Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność leczenia ICV AX 250 w MPS IIIB -OLE

7 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Allievex Corporation

Otwarte wieloośrodkowe badanie rozszerzone w celu dalszej oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leczenia AX 250 do komory mózgowej u pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIB (MPS IIIB, zespół Sanfilippo typu B)

Jest to wieloośrodkowe, międzynarodowe, otwarte badanie fazy 3B/4, mające na celu dalszą ocenę leczenia AX 250 podawanego do komór mózgowych (ICV) u pacjentów z MPS IIIB, którzy ukończyli badanie 250-202 przez maksymalnie 3 dodatkowe lata (144 tygodnie) leczenia AX 250 podawany we wlewie ICV co drugi tydzień. Pacjenci będą oceniani pod kątem funkcji neurokognitywnych, komunikacji, zachowania adaptacyjnego, jakości życia, charakterystyki obrazowania i biochemicznych markerów obciążenia chorobą. Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie zdarzeń niepożądanych, laboratoriów klinicznych i badań fizykalnych.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Kolumbia
      • Bogotá,, Kolumbia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi ukończyć 240 tygodni badania 250-202 i wejść do badania 250-401 w ciągu 8 tygodni od zakończenia dawkowania.
  2. Zapewnia pisemną świadomą zgodę rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgodę uczestnika, jeśli jest wymagana
  3. Posiada zdolność do przestrzegania wymagań protokołu w ocenie badacza
  4. Jeśli kobieta może zajść w ciążę, musi mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas wizyty przesiewowej i być gotowa na dodatkowe testy ciążowe podczas badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Ma (1) wynik ekwiwalentu wieku poznawczego (AEq ) ≤ 18 miesięcy, (2) wynik ilorazu rozwoju (DQ) ≤ 20 i (3) brak dowodów na poprawę podczas badania 250-202 w drugorzędowych lub eksploracyjnych punktach końcowych skuteczności
  2. Zdaniem badacza włączenie się do badania nie przyniosłoby korzyści
  3. Otrzymał komórki macierzyste, terapię genową lub enzymatyczną terapię zastępczą (inną niż AX 250) z powodu MPS IIIB
  4. Ma historię źle kontrolowanych zaburzeń napadowych
  5. Jest podatny na powikłania po podaniu leków ICV, w tym u pacjentów z wodogłowiem lub zastawkami komorowymi
  6. Otrzymał jakikolwiek badany lek w ciągu 30 dni przed wizytą wyjściową lub ma otrzymać dowolny badany lek w trakcie badania
  7. Ma stan medyczny lub okoliczność łagodzącą, które w opinii badacza mogą zagrozić zdolności uczestnika do przestrzegania wymagań protokołu, dobrostanowi lub bezpieczeństwu uczestnika lub możliwości interpretacji danych klinicznych uczestnika

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: pojedyncze ramię
AX 250 300 mg - otwarta etykieta
Lek: Siekiera 250
co dwa tygodnie we wlewie do komory mózgowej (ICV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pierwotne - neurokognicja
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 144 tygodni leczenia
tempo zmiany wyniku z oceny neurokognitywnej przy użyciu zwalidowanej skali
wartości wyjściowej do 144 tygodni leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Allievex Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Allievex Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 250-401

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj