Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af ICV AX 250-behandling i MPS IIIB -OLE

7. august 2023 opdateret af: Allievex Corporation

Open-label multicenter udvidelsesundersøgelse for yderligere at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af intracerebroventrikulær AX 250-behandling hos mucopolysaccharidosis type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo syndrom type B) patienter

Dette er et fase 3B/4, multicenter, multinationalt, åbent studie for yderligere at evaluere intracerebroventrikulær (ICV) leveret AX 250-behandling i MPS IIIB-personer, der fuldfører undersøgelse 250-202 i op til yderligere 3 års (144 uger) behandling med AX 250 administreret ved ICV-infusion hver anden uge. Emner vil blive evalueret for neurokognitiv funktion, kommunikation, adaptiv adfærd, livskvalitet, billeddannelseskarakteristika og biokemiske markører for sygdomsbyrde. Sikkerheden vil blive vurderet ved uønskede hændelser, kliniske laboratorier og fysiske undersøgelser.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Colombia
      • Bogotá,, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skal have gennemført 240 ugers undersøgelse 250-202 og indtaste 250-401 inden for 8 uger efter afslutning af dosering.
  2. Giver skriftligt informeret samtykke fra forælder eller værge og samtykke fra subjektet, hvis det kræves
  3. Har evnen til at overholde protokolkrav efter investigators mening
  4. Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, skal have en negativ graviditetstest ved screeningsbesøget og være villig til at have yderligere graviditetstest under undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  1. Har (1) en kognitiv aldersækvivalent (AEq) score ≤ 18 måneder, (2) en udviklingskvotient (DQ) score ≤ 20, og (3) ingen tegn på forbedring i løbet af 250-202 undersøgelsen i sekundære eller eksplorative effektmål
  2. Ville ikke have gavn af at tilmelde sig undersøgelsen efter investigators mening
  3. Har modtaget stamcelle-, genterapi eller enzymerstatningsterapi (andre end AX 250) for MPS IIIB
  4. Har en historie med dårligt kontrolleret anfaldsforstyrrelse
  5. Er tilbøjelig til komplikationer fra ICV-lægemiddeladministration, herunder patienter med hydrocephalus eller ventrikulære shunts
  6. Har modtaget forsøgsmedicin inden for 30 dage før baseline-besøget eller er planlagt til at modtage et forsøgslægemiddel i løbet af undersøgelsen
  7. Har en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens evne til at overholde protokolkrav, forsøgspersonens velbefindende eller sikkerhed eller fortolkningen af ​​forsøgspersonens kliniske data

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: enkelt arm
AX 250 300 mg - åben etiket
Medicin: AX 250
anden ugentlig infusion ved intracerebroventrikulær (ICV) infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primær - neurokognition
Tidsramme: baseline til 144 ugers behandling
hastigheden af ​​ændring i score fra neurokognitiv vurdering ved hjælp af valideret skala
baseline til 144 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Allievex Corporation

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Allievex Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. august 2022

Først opslået (Faktiske)

9. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 250-401

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med MPS III B

Kliniske forsøg med AX 250

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner