Badanie hamowania hormonu wzrostu za pomocą pegwisomantu w ciężkiej insulinooporności
Badanie fazy II hamowania hormonu wzrostu przy użyciu pegwisomantu w ciężkiej insulinooporności
Tło:
Zespoły lipodystrofii (LD) to grupa rzadkich zaburzeń, które wpływają na to, jak organizm człowieka może gromadzić i wykorzystywać tkankę tłuszczową. Wiele osób z LD staje się poważnie opornych na insulinę. Niektórzy ludzie są oporni na insulinę z powodu wariantu genu receptora insuliny. Insulinooporność powoduje wiele problemów zdrowotnych.
Cel:
Dowiedzieć się, czy blokowanie działania hormonu wzrostu w organizmie pomoże osobom z ciężką insulinoopornością.
Kwalifikowalność:
Dorośli w wieku od 18 do 65 lat ze znaną odmianą genu receptora insuliny lub z rozpoznaniem częściowej LD.
Projekt:
Uczestnicy będą mieli 2 pobyty w szpitalu, w odstępie około 1 miesiąca. Każdy pobyt będzie trwał 3 lub 4 noce.
Podczas każdego pobytu w szpitalu uczestnicy będą mieli wiele badań. Przejdą badanie fizykalne z badaniami krwi. Będą pobierać cały mocz przez okres 24 godzin. Będą mieli skany do pomiaru tkanki mięśniowej, kostnej i tłuszczowej. Będą mieli testy do pomiaru metabolizmu i wrażliwości na insulinę. Mogą mieć opcjonalną biopsję tkanki tłuszczowej.
Podczas pierwszej wizyty w szpitalu uczestnicy dowiedzą się, jak samodzielnie podawać sobie zastrzyki z leku (pegwisomantu) blokującego hormon wzrostu. Lek jest wstrzykiwany pod skórę. Uczestnicy będą nadal dawać sobie te zastrzyki raz dziennie w domu.
Po pierwszej wizycie w szpitalu uczestnicy raz w tygodniu będą rozmawiać przez telefon z członkami zespołu badawczego. Po 2 tygodniach zostanie im pobrana krew do badań.
Zastrzyki uczestnicy przerwą po drugiej wizycie w szpitalu.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
OPIS STUDIÓW
Rola hormonu wzrostu (GH) w pośredniczeniu w patologicznych konsekwencjach nieprawidłowego magazynowania lipidów będzie badana w rzadkich populacjach pacjentów z wysoką lipolizą i ciężkim zespołem metabolicznym. W szczególności pacjenci z częściową lipodystrofią i patogennymi wariantami genu receptora insuliny (INSR) będą badani przed i po 1 miesiącu podawania pegwisomantu (blokera receptora GH).
CELE
Podstawowy cel:
Ustanowić dowód koncepcji, że blokada GH zmniejsza lipolizę tkanki tłuszczowej u ludzi z ciężką insulinoopornością.
Cele drugorzędne:
Określenie wpływu pegwisomantu na produkty lipolityczne i IGF-1.
PUNKTY KOŃCOWE
Główny punkt końcowy:
Lipoliza tkanki tłuszczowej mierzona szybkością pojawiania się glicerolu i palmitynianu przy użyciu znaczników stabilnych izotopów.
Drugorzędowe punkty końcowe:
Wolne kwasy tłuszczowe (WKT), glicerol, IGF-1.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Megan S Startzell, R.N.
- Numer telefonu: (301) 402-6371
- E-mail: megan.startzell@nih.gov
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Rebecca J Brown, M.D.
- Numer telefonu: (301) 594-0609
- E-mail: brownrebecca@mail.nih.gov
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- Rekrutacyjny
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Kontakt:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Numer telefonu: TTY dial 711 800-411-1222
- E-mail: ccopr@nih.gov
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
- KRYTERIA PRZYJĘCIA
Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, osoba musi spełniać wszystkie następujące kryteria:
Zarówno
- Znany patogenny wariant genu receptora insuliny, dominujący negatywny lub recesywny, LUB
- Rozpoznanie kliniczne częściowej lipodystrofii na podstawie redukcji tkanki tłuszczowej poza prawidłowym zakresem w wybranych depotach tłuszczowych (w tym przynajmniej depot pośladkowo-udowy) z zachowaniem tkanki tłuszczowej w innych depotach.
- Mężczyzna lub kobieta, w wieku 18-65 lat.
- Ukończony liniowy wzrost i dojrzewanie.
KRYTERIA WYŁĄCZENIA
Osoba, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z udziału w tym badaniu:
- Stosowanie niacyny lub innych leków bezpośrednio wpływających na lipolizę w ciągu 8 tygodni przed włączeniem.
- Pacjenci przyjmujący leki przeciwzakrzepowe (leki rozrzedzające krew).
- Stosowanie niesteroidowych leków przeciwzapalnych (np. aspiryna, ibuprofen) 2 tygodnie przed terminem biopsji (u pacjentów, którzy zdecydują się na biopsję).
- Zmiany w lekach na cukrzycę lub dyslipidemię w ciągu 2 tygodni przed włączeniem.
- U pacjentów tylko z częściową lipodystrofią zastosowanie insuliny w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania.
- Ciąża lub laktacja.
- Dla kobiet w wieku rozrodczym: niezdolność lub niechęć do stosowania antykoncepcji podczas udziału w badaniu i dodatkowo przez 1 miesiąc po zakończeniu podawania pegwisomantu.
- Dla mężczyzn w wieku rozrodczym: niezdolność lub niechęć do stosowania prezerwatyw lub innych metod zapewniających skuteczną antykoncepcję z partnerem podczas badania i dodatkowo przez 1 miesiąc po zakończeniu podawania pegwisomantu.
- Znane reakcje alergiczne na pegwisomant lub którykolwiek z jego składników.
Klinicznie istotna choroba wątroby, potwierdzona przez którekolwiek z poniższych:
- ALT lub AST >3 razy powyżej górnej granicy normy podczas badania przesiewowego.
- Obecnie znana choroba wątroby inna niż stłuszczeniowe zapalenie wątroby (np. autoimmunologiczne lub wirusowe zapalenie wątroby).
- Historia marskości
- Trójglicerydy >1500 mg/dl (bez postu) lub >1000 mg/dl (na czczo) podczas badania przesiewowego.
- Hemoglobina A1c >10% podczas badania przesiewowego.
- Wszelkie inne schorzenia lub leki, które w ocenie badacza zwiększą ryzyko dla uczestnika lub utrudnią pomiar wyników badania.
- Niezdolność podmiotu do zrozumienia lub niechęć do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: 1
pegwisomant metodą otwartej próby
|
30 mg podskórnie codziennie przez 4 tygodnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Szybkość pojawiania się glicerolu (Ra) znormalizowana do masy tłuszczowej, palmitynian Ra znormalizowany do masy tłuszczowej
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
Oszacować wielkość i zmienność wpływu pegwisomantu, podawanego podskórnie w dawce 30 mg raz dziennie przez 1 miesiąc, na szybkość lipolizy tkanki tłuszczowej u osób z patogennymi wariantami receptora insuliny i częściową lipodystrofią.
|
1 miesiąc
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 10000756
- 000756-DK
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .