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Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Behandlung mit ICV AX 250 bei MPS IIIB -OLE

7. August 2023 aktualisiert von: Allievex Corporation

Open-Label-Multicenter-Verlängerungsstudie zur weiteren Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der intrazerebroventrikulären Behandlung mit AX 250 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo-Syndrom Typ B).

Dies ist eine multizentrische, multinationale Open-Label-Studie der Phase 3B/4 zur weiteren Bewertung der intrazerebroventrikulär (ICV) verabreichten AX 250-Behandlung bei MPS IIIB-Patienten, die die Studie 250-202 für bis zu weitere 3 Jahre (144 Wochen) Behandlung abschließen AX 250 alle zwei Wochen als ICV-Infusion verabreicht. Die Probanden werden auf neurokognitive Funktion, Kommunikation, adaptives Verhalten, Lebensqualität, bildgebende Eigenschaften und biochemische Marker der Krankheitslast untersucht. Die Sicherheit wird durch unerwünschte Ereignisse, klinische Labors und körperliche Untersuchungen bewertet.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Kolumbien
      • Bogotá,, Kolumbien
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Muss 240 Wochen der Studie 250-202 abgeschlossen haben und innerhalb von 8 Wochen nach Abschluss der Dosierung in 250-401 eintreten.
  2. Bietet eine schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und die Zustimmung des Probanden, falls erforderlich
  3. Hat die Fähigkeit, die Protokollanforderungen nach Meinung des Ermittlers einzuhalten
  4. Wenn es sich um eine Frau im gebärfähigen Alter handelt, muss beim Screening-Besuch ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen

Ausschlusskriterien:

  1. Hat (1) einen Wert für das kognitive Altersäquivalent (AEq) von ≤ 18 Monaten, (2) einen Wert für den Entwicklungsquotienten (DQ) von ≤ 20 und (3) keine Hinweise auf eine Verbesserung während der Studie 250-202 bei den sekundären oder explorativen Wirksamkeitsendpunkten
  2. Würde nach Meinung des Prüfarztes nicht von der Aufnahme in die Studie profitieren
  3. Hat Stammzellen, Gentherapie oder Enzymersatztherapie (außer AX 250) für MPS IIIB erhalten
  4. Hat eine Vorgeschichte von schlecht kontrollierten Anfallsleiden
  5. Neigt zu Komplikationen durch die Verabreichung von ICV-Medikamenten, einschließlich Patienten mit Hydrozephalus oder ventrikulären Shunts
  6. Hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Baseline-Besuch ein Prüfpräparat erhalten oder soll im Verlauf der Studie ein Prüfpräparat erhalten
  7. Hat einen medizinischen Zustand oder mildernden Umstand, der nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen könnte, die Protokollanforderungen, das Wohlbefinden oder die Sicherheit des Probanden oder die Interpretierbarkeit der klinischen Daten des Probanden einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: einarmig
AX 250 300 mg - offenes Etikett
Arzneimittel: AX250
zweiwöchentliche Infusion durch intrazerebroventrikuläre (ICV) Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primär - Neurokognition
Zeitfenster: Baseline bis 144 Behandlungswochen
die Änderungsrate der Punktzahl aus der neurokognitiven Bewertung unter Verwendung einer validierten Skala
Baseline bis 144 Behandlungswochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Allievex Corporation

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Allievex Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 250-401

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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