Estudio de la inhibición de la hormona del crecimiento usando pegvisomant en la resistencia severa a la insulina

• CRITERIOS DE INCLUSIÓN

Para ser elegible para participar en este estudio, una persona debe cumplir con todos los siguientes criterios:

• O

  • Variante patógena conocida en el gen del receptor de insulina, ya sea negativo dominante o recesivo, O
  • Diagnóstico clínico de lipodistrofia parcial basado en la reducción del tejido adiposo fuera del rango normal en depósitos adiposos seleccionados (incluido, como mínimo, el depósito glúteofemoral) con preservación del tejido adiposo en otros depósitos.
• Hombre o mujer, de 18 a 65 años.
• Crecimiento lineal completo y pubertad.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN

Una persona que cumpla con cualquiera de los siguientes criterios será excluida de participar en este estudio:

• Uso de niacina u otros medicamentos que afectan directamente la lipólisis dentro de las 8 semanas anteriores a la inscripción.
• Pacientes que toman anticoagulantes (medicamentos anticoagulantes).
• Uso de medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (por ejemplo, aspirina, ibuprofeno) 2 semanas antes de la fecha de la biopsia (en pacientes que eligen someterse a una biopsia).
• Cambios en los medicamentos para la diabetes o la dislipidemia dentro de las 2 semanas anteriores a la inscripción.
• En sujetos con lipodistrofia parcial solamente, uso de insulina dentro de las 2 semanas previas a la inscripción.
• Embarazo o lactancia.
• Para mujeres con potencial reproductivo: incapacidad o falta de voluntad para usar métodos anticonceptivos durante la participación en el estudio y durante 1 mes adicional después del final de la administración de pegvisomant.
• Para hombres con potencial reproductivo: incapacidad o falta de voluntad para usar condones u otros métodos para garantizar una anticoncepción eficaz con la pareja durante el estudio y durante 1 mes adicional después del final de la administración de pegvisomant.
• Reacciones alérgicas conocidas pegvisomant o cualquiera de sus componentes.

• Enfermedad hepática clínicamente significativa, evidenciada por cualquiera de los siguientes:

  • ALT o AST > 3 veces el límite superior de lo normal en la selección.
  • Enfermedad hepática actual conocida distinta de la esteatohepatitis (p. ej., hepatitis autoinmune o viral).
  • Historia de la cirrosis
• Triglicéridos >1500 mg/dL (sin ayuno) o >1000 mg/dL (en ayunas) en la selección.
• Hemoglobina A1c >10 % en la selección.
• Cualquier otra afección médica o medicamento que, a juicio del investigador, aumente el riesgo para el sujeto o impida la medición de los resultados del estudio.
• Incapacidad del sujeto para comprender o falta de voluntad para firmar un documento de consentimiento informado por escrito.