線維性異形成における線維芽細胞増殖因子-23媒介性低リン血症に対するブロスマブ
線維性異形成における線維芽細胞増殖因子-23媒介性低リン血症に対するブロスマブの第2相試験
バックグラウンド：
線維性異形成（FD）は、骨の成長に影響を与える障害です。 罹患した骨組織は弱くなり、FD の人は変形、骨折、その他の問題を起こしやすくなります。 FDの人は、血中リン酸塩レベルが低い場合もあります。 これにより、骨がさらに弱くなる可能性があります。 より良い治療が必要です。
目的：
血中リン酸塩濃度が低い FD 患者を対象に治験薬（ブロスマブ）を試験すること。
資格:
1歳以上のFDで血中リン濃度が低い人。
デザイン：
参加者はNIHを48週間で3回訪問します。 1 回の訪問は 5 ～ 7 日間続きます。
参加者は、ブロスマブを腹部、上腕、または大腿部の皮下に自己注射します。 彼ら（または介護者）は、月に1〜2回自宅でこれを行います. 彼らは、薬物を注射する方法について直接訓練されます。 在宅注射は、遠隔医療を介してガイドされます。
NIHの訪問中に、参加者は血液検査と尿検査による身体検査を受けます。 彼らは体のさまざまな部分のX線を持っています。 彼らは放射性トレーサーを静脈に注射します。その後、骨のスキャンを行います。 彼らは、強さ、歩行、および動きを評価するためのテストを受けます。 彼らは、痛み、可動性、および疲労レベルに関するアンケートに回答します。
成人の参加者は、骨生検を受ける場合があります。 これらは、鎮静剤を使用した麻酔下で行われます。 研究のために、FD に冒された骨の小さなサンプルが取り出されます。
NIHの訪問の合間に、参加者は血液と尿の検査のために地元の研究所に行きます.
子供の参加者は、最後のNIH訪問の2週間後に追加のフォローアップ訪問を行います。
調査の概要
詳細な説明
調査の説明:
これは、線維性異形成（FD）および線維芽細胞増殖因子23（FGF23）を介した低リン血症の被験者の血清リン酸塩レベルを正常化するためのブロスマブの安全性と有効性を評価する第2相、非盲検、単群試験です。
目的:
第一目的：
- 48 週で FD および FGF23 を介した低リン血症の被験者の血清リン酸塩レベルを正常化するブロスマブの有効性を評価します。
副次的な目的:
- 24 週で FD および FGF23 を介した低リン血症の被験者の血清リン酸塩レベルを正常化するブロスマブの有効性を評価します。
- FD 患者におけるブロスマブの安全性と忍容性を評価します。
- 血清リン酸塩の増加と追加のミネラルマーカーに対するブロスマブの効果を評価します。
- FD 病変活性に対するブロスマブの影響を評価します。
- 機能パラメーターに対するブロスマブの効果を評価します。
- ブロスマブが痛みと健康関連の生活の質に及ぼす影響を評価します。
エンドポイント:
主要エンドポイント:
・48週目に血清リン酸塩濃度が目標範囲内（Z-score -1～+2）に達した被験者の割合。
二次エンドポイント:
- 24 週目に血清リン酸塩レベルが目標範囲内 (Z スコア -1 ～ +2) に達した被験者の割合。
- ブロスマブの最終投与後4週間までの有害事象および臨床安全性臨床検査（成人被験者では48週間、小児被験者では50週間）。
- 血清リン酸塩、血清 1,25(OH)2D、リン酸塩の尿細管最大再吸収率と糸球体濾過率 (TmP/GFR) の比率のベースラインからベースライン後の訪問までの変化およびパーセント変化。
- ベースラインから 48 週間までの 18F-NaF PET/CT 総病変活性を使用した FD 病変活性の変化
- プロコラーゲン 1 N 末端プロペプチド (P1NP)、ベータ クロスラップ C テロペプチド (CTX)、オステオカルシン、およびベースラインから 48 週までの骨特異的アルカリホスファターゼを含む、血清骨代謝回転マーカーの変化および変化率。
- ベースラインから 48 週までの低侵襲骨生検によって評価される FD 病変の組織学および細胞増殖の変化 (同意能力のある成人のみ) ベースラインから 48 週まで
- ベースライン時および 48 週時の骨格調査で評価された骨格変化
ベースラインから 48 週間までの変更:
- 筋力
- 関節可動域
- 歩行速度（徒歩9分）
患者報告アウトカム測定におけるベースラインから 48 週間への変化:
- SF36: 大人
- SF10: 子供
- PROMIS Pain Intensity: Pediatric and Parent Proxy バージョン 1.0、Adult バージョン 2.0
- PROMIS 疼痛干渉: 小児および親のプロキシ v 2.0、成人 v 1.1
- PROMIS Mobility: Pediatric and Parent Proxy バージョン 2.0、Adult Mobility Lower Extremity v 1.0
- PROMIS Fatigue: Pediatric and Parent Proxy v 2.0、Adult FACIT 13a v1.0
- 日常生活動作の質問: 大人と子供
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
- 包含基準:
この研究に参加する資格を得るには、個人は次の基準をすべて満たす必要があります。
- -線維性異形成の確定診断
- 血清リン酸塩 = 30 pg/mL
- 年齢 >=1 歳
- 署名と日付が記入されたインフォームド コンセント/同意フォームの提供
- -被験者または法定代理人（LAR）がすべての研究手順を遵守する意思を表明し、研究期間中利用可能であること
生殖能力のある女性の場合：研究参加中に非常に効果的な避妊を使用することに同意します。 非常に効果的な避妊方法には次のものがあります。
- 完全な禁酒（これが参加者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合）。 定期的な禁欲（例えば、カレンダー、排卵、徴候熱、排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません
- -女性の不妊手術（子宮摘出術を伴うまたは伴わない外科的両側卵巣摘出術を受けた）または試験治療を受ける少なくとも6週間前の卵管結紮。
- -男性の不妊手術（スクリーニングの少なくとも6か月前）。 研究の女性参加者の場合、精管切除された男性パートナーは、その参加者の唯一のパートナーでなければなりません。
以下の組み合わせ (a+b または a+c または b+c):
- 経口避妊、注射または移植によるホルモン避妊法の使用、または同等の有効性（失敗率）を持つ他の形態のホルモン避妊の使用。
- 子宮内避妊器具（IUD）または子宮内システム（IUS）の留置
- バリア避妊法: コンドームまたは密閉キャップ (ダイアフラムまたは子宮頸部/ボールト キャップ) と殺精子フォーム/ジェル/フィルム/クリーム/膣座薬
- 生殖能力のある男性の場合：パートナーとの効果的な避妊を確保するために、コンドームまたは上記の他の方法を使用する
- 最低体重7.5kg
除外基準:
以下の基準のいずれかを満たす個人は、この研究への参加から除外されます。
- 妊娠または授乳
- -ブロスマブまたは薬物成分に対する既知のアレルギー反応
- -スクリーニングから30日以内の別の治験薬による治療
- -スクリーニングから30日以内のブロスマブによる治療
- -PIの意見では、被験者の安全性に関する懸念またはデータ解釈の困難を示す可能性のある状態を持っている
- -次のように定義される重度の腎障害または末期腎疾患：推定糸球体濾過率（eGFR）15 mL / min / 1.73m2の小児患者 ～29mL/分/1.73m2 または末期腎疾患 (eGFR < 15 mL/分/1.73m2)、 クレアチニンクリアランス (CLcr) 15 mL/min ～ 29 mL/min または末期腎疾患 (CLcr < 15 mL/min) の成人患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ブロスマブによる治療
線維性骨異形成症／マキューン・アルブライト症候群（FD/MAS）および低リン酸血症を有する参加者は、最も近い10mgに調整された皮下投与量のブロスマブを受け取ります。
小児参加者は、48週間にわたり、0.8mg/kgを皮下投与で2週間ごとに受け取ります。
成人参加者は、48週間にわたり、0.5mg/kgを皮下投与で4週間ごとに受け取り、2週間ごとの投与を選択するオプションがあります。
すべての参加者は、最小投与量10mg/回、最大投与量90mg/回を受け取ります。
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線維芽細胞増殖因子-23 (FGF23) に対するヒト組換えモノクローナル抗体
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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週48時点で血清リン酸値が目標範囲内にある参加者の割合
時間枠：48週目
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週48時点で血清リン酸塩レベルが目標範囲内（Zスコア -1～+2）に達した参加者の割合。
分析は、血清レベルを達成した参加者数を分析対象参加者数で割ることによって行われた。
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48週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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グレード別有害事象発生参加者
時間枠：成人参加者は48週間、小児参加者は50週間
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最終ブロスマブ投与後4週間までの、グレード別の有害事象を有する参加者数を、国立がん研究所（NCI）有害事象共通用語規準（CTCAE）バージョン5.0を用いて評価しました。 グレード1 軽度；無症状または軽度の症状；臨床的または診断的観察のみ；介入は不要。 グレード2 中等度；最小限の、局所的または非侵襲的介入が必要；年齢に適した手段的日常生活動作（ADL）を制限。 グレード3 重度または医学的に有意であるが、直ちに生命を脅かすものではない；入院または入院期間の延長が必要；障害を引き起こす；セルフケアADLを制限。 グレード4 生命を脅かす結果；緊急介入が必要。 グレード5 AE関連死亡。 |
成人参加者は48週間、小児参加者は50週間
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関連する有害事象を有する参加者
時間枠：成人参加者の場合48週間、小児参加者の場合50週間
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最終ブロスマブ投与後最大4週間までの関連有害事象を有する参加者（成人被験者は48週間、小児被験者は50週間）。
有害事象は、米国国立がん研究所（NCI）の有害事象共通用語基準（CTCAE）バージョン5.0を使用して評価されました。
関連有害事象とは、研究薬が有害事象を引き起こした合理的な可能性があることを示唆する利用可能な証拠があることを意味します。
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成人参加者の場合48週間、小児参加者の場合50週間
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週24時点で血清リン酸値が目標範囲内にあった参加者の割合
時間枠：第24週
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第24週時点で血清リン酸値が目標範囲内（Zスコア -1から+2）に達した参加者の割合。
分析は、血清レベルを達成した参加者数を分析対象参加者数で割ることによって行われた。
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第24週
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血清リン酸値が目標範囲を超えた参加者の割合（Zスコア＞+2）
時間枠：ベースラインから48週目まで
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ベースラインから48週までのいずれかの時点で、血清リン酸値が目標範囲を超えた（Zスコア＞+2）参加者の割合。
分析は、血清レベルが目標範囲を超えた参加者の数を分析対象の参加者数で割ることによって行われた。
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ベースラインから48週目まで
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血清リン酸値の変化
時間枠：ベースラインからの48週間目
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ベースラインから48週目までの血清リン酸値の変化。測定はベースライン時および48週目に行われた。分析はベースラインと48週目の中央値の変化として実施した。変化量 = 48週目値 - ベースライン値。
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ベースラインからの48週間目
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血清リン酸塩レベルのパーセント変化
時間枠：ベースラインからの48週目
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ベースラインから48週目までの血清リン酸レベルのパーセント変化。
測定はベースラインと48週目に行われました。
分析は、ベースラインと48週目の中央値のパーセント変化として行われました。
変化 = 48週目 マイナス ベースライン。
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ベースラインからの48週目
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血清1,25-ジヒドロキシビタミンDレベルの変化
時間枠：ベースラインからの48週目
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ベースラインから48週目までの血清1,25-ジヒドロキシビタミンDレベルの変化。
測定はベースラインと48週目に行われた。
分析はベースラインと48週目の中央値の変化として行われた。
変化 = 48週目 - ベースライン。
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ベースラインからの48週目
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血清1,25-ジヒドロキシビタミンDレベルのパーセント変化
時間枠：ベースラインからの48週間後
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ベースラインから48週までの血清1,25-ジヒドロキシビタミンDレベルのパーセント変化。
測定はベースライン時および48週目に行われました。
分析は、ベースラインと48週目の中央値間のパーセント変化として行われました。
変化 = 48週目からベースラインを引いた値。
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ベースラインからの48週間後
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血清中リン酸の腎尿細管最大再吸収率と糸球体濾過率の比（TmP/GFR）の変化
時間枠：ベースラインからの48週間目
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血清中の腎尿細管最大リン酸再吸収率と糸球体濾過率の比（TmP/GFR）のベースラインから48週目までの変化。測定はベースラインと48週目に行われた。分析はベースラインと48週目の中央値の変化として行われた。変化 = 48週目 - ベースライン。
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ベースラインからの48週間目
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血清リン酸の尿細管最大再吸収率と糸球体濾過率の比（TmP/GFR）の変化率
時間枠：ベースラインからの48週間後
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血清中の腎尿細管最大リン酸再吸収率と糸球体濾過率の比率（TmP/GFR）のベースラインから48週目までの変化率。
測定はベースライン時と48週目に行われました。
分析はベースラインと48週目の中央値の変化率として行われました。
変化 = 48週目からベースラインを差し引いた値。
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ベースラインからの48週間後
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フッ素-18フッ化ナトリウム陽電子放射断層撮影／コンピュータ断層撮影（18F-NaF PET／CT）スキャンを用いた線維性異形成病変活動性の変化
時間枠：ベースラインからの48週目
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ベースラインから48週目までのフッ素-18フッ化ナトリウム陽電子放出断層撮影／コンピュータ断層撮影（18F-NaF PET／CT）スキャンを用いた線維性骨異形成病変活動性の変化。
18F-NaF PET／CTスキャンはベースラインおよび48週目に実施され、各スキャンから総病変活動性単位が算出された。
病変活動性の変化は、ベースラインと48週目という2つの時点間で比較された。
変化量＝48週目－ベースライン。
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ベースラインからの48週目
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血清プロコラーゲン1N末端プロペプチド（P1NP）レベルの変化
時間枠：ベースラインからの48週間目
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ベースラインから48週目までの血清プロコラーゲン1N末端プロペプチド（P1NP）レベルの変化。
測定はベースラインと48週目に行われた。
分析はベースラインと48週目の中央値の変化として行われた。
変化 = 48週目 マイナス ベースライン。
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ベースラインからの48週間目
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血清プロコラーゲン1 N末端プロペプチド（P1NP）レベルのパーセント変化
時間枠：ベースラインからの48週目
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ベースラインから48週目までの血清プロコラーゲン1N末端プロペプチド（P1NP）レベルのパーセント変化。
測定はベースライン時と48週目に行われた。
分析はベースライン時と48週目の中央値の間のパーセント変化として行われた。
変化 = 48週目 マイナス ベースライン。
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ベースラインからの48週目
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血清βクロスラップスC-テロペプチド（CTX）レベルの変化
時間枠：ベースラインからの48週間目
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ベースラインから48週目までの血清ベータクロスラップスC-テロペプチド（CTX）レベルの変化。測定はベースライン時と48週目に行われた。分析はベースラインと48週目の中央値の変化として行われた。変化量 = 48週目 マイナス ベースライン。
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ベースラインからの48週間目
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血清βクロスラップスC-テロペプチド（CTX）レベルのパーセント変化
時間枠：ベースラインから48週目
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ベースラインから48週目までの血清βクロスラップスC-テロペプチド（CTX）レベルのパーセント変化。
測定はベースラインと48週目に行われました。
分析はベースラインと48週目の中間値のパーセント変化として行われました。
変化 = 48週目からベースラインを差し引いた値。
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ベースラインから48週目
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血清オステオカルシンレベルの変化
時間枠：ベースラインからの48週目
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ベースラインから48週目までの血清オステオカルシンレベルの変化。測定はベースライン時と48週目に行われた。分析はベースラインと48週目の中央値の変化として行われた。変化 = 48週目 - ベースライン。
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ベースラインからの48週目
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血清オステオカルシンレベルのパーセント変化
時間枠：ベースラインからの48週間目
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ベースラインから48週目までの血清オステオカルシンレベルの変化率。
測定はベースラインと48週目に行われました。
解析は、ベースラインと48週目の中央値の変化率として行われました。
変化 = 48週目 - ベースライン。
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ベースラインからの48週間目
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血清アルカリホスファターゼ値の変化
時間枠：ベースラインから48週間目
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ベースラインから48週目までの血清アルカリホスファターゼ値の変化。
測定はベースライン時と48週目に行われました。
分析はベースラインと48週目の中央値の変化として行われました。
変化 = 48週目 マイナス ベースライン。
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ベースラインから48週間目
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血清アルカリホスファターゼ値のパーセント変化
時間枠：ベースラインから48週間後
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ベースラインから48週目までの血清アルカリフォスファターゼレベルの変化率。
測定はベースライン時と48週目に行われました。
解析はベースラインと48週目の中央値の変化率として行われました。
変化 = 48週目マイナスベースライン。
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ベースラインから48週間後
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線維性骨異形成病変細胞構成の変化
時間枠：ベースラインからの48週間後
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線維性異形成病変の細胞構成の変化は、手続きに同意する能力を有する成人参加者のみを対象に、ベースライン時および48週目に低侵襲骨生検により評価されました。
骨生検では細胞密度のカウントが評価されました。
解析は、ベースライン時と48週目の間の中央細胞密度値の変化として行われました。
変化 = 48週目 マイナス ベースライン。
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ベースラインからの48週間後
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手動筋力検査スケールを用いた筋力の変化
時間枠：ベースラインから48週目
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筋力は徒手筋力テスト（MMT）スケールを使用して評価されました。
MMTは、重力に対する動きの能力と加えられた外部圧力に対する抵抗に基づいて、個々の筋肉または筋群の筋力を0～5のスケールで評価する臨床技術であり、0（収縮なし）、1（痕跡）、2（弱い）（重力を除いた動き）、3（やや良好）（重力に対する動き）、4（良好）（中程度の抵抗に対する重力に対する動き）、5（正常な筋力）と定義されます。
数字が大きいほど、筋抵抗と筋力が優れていることを示します。
各筋群はベースライン時と48週目に評価されました。
分析は、各筋肉についてベースラインと48週目の間の変化（48週目 - ベースライン）として行われました。
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ベースラインから48週目
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筋可動域の変化
時間枠：週48からベースラインを引いた値
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筋可動域は、筋肉の動きの度合いとして測定されました。
評価はベースライン時と48週目に行われました。
分析は、ベースライン時と48週目の中央値の変化として行われました。
変化 = 48週目 マイナス ベースライン。
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週48からベースラインを引いた値
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9分間歩行試験（9MWT）で測定された歩行速度の変化
時間枠：ベースラインからの48週目
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歩行速度の変化は、ベースラインから48週目までの9分間歩行テストによって測定されました。
9分間歩行テスト（9MWT）は身体能力の指標であり、参加者は9分間の時間内に走るか歩くように指示されます。
9分間歩行テスト距離（9MWD）は、9MWT中に歩いた合計距離（メートル）であり、歩行距離が長いほど身体能力が優れていることを意味します。
測定はベースライン時と48週目に行われました。
分析は、ベースラインと48週目の中央値の変化として行われました。
変化 = 48週目 マイナス ベースライン。
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ベースラインからの48週目
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36項目短縮版健康調査票（SF-36）スコアで測定される生活の質の変化
時間枠：ベースラインから48週目
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成人参加者の生活の質の変化は、Short Form Health Survey（SF-36）を用いて評価されました。
SF-36は、患者の健康状態に関する36項目の患者報告型調査で、8つの尺度スコアから構成されています。これらのスコアは、各セクションの質問の加重合計です。
各尺度は直接0〜100の尺度に変換されます。
スコアが高いほど、障害の程度は低くなります。
測定はベースライン時と48週目に行われました。
分析は、ベースライン時と48週目の中央値の変化として行われました。
変化 = 48週目 マイナス ベースライン。
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ベースラインから48週目
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健康関連QOLの変化（10項目短縮版健康調査票（SF-10）による測定）- 身体的サマリースコア（PHS）
時間枠：ベースラインからの48週目
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小児参加者の生活の質の変化は、Short-Form Health Survey-10（SF-10）を使用して評価されました。
Short-Form Health Survey（SF-10）は、親が記入する10項目のアンケートで、子供の機能的健康と幸福に影響を与える幅広い領域をカバーしています。
SF-10は、物理的要約スコア（PHS）と心理社会的要約スコア（PSS）の2つの基準ベースの要約スコアを生成するように採点されます。各スコアの平均は50、標準偏差は10です。分析はPHSに基づいて行われました。
PHSスケールは、0から100のスケールに直接変換されます。
スコアが高いほど、障害が少なくなります。
物理的要約スコア（PHS）の測定は、ベースライン時と48週目に行われました。
分析は、ベースライン時と48週目の中央値の変化として行われました。
変化 = 48週目からベースラインを引いた値。
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ベースラインからの48週目
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）スコア（小児および親代理バージョン1.0）の変化 - 疼痛強度領域
時間枠：ベースラインからの48週目
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）疼痛強度（小児および親代理バージョン1.0）ドメインは、小児の疼痛強度を測定し、8歳から17歳までの小児自己報告バージョンと、5歳から17歳までの小児の親代理報告バージョンがあります。
この測定は、過去7日間および現在の疼痛レベルを評価するための標準スケールを使用し、疼痛の重症度を反映する定量的スコアを提供します。
スケールは3つの項目で構成され、各項目は5段階のリッカート尺度（1〜5）で採点され、最低スコアは3、最高スコアは15です。
生スコアは、平均50、標準偏差10のTスコアに変換されます。
より高いスコアは、より強い疼痛強度を示します。
測定はベースライン時と48週目に行われました。
分析は、ベースラインと48週目の中央値の変化として行われました。
変化 = 48週目マイナスベースライン。
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ベースラインからの48週目
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患者報告結果測定情報システム（PROMIS）スコア（成人版2.0）の変化 - 疼痛強度ドメイン
時間枠：ベースラインからの48週目
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）疼痛強度（成人版2.0）- 疼痛強度ドメインは、個人が経験している痛みの程度を測定する普遍的かつ自己報告式の尺度です。
この尺度は、過去7日間および現在の時点における痛みのレベルを評価するために標準スケールを使用し、痛みの重症度を反映する定量的スコアを提供します。
スケールは3項目から構成され、各項目は5段階リッカート尺度（1-5）で採点され、最低スコアは3、最高スコアは15です。
生スコアは平均50、標準偏差10のTスコアに変換されます。
スコアが高いほど疼痛強度が高いことを示します。
測定はベースライン時と48週目に行われました。
分析はベースラインと48週目の間の中央値の変化として実施されました。
変化 = 48週目 - ベースライン。
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ベースラインからの48週目
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Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) スコアの変化（小児および親代理バージョン2.0） - 疼痛推論ドメイン
時間枠：ベースラインから48週間後
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PROMIS（Patient Reported Outcome Measurement Information System）（小児版および親代理版2.0）- 疼痛干渉ドメインは、疼痛が子供の日常生活、睡眠、楽しみにどのような影響を与えるかを評価します。小児版は8〜17歳の子供が自己報告し、親代理版は5〜17歳の子供の親または保護者が記入します。
この測定は、過去7日間および現在の時点における疼痛干渉のレベルを評価するために標準スケールを使用し、疼痛干渉の重症度を反映する定量的スコアを提供します。
各項目は5段階スケール（1〜5）で評価されます。
スコアは合計され、Tスコアに変換されます。平均は50、標準偏差は10です。
高いスコアはより大きな疼痛干渉を示します。
測定はベースライン時と48週目に行われました。
分析はベースラインと48週目の中央値の変化として行われました。
変化 = 48週目 - ベースライン。
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ベースラインから48週間後
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Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS)スコア（成人版1.1）の変化 - 疼痛推論ドメイン
時間枠：ベースラインからの48週間後
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）（成人版1.1）－疼痛干渉尺度は、社会的、身体的、認知的、感情的、娯楽活動、ならびに睡眠や生活の楽しみに対する痛みの影響を評価します。
この尺度は12項目で構成され、各項目は5段階評価（1～5）です。
スコアは合計され、平均50、標準偏差10のTスコアに変換されます。
スコアが高いほど、痛みの干渉が大きいことを示します。
測定はベースライン時と48週目に行われました。
分析はベースラインと48週目の中央値の変化として行われました。
変化＝48週目マイナスベースライン。
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ベースラインからの48週間後
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）スコアの変化（小児および親代理バージョン2.0） - 下肢可動性ドメイン
時間枠：ベースラインからの48週目
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）（小児および親代理バージョン2.0）下肢移動ドメインは、小児の自己認識移動能力を評価します。小児版は8歳から17歳の小児が自己報告し、親代理版は5歳から17歳の小児のために親または保護者が記入します。
この測定は、過去7日間の椅子から立ち上がるや走るなどの活動について尋ねることで、標準的な尺度を使用して下肢移動能力を評価します。
各項目は5段階尺度（1〜5）で評価されます。
スコアは合計され、平均50、標準偏差10のTスコアに変換されます。
高いスコアはより高い移動能力を示します。
測定はベースライン時と48週目に行われました。
分析はベースラインと48週目の間の中央値の変化として行われました。
変化 = 48週目マイナスベースライン。
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ベースラインからの48週目
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）スコア（成人版2.0）の変化 - 下肢運動機能ドメイン
時間枠：ベースラインからの48週間後
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）（成人版2.0）下肢移動領域は、椅子から立ち上がる、歩行などの移動および下肢機能に関連する身体作業を実行する成人の自己認識能力を評価します。
この測定は、過去7日間の移動活動について尋ねることにより、標準的な尺度を使用して下肢の移動性を評価します。 各項目は5段階尺度（1-5）で評価されます。 次に、スコアを合計し、平均50、標準偏差10のTスコアに変換します。 スコアが高いほど移動性が高いことを示します。 測定はベースライン時と48週目に行われました。 分析はベースラインと48週目の間の中央値の変化として行われました。 変化 = 48週目 - ベースライン。 |
ベースラインからの48週間後
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）スコア（小児および親代理バージョン2.0）の変化 - 疲労領域
時間枠：週 48
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）（小児および親代理バージョン2.0）疲労ドメインは、小児および青年における疲労のレベルと影響を評価するもので、小児版は8〜17歳の小児が自己報告し、親代理版は5〜17歳の小児の親または保護者が記入します。
この測定は、過去7日間の疲労レベルを評価するために標準尺度を使用します。 各項目は5段階尺度（1〜5）で評価されます。 その後、スコアを合計し、米国の一般集団に基づく平均50、標準偏差10のTスコアに変換します。 高いスコアは疲労の悪化を示します。 測定はベースライン時と48週目に行われました。 分析は、ベースラインと48週目の間の中央値の変化として行われました。 変化 = 48週目マイナスベースライン。 |
週 48
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS） - 短縮版 - 疲労 13a（成人用 FACIT 13a v1.0）の変化
時間枠：第48週
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）慢性疾患治療疲労機能評価（FACIT-F）スケールは、患者の疲労に関する主観的経験を捉える13項目の患者報告アウトカム（PRO）質問票です。
疲労領域は5段階のリッカート尺度で評価され、米国の一般集団を基準に平均50、標準偏差10の標準化Tスコアに変換されます。
スコアが高いほど疲労が少ないことを示します。
測定はベースライン時と48週時に行われました。
分析はベースライン時と48週時の中央値の変化として行われました。
変化 = 48週時マイナスベースライン時。
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第48週
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日常生活動作（ADL）質問における参加者の変化の割合
時間枠：ベースラインから48週目
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日常生活活動（ADL）質問項目のベースラインから第48週までの変化を示した参加者の割合は、研究で開発された質問票を用いて評価されました。 参加者および／または介護者は、家庭や学校／職場において線維性異形成の骨格的特徴によって影響を受けた日常生活活動を3つ挙げ（例：移動、階段の昇降、着替え、仲間との遊び、バスの乗車など）、以下の選択肢のいずれかを用いて活動レベルへの影響の程度を評価するよう求められました：
これらの活動はベースラインで評価され、その後第24週と第48週で再評価されました。 分析は、日常生活活動質問項目において「かなり改善」または「非常に改善」と報告した参加者の割合として行われました。 変化 = 第48週 マイナス ベースライン。 |
ベースラインから48週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Alison M Boyce, M.D.、National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月7日
一次修了 (実際)
2024年11月18日
研究の完了 (実際)
2024年11月18日
試験登録日
最初に提出
2022年8月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月19日
最初の投稿 (実際)
2022年8月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月14日
最終確認日
2026年1月15日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 10000798
- 000798-D
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
研究チームは、出版物の結果の根底にあるすべての IPD が、合理的な要求に応じて利用可能になることを期待しています。
タイミングとレビュー プロセスの詳細は開発中です。
IPD 共有時間枠
この試験の結果は、主要研究完了日から12か月後に公開されます
IPD 共有アクセス基準
NIH、Ultragenyx、Kyowa Kirinの研究者は、適格な研究者からの臨床データへのアクセス要求を検討します。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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