ICV AX 250 -hoidon turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus MPS IIIB -OLE:ssä
maanantai 7. elokuuta 2023 päivittänyt: Allievex Corporation
Avoin monikeskustutkimustutkimus intraserebroventrikulaarisen AX 250 -hoidon turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi tyypin IIIB mukopolysakkaridoosissa (MPS IIIB, Sanfilippo-oireyhtymä tyyppi B) potilailla
Tämä on vaiheen 3B/4, monikeskus, monikansallinen avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida edelleen intraserebroventrikulaarista (ICV) annettua AX 250 -hoitoa MPS IIIB -potilailla, jotka suorittavat tutkimuksen 250-202 vielä 3 vuoden (144 viikon) hoidon ajan AX 250 annettuna ICV-infuusiona joka toinen viikko.
Koehenkilöillä arvioidaan neurokognitiivisia toimintoja, kommunikaatiota, adaptiivista käyttäytymistä, elämänlaatua, kuvantamisominaisuuksia ja sairaustaakan biokemiallisia markkereita.
Turvallisuus arvioidaan haittatapahtumien, kliinisten laboratorioiden ja fyysisten kokeiden perusteella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
15
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bogotá,, Kolumbia
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki
- Gazi University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sinun on suoritettava 240 viikkoa tutkimuksesta 250-202 ja syötettävä 250-401 8 viikon kuluessa annostelun päättymisestä.
- Tarjoaa vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallisen tietoisen suostumuksen ja tarvittaessa tutkittavan suostumuksen
- Hänellä on kyky noudattaa protokollavaatimuksia tutkijan mielestä
- Jos nainen on hedelmällisessä iässä, tulee olla negatiivinen raskaustesti seulontakäynnillä ja olla valmis tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on (1) kognitiivinen ikäekvivalentti (AEq ) ≤ 18 kuukautta, (2) kehitysosuuden (DQ) pistemäärä ≤ 20 ja (3) ei ole näyttöä parantumisesta 250–202 tutkimuksen aikana toissijaisissa tai tutkivassa tehon päätepisteissä
- Ei hyötyisi tutkimukseen ilmoittautumisesta tutkijan mielestä
- on saanut kantasolu-, geeniterapiaa tai entsyymikorvaushoitoa (muu kuin AX 250) MPS IIIB:n vuoksi
- Hänellä on ollut huonosti hallittuja kohtaushäiriöitä
- On altis komplikaatioille ICV-lääkkeen antamisesta, mukaan lukien potilaat, joilla on vesipää tai kammioiden shuntti
- on saanut tutkimuslääkitystä 30 päivän sisällä ennen peruskäyntiä tai hänen on määrä saada mitä tahansa tutkimuslääkettä tutkimuksen aikana
- jolla on lääketieteellinen tila tai lieventävä seikka, joka tutkijan mielestä saattaa vaarantaa tutkittavan kyvyn noudattaa tutkimussuunnitelman vaatimuksia, potilaan hyvinvointia tai turvallisuutta tai tutkittavan kliinisen tiedon tulkittavuutta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: yksi käsi
AX 250 300 mg - avoin etiketti
|
kahdesti viikossa infuusiona intraserebroventrikulaarisella (ICV) infuusiolla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijainen - neurokognitio
Aikaikkuna: lähtötasosta 144 hoitoviikkoon
|
pistemäärän muutosnopeus neurokognitiivisesta arvioinnista validoitua asteikkoa käyttäen
|
lähtötasosta 144 hoitoviikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Allievex Corporation
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 2. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. lokakuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 5. elokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 9. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. elokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. elokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. elokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 250-401
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .