Veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ICV AX 250-behandeling in MPS IIIB -OLE
7 augustus 2023 bijgewerkt door: Allievex Corporation
Open-label multicenter uitbreidingsonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van intracerebroventriculaire AX 250-behandeling bij patiënten met mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo-syndroom type B) verder te evalueren
Dit is een fase 3B/4, multicenter, multinationaal, open-label onderzoek om de intracerebroventriculaire (ICV) toegediende AX 250-behandeling verder te evalueren bij MPS IIIB-proefpersonen die onderzoek 250-202 voltooien voor nog eens 3 jaar (144 weken) behandeling met AX 250 toegediend via ICV-infusie om de twee weken.
Onderwerpen zullen worden beoordeeld op neurocognitieve functie, communicatie, adaptief gedrag, kwaliteit van leven, beeldvormingskenmerken en biochemische markers van ziektelast.
De veiligheid wordt beoordeeld door middel van bijwerkingen, klinische laboratoria en fysieke onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
15
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bogotá,, Colombia
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
-
-
-
-
-
Hamburg, Duitsland
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkoen
- Gazi University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet 240 weken van onderzoek 250-202 hebben voltooid en 250-401 binnen 8 weken na voltooiing van de dosering invoeren.
- Biedt schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouder of wettelijke voogd en toestemming van onderwerp, indien vereist
- Heeft het vermogen om te voldoen aan protocolvereisten naar de mening van de onderzoeker
- Als een vrouw in de vruchtbare leeftijd een negatieve zwangerschapstest moet hebben tijdens het screeningsbezoek en bereid is om aanvullende zwangerschapstests te ondergaan tijdens het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Heeft (1) een cognitieve leeftijdsequivalentscore (AEq ) ≤ 18 maanden, (2) een ontwikkelingsquotiëntscore (DQ) ≤ 20, en (3) geen bewijs van verbetering tijdens het 250-202-onderzoek in secundaire of verkennende werkzaamheidseindpunten
- Zou volgens de onderzoeker geen baat hebben bij deelname aan het onderzoek
- Heeft stamceltherapie, gentherapie of enzymvervangingstherapie (anders dan AX 250) gekregen voor MPS IIIB
- Heeft een voorgeschiedenis van slecht gecontroleerde epilepsie
- Is vatbaar voor complicaties door toediening van ICV-geneesmiddelen, waaronder patiënten met hydrocephalus of ventriculaire shunts
- Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek onderzoeksmedicatie gekregen of zal in de loop van het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel krijgen
- Heeft een medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan protocolvereisten, het welzijn of de veiligheid van de proefpersoon, of de interpreteerbaarheid van de klinische gegevens van de proefpersoon in gevaar kan brengen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: enkele arm
AX 250 300 mg - open etiket
|
tweewekelijkse infusie door intracerebroventriculaire (ICV) infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Primair - neurocognitie
Tijdsspanne: baseline tot 144 weken behandeling
|
de mate van verandering in score van neurocognitieve beoordeling met behulp van gevalideerde schaal
|
baseline tot 144 weken behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Allievex Corporation
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
2 december 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
1 oktober 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 augustus 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 augustus 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 augustus 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 augustus 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 augustus 2023
Laatst geverifieerd
1 augustus 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 250-401
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .