Studie inhibice růstového hormonu pomocí Pegvisomantu u těžké inzulínové rezistence
Studie fáze II inhibice růstového hormonu pomocí Pegvisomantu u těžké inzulínové rezistence
Pozadí:
Lipodystrofické syndromy (LD) jsou skupinou vzácných poruch, které ovlivňují to, jak lidské tělo dokáže ukládat a využívat tukovou tkáň. Mnoho lidí s LD se stává vážně rezistentními na inzulín. Někteří lidé jsou rezistentní na inzulín kvůli variantě genu pro inzulínový receptor. Inzulínová rezistence způsobuje mnoho zdravotních problémů.
Objektivní:
Chcete-li zjistit, zda blokování účinků růstového hormonu v těle pomůže lidem s těžkou inzulinovou rezistencí.
Způsobilost:
Dospělí ve věku 18 až 65 let buď se známou variantou genu pro inzulínový receptor, nebo s diagnózou částečné LD.
Design:
Účastníci absolvují 2 pobyty v nemocnici s odstupem přibližně 1 měsíce. Každý pobyt bude na 3 nebo 4 noci.
Během každého pobytu v nemocnici budou účastníci absolvovat mnoho testů. Budou mít fyzickou prohlídku s krevními testy. Veškerá moč jim bude odebírána po dobu 24 hodin. Budou mít skeny pro měření jejich svalové, kostní a tukové tkáně. Budou mít testy na měření metabolismu a citlivosti na inzulín. Mohou mít volitelnou biopsii tukové tkáně.
Během první návštěvy nemocnice se účastníci naučí, jak si podat injekci léku (pegvisomantu), který blokuje růstový hormon. Lék se aplikuje injekčně pod kůži. Účastníci si budou nadále dávat tyto panáky jednou denně doma.
Po první návštěvě nemocnice budou účastníci jednou týdně telefonovat se členy studijního týmu. Po 2 týdnech jim bude odebrána krev na testy.
Účastníci zastaví výstřely po druhé návštěvě nemocnice.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
POPIS STUDIE
Úloha růstového hormonu (GH) při zprostředkování patologických důsledků nedostatečného ukládání lipidů bude studována u vzácných populací pacientů s vysokou lipolýzou a těžkým metabolickým syndromem. Konkrétně budou studováni pacienti s parciální lipodystrofií a patogenními variantami genu pro inzulínový receptor (INSR) před a po 1 měsíci podávání pegvisomantu (blokátor GH receptoru).
CÍLE
Primární cíl:
Prokázat koncept, že blokáda GH snižuje lipolýzu tukové tkáně u lidí s těžkou inzulinovou rezistencí.
Sekundární cíle:
Určete účinky pegvisomantu na lipolytické produkty a IGF-1.
KONCOVÉ BODY
Primární koncový bod:
Lipolýza tukové tkáně měřená rychlostí vzhledu glycerolu a palmitátu za použití stabilních izotopových indikátorů.
Sekundární koncové body:
Volné mastné kyseliny (FFA), glycerol, IGF-1.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Megan S Startzell, R.N.
- Telefonní číslo: (301) 402-6371
- E-mail: megan.startzell@nih.gov
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Rebecca J Brown, M.D.
- Telefonní číslo: (301) 594-0609
- E-mail: brownrebecca@mail.nih.gov
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- Nábor
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Kontakt:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Telefonní číslo: TTY dial 711 800-411-1222
- E-mail: ccopr@nih.gov
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
- KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ
Aby se jednotlivec mohl zúčastnit této studie, musí splňovat všechna následující kritéria:
Buď
- Známá patogenní varianta v genu pro inzulínový receptor, buď dominantně negativní nebo recesivní, OR
- Klinická diagnostika parciální lipodystrofie založená na redukci tukové tkáně mimo normální rozmezí ve vybraných tukových depotech (včetně minimálně gluteofemorálního depa) se zachováním tukové tkáně v ostatních depotech.
- Muž nebo žena ve věku 18-65 let.
- Dokončený lineární růst a puberta.
VYLUČOVACÍ KRITÉRIA
Jednotlivec, který splní kterékoli z následujících kritérií, bude z účasti v této studii vyloučen:
- Užívání niacinu nebo jiných léků, které přímo ovlivňují lipolýzu, během 8 týdnů před zařazením.
- Pacienti užívající antikoagulancia (léky na ředění krve).
- Použití nesteroidních protizánětlivých léků (např. aspirin, ibuprofen) 2 týdny před datem biopsie (u pacientů, kteří se rozhodli podstoupit biopsii).
- Změny v medikaci na diabetes nebo dyslipidémii během 2 týdnů před zařazením.
- U subjektů pouze s parciální lipodystrofií použití inzulinu do 2 týdnů před zařazením.
- Těhotenství nebo kojení.
- U žen s reprodukčním potenciálem: neschopnost nebo neochota používat antikoncepci během účasti ve studii a ještě 1 měsíc po ukončení podávání pegvisomantu.
- Pro muže s reprodukčním potenciálem: neschopnost nebo neochota používat kondomy nebo jiné metody k zajištění účinné antikoncepce s partnerem během studie a ještě 1 měsíc po ukončení podávání pegvisomantu.
- Známé alergické reakce pegvisomant nebo některá z jeho složek.
Klinicky významné onemocnění jater, prokázané kterýmkoli z následujících:
- ALT nebo AST >3násobek horní hranice normálu při screeningu.
- Současné známé onemocnění jater jiné než steatohepatitida (např. autoimunitní nebo virová hepatitida).
- Anamnéza cirhózy
- Triglyceridy > 1500 mg/dl (na lačno) nebo > 1000 mg/dl (na lačno) při screeningu.
- Hemoglobin A1c >10 % při screeningu.
- Jakýkoli jiný zdravotní stav nebo medikace, která podle úsudku zkoušejícího zvýší riziko pro subjekt nebo bude bránit měření výsledků studie.
- Neschopnost subjektu porozumět nebo neochota podepsat písemný informovaný souhlas.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: 1
open label pegvisomant
|
30 mg subkutánně každý den po dobu 4 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rychlost vzhledu glycerolu (Ra) normalizována na tukovou hmotu, Palmitate Ra normalizovaná na tukovou hmotu
Časové okno: 1 měsíc
|
Odhadněte velikost a variabilitu účinku pegvisomantu, 30 mg subkutánně jednou denně po dobu 1 měsíce, na míru lipolýzy tukové tkáně u subjektů s patogenními variantami inzulinového receptoru a parciální lipodystrofií.
|
1 měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 10000756
- 000756-DK
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .