Studie van remming van groeihormoon met behulp van Pegvisomant bij ernstige insulineresistentie

• INSLUITINGSCRITERIA

Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een persoon aan alle volgende criteria voldoen:

• Of

  • Bekende pathogene variant in het insulinereceptorgen, dominant negatief of recessief, OF
  • Klinische diagnose van partiële lipodystrofie op basis van vermindering van vetweefsel buiten het normale bereik in geselecteerde vetdepots (waaronder ten minste het gluteofemorale depot) met behoud van vetweefsel in andere depots.
• Man of vrouw, leeftijd 18-65 jaar.
• Voltooide lineaire groei en puberteit.

UITSLUITINGSCRITERIA

Een persoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:

• Gebruik van niacine of andere geneesmiddelen die de lipolyse rechtstreeks beïnvloeden binnen 8 weken voorafgaand aan de inschrijving.
• Patiënten die anticoagulantia (bloedverdunnende medicijnen) gebruiken.
• Gebruik van niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (bijv. aspirine, ibuprofen) 2 weken voorafgaand aan de biopsiedatum (bij patiënten die ervoor kiezen een biopsie te ondergaan).
• Veranderingen in medicijnen voor diabetes of dyslipidemie binnen 2 weken voorafgaand aan inschrijving.
• Alleen bij proefpersonen met gedeeltelijke lipodystrofie, gebruik van insuline binnen 2 weken voorafgaand aan inschrijving.
• Zwangerschap of borstvoeding.
• Voor vruchtbare vrouwen: onvermogen of onwil om anticonceptie te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende nog eens 1 maand na het einde van de toediening van pegvisomant.
• Voor mannen met reproductief potentieel: onvermogen of onwil om condooms of andere methoden te gebruiken om effectieve anticonceptie met partner te garanderen tijdens het onderzoek en gedurende nog eens 1 maand na het einde van de toediening van pegvisomant.
• Bekende allergische reacties pegvisomant of een van zijn componenten.

• Klinisch significante leverziekte, blijkt uit een van de volgende:

  • ALAT of ASAT >3 keer de bovengrens van normaal bij screening.
  • Huidig ​​bekende leverziekte anders dan steatohepatitis (bijv. auto-immuun- of virale hepatitis).
  • Geschiedenis van cirrose
• Triglyceriden >1500 mg/dL (niet-nuchter) of >1000 mg/dL (nuchter) bij screening.
• Hemoglobine A1c >10% bij screening.
• Elke andere medische aandoening of medicatie die, naar het oordeel van de onderzoeker, het risico voor de proefpersoon verhoogt of het meten van onderzoeksresultaten belemmert.
• Onvermogen van de proefpersoon om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te begrijpen of de onwil om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen.