Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Tratamento ICV AX 250 na MPS IIIB -OLE
7 de agosto de 2023 atualizado por: Allievex Corporation
Estudo de extensão multicêntrico aberto para avaliar ainda mais a segurança, tolerabilidade e eficácia do tratamento intracerebroventricular AX 250 em pacientes com mucopolissacaridose tipo IIIB (MPS IIIB, síndrome de Sanfilippo tipo B)
Este é um estudo aberto de Fase 3B/4, multicêntrico, multinacional para avaliar ainda mais o tratamento intracerebroventricular (ICV) com AX 250 em indivíduos com MPS IIIB que concluíram o Estudo 250-202 por até 3 anos adicionais (144 semanas) de tratamento com AX 250 administrado por infusão ICV a cada duas semanas.
Os indivíduos serão avaliados quanto à função neurocognitiva, comunicação, comportamento adaptativo, qualidade de vida, características de imagem e marcadores bioquímicos da carga da doença.
A segurança será avaliada por eventos adversos, laboratórios clínicos e exames físicos.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
15
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Bogotá,, Colômbia
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
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Ankara, Peru
- Gazi University Faculty of Medicine
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter completado 240 semanas do Estudo 250-202 e entrar no 250-401 dentro de 8 semanas após a conclusão da dosagem.
- Fornece consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal e consentimento do sujeito, se necessário
- Tem a capacidade de cumprir os requisitos do protocolo na opinião do investigador
- Se for mulher com potencial para engravidar, deve ter um teste de gravidez negativo na visita de triagem e estar disposta a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo
Critério de exclusão:
- Tem (1) uma pontuação de equivalente de idade cognitiva (AEq) ≤ 18 meses, (2) uma pontuação de quociente de desenvolvimento (DQ) ≤ 20 e (3) nenhuma evidência de melhora durante o estudo 250-202 em desfechos de eficácia secundários ou exploratórios
- Não se beneficiaria de se inscrever no estudo na opinião do investigador
- Recebeu células-tronco, terapia genética ou terapia de reposição enzimática (exceto AX 250) para MPS IIIB
- Tem um histórico de distúrbio convulsivo mal controlado
- É propenso a complicações da administração de medicamentos ICV, incluindo pacientes com hidrocefalia ou shunts ventriculares
- Recebeu qualquer medicamento experimental dentro de 30 dias antes da visita inicial ou está programado para receber qualquer medicamento experimental durante o estudo
- Tem uma condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, pode comprometer a capacidade do sujeito de cumprir os requisitos do protocolo, o bem-estar ou a segurança do sujeito ou a interpretabilidade dos dados clínicos do sujeito
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: único braço
AX 250 300 mg - rótulo aberto
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infusão quinzenal por infusão intracerebroventricular (ICV)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Primário - neurocognição
Prazo: linha de base para 144 semanas de tratamento
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a taxa de mudança na pontuação da avaliação neurocognitiva usando escala validada
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linha de base para 144 semanas de tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Allievex Corporation
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de agosto de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
9 de agosto de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 250-401
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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