중증 인슐린 저항성 환자에서 Pegvisomant를 이용한 성장호르몬 억제에 관한 연구
중증 인슐린 저항성 환자에서 Pegvisomant를 이용한 성장호르몬 억제에 대한 임상 2상 연구
배경:
지방이영양증(LD) 증후군은 사람의 신체가 지방 조직을 저장하고 사용하는 방법에 영향을 미치는 희귀 질환 그룹입니다. LD를 가진 많은 사람들은 심각한 인슐린 저항성을 갖게 됩니다. 어떤 사람들은 인슐린 수용체 유전자의 변이 때문에 인슐린 저항성이 있습니다. 인슐린 저항성은 많은 건강 문제를 일으킵니다.
목적:
신체에서 성장 호르몬의 영향을 차단하는 것이 심각한 인슐린 저항성을 가진 사람들에게 도움이 되는지 알아봅니다.
적임:
인슐린 수용체 유전자에 알려진 변이가 있거나 부분 LD 진단을 받은 18~65세의 성인.
설계:
참가자는 약 1개월 간격으로 2회의 입원을 하게 됩니다. 각 숙박은 3박 또는 4박입니다.
각 입원 기간 동안 참가자는 많은 검사를 받게 됩니다. 그들은 혈액 검사와 함께 신체 검사를 받게 됩니다. 그들은 24시간 동안 모든 소변을 수집하게 됩니다. 그들은 근육, 뼈 및 지방 조직을 측정하기 위해 스캔을 할 것입니다. 그들은 신진대사와 인슐린 감수성을 측정하는 검사를 받게 됩니다. 선택적으로 지방 조직 생검을 받을 수 있습니다.
처음 병원을 방문하는 동안 참가자는 성장 호르몬을 차단하는 약물(페그비소만트)을 주사하는 방법을 배우게 됩니다. 약물은 피부 아래에 주입됩니다. 참가자들은 집에서 하루에 한 번 이 주사를 계속 맞을 것입니다.
첫 번째 병원 방문 후 참가자는 매주 한 번 연구 팀 구성원과 전화 통화를 합니다. 2주 후에 검사를 위해 혈액을 채취합니다.
참가자는 두 번째 병원 방문 후 주사를 중단합니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설명
부적절한 지질 저장의 병리학적 결과를 매개하는 성장 호르몬(GH)의 역할은 높은 지방 분해 및 중증 대사 증후군이 있는 드문 환자 집단에서 연구될 것입니다. 구체적으로, 부분 지방이영양증 및 인슐린 수용체 유전자(INSR)의 병원성 변이가 있는 환자를 대상으로 페그비소만트(GH 수용체 차단제) 투여 1개월 전후를 조사할 예정입니다.
목표
주요 목표:
GH 봉쇄가 심한 인슐린 저항성을 가진 인간의 지방 조직 지방 분해를 감소시킨다는 개념 증명을 확립하십시오.
보조 목표:
지방분해 제품 및 IGF-1에 대한 페그비소만트의 효과를 결정합니다.
끝점
기본 끝점:
안정한 동위원소 추적자를 사용하여 글리세롤 및 팔미테이트 출현율로 측정한 지방 조직 지방분해.
보조 종점:
유리지방산(FFA), 글리세롤, IGF-1.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Megan S Startzell, R.N.
- 전화번호: (301) 402-6371
- 이메일: megan.startzell@nih.gov
연구 연락처 백업
- 이름: Rebecca J Brown, M.D.
- 전화번호: (301) 594-0609
- 이메일: brownrebecca@mail.nih.gov
연구 장소
-
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- 모병
- National Institutes of Health Clinical Center
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연락하다:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- 전화번호: TTY dial 711 800-411-1222
- 이메일: ccopr@nih.gov
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
- 포함 기준
이 연구에 참여할 자격이 있으려면 개인은 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
어느 하나
- 인슐린 수용체 유전자의 알려진 병원성 변이, 우성 음성 또는 열성, 또는
- 선택된 지방 저장소(최소한 gluteofemoral 저장소 포함)에서 정상 범위를 벗어난 지방 조직의 감소와 다른 저장소의 지방 조직 보존에 기반한 부분 지방이영양증의 임상 진단.
- 18-65세의 남성 또는 여성.
- 선형 성장과 사춘기를 완료했습니다.
제외 기준
다음 기준 중 하나를 충족하는 개인은 본 연구 참여에서 제외됩니다.
- 등록 전 8주 이내에 지방 분해에 직접적으로 영향을 미치는 니아신 또는 기타 약물의 사용.
- 항응고제(혈액 희석제)를 복용 중인 환자.
- 생검 날짜 2주 전에 비스테로이드성 항염증제(예: 아스피린, 이부프로펜) 사용(생검을 받기로 선택한 환자의 경우).
- 등록 전 2주 이내에 당뇨병 또는 이상지질혈증에 대한 약물 변경.
- 부분 지방이영양증만 있는 피험자의 경우, 등록 전 2주 이내에 인슐린을 사용하십시오.
- 임신 또는 수유.
- 가임 여성의 경우: 연구 참여 기간 및 페그비소마트 투여 종료 후 추가 1개월 동안 피임법을 사용할 수 없거나 사용하지 않으려 합니다.
- 가임 남성의 경우: 연구 기간 동안 및 페그비소만트 투여 종료 후 추가 1개월 동안 파트너와의 효과적인 피임을 보장하기 위해 콘돔 또는 기타 방법을 사용할 수 없거나 사용할 의사가 없습니다.
- 알려진 알레르기 반응 pegvisomant 또는 그 구성 요소.
다음 중 하나로 입증되는 임상적으로 유의한 간 질환:
- ALT 또는 AST > 스크리닝 시 정상 상한치의 3배.
- 지방간염 이외의 현재 알려진 간 질환(예: 자가면역 또는 바이러스성 간염).
- 간경변의 역사
- 트리글리세라이드 >1500 mg/dL(비절식) 또는 >1000 mg/dL(절식).
- 스크리닝 시 헤모글로빈 A1c >10%.
- 연구자의 판단에 따라 피험자에 대한 위험을 증가시키거나 연구 결과의 측정을 방해할 기타 모든 의학적 상태 또는 약물.
- 피험자가 이해하지 못하거나 서면 동의서에 서명할 의지가 없음.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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다른: 1
오픈 라벨 페그비소만트
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4주 동안 매일 30mg을 피하 주사합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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지방량으로 정규화된 글리세롤 출현율(Ra), 지방량으로 정규화된 팔미테이트 Ra
기간: 1 개월
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인슐린 수용체에 병원성 변이가 있고 부분 지방이영양증이 있는 피험자에서 지방 조직 지방 분해율에 대한 페그비소만트 30mg을 1개월 동안 1일 1회 피하 투여하는 효과의 크기와 가변성을 추정합니다.
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1 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 10000756
- 000756-DK
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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인슐린 수용체 돌연변이에 대한 임상 시험
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Tata Memorial Hospital모병