Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Burosumab til fibroblast vækstfaktor-23 medieret hypofosfatæmi ved fibrøs dysplasi

14. januar 2026 opdateret af: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Et fase 2-studie af Burosumab til fibroblast-vækstfaktor-23 medieret hypofosfatæmi ved fibrøs dysplasi

Baggrund:

Fibrøs dysplasi (FD) er en lidelse, der påvirker knoglevækst. Berørt knoglevæv er svækket, og mennesker med FD er tilbøjelige til deformiteter, brud og andre problemer. Mennesker med FD kan også have lave fosfatniveauer i blodet. Dette kan gøre knoglerne endnu svagere. Bedre behandlinger er nødvendige.

Objektiv:

At teste et studielægemiddel (burosumab) hos mennesker med FD, som har lave fosfatniveauer i blodet.

Berettigelse:

Personer i alderen 1 år eller ældre, der har FD og lavt fosfatniveau i blodet.

Design:

Deltagerne vil besøge NIH 3 gange på 48 uger. Hvert besøg varer 5 til 7 dage.

Deltagerne vil selv injicere burosumab under huden i deres mave, overarm eller lår. De (eller en pårørende) vil gøre dette derhjemme 1 eller 2 gange om måneden. De vil personligt blive oplært i, hvordan man injicerer stoffet. Hjemmeinjektioner vil blive guidet via telesundhed.

Under NIH-besøg vil deltagerne have en fysisk undersøgelse med blod- og urinprøver. De vil have røntgenbilleder af forskellige dele af deres krop. De vil få sprøjtet et radioaktivt sporstof ind i deres åre; så skal de have en knoglescanning. De vil have tests for at vurdere deres styrke, gang og bevægelse. De vil udfylde spørgeskemaer om deres smerte-, mobilitets- og træthedsniveauer.

Voksne deltagere kan have knoglebiopsier. Disse vil blive udført under bedøvelse med sedation. Små prøver af FD-påvirket knogle vil blive fjernet til undersøgelse.

Mellem NIH-besøgene vil deltagerne gå til et lokalt laboratorium for at tage blod- og urinprøver.

Børnedeltagere vil have et ekstra opfølgningsbesøg 2 uger efter det sidste NIH-besøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiebeskrivelse:

Dette vil være et fase 2, åbent, enkeltarmsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​burosumab til at normalisere serumfosfatniveauer hos personer med fibrøs dysplasi (FD) og fibroblast vækstfaktor 23 (FGF23)-medieret hypofosfatæmi.

Mål:

Primært mål:

-Vurdere effektiviteten af ​​burosumab til at normalisere serumfosfatniveauer hos personer med FD og FGF23-medieret hypofosfatæmi efter 48 uger.

Sekundære mål:

  • Evaluer effektiviteten af ​​burosumab til at normalisere serumfosfatniveauer hos personer med FD og FGF23-medieret hypofosfatæmi efter 24 uger.
  • Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​burosumab hos patienter med FD.
  • Evaluer effekten af ​​burosumab på at øge serumfosfat og yderligere mineralmarkører.
  • Evaluer virkningen af ​​burosumab på FD-læsionsaktivitet.
  • Evaluer effekten af ​​burosumab på funktionelle parametre.
  • Evaluer effekten af ​​burosumab på smerte og sundhedsrelateret livskvalitet.

Slutpunkter:

Primært slutpunkt:

-Andelen af ​​forsøgspersoner, der opnår serumfosfatniveauer inden for målområdet (Z-score -1 til +2) i uge 48.

Sekundære endepunkter:

  • Andel af forsøgspersoner, der opnår serumfosfatniveauer inden for målområdet (Z-score -1 til +2) i uge 24.
  • Bivirkninger og kliniske sikkerhedslaboratorietests i op til 4 uger efter den endelige burosumab-dosis (48 uger for voksne forsøgspersoner, 50 uger for pædiatriske forsøgspersoner).
  • Ændring og procentvis ændring fra baseline til post-baseline besøg i serumphosphat, serum 1,25(OH)2D, forholdet mellem renal tubulær maksimal reabsorptionshastighed af fosfat og glomerulær filtrationshastighed (TmP/GFR).
  • Ændring i FD-læsionsaktivitet ved brug af 18F-NaF PET/CT total læsionsaktivitet fra baseline til 48 uger
  • Ændring og procentvis ændring i serum knogleomsætningsmarkører, herunder procollagen 1 N-terminalt propeptid (P1NP), beta krydslap C-telopeptider (CTX), osteocalcin og knoglespecifik alkalisk fosfatase fra baseline til 48 uger.
  • Ændring i FD læsionshistologi og celleproliferation vurderet ved minimalt invasive knoglebiopsier fra baseline til 48 uger (voksne med kapacitet til at give samtykke) fra baseline til 48 uger
  • Skeletforandringer vurderet på skeletundersøgelse ved baseline og 48 uger

  • Skift fra baseline til 48 uger i:

    • Muskelstyrke
    • Bevægelsesområde
    • Gåhastighed (9 minutters gang)

Ændring fra baseline til 48 uger i patientrapporterede udfaldsmål:

  • SF36: voksne
  • SF10: børn
  • PROMIS smerteintensitet: Pædiatrisk og forældre proxy version 1.0, voksen version 2.0
  • PROMIS Smerteinterferens: Pædiatrisk og forældrefuldmagt v 2.0, voksen v 1.1
  • PROMIS Mobility: Pædiatrisk og forældre proxy version 2.0, Adult Mobility Lower Extremity v 1.0
  • PROMIS Træthed: Pædiatrisk og forældrefuldmagt v 2.0, Adult FACIT 13a v1.0
  • Aktiviteter for daglige spørgsmål: voksne og børn

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

For at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse skal en person opfylde alle følgende kriterier:

  • Bekræftet diagnose af fibrøs dysplasi
  • Serumphosphat = 30 pg/ml
  • Alder >=1 år
  • Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykke/samtykkeformular
  • Erklæret vilje hos subjektet eller juridisk autoriseret repræsentant (LAR) til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed

  • For kvinder med reproduktionspotentiale: aftale om at bruge højeffektiv prævention under undersøgelsesdeltagelsen. Meget effektive præventionsmetoder omfatter:

    • Total afholdenhed (når dette er i overensstemmelse med den foretrukne og sædvanlige livsstil for deltageren). Periodisk abstinens (f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, postovulationsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder
    • Kvindelig sterilisation (har haft kirurgisk bilateral ooforektomi med eller uden hysterektomi) eller tubal ligering mindst seks uger før undersøgelsesbehandling.
    • Sterilisering af mænd (mindst 6 måneder før screening). For kvindelige deltagere i undersøgelsen bør den vasektomiserede mandlige partner være den eneste partner for den pågældende deltager.

    • Kombination af følgende (a+b eller a+c, eller b+c):

      • Brug af orale, injicerede eller implanterede hormonelle præventionsmetoder eller andre former for hormonel prævention, der har sammenlignelig effekt (fejlrate
      • Placering af en intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS)
      • Barrierepræventionsmetoder: Kondom eller okklusiv hætte (membran eller cervikal/hvælvingshætter) med sæddræbende skum/gel/film/creme/vaginal stikpille
  • For mænd med reproduktionspotentiale: brug af kondomer eller andre metoder beskrevet ovenfor for at sikre effektiv prævention med partneren
  • Minimum kropsvægt på 7,5 kg

EXKLUSIONSKRITERIER:

En person, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra deltagelse i denne undersøgelse:

  • Graviditet eller amning
  • Kendte allergiske reaktioner på burosumab eller lægemiddelkomponent
  • Behandling med et andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter screening
  • Behandling med burosumab inden for 30 dage efter screening
  • Har nogen tilstand, som efter PI's mening kan give anledning til bekymring for emnets sikkerhed eller vanskeligheder med datafortolkning
  • Svært nedsat nyrefunktion eller nyresygdom i slutstadiet, defineret som: pædiatriske patienter med estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) 15 ml/min/1,73 m2 til 29 ml/min/1,73 m2 eller nyresygdom i slutstadiet (eGFR < 15 ml/min/1,73 m2), voksne patienter med kreatininclearance (CLcr) 15 ml/min til 29 ml/min eller nyresygdom i slutstadiet (CLcr < 15 ml/min)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling med burosumab
Deltagere med fibros dysplasi/McCune-Albright syndrom (FD/MAS) og hypofosfatæmi modtager burosumab subkutant doseret til nærmeste 10 mg. Børnedeltagere modtager 0,8 mg/kg subkutant hver anden uge i 48 uger. Voksne deltagere modtager 0,5 mg/kg subkutant hver fjerde uge med mulighed for at modtage dosis hver anden uge i 48 uger. Alle deltagere modtager en minimumsdosis på 10 mg/dosis og en maksimumsdosis på 90 mg/dosis.
Medicin: Burosumab
Humant rekombinant monoklonalt antistof mod fibroblast vækstfaktor-23 (FGF23)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med serumfosfatniveauer inden for målniveauet i uge 48
Tidsramme: Uge 48
Andelen af deltagere, der opnåede serumfosfatniveauer inden for målområdet (Z-score -1 til +2) i uge 48.
Analysen blev udført ved at dividere antallet af deltagere, der opnåede serumniveauet, med antallet af deltagere, der blev analyseret.
Uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagere med bivirkning efter grad
Tidsramme: 48 uger for voksne deltagere; 50 uger for børnedeltagere

Antallet af deltagere med bivirkninger af enhver grad, op til 4 uger efter den sidste burosumab-dosis, blev vurderet ved hjælp af National Cancer Institute (NCI), Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Version 5.0.

Grad 1 Let; asymptomatisk eller milde symptomer; kun kliniske eller diagnostiske observationer; intervention ikke indikeret.

Grad 2 Moderat; minimal, lokal eller ikke-invasiv intervention indikeret; begrænser alderssvarende instrumentelle ADL.

Grad 3 Svær eller medicinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; indlæggelse eller forlængelse af indlæggelse indikeret; invalidiserende; begrænser selvpleje ADL.

Grad 4 Livstruende konsekvenser; akut intervention indikeret.

Grad 5 Død relateret til bivirkning.
48 uger for voksne deltagere; 50 uger for børnedeltagere
Deltagere med relateret bivirkning
Tidsramme: 48 uger for voksne deltagere; 50 uger for pædiatriske deltagere
Deltagere med relaterede bivirkninger op til 4 uger efter den sidste burosumab-dosis (48 uger for voksne forsøgspersoner, 50 uger for pædiatriske forsøgspersoner). Bivirkningerne blev vurderet ved hjælp af National Cancer Institute (NCI), Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Version 5.0. Relateret bivirkning betyder, at der er tilgængelige beviser, der tyder på, at der er en rimelig mulighed for, at undersøgelsesmedicinen forårsagede bivirkningen.
48 uger for voksne deltagere; 50 uger for pædiatriske deltagere
Andel af deltagere med serumfosfatniveauer inden for målniveauet ved uge 24
Tidsramme: Uge 24
Andelen af deltagere, der opnåede serumfosfatniveauer inden for målområdet (Z-score -1 til +2) i uge 24. Analysen blev udført ved at dividere antallet af deltagere, der opnåede serumniveauet, med antallet af deltagere, der blev analyseret.
Uge 24
Andel af deltagere med serumfosfatniveauer over målområdet (Z-score >+2)
Tidsramme: Mellem baseline og uge 48
Andelen af deltagere, der opnåede serumfosfatniveauer over målområdet (Z-score >+2) på et hvilket som helst tidspunkt mellem baseline og uge 48. Analysen blev udført ved at dividere antallet af deltagere, der opnåede serumfosfatniveauer over målområdet, med antallet af analyserede deltagere.
Mellem baseline og uge 48
Ændring i serumfosfatniveau
Tidsramme: Uge 48 minus basislinje
Ændring i serumfosfatniveau fra baseline til uge 48. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus basislinje
Procentvis ændring i serumfosfatniveau
Tidsramme: Uge 48 minus basislinje
Procentvis ændring i serumfosfatniveau fra baseline til uge 48. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som procentvis ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus basislinje
Ændring i Serum 1,25-dihydroxyvitamin D-niveau
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Ændring i serum 1,25-dihydroxyvitamin D-niveau fra baseline til uge 48.
Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48.
Analysen blev udført som ændring i medianværdi mellem baseline og uge 48.
Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Procentvis ændring i serum 1,25-dihydroxyvitamin D-niveau
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Procentvis ændring i serum 1,25-dihydroxyvitamin D-niveau fra baseline til 48 uger.
Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48.
Analysen blev udført som procentvis ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48.
Ændring = 48 uger minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i serumforholdet mellem maksimal reabsorptionshastighed for fosfat i nyretubuli og glomerulær filtrationshastighed (TmP/GFR)
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Ændring i serumforholdet mellem maksimal reabsorptionsrate for fosfat i nyretubuli og glomerulær filtrationsrate (TmP/GFR) fra baseline til uge 48. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Procentvis ændring i serumforholdet mellem nyretubulær maksimal reabsorptionsrate for fosfat og glomerulær filtrationsrate (TmP/GFR)
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Procentvis ændring i serumforholdet mellem nyretubulære maksimale reabsorptionsrate for fosfat og glomerulær filtrationsrate (TmP/GFR) fra baseline til uge 48. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som procentvis ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i fibros dysplasi-lesionsaktivitet ved brug af Fluor-18 natriumfluorid positronemissionstomografi/computer-tomografi (18F-NaF PET/CT) scanning
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Ændring i fibrøs dysplasi lesionsaktivitet ved hjælp af Fluor-18 Natriumfluorid Positronemissionstomografi/Computertomografi (18F-NaF PET/CT) scanning fra baseline til uge 48. 18F-NaF PET/CT scanning blev udført ved baseline og uge 48, og samlet lesionsaktivitet i enheder blev beregnet fra hver scanning. Ændring i lesionsaktivitet blev sammenlignet mellem tidspunkterne, baseline og uge 48. Ændring = 48 uger minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i Serum Prokollagen 1 N-terminal Propeptid (P1NP) Niveau
Tidsramme: Uge 48 minus udgangspunkt
Ændring i serum procollagen 1 N-terminal propeptid (P1NP) niveau fra baseline til uge 48. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus udgangspunkt
Procentvis ændring i serumprokollagen 1 N-terminalt propeptid (P1NP)-niveau
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Procentvis ændring i serum prokollagen 1 N-terminalt propeptid (P1NP) niveau fra baseline til uge 48. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som procentvis ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i serum beta crosslaps C-telopeptid (CTX) niveau
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Ændring i serum beta crosslaps C-telopeptid (CTX)-niveau fra baseline til uge 48. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdi mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Procentvis ændring i serum beta crosslaps C-telopeptid (CTX) niveau
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Procentvis ændring i serum beta crosslaps C-telopeptid (CTX)-niveau fra baseline til uge 48. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som procentvis ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i serum osteocalcinniveau
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Ændring i serum osteocalcin-niveau fra baseline til uge 48.
Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48.
Analysen blev udført som ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48.
Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Procentvis ændring i serum osteocalcin-niveau
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Procentvis ændring i serum osteocalcin-niveau fra baseline til uge 48. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som procentvis ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i serum alkalisk fosfatase-niveau
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Ændring i serum alkalisk fosfatase-niveau fra baseline til uge 48. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdi mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Procentvis ændring i serum alkalisk fosfatase-niveau
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Procentvis ændring i serum alkalisk fosfatase-niveau fra baseline til uge 48.
Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48.
Analysen blev udført som procentvis ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48.
Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i Fibrous Dysplasia Lesion Cellularitet
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Ændring i fibros dysplasi læsions cellularitet blev vurderet ved minimalt invasive knoglebiopsier ved baseline og uge 48, kun hos voksne deltagere med evne til at samtykke til proceduren. Knoglebiopsier vurderede tællingen af celletæthed. Analyse blev udført som ændring i median celletæthedsværdi mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i muskelstyrke ved brug af den manuelle muskelstyrketest-skala
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Muskelstyrke blev vurderet ved hjælp af manuel muskelstyrketest (MMT) skalaen. MMT er en klinisk teknik til at vurdere styrken af individuelle muskler eller muskelgrupper baseret på evnen til at bevæge sig mod tyngdekraften og modstå påført eksternt tryk på en 0-5 skala, med 0 (ingen sammentrækning), 1 (spor), 2 (dårlig) (bevægelse med tyngdekraften elimineret), 3 (rimelig) (bevægelse mod tyngdekraften), 4 (god) (bevægelse mod tyngdekraften med moderat modstand), og 5 (normal styrke). Højere tal indikerer bedre muskelmodstand og styrke. Hver muskelgruppe blev vurderet ved baseline og uge 48. Analyse blev udført for hver muskel som ændring mellem baseline og uge 48 (uge 48 - baseline).
Uge 48 minus baseline
Ændring i muskels bevægelsesomfang
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Muskelbevægelighedsområdet blev målt som graden af musklernes bevægelse.
Vurderingen blev foretaget ved baseline og uge 48.
Analysen blev udført som ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48.
Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i ganghastighed målt med 9-minutters gangtesten (9MWT)
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Ændringen i ganghastighed blev målt med 9-minutters gangtesten fra baseline til uge 48. 9-minutters gangtesten (9MWT) er et mål for fysisk kapacitet, og deltagerne instrueres i at løbe eller gå i en periode på ni minutter. 9-minutters gangtest-afstanden (9MWD) er den samlede distance gået i meter under 9MWT'en, og en større distance betyder bedre fysisk kapacitet. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i livskvalitet målt ved 36-punkts Short Form Health Survey (SF-36) score
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Ændringen i livskvalitet for de voksne deltagere blev vurderet ved hjælp af Short Form Health Survey (SF-36). SF-36 er en 36-spørgsmåls patientrapporteret undersøgelse af patientens helbredsstatus, der består af otte skaleret score, som er de vægtede summer af spørgsmålene i deres sektion. Hver skala omdannes direkte til en 0-100 skala. Jo højere score, jo mindre handicap. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet målt ved 10-punkts Short Form Health Survey (SF-10) - Fysisk sammendragsscore (PHS)
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Ændringen i livskvaliteten for de pædiatriske deltagere blev vurderet ved hjælp af Short-Form Health Survey-10 (SF-10). Short-Form Health Survey (SF-10) er et 10-punkts spørgeskema udfyldt af forældrene, som dækker en bred vifte af områder, der påvirker et barns funktionelle sundhed og velvære. SF-10 scores for at producere to normbaserede sammendrags-scorer: en Fysisk Sammendrags-Score (PHS) og en Psykosocial Sammendrags-Score (PSS), hver med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Analysen var baseret på PHS. PHS-skalaen transformeres direkte til en 0-100 skala. Jo højere score, jo mindre handicap. Målinger blev foretaget for Fysisk Sammendrags-Score (PHS) ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdi mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS)-score (Pediatric and Parent Proxy Version 1.0) - Smerteintensitetsdomæne
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Smerteintensitet (Pædiatrisk og Forældreproxy version 1.0) domænet måler smerteintensitet hos børn, med pædiatriske selvrapporteringsversioner for aldersgruppen 8-17 år og forældreproxy-rapporteringsversioner for børn i alderen 5-17 år. Denne måling bruger en standardskala til at vurdere smerteniveauet over de seneste syv dage og for det aktuelle øjeblik, hvilket giver en kvantitativ score, der afspejler smertens sværhedsgrad. Skalaen består af tre spørgsmål, hvor hvert scores på en 5-punkts Likert-skala, 1-5 med en laveste score på 3 og højeste på 15. Den rå score konverteres til en T-score med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Højere score indikerer større smerteintensitet. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdi mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Score (Voksen Version 2.0) - Smerteintensitetsdomæne
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Smerteintensitet (Voksen version 2.0) - Smerteintensitetsdomænet er et universelt, selvrapporteret mål for, hvor meget smerte en person oplever. Dette mål anvender en standardskala til at vurdere smertens niveau over de seneste syv dage og for det aktuelle øjeblik, hvilket giver en kvantitativ score, der afspejler smertens alvorlighed. Skalaen består af tre elementer, hvor hvert scores på en 5-punkts Likert-skala, 1-5 med en laveste score på 3 og en højeste på 15. Den rå score konverteres til en T-score med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Højere scorer indikerer større smerteintensitet. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdi mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Score (Pediatric og Parent Proxy Version 2.0) - Smerte Inferensdomæne
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Pediatric og Forældreproxy version 2.0) - Smerteinterferensdomænet vurderer, hvordan smerter påvirker dagligdag, søvn og glæde hos børn, hvor den pædiatriske version selvrapporteres af børn i alderen 8-17 år, og Forældreproxy-versionen udfyldes af en forælder eller værge for deres barn i alderen 5-17 år. Denne måling bruger en standardskala til at vurdere niveauet af smerteinterferens i løbet af de seneste syv dage og for det aktuelle øjeblik, hvilket giver en kvantitativ score, der afspejler alvorligheden af smerteinterferensen. Hvert punkt vurderes på en 5-punkts skala (1-5). Scorerne summeres derefter og konverteres til en T-score med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Højere scorer indikerer større smerteinterferens. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdi mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Score (Voksen Version 1.1) - Smerteinferensdomæne
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) (voksen version 1.1) - Smerteinterferens-skalaen vurderer smertens indvirkning på sociale, fysiske, kognitive, følelsesmæssige og rekreative aktiviteter samt søvn og livsglæde. Skalaen består af 12 punkter, og hvert punkt vurderes på en 5-punkts skala (1-5). Scorerne summeres derefter og konverteres til en T-score med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Højere score indikerer større smerteinterferens. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS)-score (børne- og forældreproxy-version 2.0) - Bevægelighed i nedre ekstremitetsdomæne
Tidsramme: Uge 48 minus udgangspunkt
Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Pediatric og Parent Proxy version 2.0) Mobility Lower Extremity-domænet vurderer selvopfattet mobilitet hos børn, hvor Pediatric-versionen er selvrapporteret af børn i alderen 8-17 år, og Parent Proxy-versionen udfyldes af en forælder eller værge for deres barn i alderen 5-17 år. Dette mål bruger en standardskala til at vurdere mobilitet i nedre ekstremiteter ved at spørge om aktiviteter som at rejse sig fra en stol eller løbe i løbet af de sidste syv dage. Hvert punkt vurderes på en 5-punkts skala (1-5). Scorene summeres derefter og konverteres til en T-score med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Højere score indikerer større mobilitet. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus udgangspunkt
Ændring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Score (Voksen Version 2.0) - Bevægelighed Underkropsdomæne
Tidsramme: Uge 48 minus baseline
Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Voksen version 2.0) Mobility Lower Extremity Domain vurderer en voksens selvopfattede evne til at udføre fysiske opgaver relateret til mobilitet og nedre ekstremitetsfunktion, såsom at rejse sig fra en stol eller gå.
Dette mål anvender en standardskala til at vurdere nedre ekstremitetsmobilitet ved at spørge om mobilitetsaktiviteter over de seneste syv dage.
Hvert punkt vurderes på en 5-punkts skala (1-5).
Scorerne summeres derefter og konverteres til en T-score, med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10.
Højere scorer indikerer større mobilitet.
Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48.
Analysen blev udført som ændring i medianværdi mellem baseline og uge 48.
Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline
Ændring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS)-score (pædiatrisk og forældreproxy-version 2.0) - træthedsdomæne
Tidsramme: Uge 48
Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Pediatric og Parent Proxy version 2.0) Fatigue-domæne vurderer niveauet og virkningen af træthed hos børn og unge, hvor Pediatric-versionen er selvrapporteret af børn i alderen 8-17 år og Parent Proxy-versionen udfyldes af en forælder eller værge for deres barn i alderen 5-17 år. Dette mål anvender en standardskala til at vurdere niveauet af træthed i løbet af de seneste syv dage. Hvert punkt vurderes på en 5-punkts skala (1-5). Scorene summeres herefter og konverteres til en T-score med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10 baseret på en amerikansk generel befolkning. Højere score indikerer forværret træthed. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdi mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48
Ændring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) - Kort Form - Træthed 13a (Voksen FACIT 13a v1.0)
Tidsramme: Uge 48
Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue (FACIT-F) Skalaen er et 13-punkts patientrapporteret resultat (PRO) spørgeskema, der indfanger individets subjektive oplevelse af deres træthed. Træthedsdomænet scores på en 5-punkts Likert-skala og konverteres til standardiserede T-scores med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10 baseret på en amerikansk generel befolkning. Højere score indikerer mindre træthed. Målinger blev foretaget ved baseline og uge 48. Analysen blev udført som ændring i medianværdien mellem baseline og uge 48. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48
Andel af deltagere med ændring i Spørgsmål om Aktiviteter i Dagligdagen (ADL)
Tidsramme: Uge 48 minus baseline

Andelen af deltagere med ændring i aktiviteter i dagligdagen (ADL) spørgsmål fra baseline til uge 48 blev vurderet ved hjælp af et studieudviklet spørgeskema. Deltagere og/eller pårørende blev bedt om at angive en liste over tre aktiviteter i dagligdagen, der var påvirket af fibrotisk dysplasi skeletfunktioner hjemme eller i skole/arbejde (f.eks. mobilitet, at gå op ad trapper, påklædning, leg med jævnaldrende, at tage en bus, etc.) og at vurdere omfanget af påvirkningen på deres aktivitetsniveau ved hjælp af et af følgende valg:

  • Meget Forbedret
  • Meget Forbedret
  • Minimalt Forbedret
  • Ingen Ændring
  • Minimalt Værre
  • Meget Værre
  • Meget Værre

Disse aktiviteter blev vurderet ved baseline og derefter genvurderet ved uge 24 og uge 48. Analysen blev udført som andelen af deltagere, der rapporterede "meget forbedret" eller "meget forbedret" i Aktiviteter i Dagligdagen Spørgsmål. Ændring = uge 48 minus baseline.
Uge 48 minus baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. december 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. november 2024

Studieafslutning (Faktiske)

18. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. august 2022

Først opslået (Faktiske)

22. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. januar 2026

Sidst verificeret

15. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10000798
  • 000798-D

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.Undersøgelsesteamet forventer, at alle IPD, der ligger til grund for resultater i en publikation, vil blive gjort tilgængelige efter rimelig anmodning. De nærmere specifikationer for timing og revisionsprocessen er under udvikling.

IPD-delingstidsramme

Resultater fra dette forsøg vil være tilgængelige 12 måneder efter hovedstudiet er afsluttet

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere fra NIH, Ultragenyx og Kyowa Kirin vil overveje anmodninger fra kvalificerede forskere om adgang til kliniske data.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Burosumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner