Undersøgelse af væksthormonhæmning ved brug af Pegvisomant ved svær insulinresistens
Fase II undersøgelse af væksthormonhæmning ved brug af Pegvisomant ved svær insulinresistens
Baggrund:
Lipodystrofi (LD) syndromer er en gruppe af sjældne lidelser, der påvirker, hvordan en persons krop kan lagre og bruge fedtvæv. Mange mennesker med LD'er bliver alvorligt insulinresistente. Nogle mennesker er insulinresistente på grund af en variant i insulinreceptorgenet. Insulinresistens forårsager mange sundhedsproblemer.
Objektiv:
At lære, om blokering af virkningerne af væksthormon i kroppen vil hjælpe mennesker med svær insulinresistens.
Berettigelse:
Voksne i alderen 18 til 65 år med enten en kendt variant i insulinreceptorgenet eller med diagnosen partiel LD.
Design:
Deltagerne vil have 2 hospitalsophold med ca. 1 måneds mellemrum. Hvert ophold vil være på 3 eller 4 nætter.
Under hvert hospitalsophold vil deltagerne have mange tests. De vil have en fysisk undersøgelse med blodprøver. De vil have al deres urin opsamlet i en 24-timers periode. De skal scannes for at måle deres muskel-, knogle- og fedtvæv. De vil have tests for at måle stofskifte og insulinfølsomhed. De kan have en valgfri biopsi af fedtvæv.
Under det første hospitalsbesøg vil deltagerne lære, hvordan de giver sig selv skud af et lægemiddel (pegvisomant), der blokerer væksthormon. Lægemidlet injiceres under huden. Deltagerne vil fortsætte med at give sig selv disse skud en gang om dagen derhjemme.
Efter det første hospitalsbesøg vil deltagerne tale i telefon med medlemmer af undersøgelsesteamet en gang om ugen. Efter 2 uger vil de få taget blodprøver.
Deltagerne stopper skuddene efter det andet hospitalsbesøg.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
STUDIEBESKRIVELSE
Væksthormons (GH) rolle i at mediere patologiske konsekvenser af utilstrækkelig lipidlagring vil blive undersøgt i sjældne patientpopulationer med høj lipolyse og svær metabolisk syndrom. Specifikt vil patienter med partiel lipodystrofi og patogene varianter i insulinreceptorgenet (INSR) blive undersøgt før og efter 1 måneds administration af pegvisomant (en GH-receptorblokker).
MÅL
Primært mål:
Etabler proof of concept, at GH blokade reducerer fedtvæv lipolyse hos mennesker med svær insulinresistens.
Sekundære mål:
Bestem virkningerne af pegvisomant på lipolytiske produkter og IGF-1.
ENDEPUNKTER
Primært slutpunkt:
Fedtvævslipolyse målt ved glycerol- og palmitatudseendehastigheder ved brug af stabile isotopsporere.
Sekundære endepunkter:
Frie fedtsyrer (FFA), glycerol, IGF-1.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Megan S Startzell, R.N.
- Telefonnummer: (301) 402-6371
- E-mail: megan.startzell@nih.gov
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Rebecca J Brown, M.D.
- Telefonnummer: (301) 594-0609
- E-mail: brownrebecca@mail.nih.gov
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
- Rekruttering
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Kontakt:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Telefonnummer: TTY dial 711 800-411-1222
- E-mail: ccopr@nih.gov
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
- INKLUSIONSKRITERIER
For at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse skal en person opfylde alle følgende kriterier:
Enten
- Kendt patogen variant i insulinreceptorgenet, enten dominant negativ eller recessiv, ELLER
- Klinisk diagnosticering af partiel lipodystrofi baseret på reduktion af fedtvæv uden for normalområdet i udvalgte fedtdepoter (herunder som minimum det gluteofemorale depot) med konservering af fedtvæv i andre depoter.
- Mand eller kvinde i alderen 18-65 år.
- Fuldført lineær vækst og pubertet.
EXKLUSIONSKRITERIER
En person, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra deltagelse i denne undersøgelse:
- Brug af niacin eller andre lægemidler, der direkte påvirker lipolysen inden for 8 uger før tilmelding.
- Patienter, der tager antikoagulantia (blodfortyndende medicin).
- Brug af ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (f.eks. aspirin, ibuprofen) 2 uger før biopsidatoen (hos patienter, der vælger at gennemgå biopsi).
- Ændringer i medicin mod diabetes eller dyslipidæmi inden for 2 uger før tilmelding.
- Kun til personer med partiel lipodystrofi, brug af insulin inden for 2 uger før indskrivning.
- Graviditet eller amning.
- For kvinder med reproduktionspotentiale: manglende evne eller vilje til at bruge prævention under undersøgelsesdeltagelsen og i yderligere 1 måned efter afslutningen af pegvisomant-administrationen.
- For mænd med reproduktionspotentiale: manglende evne eller vilje til at bruge kondomer eller andre metoder til at sikre effektiv prævention med partneren under undersøgelsen og i yderligere 1 måned efter afslutningen af pegvisomant-administrationen.
- Kendte allergiske reaktioner pegvisomant eller nogen af dens komponenter.
Klinisk signifikant leversygdom, påvist af et af følgende:
- ALAT eller AST >3 gange den øvre grænse for normal ved screening.
- Aktuel kendt leversygdom bortset fra steatohepatitis (f.eks. autoimmun eller viral hepatitis).
- Historie om skrumpelever
- Triglycerider >1500 mg/dL (ikke-fastende) eller >1000 mg/dL (fastende) ved screening.
- Hæmoglobin A1c >10 % ved screening.
- Enhver anden medicinsk tilstand eller medicin, der efter investigatorens vurdering vil øge risikoen for forsøgspersonen eller hæmme måling af undersøgelsesresultater.
- Manglende evne hos subjektet til at forstå eller manglende vilje til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: 1
open label pegvisomant
|
30 mg subkutant hver dag i 4 uger.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Glycerol udseende (Ra) normaliseret til fedtmasse, Palmitate Ra normaliseret til fedtmasse
Tidsramme: 1 måned
|
Estimer størrelsen og variabiliteten af virkningen af pegvisomant, 30 mg subkutant én gang dagligt i 1 måned, på fedtvævslipolysehastigheden hos patienter med patogene varianter af insulinreceptoren og partiel lipodystrofi.
|
1 måned
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 10000756
- 000756-DK
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Insulinreceptormutation
-
Fudan UniversityRekrutteringMetastatisk brystkræft | Tredobbelt negativ brystkræft | MutationKina
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...RekrutteringBRCA1 mutation | BRCA2 mutationItalien
-
Duke UniversityRekrutteringBRCA1 mutation | BRCA2 mutationForenede Stater
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterUniversity of Pennsylvania; University of California, Los Angeles; Dana-Farber... og andre samarbejdspartnereAktiv, ikke rekrutterende
-
University of PennsylvaniaAfsluttet
-
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo...Ukendt
-
Sunshine Guojian Pharmaceutical (Shanghai) Co.,...Ikke rekrutterer endnu
-
European Institute of OncologyAfsluttetBRCA1 mutation | BRCA2 mutation | Psykosociale faktorerItalien
-
Varun Monga, MBBSNational Cancer Institute (NCI)RekrutteringBRCA1 mutation | BRCA2 mutation | PALB2-genmutation | ATM-genmutation | BRCA mutation | Checkpoint Kinase 2 genmutationForenede Stater
-
Yale UniversityJanssen Scientific Affairs, LLCTrukket tilbageMuskarin receptor belægningForenede Stater
Kliniske forsøg med Pegvisomant
-
Columbia UniversityPfizerAfsluttet
-
Cedars-Sinai Medical CenterAfsluttet
-
PfizerAfsluttetBiotilgængelighedSingapore
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...AfsluttetHypofysesygdomForenede Stater
-
National Institute of Dental and Craniofacial Research...AfsluttetMcCune Albright syndrom | Polyostotisk fibrøs dysplasiForenede Stater
-
PfizerAfsluttetAkromegaliCanada, Forenede Stater, Tyskland, Italien, Det Forenede Kongerige, Norge, Australien, Spanien, Brasilien, Mexico, Frankrig, Holland
-
University of WuerzburgPfizerUkendtHjertefejl | Akromegali | Hypertrofi, venstre ventrikelTyskland