Изучение ингибирования гормона роста с использованием пегвисоманта при тяжелой резистентности к инсулину
Фаза II исследования ингибирования гормона роста с использованием пегвисоманта при тяжелой резистентности к инсулину
Фон:
Синдромы липодистрофии (LD) представляют собой группу редких заболеваний, которые влияют на то, как организм человека может накапливать и использовать жировую ткань. Многие люди с ЛД становятся резистентными к инсулину. Некоторые люди устойчивы к инсулину из-за варианта в гене рецептора инсулина. Резистентность к инсулину вызывает множество проблем со здоровьем.
Задача:
Узнать, поможет ли блокирование действия гормона роста в организме людям с тяжелой резистентностью к инсулину.
Право на участие:
Взрослые в возрасте от 18 до 65 лет либо с известным вариантом гена рецептора инсулина, либо с диагнозом частичной ЛД.
Дизайн:
Участникам предстоит 2 госпитализации с интервалом примерно в 1 месяц. Каждое пребывание будет 3 или 4 ночи.
Во время каждого пребывания в больнице участникам предстоит пройти множество тестов. У них будет медицинский осмотр с анализами крови. У них будет собрана вся моча в течение 24 часов. У них будет сканирование для измерения мышечной, костной и жировой тканей. У них будут тесты для измерения метаболизма и чувствительности к инсулину. У них может быть необязательная биопсия жировой ткани.
Во время первого визита в больницу участники узнают, как делать себе уколы препарата (пегвисоманта), блокирующего гормон роста. Препарат вводят под кожу. Участники будут продолжать делать себе эти уколы один раз в день дома.
После первого визита в больницу участники раз в неделю будут разговаривать по телефону с членами исследовательской группы. Через 2 недели возьмут кровь на анализы.
Участники остановят прививки после второго визита в больницу.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
ОПИСАНИЕ ИССЛЕДОВАНИЯ
Роль гормона роста (GH) в опосредовании патологических последствий неадекватного накопления липидов будет изучаться в редких популяциях пациентов с высоким липолизом и тяжелым метаболическим синдромом. В частности, будут изучены пациенты с частичной липодистрофией и патогенными вариантами гена рецептора инсулина (INSR) до и через 1 месяц после введения пегвисоманта (блокатора рецептора ГР).
ЦЕЛИ
Основная цель:
Установить доказательство того, что блокада ГР снижает липолиз жировой ткани у людей с тяжелой резистентностью к инсулину.
Второстепенные цели:
Определить влияние пегвисоманта на липолитические продукты и ИФР-1.
КОНЕЧНЫЕ ТОЧКИ
Основная конечная точка:
Липолиз жировой ткани, измеренный по скорости появления глицерина и пальмитата с использованием индикаторов стабильных изотопов.
Вторичные конечные точки:
Свободные жирные кислоты (FFA), глицерин, IGF-1.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Megan S Startzell, R.N.
- Номер телефона: (301) 402-6371
- Электронная почта: megan.startzell@nih.gov
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Rebecca J Brown, M.D.
- Номер телефона: (301) 594-0609
- Электронная почта: brownrebecca@mail.nih.gov
Места учебы
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
- Рекрутинг
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Контакт:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Номер телефона: TTY dial 711 800-411-1222
- Электронная почта: ccopr@nih.gov
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
- КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ
Чтобы иметь право участвовать в этом исследовании, человек должен соответствовать всем следующим критериям:
Либо
- Известный патогенный вариант гена рецептора инсулина, либо доминантно-негативный, либо рецессивный, ИЛИ
- Клинический диагноз частичной липодистрофии основан на уменьшении жировой ткани за пределами нормы в отдельных жировых депо (включая, как минимум, глютеофеморальное депо) при сохранении жировой ткани в других депо.
- Мужчина или женщина в возрасте 18-65 лет.
- Завершенный линейный рост и половое созревание.
КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ
Лицо, отвечающее любому из следующих критериев, будет исключено из участия в этом исследовании:
- Использование никотиновой кислоты или других препаратов, которые непосредственно влияют на липолиз, в течение 8 недель до регистрации.
- Пациенты, принимающие антикоагулянты (препараты для разжижения крови).
- Использование нестероидных противовоспалительных препаратов (например, аспирин, ибупрофен) за 2 недели до даты биопсии (у пациентов, которые решили пройти биопсию).
- Изменения в лекарствах от диабета или дислипидемии в течение 2 недель до зачисления.
- У субъектов только с частичной липодистрофией использование инсулина в течение 2 недель до зачисления.
- Беременность или лактация.
- Для женщин репродуктивного возраста: невозможность или нежелание использовать средства контрацепции во время участия в исследовании и в течение дополнительного 1 месяца после окончания приема пегвисоманта.
- Для мужчин репродуктивного возраста: невозможность или нежелание использовать презервативы или другие методы обеспечения эффективной контрацепции с партнером во время исследования и в течение дополнительного 1 мес после окончания приема пегвисоманта.
- Известные аллергические реакции на пегвисомант или любой из его компонентов.
Клинически значимое заболевание печени, о котором свидетельствует любой из следующих признаков:
- АЛТ или АСТ более чем в 3 раза превышают верхнюю границу нормы при скрининге.
- Текущее известное заболевание печени, отличное от стеатогепатита (например, аутоиммунный или вирусный гепатит).
- Цирроз печени в анамнезе
- Триглицериды > 1500 мг/дл (не натощак) или > 1000 мг/дл (натощак) при скрининге.
- Гемоглобин A1c >10% при скрининге.
- Любое другое заболевание или прием лекарств, которые, по мнению исследователя, увеличат риск для субъекта или препятствуют оценке результатов исследования.
- Неспособность субъекта понять или нежелание подписывать письменный документ информированного согласия.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: 1
пегвисомант открытой этикетки
|
30 мг подкожно ежедневно в течение 4 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость появления глицерина (Ra), нормированная на массу жира, пальмитата Ra, нормированная на массу жира
Временное ограничение: 1 месяц
|
Оценить величину и вариабельность влияния пегвисоманта в дозе 30 мг подкожно 1 раз в сутки в течение 1 мес на скорость липолиза жировой ткани у субъектов с патогенными вариантами рецептора инсулина и частичной липодистрофией.
|
1 месяц
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 10000756
- 000756-DK
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .