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Studio dell'inibizione dell'ormone della crescita utilizzando Pegvisomant nella grave resistenza all'insulina

9 maggio 2026 aggiornato da: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Studio di fase II sull'inibizione dell'ormone della crescita utilizzando Pegvisomant nella resistenza all'insulina grave

Sfondo:

Le sindromi da lipodistrofia (LD) sono un gruppo di malattie rare che influenzano il modo in cui il corpo di una persona può immagazzinare e utilizzare il tessuto adiposo. Molte persone con LD diventano gravemente insulino-resistenti. Alcune persone sono resistenti all'insulina a causa di una variante nel gene del recettore dell'insulina. La resistenza all'insulina causa molti problemi di salute.

Obbiettivo:

Per sapere se il blocco degli effetti dell'ormone della crescita nel corpo aiuterà le persone con grave insulino-resistenza.

Eleggibilità:

Adulti di età compresa tra 18 e 65 anni con una variante nota nel gene del recettore dell'insulina o con una diagnosi di LD parziale.

Disegno:

I partecipanti avranno 2 ricoveri ospedalieri, a circa 1 mese di distanza. Ogni soggiorno sarà di 3 o 4 notti.

Durante ogni degenza ospedaliera, i partecipanti avranno molti test. Faranno un esame fisico con esami del sangue. Avranno tutta la loro urina raccolta per un periodo di 24 ore. Avranno scansioni per misurare i loro tessuti muscolari, ossei e grassi. Avranno test per misurare il metabolismo e la sensibilità all'insulina. Possono avere una biopsia facoltativa del tessuto adiposo.

Durante la prima visita in ospedale, i partecipanti impareranno come farsi iniezioni di un farmaco (pegvisomant) che blocca l'ormone della crescita. Il farmaco viene iniettato sotto la pelle. I partecipanti continueranno a farsi questi scatti una volta al giorno a casa.

Dopo la prima visita in ospedale, i partecipanti parleranno al telefono con i membri del team di studio una volta alla settimana. Dopo 2 settimane avranno il sangue prelevato per i test.

I partecipanti fermeranno i colpi dopo la seconda visita in ospedale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

DESCRIZIONE DELLO STUDIO

Il ruolo dell'ormone della crescita (GH) nel mediare le conseguenze patologiche di un inadeguato accumulo di lipidi sarà studiato in rare popolazioni di pazienti con elevata lipolisi e grave sindrome metabolica. In particolare, i pazienti con lipodistrofia parziale e varianti patogene nel gene del recettore dell'insulina (INSR) saranno studiati prima e dopo 1 mese di somministrazione di pegvisomant (un bloccante del recettore del GH).

OBIETTIVI

Obiettivo primario:

Stabilire la prova del concetto che il blocco del GH riduce la lipolisi del tessuto adiposo negli esseri umani con grave insulino-resistenza.

Obiettivi secondari:

Determinare gli effetti del pegvisomant sui prodotti lipolitici e sull'IGF-1.

ENDPOINT

Endpoint primario:

Lipolisi del tessuto adiposo misurata dai tassi di comparsa di glicerolo e palmitato utilizzando traccianti isotopici stabili.

Endpoint secondari:

Acidi grassi liberi (FFA), glicerolo, IGF-1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Reclutamento
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contatto:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Numero di telefono: TTY dial 711 800-411-1222
          • Email: ccopr@nih.gov

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE

Per essere idoneo a partecipare a questo studio, un individuo deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • O

    • Variante patogena nota nel gene del recettore dell'insulina, dominante negativo o recessivo, OR
    • Diagnosi clinica di lipodistrofia parziale basata sulla riduzione del tessuto adiposo al di fuori del range normale in depositi adiposi selezionati (incluso, come minimo, il deposito gluteofemorale) con conservazione del tessuto adiposo in altri depositi.
  • Maschio o femmina, di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Crescita lineare e pubertà completate.

CRITERI DI ESCLUSIONE

Un individuo che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso dalla partecipazione a questo studio:

  • Uso di niacina o altri farmaci che influenzano direttamente la lipolisi entro 8 settimane prima dell'arruolamento.
  • Pazienti che assumono anticoagulanti (farmaci per fluidificare il sangue).
  • Uso di farmaci antinfiammatori non steroidei (ad es. Aspirina, ibuprofene) 2 settimane prima della data della biopsia (nei pazienti che scelgono di sottoporsi a biopsia).
  • Cambiamenti nei farmaci per il diabete o la dislipidemia entro 2 settimane prima dell'arruolamento.
  • Solo nei soggetti con lipodistrofia parziale, uso di insulina entro 2 settimane prima dell'arruolamento.
  • Gravidanza o allattamento.
  • Per le donne con potenziale riproduttivo: incapacità o riluttanza a usare la contraccezione durante la partecipazione allo studio e per un ulteriore 1 mese dopo la fine della somministrazione di pegvisomant.
  • Per i maschi con potenziale riproduttivo: incapacità o riluttanza a utilizzare preservativi o altri metodi per garantire una contraccezione efficace con il partner durante lo studio e per un ulteriore mese 1 dopo la fine della somministrazione di pegvisomant.
  • Reazioni allergiche note pegvisomant o uno qualsiasi dei suoi componenti.

  • Malattia epatica clinicamente significativa, evidenziata da uno qualsiasi dei seguenti:

    • ALT o AST >3 volte il limite superiore della norma allo screening.
    • Malattia epatica attualmente nota diversa dalla steatoepatite (ad esempio, epatite autoimmune o virale).
    • Storia della cirrosi
  • Trigliceridi >1500 mg/dL (non a digiuno) o >1000 mg/dL (a digiuno) allo screening.
  • Emoglobina A1c >10% allo screening.
  • Qualsiasi altra condizione medica o farmaco che, a giudizio dello sperimentatore, aumenterà il rischio per il soggetto o impedirà la misurazione dei risultati dello studio.
  • Incapacità del soggetto di comprendere o riluttanza a firmare un documento di consenso informato scritto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: 1
pegvisomant a etichetta aperta
Droga: Pegvisomant
30 mg per via sottocutanea ogni giorno per 4 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di comparsa del glicerolo (Ra) normalizzato alla massa grassa, palmitato Ra normalizzato alla massa grassa
Lasso di tempo: 1 mese
Stimare l'entità e la variabilità dell'effetto di pegvisomant, 30 mg per via sottocutanea una volta al giorno per 1 mese, sul tasso di lipolisi del tessuto adiposo in soggetti con varianti patogene nel recettore dell'insulina e lipodistrofia parziale.
1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigatori

  • Investigatore principale: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 gennaio 2023

Completamento primario (Stimato)

30 gennaio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 gennaio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

22 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 maggio 2026

Ultimo verificato

8 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10000756
  • 000756-DK

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

.I risultati dello studio saranno divulgati ai partecipanti al momento della pubblicazione.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mutazione del recettore dell'insulina

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