Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie inhibice růstového hormonu pomocí Pegvisomantu u těžké inzulínové rezistence

24. dubna 2024 aktualizováno: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Studie fáze II inhibice růstového hormonu pomocí Pegvisomantu u těžké inzulínové rezistence

Pozadí:

Lipodystrofické syndromy (LD) jsou skupinou vzácných poruch, které ovlivňují to, jak lidské tělo dokáže ukládat a využívat tukovou tkáň. Mnoho lidí s LD se stává vážně rezistentními na inzulín. Někteří lidé jsou rezistentní na inzulín kvůli variantě genu pro inzulínový receptor. Inzulínová rezistence způsobuje mnoho zdravotních problémů.

Objektivní:

Chcete-li zjistit, zda blokování účinků růstového hormonu v těle pomůže lidem s těžkou inzulinovou rezistencí.

Způsobilost:

Dospělí ve věku 18 až 65 let buď se známou variantou genu pro inzulínový receptor, nebo s diagnózou částečné LD.

Design:

Účastníci absolvují 2 pobyty v nemocnici s odstupem přibližně 1 měsíce. Každý pobyt bude na 3 nebo 4 noci.

Během každého pobytu v nemocnici budou účastníci absolvovat mnoho testů. Budou mít fyzickou prohlídku s krevními testy. Veškerá moč jim bude odebírána po dobu 24 hodin. Budou mít skeny pro měření jejich svalové, kostní a tukové tkáně. Budou mít testy na měření metabolismu a citlivosti na inzulín. Mohou mít volitelnou biopsii tukové tkáně.

Během první návštěvy nemocnice se účastníci naučí, jak si podat injekci léku (pegvisomantu), který blokuje růstový hormon. Lék se aplikuje injekčně pod kůži. Účastníci si budou nadále dávat tyto panáky jednou denně doma.

Po první návštěvě nemocnice budou účastníci jednou týdně telefonovat se členy studijního týmu. Po 2 týdnech jim bude odebrána krev na testy.

Účastníci zastaví výstřely po druhé návštěvě nemocnice.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

POPIS STUDIE

Úloha růstového hormonu (GH) při zprostředkování patologických důsledků nedostatečného ukládání lipidů bude studována u vzácných populací pacientů s vysokou lipolýzou a těžkým metabolickým syndromem. Konkrétně budou studováni pacienti s parciální lipodystrofií a patogenními variantami genu pro inzulínový receptor (INSR) před a po 1 měsíci podávání pegvisomantu (blokátor GH receptoru).

CÍLE

Primární cíl:

Prokázat koncept, že blokáda GH snižuje lipolýzu tukové tkáně u lidí s těžkou inzulinovou rezistencí.

Sekundární cíle:

Určete účinky pegvisomantu na lipolytické produkty a IGF-1.

KONCOVÉ BODY

Primární koncový bod:

Lipolýza tukové tkáně měřená rychlostí vzhledu glycerolu a palmitátu za použití stabilních izotopových indikátorů.

Sekundární koncové body:

Volné mastné kyseliny (FFA), glycerol, IGF-1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Nábor
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonní číslo: TTY dial 711 800-411-1222
          • E-mail: ccopr@nih.gov

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ

Aby se jednotlivec mohl zúčastnit této studie, musí splňovat všechna následující kritéria:

  • Buď

    • Známá patogenní varianta v genu pro inzulínový receptor, buď dominantně negativní nebo recesivní, OR
    • Klinická diagnostika parciální lipodystrofie založená na redukci tukové tkáně mimo normální rozmezí ve vybraných tukových depotech (včetně minimálně gluteofemorálního depa) se zachováním tukové tkáně v ostatních depotech.
  • Muž nebo žena ve věku 18-65 let.
  • Dokončený lineární růst a puberta.

VYLUČOVACÍ KRITÉRIA

Jednotlivec, který splní kterékoli z následujících kritérií, bude z účasti v této studii vyloučen:

  • Užívání niacinu nebo jiných léků, které přímo ovlivňují lipolýzu, během 8 týdnů před zařazením.
  • Pacienti užívající antikoagulancia (léky na ředění krve).
  • Použití nesteroidních protizánětlivých léků (např. aspirin, ibuprofen) 2 týdny před datem biopsie (u pacientů, kteří se rozhodli podstoupit biopsii).
  • Změny v medikaci na diabetes nebo dyslipidémii během 2 týdnů před zařazením.
  • U subjektů pouze s parciální lipodystrofií použití inzulinu do 2 týdnů před zařazením.
  • Těhotenství nebo kojení.
  • U žen s reprodukčním potenciálem: neschopnost nebo neochota používat antikoncepci během účasti ve studii a ještě 1 měsíc po ukončení podávání pegvisomantu.
  • Pro muže s reprodukčním potenciálem: neschopnost nebo neochota používat kondomy nebo jiné metody k zajištění účinné antikoncepce s partnerem během studie a ještě 1 měsíc po ukončení podávání pegvisomantu.
  • Známé alergické reakce pegvisomant nebo některá z jeho složek.

  • Klinicky významné onemocnění jater, prokázané kterýmkoli z následujících:

    • ALT nebo AST >3násobek horní hranice normálu při screeningu.
    • Současné známé onemocnění jater jiné než steatohepatitida (např. autoimunitní nebo virová hepatitida).
    • Anamnéza cirhózy
  • Triglyceridy > 1500 mg/dl (na lačno) nebo > 1000 mg/dl (na lačno) při screeningu.
  • Hemoglobin A1c >10 % při screeningu.
  • Jakýkoli jiný zdravotní stav nebo medikace, která podle úsudku zkoušejícího zvýší riziko pro subjekt nebo bude bránit měření výsledků studie.
  • Neschopnost subjektu porozumět nebo neochota podepsat písemný informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: 1
open label pegvisomant
Lék: Pegvisomant
30 mg subkutánně každý den po dobu 4 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost vzhledu glycerolu (Ra) normalizována na tukovou hmotu, Palmitate Ra normalizovaná na tukovou hmotu
Časové okno: 1 měsíc
Odhadněte velikost a variabilitu účinku pegvisomantu, 30 mg subkutánně jednou denně po dobu 1 měsíce, na míru lipolýzy tukové tkáně u subjektů s patogenními variantami inzulinového receptoru a parciální lipodystrofií.
1 měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. ledna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

22. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2024

Naposledy ověřeno

23. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 10000756
  • 000756-DK

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

.Výsledek studie bude účastníkům zaslán po zveřejnění.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mutace inzulínového receptoru

Klinické studie na Pegvisomant

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit