Studie av hemming av veksthormon ved bruk av Pegvisomant ved alvorlig insulinresistens
Fase II-studie av hemming av veksthormon ved bruk av Pegvisomant ved alvorlig insulinresistens
Bakgrunn:
Lipodystrofi (LD) syndromer er en gruppe sjeldne lidelser som påvirker hvordan en persons kropp kan lagre og bruke fettvev. Mange mennesker med LD blir alvorlig insulinresistente. Noen mennesker er insulinresistente på grunn av en variant i insulinreseptorgenet. Insulinresistens forårsaker mange helseproblemer.
Objektiv:
For å lære om blokkering av effekten av veksthormon i kroppen vil hjelpe mennesker med alvorlig insulinresistens.
Kvalifisering:
Voksne i alderen 18 til 65 år med enten en kjent variant i insulinreseptorgenet eller med diagnosen delvis LD.
Design:
Deltakerne vil ha 2 sykehusopphold med ca 1 måneds mellomrom. Hvert opphold vil være på 3 eller 4 netter.
Under hvert sykehusopphold vil deltakerne ha mange tester. De vil ha en fysisk undersøkelse med blodprøver. De vil ha all urin samlet i en 24-timers periode. De vil ha skanninger for å måle muskel-, bein- og fettvev. De vil ha tester for å måle metabolisme og insulinfølsomhet. De kan ha en valgfri biopsi av fettvev.
Under det første sykehusbesøket vil deltakerne lære hvordan de kan gi seg selv sprøyter av et medikament (pegvisomant) som blokkerer veksthormon. Legemidlet injiseres under huden. Deltakerne vil fortsette å gi seg selv disse skuddene en gang om dagen hjemme.
Etter det første sykehusbesøket vil deltakerne snakke på telefon med medlemmer av studieteamet en gang hver uke. Etter 2 uker vil de få tatt blodprøver.
Deltakerne vil stoppe skuddene etter det andre sykehusbesøket.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
STUDIEBESKRIVELSE
Rollen til veksthormon (GH) i å formidle patologiske konsekvenser av utilstrekkelig lipidlagring vil bli studert i sjeldne pasientpopulasjoner med høy lipolyse og alvorlig metabolsk syndrom. Spesifikt vil pasienter med partiell lipodystrofi og patogene varianter av insulinreseptorgenet (INSR) bli studert før og etter 1 måneds administrering av pegvisomant (en GH-reseptorblokker).
MÅL
Hovedmål:
Etabler bevis på at GH-blokkering reduserer fettvevslipolyse hos mennesker med alvorlig insulinresistens.
Sekundære mål:
Bestem effekten av pegvisomant på lipolytiske produkter og IGF-1.
ENDEPUNKTER
Primært endepunkt:
Fettvevslipolyse målt ved glycerol- og palmitatnivåer ved bruk av stabile isotopsporere.
Sekundære endepunkter:
Frie fettsyrer (FFA), glyserol, IGF-1.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Megan S Startzell, R.N.
- Telefonnummer: (301) 402-6371
- E-post: megan.startzell@nih.gov
Studer Kontakt Backup
- Navn: Rebecca J Brown, M.D.
- Telefonnummer: (301) 594-0609
- E-post: brownrebecca@mail.nih.gov
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- Rekruttering
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Ta kontakt med:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Telefonnummer: TTY dial 711 800-411-1222
- E-post: ccopr@nih.gov
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
- INKLUSJONSKRITERIER
For å være kvalifisert til å delta i denne studien, må en person oppfylle alle følgende kriterier:
Enten
- Kjent patogen variant i insulinreseptorgenet, enten dominant negativ eller recessiv, ELLER
- Klinisk diagnose av partiell lipodystrofi basert på reduksjon i fettvev utenfor normalområdet i utvalgte fettdepoter (inkludert minimum gluteofemoraldepotet) med konservering av fettvev i andre depoter.
- Mann eller kvinne, i alderen 18-65 år.
- Fullført lineær vekst og pubertet.
UTSLUTTELSESKRITERIER
En person som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra deltakelse i denne studien:
- Bruk av niacin eller andre legemidler som direkte påvirker lipolyse innen 8 uker før påmelding.
- Pasienter som tar antikoagulantia (blodfortynnende medisiner).
- Bruk av ikke-steroide antiinflammatoriske medisiner (f.eks. aspirin, ibuprofen) 2 uker før biopsidatoen (hos pasienter som velger å gjennomgå biopsi).
- Endringer i medisiner for diabetes eller dyslipidemi innen 2 uker før påmelding.
- Kun hos personer med delvis lipodystrofi, bruk av insulin innen 2 uker før registrering.
- Graviditet eller amming.
- For kvinner med reproduksjonspotensial: manglende evne eller vilje til å bruke prevensjon under deltakelse i studien og i ytterligere 1 måned etter avsluttet administrering av pegvisomant.
- For menn med reproduksjonspotensial: manglende evne eller vilje til å bruke kondom eller andre metoder for å sikre effektiv prevensjon med partner under studien og i ytterligere 1 måned etter avsluttet pegvisomant-administrasjon.
- Kjente allergiske reaksjoner pegvisomant eller noen av dens komponenter.
Klinisk signifikant leversykdom, dokumentert ved ett av følgende:
- ALAT eller AST >3 ganger øvre normalgrense ved screening.
- Gjeldende kjent leversykdom annet enn steatohepatitt (f.eks. autoimmun eller viral hepatitt).
- Historie om skrumplever
- Triglyserider >1500 mg/dL (ikke-fastende) eller >1000 mg/dL (fastende) ved screening.
- Hemoglobin A1c >10 % ved screening.
- Enhver annen medisinsk tilstand eller medisin som, etter etterforskerens vurdering, vil øke risikoen for forsøkspersonen eller hindre måling av studieresultater.
- Subjektets manglende evne til å forstå eller manglende vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: 1
åpen etikett pegvisomant
|
30 mg subkutant hver dag i 4 uker.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Glyserolhastigheten av utseende (Ra) normalisert til fettmasse, Palmitate Ra normalisert til fettmasse
Tidsramme: 1 måned
|
Estimer størrelsen og variasjonen av effekten av pegvisomant, 30 mg subkutant én gang daglig i 1 måned, på fettvevslipolysehastigheten hos personer med patogene varianter av insulinreseptoren og partiell lipodystrofi.
|
1 måned
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 10000756
- 000756-DK
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .