Studie zur Hemmung des Wachstumshormons mit Pegvisomant bei schwerer Insulinresistenz
Phase-II-Studie zur Hemmung des Wachstumshormons mit Pegvisomant bei schwerer Insulinresistenz
Hintergrund:
Lipodystrophie (LD)-Syndrome sind eine Gruppe seltener Erkrankungen, die sich darauf auswirken, wie der Körper einer Person Fettgewebe speichern und verwenden kann. Viele Menschen mit LDs entwickeln eine schwere Insulinresistenz. Manche Menschen sind aufgrund einer Variante des Insulinrezeptor-Gens insulinresistent. Insulinresistenz verursacht viele gesundheitliche Probleme.
Zielsetzung:
Zu erfahren, ob das Blockieren der Wirkung des Wachstumshormons im Körper Menschen mit schwerer Insulinresistenz hilft.
Teilnahmeberechtigung:
Erwachsene im Alter von 18 bis 65 Jahren mit entweder einer bekannten Variante des Insulinrezeptorgens oder mit der Diagnose einer partiellen LB.
Entwurf:
Die Teilnehmer haben 2 Krankenhausaufenthalte im Abstand von etwa 1 Monat. Jeder Aufenthalt dauert 3 oder 4 Nächte.
Während jedes Krankenhausaufenthalts werden die Teilnehmer vielen Tests unterzogen. Sie werden sich einer körperlichen Untersuchung mit Bluttests unterziehen. Ihr gesamter Urin wird über einen Zeitraum von 24 Stunden gesammelt. Sie werden Scans haben, um ihr Muskel-, Knochen- und Fettgewebe zu messen. Sie werden Tests haben, um Metabolismus und Insulinsensitivität zu messen. Sie können eine optionale Biopsie von Fettgewebe haben.
Während des ersten Krankenhausbesuchs lernen die Teilnehmer, wie sie sich selbst Spritzen mit einem Medikament (Pegvisomant) geben, das das Wachstumshormon blockiert. Das Medikament wird unter die Haut gespritzt. Die Teilnehmer werden sich diese Spritzen weiterhin einmal täglich zu Hause geben.
Nach dem ersten Krankenhausbesuch telefonieren die Teilnehmer einmal pro Woche mit Mitgliedern des Studienteams. Nach 2 Wochen wird ihnen Blut für Tests entnommen.
Die Teilnehmer stoppen die Aufnahmen nach dem zweiten Krankenhausbesuch.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
STUDIENBESCHREIBUNG
Die Rolle des Wachstumshormons (GH) bei der Vermittlung pathologischer Folgen einer unzureichenden Lipidspeicherung wird in seltenen Patientenpopulationen mit hoher Lipolyse und schwerem metabolischem Syndrom untersucht. Insbesondere werden Patienten mit partieller Lipodystrophie und pathogenen Varianten des Insulinrezeptorgens (INSR) vor und nach der 1-monatigen Verabreichung von Pegvisomant (einem GH-Rezeptorblocker) untersucht.
ZIELE
Hauptziel:
Etablieren Sie den Machbarkeitsnachweis, dass die GH-Blockade die Lipolyse des Fettgewebes bei Menschen mit schwerer Insulinresistenz reduziert.
Sekundäre Ziele:
Bestimmen Sie die Auswirkungen von Pegvisomant auf lipolytische Produkte und IGF-1.
ENDPUNKTE
Primärer Endpunkt:
Lipolyse von Fettgewebe, gemessen anhand von Glycerol- und Palmitat-Erscheinungsraten unter Verwendung von stabilen Isotopen-Tracern.
Sekundäre Endpunkte:
Freie Fettsäuren (FFA), Glycerin, IGF-1.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Megan S Startzell, R.N.
- Telefonnummer: (301) 402-6371
- E-Mail: megan.startzell@nih.gov
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Rebecca J Brown, M.D.
- Telefonnummer: (301) 594-0609
- E-Mail: brownrebecca@mail.nih.gov
Studienorte
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- Rekrutierung
- National Institutes of Health Clinical Center
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Kontakt:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Telefonnummer: TTY dial 711 800-411-1222
- E-Mail: ccopr@nih.gov
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
- EINSCHLUSSKRITERIEN
Um an dieser Studie teilnehmen zu können, muss eine Person alle folgenden Kriterien erfüllen:
Entweder
- Bekannte pathogene Variante im Insulinrezeptorgen, entweder dominant negativ oder rezessiv, ODER
- Klinische Diagnose einer partiellen Lipodystrophie basierend auf einer Reduktion des Fettgewebes außerhalb des normalen Bereichs in ausgewählten Fettdepots (einschließlich mindestens des gluteofemoralen Depots) mit Erhalt des Fettgewebes in anderen Depots.
- Männlich oder weiblich, im Alter von 18-65 Jahren.
- Abgeschlossenes lineares Wachstum und Pubertät.
AUSSCHLUSSKRITERIEN
Eine Person, die eines der folgenden Kriterien erfüllt, wird von der Teilnahme an dieser Studie ausgeschlossen:
- Verwendung von Niacin oder anderen Arzneimitteln, die die Lipolyse innerhalb von 8 Wochen vor der Einschreibung direkt beeinflussen.
- Patienten, die Antikoagulanzien (Medikamente zur Blutverdünnung) einnehmen.
- Verwendung von nichtsteroidalen entzündungshemmenden Medikamenten (z. B. Aspirin, Ibuprofen) 2 Wochen vor dem Biopsietermin (bei Patienten, die sich für eine Biopsie entscheiden).
- Änderungen der Medikamente gegen Diabetes oder Dyslipidämie innerhalb von 2 Wochen vor der Einschreibung.
- Bei Patienten mit nur partieller Lipodystrophie Verwendung von Insulin innerhalb von 2 Wochen vor der Einschreibung.
- Schwangerschaft oder Stillzeit.
- Für Frauen im gebärfähigen Alter: Unfähigkeit oder Unwilligkeit, während der Studienteilnahme und für einen weiteren Monat nach dem Ende der Pegvisomant-Verabreichung Verhütungsmittel anzuwenden.
- Für gebärfähige Männer: Unfähigkeit oder Unwilligkeit, Kondome oder andere Methoden zur Gewährleistung einer wirksamen Empfängnisverhütung mit dem Partner während der Studie und für einen weiteren Monat nach dem Ende der Pegvisomant-Verabreichung zu verwenden.
- Bekannte allergische Reaktionen Pegvisomant oder einen seiner Bestandteile.
Klinisch signifikante Lebererkrankung, nachgewiesen durch eines der folgenden:
- ALT oder AST > das 3-fache der Obergrenze des Normalwerts beim Screening.
- Aktuell bekannte andere Lebererkrankung als Steatohepatitis (z. B. Autoimmun- oder Virushepatitis).
- Geschichte der Zirrhose
- Triglyzeride >1500 mg/dl (nicht nüchtern) oder >1000 mg/dl (nüchtern) beim Screening.
- Hämoglobin A1c > 10 % beim Screening.
- Jede andere Erkrankung oder Medikation, die nach Einschätzung des Prüfarztes das Risiko für den Probanden erhöht oder die Messung der Studienergebnisse behindert.
- Unfähigkeit des Subjekts zu verstehen oder die fehlende Bereitschaft, ein schriftliches Einverständniserklärungsdokument zu unterzeichnen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Sonstiges: 1
Open-Label-Pegvisomant
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30 mg subkutan jeden Tag für 4 Wochen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Glycerol-Erscheinungsrate (Ra) normalisiert auf Fettmasse, Palmitat-Ra normalisiert auf Fettmasse
Zeitfenster: 1 Monat
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Schätzen Sie das Ausmaß und die Variabilität der Wirkung von Pegvisomant, 30 mg subkutan einmal täglich für 1 Monat, auf die Lipolyserate des Fettgewebes bei Patienten mit pathogenen Varianten des Insulinrezeptors und partieller Lipodystrophie ab.
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1 Monat
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 10000756
- 000756-DK
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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