Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av ICV AX 250-behandling i MPS IIIB -OLE

7. august 2023 oppdatert av: Allievex Corporation

Open-label multisenter utvidelsesstudie for ytterligere å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av intracerebroventrikulær AX 250-behandling hos pasienter med mukopolysakkaridose type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo syndrom type B)

Dette er en fase 3B/4, multisenter, multinasjonal, åpen studie for ytterligere å evaluere intracerebroventrikulær (ICV) levert AX 250-behandling i MPS IIIB-individer som fullfører studie 250-202 i opptil ytterligere 3 år (144 uker) med behandling med AX 250 administrert ved ICV-infusjon annenhver uke. Fagene vil bli evaluert for nevrokognitiv funksjon, kommunikasjon, adaptiv atferd, livskvalitet, bildekarakteristikker og biokjemiske markører for sykdomsbyrde. Sikkerhet vil bli vurdert av uønskede hendelser, kliniske laboratorier og fysiske undersøkelser.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Colombia
      • Bogotá,, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia
        • Gazi University Faculty Of Medicine
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Må ha fullført 240 uker med studie 250-202 og angi 250-401 innen 8 uker etter fullført dosering.
  2. Gir skriftlig informert samtykke fra forelder eller verge og samtykke fra subjektet, hvis nødvendig
  3. Har evnen til å etterleve protokollkrav etter etterforskerens oppfatning
  4. Hvis en kvinne i fertil alder, må ha en negativ graviditetstest ved screeningbesøket og være villig til å ta flere graviditetstester i løpet av studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Har (1) en kognitiv aldersekvivalent (AEq )-score ≤ 18 måneder, (2) en utviklingskvotient (DQ)-score ≤ 20, og (3) ingen bevis for bedring i løpet av 250-202-studien i sekundære eller eksplorative effektendepunkter
  2. Ville ikke ha nytte av å melde seg på studien etter etterforskerens oppfatning
  3. Har mottatt stamcelle-, genterapi eller enzymerstatningsterapi (annet enn AX 250) for MPS IIIB
  4. Har en historie med dårlig kontrollert anfallsforstyrrelse
  5. Er utsatt for komplikasjoner fra ICV legemiddeladministrasjon inkludert pasienter med hydrocephalus eller ventrikulære shunts
  6. Har mottatt undersøkelsesmedisin innen 30 dager før baseline-besøket eller er planlagt å motta undersøkelsesmedisin i løpet av studien
  7. Har en medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere forsøkspersonens evne til å overholde protokollkrav, forsøkspersonens velvære eller sikkerhet, eller tolkbarheten av forsøkspersonens kliniske data

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: enkelt arm
AX 250 300 mg - åpen etikett
Legemiddel: AX 250
annenhver uke infusjon ved intracerebroventrikulær (ICV) infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primær - nevrokognisjon
Tidsramme: baseline til 144 ukers behandling
frekvensen av endring i poengsum fra nevrokognitiv vurdering ved bruk av validert skala
baseline til 144 ukers behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Allievex Corporation

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Allievex Corporation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. desember 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. august 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

9. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 250-401

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på MPS III B

Kliniske studier på AX 250

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere