MPS IIIB -OLE における ICV AX 250 治療の安全性、忍容性および有効性
2023年8月7日 更新者：Allievex Corporation
ムコ多糖症IIIB型（MPS IIIB、サンフィリッポ症候群B型）患者における脳室内AX 250治療の安全性、忍容性、および有効性をさらに評価するための非盲検多施設拡大試験
これは第 3B/4 相、多施設、多国籍、非盲検試験であり、最大 3 年間 (144 週間) の追加の治療のために研究 250-202 を完了した MPS IIIB 被験者における脳室内 (ICV) 送達 AX 250 治療をさらに評価します。 AX 250 は隔週で ICV 注入により投与されます。
被験者は、神経認知機能、コミュニケーション、適応行動、生活の質、画像特性、および疾患負荷の生化学的マーカーについて評価されます。
安全性は、有害事象、臨床検査、身体検査によって評価されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
15
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
-
-
-
-
-
London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Bogotá,、コロンビア
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
-
-
-
-
-
Hamburg、ドイツ
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
-
-
-
-
Ankara、七面鳥
- Gazi University Faculty of Medicine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -研究250-202の240週間を完了し、投薬完了から8週間以内に250-401に入る必要があります。
- -必要に応じて、親または法定後見人からの書面によるインフォームドコンセントと被験者からの同意を提供します
- -治験責任医師の意見では、プロトコル要件に準拠する能力があります
- -出産の可能性がある女性の場合、スクリーニング訪問で妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思がある
除外基準:
- -（1）認知年齢相当（AEq）スコア≤18か月、（2）開発指数（DQ）スコア≤20、および（3）250-202試験中の改善の証拠がない 二次的または探索的有効性エンドポイント
- 治験責任医師の意見では、本研究に登録することは有益ではない
- -MPS IIIBに対して幹細胞、遺伝子治療、または酵素補充療法（AX 250以外）を受けた
- 制御不良の発作障害の病歴がある
- 水頭症または心室シャントの患者を含む、ICV 薬物投与による合併症を起こしやすい
- -ベースライン訪問の前の30日以内に治験薬を受け取ったか、研究の過程で治験薬を受け取る予定です
- -治験責任医師の意見では、プロトコル要件を遵守する被験者の能力、被験者の幸福または安全、または被験者の臨床データの解釈可能性を損なう可能性のある病状または酌量すべき状況がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：シングルアーム
AX 250 300 mg - オープンラベル
|
脳室内（ICV）注入による隔週注入
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
一次 - 神経認知
時間枠：ベースラインから144週間の治療
|
検証済みスケールを使用した神経認知評価からのスコアの変化率
|
ベースラインから144週間の治療
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Allievex Corporation
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月2日
一次修了 (推定)
2027年10月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2022年8月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月8日
最初の投稿 (実際)
2022年8月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月7日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 250-401
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。