Seguridad, tolerabilidad y eficacia del tratamiento ICV AX 250 en MPS IIIB -OLE
7 de agosto de 2023 actualizado por: Allievex Corporation
Estudio de extensión multicéntrico abierto para evaluar más a fondo la seguridad, tolerabilidad y eficacia del tratamiento intracerebroventricular AX 250 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo IIIB (MPS IIIB, síndrome de Sanfilippo tipo B)
Este es un estudio de fase 3B/4, multicéntrico, multinacional, de etiqueta abierta para evaluar más a fondo el tratamiento con AX 250 administrado por vía intracerebroventricular (ICV) en sujetos con MPS IIIB que completan el estudio 250-202 por hasta 3 años adicionales (144 semanas) de tratamiento con AX 250 administrado por infusión ICV cada dos semanas.
Los sujetos serán evaluados en función neurocognitiva, comunicación, comportamiento adaptativo, calidad de vida, características de imagen y marcadores bioquímicos de la carga de la enfermedad.
La seguridad se evaluará mediante eventos adversos, laboratorios clínicos y exámenes físicos.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
15
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hamburg, Alemania
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Bogotá,, Colombia
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
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Ankara, Pavo
- Gazi University Faculty of Medicine
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe haber completado 240 semanas del Estudio 250-202 e ingresar 250-401 dentro de las 8 semanas posteriores a la finalización de la dosificación.
- Proporciona el consentimiento informado por escrito del padre o tutor legal y el asentimiento del sujeto, si es necesario.
- Tiene la capacidad de cumplir con los requisitos del protocolo en opinión del investigador.
- Si es una mujer en edad fértil, debe tener una prueba de embarazo negativa en la visita de selección y estar dispuesta a hacerse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio.
Criterio de exclusión:
- Tiene (1) una puntuación equivalente a la edad cognitiva (AEq) ≤ 18 meses, (2) una puntuación de cociente de desarrollo (DQ) ≤ 20 y (3) no hay evidencia de mejora durante el estudio 250-202 en los criterios de valoración de eficacia secundarios o exploratorios
- No se beneficiaría de participar en el estudio en opinión del investigador
- Ha recibido terapia con células madre, terapia génica o terapia de reemplazo enzimático (que no sea AX 250) para MPS IIIB
- Tiene antecedentes de trastorno convulsivo mal controlado
- Es propenso a complicaciones por la administración de fármacos ICV, incluidos pacientes con hidrocefalia o derivaciones ventriculares.
- Ha recibido algún medicamento en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita inicial o está programado para recibir cualquier medicamento en investigación durante el transcurso del estudio.
- Tiene una condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, podría comprometer la capacidad del sujeto para cumplir con los requisitos del protocolo, el bienestar o la seguridad del sujeto, o la interpretabilidad de los datos clínicos del sujeto.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: solo brazo
AX 250 300 mg - etiqueta abierta
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infusión quincenal por infusión intracerebroventricular (ICV)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Primaria - neurocognición
Periodo de tiempo: línea de base a 144 semanas de tratamiento
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la tasa de cambio en la puntuación de la evaluación neurocognitiva utilizando una escala validada
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línea de base a 144 semanas de tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Allievex Corporation
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de agosto de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de agosto de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
9 de agosto de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 250-401
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .