Kasvuhormonin eston tutkimus Pegvisomantilla vaikeassa insuliiniresistenssissä
Vaiheen II tutkimus kasvuhormonin estämisestä Pegvisomantilla vaikeassa insuliiniresistenssissä
Tausta:
Lipodystrofia (LD) -oireyhtymät ovat ryhmä harvinaisia sairauksia, jotka vaikuttavat siihen, miten ihmisen keho voi varastoida ja käyttää rasvakudosta. Monista ihmisistä, joilla on LDs, tulee vakavasti insuliiniresistenttejä. Jotkut ihmiset ovat insuliiniresistenttejä insuliinireseptorigeenin muunnelman vuoksi. Insuliiniresistenssi aiheuttaa monia terveysongelmia.
Tavoite:
Saadaksesi selville, auttaako kasvuhormonin vaikutusten estäminen kehossa ihmisiä, joilla on vaikea insuliiniresistenssi.
Kelpoisuus:
18–65-vuotiaat aikuiset, joilla on joko tunnettu muunnos insuliinireseptorigeenissä tai joilla on diagnosoitu osittainen LD.
Design:
Osallistujat viettävät 2 sairaalahoitoa noin kuukauden välein. Jokainen oleskelu kestää 3 tai 4 yötä.
Jokaisen sairaalahoidon aikana osallistujille tehdään useita testejä. Heille tehdään fyysinen koe verikokeilla. Heiltä kerätään kaikki virtsansa 24 tunnin ajan. Heille tehdään skannaukset lihas-, luu- ja rasvakudosten mittaamiseksi. Heille tehdään testejä aineenvaihdunnan ja insuliiniherkkyyden mittaamiseksi. Heillä voi olla valinnainen rasvakudoksen biopsia.
Ensimmäisen sairaalakäynnin aikana osallistujat oppivat antamaan itselleen pistoslääkkeitä (pegvisomanttia), joka estää kasvuhormonia. Lääke ruiskutetaan ihon alle. Osallistujat jatkavat näiden laukausten antamista kerran päivässä kotona.
Ensimmäisen sairaalakäynnin jälkeen osallistujat keskustelevat puhelimessa tutkimusryhmän jäsenten kanssa kerran viikossa. Kahden viikon kuluttua heiltä otetaan verikokeita.
Osallistujat lopettavat laukaukset toisen sairaalakäynnin jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
TUTKIMUKSEN KUVAUS
Kasvuhormonin (GH) roolia riittämättömän lipidien varastoinnin patologisten seurausten välittäjänä tutkitaan harvoilla potilaspopulaatioilla, joilla on korkea lipolyysi ja vaikea metabolinen oireyhtymä. Erityisesti potilaita, joilla on osittainen lipodystrofia ja patogeenisiä variantteja insuliinireseptorigeenissä (INSR), tutkitaan ennen ja jälkeen 1 kuukauden pegvisomantin (GH-reseptorin salpaaja) annon.
TAVOITTEET
Ensisijainen tavoite:
Todista käsitys siitä, että kasvuhormonin esto vähentää rasvakudoksen lipolyysiä ihmisillä, joilla on vaikea insuliiniresistenssi.
Toissijaiset tavoitteet:
Selvitä pegvisomantin vaikutukset lipolyyttisiin tuotteisiin ja IGF-1:een.
PÄÄTEPISTEET
Ensisijainen päätepiste:
Rasvakudoksen lipolyysi mitattuna glyserolin ja palmitaatin esiintymisnopeuksilla käyttämällä stabiileja isotooppimerkkiaineita.
Toissijaiset päätepisteet:
Vapaat rasvahapot (FFA), glyseroli, IGF-1.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Megan S Startzell, R.N.
- Puhelinnumero: (301) 402-6371
- Sähköposti: megan.startzell@nih.gov
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Rebecca J Brown, M.D.
- Puhelinnumero: (301) 594-0609
- Sähköposti: brownrebecca@mail.nih.gov
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- Rekrytointi
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Puhelinnumero: TTY dial 711 800-411-1222
- Sähköposti: ccopr@nih.gov
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT
Osallistuakseen tähän tutkimukseen henkilön on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:
Jompikumpi
- Tunnettu patogeeninen variantti insuliinireseptorigeenissä, joko hallitseva negatiivinen tai resessiivinen, TAI
- Osittaisen lipodystrofian kliininen diagnoosi, joka perustuu rasvakudoksen vähenemiseen normaalin alueen ulkopuolella valituissa rasvavarastoissa (mukaan lukien vähintään gluteofemoraalinen depot) ja rasvakudoksen säilyttäminen muissa varastoissa.
- Mies tai nainen, 18-65 vuotta.
- Valmis lineaarinen kasvu ja murrosikä.
POISTAMISKRITEERIT
Henkilö, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois osallistumisesta tähän tutkimukseen:
- Niasiinin tai muiden lääkkeiden, jotka vaikuttavat suoraan lipolyysiin, käyttö 8 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
- Potilaat, jotka käyttävät antikoagulantteja (verta ohentavia lääkkeitä).
- Ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden (esim. aspiriini, ibuprofeeni) käyttö 2 viikkoa ennen biopsiapäivää (potilailla, jotka päättävät tehdä biopsian).
- Muutokset diabeteksen tai dyslipidemian hoitoon 2 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
- Ainoastaan osittaista lipodystrofiaa sairastaville potilaille insuliinin käyttö 2 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
- Raskaus tai imetys.
- Lisääntymiskykyiset naiset: kyvyttömyys tai haluttomuus käyttää ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen aikana ja vielä 1 kuukauden ajan pegvisomantin annon päättymisen jälkeen.
- Lisääntymiskykyiset miehet: kyvyttömyys tai haluttomuus käyttää kondomia tai muita menetelmiä tehokkaan ehkäisyn varmistamiseksi kumppanin kanssa tutkimuksen aikana ja vielä 1 kuukauden ajan pegvisomantin annon päättymisen jälkeen.
- Tunnetut allergiset reaktiot pegvisomantista tai sen ainesosista.
Kliinisesti merkittävä maksasairaus, josta ilmenee jokin seuraavista:
- ALT tai AST > 3 kertaa normaalin yläraja seulonnassa.
- Nykyinen tunnettu maksasairaus, muu kuin steatohepatiitti (esim. autoimmuuni- tai virushepatiitti).
- Kirroosin historia
- Triglyseridit >1500 mg/dl (ei paasto) tai >1000 mg/dl (paasto) seulonnassa.
- Hemoglobiini A1c >10 % seulonnassa.
- Mikä tahansa muu sairaus tai lääkitys, joka tutkijan arvion mukaan lisää tutkittavalle aiheutuvaa riskiä tai vaikeuttaa tutkimustulosten mittaamista.
- Kohteen kyvyttömyys ymmärtää tai haluttomuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: 1
avoin pegvisomantti
|
30 mg ihon alle joka päivä 4 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Glyserolin esiintymisnopeus (Ra) normalisoitui rasvamassaan, Palmitaatti Ra normalisoitui rasvamassaan
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Arvioi pegvisomantin (30 mg ihonalaisesti kerran vuorokaudessa 1 kuukauden ajan) vaikutuksen suuruus ja vaihtelevuus rasvakudoksen lipolyysin nopeuteen potilailla, joilla on patogeenisiä muunnelmia insuliinireseptorissa ja osittaista lipodystrofiaa.
|
1 kuukausi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 10000756
- 000756-DK
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .