重度のインスリン抵抗性におけるペグビソマントを使用した成長ホルモン阻害の研究
重度のインスリン抵抗性におけるペグビソマントを使用した成長ホルモン阻害の第II相試験
バックグラウンド：
脂肪異栄養症 (LD) 症候群は、人の体が脂肪組織をどのように保存および使用できるかに影響を与える、まれな疾患のグループです。 LD を持つ多くの人々は、重度のインスリン抵抗性になります。 インスリン受容体遺伝子のバリアントが原因で、インスリン抵抗性を示す人もいます。 インスリン抵抗性は、多くの健康上の問題を引き起こします。
目的：
体内の成長ホルモンの影響をブロックすることが、重度のインスリン抵抗性を持つ人々に役立つかどうかを知る.
資格:
インスリン受容体遺伝子に既知のバリアントがあるか、または部分的 LD と診断されている 18 ～ 65 歳の成人。
デザイン：
参加者は、約 1 か月間隔で 2 回入院します。 1回の滞在は3泊または4泊です。
各入院中に、参加者は多くの検査を受けます。 彼らは血液検査を伴う身体検査を受けます。 24 時間にわたってすべての尿を採取します。 彼らは、筋肉、骨、脂肪組織を測定するためにスキャンを行います。 彼らは、代謝とインスリン感受性を測定するためのテストを受けます。 オプションで脂肪組織の生検を行う場合もあります。
最初の病院訪問時に、参加者は成長ホルモンをブロックする薬 (ペグビソマント) を自分で注射する方法を学びます。 薬は皮膚の下に注射されます。 参加者は、これらのショットを自宅で 1 日 1 回続けます。
最初の病院訪問の後、参加者は週に 1 回、研究チームのメンバーと電話で話します。 2週間後、検査のために採血します。
参加者は、2 回目の通院後に注射を中止します。
調査の概要
詳細な説明
研究の説明
不十分な脂質貯蔵の病理学的結果を媒介する成長ホルモン (GH) の役割は、高脂肪分解と重度のメタボリック シンドロームを有するまれな患者集団で研究されます。 具体的には、部分脂肪異栄養症およびインスリン受容体遺伝子（INSR）に病的バリアントを有する患者を対象に、ペグビソマント（GH 受容体遮断薬）の投与 1 か月前と投与後に研究します。
目的
第一目的：
重度のインスリン抵抗性を持つヒトにおいて、GH 遮断が脂肪組織の脂肪分解を減少させるという概念の証明を確立します。
副次的な目的:
脂肪分解製品と IGF-1 に対するペグビソマントの効果を測定します。
エンドポイント
主要エンドポイント:
安定同位体トレーサーを使用したグリセロールおよびパルミチン酸出現率によって測定された脂肪組織の脂肪分解。
二次エンドポイント:
遊離脂肪酸 (FFA)、グリセロール、IGF-1。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Megan S Startzell, R.N.
- 電話番号：(301) 402-6371
- メール：megan.startzell@nih.gov
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Rebecca J Brown, M.D.
- 電話番号：(301) 594-0609
- メール：brownrebecca@mail.nih.gov
研究場所
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- 募集
- National Institutes of Health Clinical Center
-
コンタクト：
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- 電話番号：TTY dial 711 800-411-1222
- メール：ccopr@nih.gov
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
- 包含基準
この研究に参加する資格を得るには、個人は次の基準をすべて満たす必要があります。
また
- インスリン受容体遺伝子の既知の病的バリアント、優性陰性または劣性、または
- 選択された脂肪貯蔵所（少なくとも臀部大腿骨貯蔵所を含む）における正常範囲外の脂肪組織の減少と、他の貯蔵所における脂肪組織の保存に基づく部分的脂肪異栄養症の臨床診断。
- 18～65歳の男性または女性。
- 直線的な成長と思春期の完成。
除外基準
以下の基準のいずれかを満たす個人は、この研究への参加から除外されます。
- -ナイアシンまたは脂肪分解に直接影響する他の薬物の使用 登録前の8週間以内。
- 抗凝固剤（血液希釈剤）を服用している患者。
- -生検日の2週間前の非ステロイド性抗炎症薬（例、アスピリン、イブプロフェン）の使用（生検を受けることを選択した患者）。
- -登録前2週間以内の糖尿病または脂質異常症の投薬の変更。
- -部分的な脂肪異栄養症のみの被験者では、登録前2週間以内のインスリンの使用。
- 妊娠中または授乳中。
- -生殖能力のある女性の場合：研究参加中およびペグビソマント投与終了後さらに1か月間、避妊を使用できない、または使用したくない。
- 生殖能力のある男性の場合：研究中およびペグビソマント投与終了後さらに1か月間、パートナーとの効果的な避妊を確実にするためにコンドームまたはその他の方法を使用できない、または使用したくない。
- 既知のアレルギー反応ペグビソマントまたはその成分のいずれか。
-次のいずれかによって証明される、臨床的に重要な肝疾患：
- -スクリーニング時のALTまたはASTが正常上限の3倍以上。
- -脂肪性肝炎以外の現在既知の肝疾患（例：自己免疫性またはウイルス性肝炎）。
- 肝硬変の病歴
- -スクリーニング時のトリグリセリド> 1500 mg / dL（非絶食）または> 1000 mg / dL（絶食）。
- -スクリーニング時のヘモグロビンA1c> 10％。
- -治験責任医師の判断で、被験者のリスクを高める、または研究結果の測定を妨げるその他の病状または投薬。
- -被験者が書面によるインフォームドコンセント文書を理解できない、または署名したくない。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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他の：1
オープンラベルペグビソマント
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30 mg を毎日皮下に 4 週間。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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脂肪量に対して正規化されたグリセロール出現率 (Ra)、脂肪量に対して正規化されたパルミチン酸 Ra
時間枠：1ヶ月
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インスリン受容体に病原性変異があり、部分的な脂肪異栄養症を有する被験者の脂肪組織の脂肪分解率に対する、ペグビソマント 30 mg を 1 日 1 回 1 か月間皮下投与した場合の効果の大きさと変動性を推定します。
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1ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Rebecca J Brown, M.D.、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 10000756
- 000756-DK
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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