Innocuité, tolérance et efficacité du traitement ICV AX 250 dans la MPS IIIB -OLE
7 août 2023 mis à jour par: Allievex Corporation
Étude d'extension multicentrique ouverte pour évaluer plus avant l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du traitement intracérébroventriculaire AX 250 chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIB (MPS IIIB, syndrome de Sanfilippo de type B)
Il s'agit d'une étude multicentrique, multinationale et ouverte de phase 3B/4 visant à évaluer plus avant le traitement par AX 250 administré par voie intracérébroventriculaire (ICV) chez des sujets atteints de MPS IIIB qui terminent l'étude 250-202 pendant 3 années supplémentaires (144 semaines) de traitement avec AX 250 administré par perfusion ICV toutes les deux semaines.
Les sujets seront évalués pour la fonction neurocognitive, la communication, le comportement adaptatif, la qualité de vie, les caractéristiques d'imagerie et les marqueurs biochimiques du fardeau de la maladie.
La sécurité sera évaluée par des événements indésirables, des laboratoires cliniques et des examens physiques.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
15
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Hamburg, Allemagne
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Bogotá,, Colombie
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
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Ankara, Turquie
- Gazi University Faculty of Medicine
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California
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Oakland, California, États-Unis, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Doit avoir terminé 240 semaines d'étude 250-202 et entrer 250-401 dans les 8 semaines suivant la fin du dosage.
- Fournit le consentement éclairé écrit du parent ou du tuteur légal et l'assentiment du sujet, si nécessaire
- A la capacité de se conformer aux exigences du protocole de l'avis de l'investigateur
- Si une femme en âge de procréer doit avoir un test de grossesse négatif lors de la visite de dépistage et être disposée à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude
Critère d'exclusion:
- A (1) un score d'équivalent d'âge cognitif (AEq) ≤ 18 mois, (2) un score de quotient de développement (QD) ≤ 20, et (3) aucune preuve d'amélioration au cours de l'étude 250-202 dans les paramètres d'efficacité secondaires ou exploratoires
- Ne bénéficierait pas de l'inscription à l'étude de l'avis de l'investigateur
- A reçu des cellules souches, une thérapie génique ou une enzymothérapie substitutive (autre que AX 250) pour MPS IIIB
- A des antécédents de troubles épileptiques mal contrôlés
- Est sujet aux complications de l'administration de médicaments ICV, y compris les patients atteints d'hydrocéphalie ou de shunts ventriculaires
- A reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant la visite de référence ou doit recevoir un médicament expérimental au cours de l'étude
- A une condition médicale ou une circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la capacité du sujet à se conformer aux exigences du protocole, le bien-être ou la sécurité du sujet, ou l'interprétabilité des données cliniques du sujet
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: bras unique
AX 250 300 mg - étiquette ouverte
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perfusion bihebdomadaire par perfusion intracérébroventriculaire (ICV)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Primaire - neurocognition
Délai: de base à 144 semaines de traitement
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le taux de variation du score de l'évaluation neurocognitive à l'aide d'une échelle validée
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de base à 144 semaines de traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Allievex Corporation
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
2 décembre 2022
Achèvement primaire (Estimé)
1 octobre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 août 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 août 2022
Première publication (Réel)
9 août 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 août 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 août 2023
Dernière vérification
1 août 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 250-401
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .