Estudo da Inibição do Hormônio do Crescimento Usando Pegvisomant na Resistência Grave à Insulina

• CRITÉRIO DE INCLUSÃO

Para ser elegível para participar deste estudo, um indivíduo deve atender a todos os seguintes critérios:

• Qualquer

  • Variante patogênica conhecida no gene do receptor de insulina, dominante negativa ou recessiva, OU
  • Diagnóstico clínico de lipodistrofia parcial baseado na redução do tecido adiposo fora da faixa normal em depósitos adiposos selecionados (incluindo, no mínimo, o depósito glúteo-femoral) com preservação de tecido adiposo em outros depósitos.
• Homem ou mulher, de 18 a 65 anos.
• Crescimento linear completo e puberdade.

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO

Um indivíduo que atender a qualquer um dos seguintes critérios será excluído da participação neste estudo:

• Uso de niacina ou outras drogas que afetam diretamente a lipólise dentro de 8 semanas antes da inscrição.
• Pacientes que tomam anticoagulantes (medicamentos para afinar o sangue).
• Uso de medicamentos anti-inflamatórios não esteróides (por exemplo, aspirina, ibuprofeno) 2 semanas antes da data da biópsia (em pacientes que optam por se submeter à biópsia).
• Mudanças nos medicamentos para diabetes ou dislipidemia dentro de 2 semanas antes da inscrição.
• Em indivíduos apenas com lipodistrofia parcial, uso de insulina dentro de 2 semanas antes da inscrição.
• Gravidez ou lactação.
• Para mulheres com potencial reprodutivo: incapacidade ou falta de vontade de usar métodos contraceptivos durante a participação no estudo e por mais 1 mês após o término da administração de pegvisomant.
• Para homens com potencial reprodutivo: incapacidade ou falta de vontade de usar preservativos ou outros métodos para garantir contracepção eficaz com o parceiro durante o estudo e por mais 1 mês após o término da administração de pegvisomant.
• Reações alérgicas conhecidas pegvisomant ou qualquer um de seus componentes.

• Doença hepática clinicamente significativa, evidenciada por qualquer um dos seguintes:

  • ALT ou AST > 3 vezes o limite superior do normal na triagem.
  • Doença hepática atual conhecida, exceto esteato-hepatite (por exemplo, hepatite autoimune ou viral).
  • Histórico de cirrose
• Triglicerídeos >1500 mg/dL (sem jejum) ou >1000 mg/dL (jejum) na triagem.
• Hemoglobina A1c >10% na triagem.
• Qualquer outra condição médica ou medicação que, na opinião do investigador, aumente o risco para o sujeito ou impeça a medição dos resultados do estudo.
• Incapacidade do sujeito de entender ou falta de vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito.