Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Буросумаб для лечения гипофосфатемии, опосредованной фактором роста фибробластов-23, при фиброзной дисплазии

14 января 2026 г. обновлено: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Фаза 2 исследования буросумаба при гипофосфатемии, опосредованной фактором роста фибробластов-23, при фиброзной дисплазии

Фон:

Фиброзная дисплазия (ФД) — это заболевание, которое влияет на рост костей. Пораженная костная ткань ослабевает, и люди с БФ склонны к деформациям, переломам и другим проблемам. Люди с БФ также могут иметь низкий уровень фосфатов в крови. Это может сделать кости еще слабее. Нужны лучшие методы лечения.

Задача:

Для тестирования исследуемого препарата (буросумаб) у людей с БФ, у которых низкий уровень фосфатов в крови.

Право на участие:

Люди в возрасте 1 года и старше с БФ и низким уровнем фосфатов в крови.

Дизайн:

Участники посетят NIH 3 раза за 48 недель. Каждый визит будет длиться от 5 до 7 дней.

Участники будут самостоятельно вводить бурозумаб под кожу живота, плеча или бедра. Они (или опекун) будут делать это дома 1 или 2 раза в месяц. Они будут лично обучены тому, как вводить наркотик. Домашние инъекции будут проводиться с помощью телемедицины.

Во время посещений NIH участники пройдут медицинский осмотр с анализами крови и мочи. Им сделают рентгеновские снимки различных частей тела. Им введут радиоактивный индикатор в вену; затем у них будет сканирование костей. У них будут тесты для оценки их силы, ходьбы и движения. Они заполнят анкеты об уровне боли, подвижности и усталости.

У взрослых участников может быть биопсия костей. Это будет сделано под наркозом с седацией. Небольшие образцы кости, пораженной БФ, будут взяты для исследования.

Между посещениями NIH участники будут ходить в местную лабораторию для сдачи анализов крови и мочи.

Детям-участникам будет назначен дополнительный контрольный визит через 2 недели после последнего визита в NIH.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Описание исследования:

Это будет фаза 2 открытого исследования с одной группой для оценки безопасности и эффективности бурозумаба для нормализации уровня фосфатов в сыворотке у субъектов с фиброзной дисплазией (ФД) и гипофосфатемией, опосредованной фактором роста фибробластов 23 (FGF23).

Цели:

Основная цель:

- Оцените эффективность бурозумаба для нормализации уровня фосфатов в сыворотке у субъектов с FD и гипофосфатемией, опосредованной FGF23, через 48 недель.

Второстепенные цели:

  • Оценить эффективность бурозумаба для нормализации уровня фосфатов в сыворотке у субъектов с БФ и гипофосфатемией, опосредованной FGF23, через 24 недели.
  • Оценить безопасность и переносимость бурозумаба у пациентов с БФ.
  • Оцените влияние бурозумаба на увеличение сывороточного фосфата и дополнительных минеральных маркеров.
  • Оцените влияние бурозумаба на активность поражения БФ.
  • Оценить влияние бурозумаба на функциональные параметры.
  • Оцените влияние бурозумаба на боль и качество жизни, связанное со здоровьем.

Конечные точки:

Основная конечная точка:

- Доля субъектов, достигших уровня фосфатов в сыворотке в пределах целевого диапазона (показатель Z от -1 до +2) на неделе 48.

Вторичные конечные точки:

  • Доля субъектов, достигших уровня фосфатов в сыворотке в пределах целевого диапазона (показатель Z от -1 до +2) на неделе 24.
  • Нежелательные явления и лабораторные тесты на клиническую безопасность в течение 4 недель после последней дозы бурозумаба (48 недель для взрослых и 50 недель для детей).
  • Изменение и процентное изменение от исходного уровня к посещениям после исходного уровня фосфата в сыворотке, 1,25(OH)2D в сыворотке, отношение максимальной скорости реабсорбции фосфата в почечных канальцах к скорости клубочковой фильтрации (TmP/GFR).
  • Изменение активности поражения FD с использованием 18F-NaF ПЭТ/КТ общей активности поражения от исходного уровня до 48 недель
  • Изменение и процентное изменение сывороточных маркеров метаболизма костной ткани, включая N-концевой пропептид проколлагена 1 (P1NP), бета-перекрестные С-телопептиды (CTX), остеокальцин и специфичную для кости щелочную фосфатазу от исходного уровня до 48 недель.
  • Изменение гистологии поражения БФ и клеточной пролиферации по оценке минимально инвазивной биопсии кости от исходного уровня до 48 недель (только взрослые, способные дать согласие) от исходного уровня до 48 недель
  • Скелетные изменения, оцененные при обследовании скелета в начале исследования и через 48 недель

  • Изменение от исходного уровня до 48 недель в:

    • Мышечная сила
    • Диапазон движения
    • Скорость ходьбы (9 минут ходьбы)

Изменение по сравнению с исходным уровнем до 48 недель показателей исходов, сообщаемых пациентами:

  • SF36: взрослые
  • SF10: дети
  • PROMIS Pain Intensity: версия 1.0 для детей и родителей, версия для взрослых 2.0
  • PROMIS Pain Interference: Pediatric and Parent Proxy v 2.0, Adult v 1.1
  • PROMIS Mobility: Pediatric and Parent Proxy версии 2.0, Adult Mobility Lower Extremity v 1.0
  • PROMIS Fatigue: Pediatric and Parent Proxy v 2.0, Adult FACIT 13a v1.0
  • Вопросы повседневной жизни: взрослые и дети

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

  • КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

Чтобы иметь право участвовать в этом исследовании, человек должен соответствовать всем следующим критериям:

  • Подтвержденный диагноз фиброзной дисплазии
  • Фосфат сыворотки = 30 пг/мл
  • Возраст >=1 года
  • Предоставление подписанной и датированной формы информированного согласия/согласия
  • Заявленная готовность субъекта или законного представителя (LAR) соблюдать все процедуры исследования и доступность на время исследования

  • Для женщин репродуктивного возраста: согласие на использование высокоэффективной контрацепции на время участия в исследовании. К высокоэффективным методам контрацепции относятся:

    • Полное воздержание (когда это соответствует предпочтительному и обычному образу жизни участника). Периодическое воздержание (например, календарный, овуляционный, симптотермальный, постовуляционный методы) и абстиненция не являются приемлемыми методами контрацепции.
    • Женская стерилизация (перенесшая хирургическую двустороннюю овариэктомию с гистерэктомией или без нее) или перевязка маточных труб не менее чем за шесть недель до начала исследуемого лечения.
    • Мужская стерилизация (не менее чем за 6 месяцев до скрининга). Для женщин-участников исследования партнер-мужчина, подвергшийся вазэктомии, должен быть единственным партнером для этого участника.

    • Комбинация следующего (a+b или a+c, или b+c):

      • Использование пероральных, инъекционных или имплантированных гормональных методов контрацепции или других форм гормональной контрацепции, обладающих сравнимой эффективностью (показатель неэффективности
      • Установка внутриматочной спирали (ВМС) или внутриматочной системы (ВМС)
      • Барьерные методы контрацепции: презерватив или окклюзионный колпачок (диафрагма или цервикальный/сводчатый колпачок) со спермицидной пеной/гелем/пленкой/кремом/вагинальным суппозиторием.
  • Для мужчин репродуктивного возраста: использование презервативов или других методов, описанных выше, для обеспечения эффективной контрацепции с партнером.
  • Минимальная масса тела 7,5 кг.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

Лицо, отвечающее любому из следующих критериев, будет исключено из участия в этом исследовании:

  • Беременность или лактация
  • Известные аллергические реакции на буросумаб или компонент препарата
  • Лечение другим исследуемым препаратом в течение 30 дней после скрининга
  • Лечение бурозумабом в течение 30 дней после скрининга
  • Иметь какое-либо состояние, которое, по мнению PI, может представлять проблему для безопасности субъекта или трудности с интерпретацией данных.
  • Тяжелая почечная недостаточность или терминальная стадия почечной недостаточности, определяемая как: педиатрические пациенты с расчетной скоростью клубочковой фильтрации (рСКФ) 15 мл/мин/1,73 м2 до 29 мл/мин/1,73 м2 или терминальная стадия почечной недостаточности (рСКФ < 15 мл/мин/1,73 м2), взрослые пациенты с клиренсом креатинина (КК) от 15 до 29 мл/мин или терминальной стадией почечной недостаточности (КК < 15 мл/мин)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение буросумабом
Участники с фиброзной дисплазией/синдромом МакКьюна-Олбрайта (ФД/СМА) и гипофосфатемией получают буросумаб подкожно в дозе, округлённой до ближайших 10 мг. Педиатрические участники получают 0,8 мг/кг подкожно каждые две недели в течение 48 недель. Взрослые участники получают 0,5 мг/кг подкожно каждые четыре недели с возможностью приёма дозы каждые две недели в течение 48 недель. Все участники получают минимальную дозу 10 мг/приём и максимальную дозу 90 мг/приём.
Лекарство: Буросумаб
Человеческое рекомбинантное моноклональное антитело к фактору роста фибробластов-23 (FGF23)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля участников с уровнем фосфата в сыворотке крови в целевом диапазоне на 48-й неделе
Временное ограничение: Неделя 48
Доля участников, достигших уровня фосфатов в сыворотке крови в целевом диапазоне (Z-оценка от -1 до +2) к 48-й неделе. Анализ проводился путем деления числа участников, достигших целевого уровня, на количество проанализированных участников.
Неделя 48

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Участники с нежелательным явлением по степени тяжести
Временное ограничение: 48 недель для взрослых участников; 50 недель для педиатрических участников

Количество участников с любыми нежелательными явлениями по степени тяжести, до 4 недель после последней дозы буросумаба, оценивалось с использованием Национального института рака (NCI), Общих терминологических критериев оценки нежелательных явлений (CTCAE), версия 5.0.

Степень 1 Легкая; бессимптомное течение или легкие симптомы; только клинические или диагностические наблюдения; вмешательство не показано.

Степень 2 Умеренная; показано минимальное, локальное или неинвазивное вмешательство; ограничивает инструментальную повседневную активность, соответствующую возрасту (ADL).

Степень 3 Тяжелая или клинически значимая, но не представляющая непосредственной угрозы для жизни; показана госпитализация или продление госпитализации; приводит к инвалидизации; ограничивает самообслуживание в повседневной активности (ADL).

Степень 4 Угрожающие жизни последствия; показано срочное вмешательство.

Степень 5 Смерть, связанная с нежелательным явлением (AE).
48 недель для взрослых участников; 50 недель для педиатрических участников
Участники с нежелательными явлениями, связанными с исследованием
Временное ограничение: 48 недель для взрослых участников; 50 недель для педиатрических участников
Участники с связанными нежелательными явлениями до 4 недель после последней дозы буросумаба (48 недель для взрослых субъектов, 50 недель для педиатрических субъектов). Нежелательное явление оценивалось с использованием Общей терминологии критериев нежелательных явлений (CTCAE) Национального института рака (NCI), версия 5.0. Связанное нежелательное явление означает, что имеющиеся данные свидетельствуют о разумной вероятности того, что исследуемый препарат вызвал нежелательное явление.
48 недель для взрослых участников; 50 недель для педиатрических участников
Доля участников с уровнем фосфатов в сыворотке крови в целевом диапазоне на 24 неделе
Временное ограничение: 24-я неделя
Доля участников, достигших уровня фосфатов в сыворотке крови в целевом диапазоне (Z-показатель от -1 до +2) к 24-й неделе. Анализ проводился путем деления числа участников, достигших уровня в сыворотке, на число проанализированных участников.
24-я неделя
Доля участников с уровнем фосфата в сыворотке выше целевого диапазона (Z-оценка >+2)
Временное ограничение: Между исходным уровнем и 48-й неделей
Доля участников, достигших уровня фосфата в сыворотке выше целевого диапазона (Z-показатель >+2) в любой момент времени между исходным уровнем и 48-й неделей. Анализ проводился путем деления количества участников, достигших уровня в сыворотке выше целевого диапазона, на количество проанализированных участников.
Между исходным уровнем и 48-й неделей
Изменение уровня фосфата в сыворотке крови
Временное ограничение: 48-я неделя минус исходный уровень
Изменение уровня фосфата в сыворотке крови от исходного уровня до 48-й недели. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48-я неделя минус исходный уровень
Процентное изменение уровня фосфата в сыворотке
Временное ограничение: Разница между 48-й неделей и исходным уровнем
Процентное изменение уровня фосфата в сыворотке крови от исходного уровня до 48-й недели. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как процентное изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
Разница между 48-й неделей и исходным уровнем
Изменение уровня 1,25-дигидроксивитамина D в сыворотке
Временное ограничение: Неделя 48 минус исходный уровень
Изменение уровня 1,25-дигидроксивитамина D в сыворотке крови от исходного уровня до 48-й недели.
Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе.
Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей.
Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
Неделя 48 минус исходный уровень
Процентное изменение уровня 1,25-дигидроксивитамина D в сыворотке
Временное ограничение: Неделя 48 минус исходный уровень
Процентное изменение уровня 1,25-дигидроксивитамина D в сыворотке от исходного уровня до 48 недель. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как процентное изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48 недель минус исходный уровень.
Неделя 48 минус исходный уровень
Изменение соотношения в сыворотке максимальной скорости реабсорбции фосфата почечными канальцами к скорости клубочковой фильтрации (TmP/СКФ)
Временное ограничение: Неделя 48 минус исходный уровень
Изменение сывороточного отношения максимальной скорости реабсорбции фосфата почечными канальцами к скорости клубочковой фильтрации (TmP/СКФ) от исходного уровня до 48-й недели. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
Неделя 48 минус исходный уровень
Процентное изменение сывороточного соотношения максимальной скорости реабсорбции фосфата почечными канальцами к скорости клубочковой фильтрации (TmP/СКФ)
Временное ограничение: Разница между 48 неделей и исходным уровнем
Процентное изменение соотношения сывороточного показателя максимальной скорости реабсорбции фосфата почечными канальцами к скорости клубочковой фильтрации (TmP/СКФ) от исходного уровня до 48-й недели. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ выполнен как процентное изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
Разница между 48 неделей и исходным уровнем
Изменение активности очагов фиброзной дисплазии с использованием позитронно-эмиссионной томографии/компьютерной томографии с фтором-18 фторидом натрия (18F-NaF ПЭТ/КТ)
Временное ограничение: Неделя 48 минус исходный уровень
Изменение активности поражения фиброзной дисплазии с помощью позитронно-эмиссионной томографии/компьютерной томографии с фтором-18 фторидом натрия (18F-NaF ПЭТ/КТ) от исходного уровня до 48-й недели. 18F-NaF ПЭТ/КТ проводилась на исходном уровне и на 48-й неделе, и общие единицы активности поражения рассчитывались для каждого сканирования. Изменение активности поражения сравнивалось между временными точками: исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48 недель минус исходный уровень.
Неделя 48 минус исходный уровень
Изменение уровня N-концевого пропептида проколлагена 1 типа (P1NP) в сыворотке
Временное ограничение: Неделя 48 минус исходный уровень
Изменение уровня N-терминального пропептида проколлагена 1 (P1NP) в сыворотке крови от исходного уровня до 48-й недели. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ выполнен как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
Неделя 48 минус исходный уровень
Процентное изменение уровня N-терминального пропептида проколлагена 1 типа (P1NP) в сыворотке крови
Временное ограничение: Разница между 48 неделей и исходным уровнем
Процентное изменение уровня N-концевого пропептида проколлагена 1 (P1NP) в сыворотке от исходного уровня до 48-й недели. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как процентное изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = значение на 48-й неделе минус исходное значение.
Разница между 48 неделей и исходным уровнем
Изменение уровня сывороточных бета-CrossLaps C-телопептидов (CTX)
Временное ограничение: 48 неделя минус исходный уровень
Изменение уровня С-концевых телопептидов коллагена I типа (бета-кросслапсов, CTX) в сыворотке крови с исходного уровня до 48-й недели. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = значение на 48-й неделе минус исходное значение.
48 неделя минус исходный уровень
Процентное изменение уровня сывороточных бета-CrossLaps C-телопептидов (CTX)
Временное ограничение: 48-я неделя минус исходный уровень
Процентное изменение уровня сывороточных бета-кросс-лапс C-телопептидов (CTX) от исходного уровня до 48-й недели. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как процентное изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48-я неделя минус исходный уровень
Изменение уровня остеокальцина в сыворотке
Временное ограничение: 48 неделя минус исходный уровень
Изменение уровня остеокальцина в сыворотке от исходного уровня до 48-й недели. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48 неделя минус исходный уровень
Процентное изменение уровня остеокальцина в сыворотке
Временное ограничение: Неделя 48 минус исходный уровень
Процентное изменение уровня остеокальцина в сыворотке крови от исходного уровня до 48 недели. Измерения проводились на исходном уровне и на 48 неделе. Анализ выполнялся как процентное изменение медианного значения между исходным уровнем и 48 неделей. Изменение = 48 неделя минус исходный уровень.
Неделя 48 минус исходный уровень
Изменение уровня щелочной фосфатазы в сыворотке
Временное ограничение: Неделя 48 минус исходный уровень
Изменение уровня щелочной фосфатазы в сыворотке крови от исходного уровня до 48-й недели. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
Неделя 48 минус исходный уровень
Процентное изменение уровня щелочной фосфатазы в сыворотке
Временное ограничение: 48 неделя минус исходный уровень
Процентное изменение уровня щелочной фосфатазы в сыворотке от исходного уровня до 48-й недели. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как процентное изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48 неделя минус исходный уровень
Изменение клеточности поражения при фиброзной дисплазии
Временное ограничение: Неделя 48 минус исходный уровень
Изменение клеточности поражения фиброзной дисплазией оценивали с помощью малоинвазивных биопсий кости на исходном уровне и на 48-й неделе только у взрослых участников, способных дать согласие на процедуру. Биопсии кости оценивали количество клеточной плотности. Анализ проводился как изменение медианного значения клеточной плотности между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
Неделя 48 минус исходный уровень
Изменение мышечной силы с использованием шкалы мануального мышечного тестирования
Временное ограничение: 48-я неделя минус исходный уровень
Мышечная сила оценивалась с использованием шкалы мануального мышечного тестирования (ММТ). ММТ — это клиническая методика для оценки силы отдельных мышц или мышечных групп на основе способности двигаться против силы тяжести и сопротивляться приложенному внешнему давлению по шкале от 0 до 5, где 0 (отсутствие сокращения), 1 (следовое), 2 (слабое) (движение с устранением силы тяжести), 3 (удовлетворительное) (движение против силы тяжести), 4 (хорошее) (движение против силы тяжести с умеренным сопротивлением) и 5 (нормальная сила). Более высокое число указывает на лучшее мышечное сопротивление и силу. Каждая мышечная группа оценивалась на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился для каждой мышцы как изменение между исходным уровнем и 48-й неделей (48-я неделя - исходный уровень).
48-я неделя минус исходный уровень
Изменение диапазона движений мышц
Временное ограничение: 48 неделя минус исходный уровень
Диапазон движений мышц измерялся как степень подвижности мышц. Оценка проводилась на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48 неделя минус исходный уровень
Изменение скорости ходьбы, измеренное с помощью 9-минутного теста ходьбы (9MWT)
Временное ограничение: 48 неделя минус исходный уровень
Изменение скорости ходьбы измерялось с помощью 9-минутного теста ходьбы от исходного уровня до 48-й недели. 9-минутный тест ходьбы (9MWT) является показателем физической способности, и участникам предписывается бежать или ходить в течение девяти минут. Дистанция 9-минутного теста ходьбы (9MWD) – это общее пройденное расстояние в метрах во время 9MWT, и большее пройденное расстояние означает лучшую физическую способность. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48 неделя минус исходный уровень
Изменение качества жизни, измеренное с помощью краткой формы опросника здоровья из 36 пунктов (SF-36)
Временное ограничение: 48-я неделя минус исходный уровень
Изменение качества жизни взрослых участников оценивали с помощью Краткого опросника оценки здоровья (SF-36). SF-36 — это 36-пунктовый опросник, заполняемый пациентами, для оценки состояния здоровья, который состоит из восьми шкалированных показателей, представляющих собой взвешенные суммы вопросов в соответствующем разделе. Каждая шкала напрямую преобразуется в диапазон 0–100. Чем выше показатель, тем меньше инвалидность. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48-я неделя минус исходный уровень
Изменение качества жизни, связанного со здоровьем, по данным краткой формы опроса о здоровье из 10 пунктов (SF-10) - сводный балл по физическому здоровью (PHS)
Временное ограничение: 48 неделя минус исходный уровень
Изменение качества жизни у участников педиатрической группы оценивалось с помощью Краткой формы опросника здоровья-10 (SF-10). Краткая форма опросника здоровья (SF-10) представляет собой анкету из 10 пунктов, заполняемую родителями, которая охватывает широкий спектр областей, влияющих на функциональное здоровье и благополучие ребенка. По результатам SF-10 рассчитываются два суммарных балла, основанных на нормативах: балл по физическому состоянию (PHS) и балл по психосоциальному состоянию (PSS), каждый со средним значением 50 и стандартным отклонением 10. Анализ проводился на основе PHS. Шкала PHS напрямую преобразуется в шкалу 0-100. Чем выше балл, тем меньше степень инвалидности. Измерения по баллу физического состояния (PHS) проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48 неделя минус исходный уровень
Изменение оценки системы измерения результатов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) (Педиатрическая версия и версия для родителей-представителей 1.0) – Область интенсивности боли
Временное ограничение: 48 неделя минус исходный уровень
Система измерения результатов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) Шкала интенсивности боли (детская версия и версия для родителей-представителей 1.0) измеряет интенсивность боли у детей, с детскими версиями для самостоятельного заполнения для возраста 8-17 лет и версиями для заполнения родителями-представителями для детей в возрасте 5-17 лет. Эта мера использует стандартную шкалу для оценки уровня боли за последние семь дней и на текущий момент, предоставляя количественный балл, отражающий тяжесть боли. Шкала состоит из трех пунктов, каждый из которых оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта, от 1 до 5, с минимальным баллом 3 и максимальным 15. Исходный балл преобразуется в T-балл со средним значением 50 и стандартным отклонением 10. Более высокие баллы указывают на большую интенсивность боли. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48 неделя минус исходный уровень
Изменение показателя системы измерения исходов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) (версия 2.0 для взрослых) — область интенсивности боли
Временное ограничение: Неделя 48 минус исходный уровень
Система измерения результатов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) - Интенсивность боли (взрослая версия 2.0) - домен «Интенсивность боли» является универсальным инструментом самоотчета для оценки степени испытываемой человеком боли. Эта мера использует стандартную шкалу для оценки уровня боли за последние семь дней и на текущий момент, предоставляя количественный показатель, отражающий тяжесть боли. Шкала состоит из трех пунктов, каждый из которых оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта от 1 до 5, с минимальным баллом 3 и максимальным 15. Сырой балл преобразуется в T-балл со средним значением 50 и стандартным отклонением 10. Более высокие баллы указывают на большую интенсивность боли. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
Неделя 48 минус исходный уровень
Изменение оценки системы измерения исходов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) (детская и родительская прокси-версия 2.0) – домен вывода о боли
Временное ограничение: 48-я неделя минус исходный уровень
Система оценки исходов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) (Педиатрическая версия и версия для родителей 2.0) - Домен влияния боли оценивает, как боль влияет на повседневную жизнь, сон и удовольствие у детей, при этом Педиатрическая версия заполняется самими детьми в возрасте 8-17 лет, а версия для родителей заполняется родителем или опекуном для их ребенка в возрасте 5-17 лет. Этот инструмент использует стандартную шкалу для оценки уровня влияния боли за последние семь дней и на текущий момент, предоставляя количественный балл, отражающий степень тяжести влияния боли. Каждый пункт оценивается по 5-балльной шкале (1-5). Затем баллы суммируются и преобразуются в Т-балл со средним значением 50 и стандартным отклонением 10. Более высокие баллы указывают на большее влияние боли. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48-я неделя минус исходный уровень
Изменение показателя системы оценки исходов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) (взрослая версия 1.1) - домен вывода о боли
Временное ограничение: 48-я неделя минус исходный уровень
Шкала влияния боли системы измерения результатов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) (взрослая версия 1.1) оценивает влияние боли на социальную, физическую, когнитивную, эмоциональную и рекреационную активность, а также на сон и удовольствие от жизни.
Шкала состоит из 12 пунктов, каждый из которых оценивается по 5-балльной шкале (1-5).
Затем баллы суммируются и преобразуются в T-баллы со средним значением 50 и стандартным отклонением 10.
Более высокие баллы указывают на большее влияние боли.
Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе.
Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей.
Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48-я неделя минус исходный уровень
Изменение балла по системе измерения результатов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) (педиатрическая версия и версия для родителей-представителей 2.0) — домен подвижности нижних конечностей
Временное ограничение: Неделя 48 минус исходный уровень
Система измерения результатов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) (Педиатрическая версия и версия для родителей 2.0) в области подвижности нижних конечностей оценивает самооценку мобильности у детей. Педиатрическая версия заполняется самостоятельно детьми в возрасте 8-17 лет, а версия для родителей заполняется родителем или опекуном для ребенка в возрасте 5-17 лет. Эта мера использует стандартную шкалу для оценки подвижности нижних конечностей, задавая вопросы о таких действиях, как вставание со стула или бег за последние семь дней. Каждый пункт оценивается по 5-балльной шкале (1-5). Затем баллы суммируются и преобразуются в T-балл со средним значением 50 и стандартным отклонением 10. Более высокие баллы указывают на большую подвижность. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
Неделя 48 минус исходный уровень
Изменение оценки системы измерения исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS) (взрослая версия 2.0) — область подвижности нижних конечностей
Временное ограничение: 48-я неделя минус исходный уровень
Система оценки результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS) (версия для взрослых 2.0) Домен «Мобильность нижних конечностей» оценивает самооценку способности взрослого человека выполнять физические задачи, связанные с мобильностью и функцией нижних конечностей, такие как вставание со стула или ходьба. Этот показатель использует стандартную шкалу для оценки мобильности нижних конечностей, задавая вопросы о мобильности за последние семь дней. Каждый пункт оценивается по 5-балльной шкале (1-5). Затем баллы суммируются и преобразуются в T-оценку со средним значением 50 и стандартным отклонением 10. Более высокие баллы указывают на лучшую мобильность. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48-я неделя минус исходный уровень
Изменение баллов по системе оценки исходов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) (Педиатрическая версия и версия для родителей 2.0) – область усталости
Временное ограничение: 48 неделя
Система измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS) (Педиатрическая версия и версия для родителей-представителей 2.0) оценивает уровень и влияние усталости у детей и подростков. Педиатрическая версия заполняется самостоятельно детьми в возрасте 8-17 лет, а версия для родителей-представителей заполняется родителем или опекуном для ребенка в возрасте 5-17 лет. Этот инструмент использует стандартную шкалу для оценки уровня усталости за последние семь дней. Каждый пункт оценивается по 5-балльной шкале (1-5). Затем баллы суммируются и преобразуются в T-балл со средним значением 50 и стандартным отклонением 10 на основе общей популяции США. Более высокие баллы указывают на усиление усталости. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48 неделя
Изменение в системе измерения результатов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) - Краткая форма - Усталость 13a (Взрослая версия FACIT 13a v1.0)
Временное ограничение: 48-я неделя
Система оценки результатов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) Шкала оценки функционального состояния при хронических заболеваниях — усталость (FACIT-F) представляет собой опросник из 13 пунктов, заполняемый пациентом (PRO), который отражает субъективное восприятие пациентом своей усталости. Область усталости оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта и преобразуется в стандартизированные Т-баллы со средним значением 50 и стандартным отклонением 10 на основе общей популяции США. Более высокий балл указывает на меньшую усталость. Измерения проводились на исходном уровне и на 48-й неделе. Анализ проводился как изменение медианного значения между исходным уровнем и 48-й неделей. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48-я неделя
Доля участников с изменением в вопросах повседневной активности (ADL)
Временное ограничение: 48 неделя минус исходный уровень

Доля участников с изменением в вопросах повседневной активности (ADL) от исходного уровня до 48-й недели оценивалась с использованием разработанного в исследовании вопросника. Участников и/или лиц, осуществляющих уход, просили предоставить список из трех видов повседневной активности, на которые влияли скелетные проявления фиброзной дисплазии дома или в школе/на работе (например, подвижность, подъем по лестнице, одевание, игры со сверстниками, поездка на автобусе и т.д.), и оценить степень влияния на уровень их активности, используя один из вариантов:

  • Значительно улучшилось
  • Улучшилось
  • Незначительно улучшилось
  • Без изменений
  • Незначительно ухудшилось
  • Ухудшилось
  • Значительно ухудшилось

Эти виды активности оценивались на исходном уровне, а затем повторно оценивались на 24-й и 48-й неделях. Анализ проводился как доля участников, сообщивших об «улучшении» или «значительном улучшении» в вопросах повседневной активности. Изменение = 48-я неделя минус исходный уровень.
48 неделя минус исходный уровень

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Следователи

  • Главный следователь: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 ноября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 ноября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 августа 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 августа 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 августа 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 января 2026 г.

Последняя проверка

15 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 10000798
  • 000798-D

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

.Исследовательская группа ожидает, что все IPD, лежащие в основе результатов публикации, будут предоставляться по обоснованному запросу. Особенности сроков и процесса рассмотрения находятся в разработке.

Сроки обмена IPD

Результаты этого исследования будут доступны через 12 месяцев после даты завершения основного исследования

Критерии совместного доступа к IPD

Исследователи из NIH, Ultragenyx и Kyowa Kirin будут рассматривать запросы от квалифицированных исследователей на доступ к клиническим данным.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться