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Sicurezza, tollerabilità ed efficacia del trattamento ICV AX 250 in MPS IIIB -OLE

7 agosto 2023 aggiornato da: Allievex Corporation

Studio di estensione multicentrico in aperto per valutare ulteriormente la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento con AX 250 intracerebroventricolare nei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB, sindrome di Sanfilippo di tipo B)

Questo è uno studio di Fase 3B/4, multicentrico, multinazionale, in aperto per valutare ulteriormente il trattamento con AX 250 somministrato per via intracerebroventricolare (ICV) in soggetti con MPS IIIB che completano lo Studio 250-202 per un massimo di ulteriori 3 anni (144 settimane) di trattamento con AX 250 somministrato per infusione di ICV a settimane alterne. I soggetti saranno valutati per la funzione neurocognitiva, la comunicazione, il comportamento adattivo, la qualità della vita, le caratteristiche di imaging e i marcatori biochimici del carico di malattia. La sicurezza sarà valutata da eventi avversi, laboratori clinici ed esami fisici.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Colombia
      • Bogotá,, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
        • Gazi University Faculty of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Deve aver completato 240 settimane dello Studio 250-202 ed entrare in 250-401 entro 8 settimane dal completamento della somministrazione.
  2. Fornisce il consenso informato scritto del genitore o del tutore legale e il consenso del soggetto, se richiesto
  3. Ha la capacità di rispettare i requisiti del protocollo secondo l'opinione dello sperimentatore
  4. Se donna in età fertile, deve avere un test di gravidanza negativo alla visita di screening ed essere disposta a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio

Criteri di esclusione:

  1. Ha (1) un punteggio di età cognitiva equivalente (AEq) ≤ 18 mesi, (2) un punteggio del quoziente di sviluppo (DQ) ≤ 20 e (3) nessuna evidenza di miglioramento durante lo studio 250-202 negli endpoint di efficacia secondari o esplorativi
  2. Secondo l'opinione dello sperimentatore, non trarrebbe beneficio dall'arruolamento nello studio
  3. Ha ricevuto cellule staminali, terapia genica o terapia enzimatica sostitutiva (diversa da AX 250) per MPS IIIB
  4. Ha una storia di disturbo convulsivo scarsamente controllato
  5. È soggetto a complicazioni dovute alla somministrazione di farmaci ICV, compresi i pazienti con idrocefalo o shunt ventricolari
  6. Ha ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni prima della visita di riferimento o è programmato per ricevere qualsiasi farmaco sperimentale durante il corso dello studio
  7. Ha una condizione medica o una circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del soggetto di rispettare i requisiti del protocollo, il benessere o la sicurezza del soggetto o l'interpretazione dei dati clinici del soggetto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: braccio singolo
AX 250 300 mg - etichetta aperta
Droga: AX 250
infusione bisettimanale mediante infusione intracerebroventricolare (ICV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Primario - neurocognizione
Lasso di tempo: basale a 144 settimane di trattamento
il tasso di variazione del punteggio dalla valutazione neurocognitiva utilizzando una scala validata
basale a 144 settimane di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Allievex Corporation

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Allievex Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 dicembre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

9 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 250-401

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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