MPS IIIB -OLE에서 ICV AX 250 치료의 안전성, 내약성 및 효능
2023년 8월 7일 업데이트: Allievex Corporation
뮤코다당증 유형 IIIB(MPS IIIB, 산필리포 증후군 유형 B) 환자에서 뇌실내 AX 250 치료의 안전성, 내약성 및 효능을 추가로 평가하기 위한 공개 라벨 다기관 확장 연구
이것은 연구 250-202를 완료한 MPS IIIB 피험자에서 뇌실내(ICV) 전달된 AX 250 치료를 추가로 최대 3년(144주) 동안 격주로 ICV 주입으로 관리되는 AX 250.
피험자는 신경인지 기능, 의사소통, 적응 행동, 삶의 질, 영상 특성 및 질병 부담의 생화학적 지표에 대해 평가됩니다.
부작용, 임상 실험실 및 신체 검사를 통해 안전성을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
15
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hamburg, 독일
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
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Ankara, 칠면조
- Gazi University Faculty of Medicine
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Bogotá,, 콜롬비아
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 250-202의 240주를 완료하고 투약 완료 후 8주 이내에 250-401을 입력해야 합니다.
- 필요한 경우 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서 및 피험자의 동의를 제공합니다.
- 조사자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력이 있습니다.
- 가임 여성인 경우 스크리닝 방문 시 음성 임신 테스트 결과를 받아야 하며 연구 기간 동안 추가 임신 테스트를 받을 의향이 있어야 합니다.
제외 기준:
- (1) 인지 연령 동등(AEq) 점수 ≤ 18개월, (2) 발달 지수(DQ) 점수 ≤ 20, 및 (3) 250-202 연구 동안 2차 또는 탐색적 효능 종점에서 개선의 증거가 없음
- 조사자의 의견에 따라 연구에 등록하는 것이 이익이 되지 않을 것입니다.
- MPS IIIB에 대해 줄기 세포, 유전자 요법 또는 효소 대체 요법(AX 250 제외)을 받은 적이 있음
- 잘 조절되지 않는 발작 장애의 병력이 있습니다.
- 수두증 또는 심실 션트 환자를 포함하여 ICV 약물 투여로 인한 합병증에 걸리기 쉽습니다.
- 기준선 방문 전 30일 이내에 임의의 조사 약물을 받았거나 연구 과정 동안 임의의 조사 약물을 받을 예정임
- 연구자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수하는 피험자의 능력, 피험자의 안녕 또는 안전 또는 피험자의 임상 데이터의 해석 가능성을 손상시킬 수 있는 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황이 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 팔
AX 250 300 mg - 오픈 라벨
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뇌실내(ICV) 주입에 의한 격주 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기본 - 신경인지
기간: 기준선에서 144주의 치료
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검증된 척도를 사용한 신경인지 평가 점수의 변화율
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기준선에서 144주의 치료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Allievex Corporation
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 12월 2일
기본 완료 (추정된)
2027년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 8일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 7일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 250-401
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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