Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost léčby ICV AX 250 v MPS IIIB -OLE

7. srpna 2023 aktualizováno: Allievex Corporation

Otevřená multicentrická rozšiřující studie k dalšímu hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti léčby intracerebroventrikulárním AX 250 u pacientů s mukopolysacharidózou typu IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo syndrom typu B)

Toto je multicentrická, nadnárodní, otevřená studie fáze 3B/4 k dalšímu hodnocení intracerebroventrikulární (ICV) podané léčby AX 250 u pacientů s MPS IIIB, kteří dokončí studii 250-202 po dobu až dalších 3 let (144 týdnů) léčby AX 250 podávaný ICV infuzí každý druhý týden. U subjektů budou hodnoceny neurokognitivní funkce, komunikace, adaptivní chování, kvalita života, zobrazovací charakteristiky a biochemické markery chorobné zátěže. Bezpečnost bude hodnocena nežádoucími účinky, klinickými laboratořemi a fyzikálními vyšetřeními.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kolumbie
      • Bogotá,, Kolumbie
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Krocan
      • Ankara, Krocan
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Musí absolvovat 240 týdnů studie 250-202 a zadat 250-401 do 8 týdnů od dokončení dávkování.
  2. V případě potřeby poskytuje písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce a souhlas subjektu
  3. Má schopnost vyhovět požadavkům protokolu podle názoru zkoušejícího
  4. Pokud je žena ve fertilním věku, musí mít negativní těhotenský test při screeningové návštěvě a musí být ochotna podstoupit další těhotenské testy během studie

Kritéria vyloučení:

  1. Má (1) skóre ekvivalentu kognitivního věku (AEq ) ≤ 18 měsíců, (2) skóre vývojového kvocientu (DQ) ≤ 20 a (3) žádný důkaz o zlepšení během studie 250-202 v sekundárních nebo průzkumných koncových bodech účinnosti
  2. Podle názoru zkoušejícího by zařazení do studie neprospělo
  3. Podstoupil kmenové buňky, genovou terapii nebo enzymovou substituční terapii (jinou než AX 250) pro MPS IIIB
  4. Má v anamnéze špatně kontrolovanou záchvatovou poruchu
  5. Je náchylný ke komplikacím při podávání ICV léků včetně pacientů s hydrocefalem nebo komorovými zkraty
  6. Obdržel jakoukoli zkoumanou medikaci během 30 dnů před základní návštěvou nebo je naplánován, že bude v průběhu studie dostávat jakékoli zkoušené léčivo
  7. Má zdravotní stav nebo polehčující okolnosti, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit schopnost subjektu splnit požadavky protokolu, jeho pohodu nebo bezpečnost nebo interpretovatelnost klinických údajů subjektu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: jednoruč
AX 250 300 mg - otevřená etiketa
Lék: AX 250
intracerebroventrikulární (ICV) infuze jednou za dva týdny

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární – neurokognice
Časové okno: výchozí stav do 144 týdnů léčby
rychlost změny skóre z neurokognitivního hodnocení pomocí validované škály
výchozí stav do 144 týdnů léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Allievex Corporation

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Allievex Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. prosince 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

9. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 250-401

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MPS III B

Klinické studie na AX 250

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit