Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и эффективность лечения ICV AX 250 при MPS IIIB-OLE

7 августа 2023 г. обновлено: Allievex Corporation

Открытое многоцентровое расширенное исследование для дальнейшей оценки безопасности, переносимости и эффективности интрацеребровентрикулярного лечения AX 250 у пациентов с мукополисахаридозом типа IIIB (МПС IIIB, синдром Санфилиппо типа B)

Это многоцентровое многонациональное открытое исследование фазы 3B/4 для дальнейшей оценки интрацеребровентрикулярного (ICV) лечения AX 250 у субъектов с MPS IIIB, которые завершили исследование 250-202 в течение дополнительных 3 лет (144 недель) лечения с помощью AX 250 вводят путем внутривенной инфузии каждые две недели. Субъекты будут оцениваться по нейрокогнитивной функции, общению, адаптивному поведению, качеству жизни, характеристикам визуализации и биохимическим маркерам бремени болезни. Безопасность будет оцениваться по нежелательным явлениям, клиническим лабораторным исследованиям и медицинским осмотрам.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Hamburg, Германия
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Колумбия
      • Bogotá,, Колумбия
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Турция
      • Ankara, Турция
        • Gazi University Faculty of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Необходимо завершить 240 недель исследования 250-202 и ввести 250-401 в течение 8 недель после завершения дозирования.
  2. Предоставляет письменное информированное согласие от родителя или законного опекуна и согласие от субъекта, если требуется
  3. Имеет возможность соблюдать требования протокола по мнению следователя
  4. Если женщина имеет детородный потенциал, она должна иметь отрицательный тест на беременность во время скринингового визита и быть готова пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования.

Критерий исключения:

  1. Имеет (1) показатель когнитивного возрастного эквивалента (AEq) ≤ 18 месяцев, (2) показатель коэффициента развития (DQ) ≤ 20 и (3) отсутствие доказательств улучшения во время исследования 250-202 вторичных или поисковых конечных точек эффективности
  2. По мнению исследователя, участие в исследовании не принесет пользы
  3. Получал стволовые клетки, генную терапию или заместительную ферментную терапию (кроме AX 250) для MPS IIIB
  4. Имеет в анамнезе плохо контролируемое судорожное расстройство
  5. Склонен к осложнениям от введения препаратов ICV, включая пациентов с гидроцефалией или желудочковыми шунтами.
  6. Получал какое-либо исследуемое лекарство в течение 30 дней до исходного визита или планировал получить какое-либо исследуемое лекарство в ходе исследования.
  7. Имеет заболевание или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу способность субъекта соблюдать требования протокола, благополучие или безопасность субъекта или интерпретируемость клинических данных субъекта

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: одна рука
AX 250 300 мг - открытая этикетка
Лекарство: ТОПОР 250
двухнедельная инфузия путем интрацеребровентрикулярной (ICV) инфузии

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Первичный - нейрокогниция
Временное ограничение: от исходного уровня до 144 недель лечения
скорость изменения балла нейрокогнитивной оценки с использованием валидированной шкалы
от исходного уровня до 144 недель лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Allievex Corporation

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Allievex Corporation

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 августа 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 августа 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 августа 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 250-401

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться