전립선, 자궁경부 또는 유방의 상피내암종과 같이 명백하게 치료된 국소 치료 가능한 암을 제외하고 이전 2년 이내에 활성화된 이전 악성 종양.
다음 심장 이상 중 하나
- 치료 의사가 지정한 조절되지 않는 증후성 울혈성 심부전;
- 등록 전 6개월 이하의 심근경색;
- 치료 의사가 지정한 불안정형 협심증;
- 치료 의사가 지정한 중증 조절되지 않는 심장 부정맥;
- 치료 의사가 지정한 조절되지 않는 고혈압.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)(검사실 검사가 필요하지 않음)의 알려진 병력 또는 B형 간염 또는 C형 간염의 활동성 감염.
- 활동성 결핵(Tb) 감염 또는 문서화된 치료되지 않은 잠복성 Tb 감염(모든 환자는 현지 지침에 따라 수행되는 Tb 선별 검사에 등록하기 전에 Tb 위험 평가를 받아야 합니다.)
- 손발톱진균증 또는 치아 우식증과 같은 전신 감염으로 이어질 가능성이 없는 국소 감염의 경우를 제외하고, 등록 당시 통제되지 않은 활동성 감염
- 새로운 열이 있는 환자(T>38.0o C) 또는 호흡기 증상이 COVID-19에 대한 검사실 검사를 받아야 합니다.
- 혈액학적 장애 또는 이전 고형 장기 이식의 치료를 위해 이전에 동종 조혈 모세포 이식을 받았습니다.
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여 또는 연구 약물 투여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있는 심각하거나 통제되지 않는 정신과적 또는 의학적 장애, 프로토콜 요법을 받는 피험자의 능력을 손상시키거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있음 .
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성.
- 연구 등록 28일 이내에 종양 괴사 인자 알파(TNFα) 또는 IL-1을 표적으로 하는 제제로 동시 치료를 받는 환자.
- 연구 약물 투여 전 30일 이내에 생백신을 접종한 환자(환자는 치료를 받는 동안 및 카나키누맙 중단 후 130일 동안 생바이러스 백신으로 치료를 받아서는 안 됨).
- 연구 약물 투여 14일 이내에 코르티코스테로이드로 전신 치료를 필요로 하는 상태를 가진 환자(즉, > 10 mg 용량의 프레드니손). 흡입 또는 국소 스테로이드 및 부신/뇌하수체 대체 용량 ≤ 10mg 매일 프레드니손 또는 이와 동등한 것이 허용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 카나키누맙
카나키누맙은 시작 용량 200mg(150mg/mL 주사기 1개 및 50mg/0.5
mL 주사기) 3주마다.
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8주기의 핵심 연구 기간 동안 21일 주기의 1일차에 카나키누맙을 피하 주사로 투여했습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IWG-MRT 기준에 따라 응답한 참가자 수
기간: 24주
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골수 섬유증 연구 및 치료를 위한 국제 실무 그룹(IWG-MRT) 기준에 따라 응답한 참가자 수로 측정한 카나키누맙의 효능.
반응은 완전 반응, 부분 반응 또는 임상적 개선(빈혈 반응, 비장 반응 또는 증상 반응 포함) 중 하나로 간주됩니다.
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용의 수
기간: 24주
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Common Terminology Criteria for Adverse Events 버전 5.0의 이상반응 프로필로 측정한 카나키누맙의 안전성 및 내약성
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24주
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IWG-MRT를 사용한 응답
기간: 12주
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IWG/ELN 기준을 사용한 반응 평가에 의해 결정된 카나키누맙의 효능을 평가하기 위함.
참가자의 반응은 부정적, 안정적 또는 긍정적으로 분류됩니다.
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12주
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IWG-MRT를 사용한 응답
기간: 24주
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IWG/ELN을 사용한 반응 평가에 의해 결정된 카나키누맙의 효능을 평가하기 위함.
참가자의 반응은 부정적, 안정적 또는 긍정적으로 분류됩니다.
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24주
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임상적 개선이 있는 참가자 수
기간: 12주
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임상 개선(CI)은 IWG-MRT 기준에 의해 정의됩니다. 참가자는 다음 중 하나를 충족하는 경우 CI를 충족합니다. 빈혈(환자의 헤모글로빈이 기준선에서 2g/dl 증가하고/하거나 수혈이 필요하지 않은 경우 환자는 임상적 개선을 위한 IWG-MRT 기준을 충족합니다.) 비장 비대(환자의 비장이 기준 부피에서 30% 이상 감소하는 경우 환자는 임상적 개선을 위한 IWG-MRT 기준을 충족합니다.) 질병 관련 증상(MPN-SAF 증상 점수가 기준선에서 ≥50% 감소하면 환자는 임상 개선을 위한 IWG-MRT 기준을 충족함) |
12주
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임상적 개선이 있는 참가자 수
기간: 24주
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임상 개선(CI)은 IWG-MRT 기준에 의해 정의됩니다. 참가자는 다음 중 하나를 충족하는 경우 CI를 충족합니다. 빈혈(환자의 헤모글로빈이 기준선에서 2g/dl 증가하고/하거나 수혈이 필요하지 않은 경우 환자는 임상적 개선을 위한 IWG-MRT 기준을 충족합니다.) 비장 비대(환자의 비장이 기준 부피에서 30% 이상 감소하는 경우 환자는 임상적 개선을 위한 IWG-MRT 기준을 충족합니다.) 질병 관련 증상(MPN-SAF 증상 점수가 기준선에서 ≥50% 감소하면 환자는 임상 개선을 위한 IWG-MRT 기준을 충족함) |
24주
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비장 부피의 변화
기간: 12주
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기준선과 비교한 비장 부피의 변화
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12주
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비장 부피의 변화
기간: 24주
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기준선과 비교한 비장 부피의 변화
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24주
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전체 생존(OS)
기간: 24주
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OS는 연구 치료제의 첫 번째 용량부터 사망일까지의 시간으로 정의됩니다(원인이 무엇이든).
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24주
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무진행생존기간(PFS)
기간: 12주
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무진행생존(PFS)은 치료 시작부터 질병 진행의 첫 번째 발생 또는 어떤 원인으로 인한 연구에서 사망 중 더 이른 때까지의 기간으로 정의됩니다.
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12주
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무진행생존기간(PFS)
기간: 24주
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무진행생존(PFS)은 치료 시작부터 질병 진행의 첫 번째 발생 또는 어떤 원인으로 인한 연구에서 사망 중 더 이른 때까지의 기간으로 정의됩니다.
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24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: John Mascarenhas, MD, Mount Sinai Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 8월 2일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 18일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- GCO 22-0543
- MPN-RC 122 (기타 식별자: The Myeloproliferative Neoplasms Research Consortium (MPN-RC))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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