Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Burosumab dla hipofosfatemii pośredniczonej przez czynnik wzrostu fibroblastów-23 w dysplazji włóknistej

14 stycznia 2026 zaktualizowane przez: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Badanie fazy 2 burosumabu pod kątem hipofosfatemii pośredniczonej przez czynnik wzrostu fibroblastów-23 w dysplazji włóknistej

Tło:

Dysplazja włóknista (FD) to zaburzenie, które wpływa na wzrost kości. Dotknięta tkanka kostna jest osłabiona, a osoby z FD są podatne na deformacje, złamania i inne problemy. Osoby z FD mogą również mieć niski poziom fosforanów we krwi. To może jeszcze bardziej osłabić kości. Potrzebne są lepsze metody leczenia.

Cel:

Aby przetestować badany lek (burosumab) u osób z FD, które mają niski poziom fosforanów we krwi.

Kwalifikowalność:

Osoby w wieku 1 roku lub starsze, które mają FD i niski poziom fosforanów we krwi.

Projekt:

Uczestnicy odwiedzą NIH 3 razy w ciągu 48 tygodni. Każda wizyta będzie trwała od 5 do 7 dni.

Uczestnicy samodzielnie wstrzykują burosumab pod skórę w brzuch, ramię lub udo. Oni (lub opiekun) zrobią to w domu 1 lub 2 razy w miesiącu. Zostaną przeszkoleni osobiście, jak wstrzykiwać lek. Domowe zastrzyki będą kierowane za pośrednictwem telezdrowia.

Podczas wizyt w NIH uczestnicy przejdą badanie fizykalne z badaniami krwi i moczu. Będą mieli prześwietlenia różnych części ciała. Będą mieli wstrzyknięty do żyły znacznik radioaktywny; wtedy zrobią scyntygrafię kości. Będą mieli testy oceniające ich siłę, chodzenie i ruch. Wypełnią kwestionariusze dotyczące ich bólu, mobilności i poziomu zmęczenia.

Dorośli uczestnicy mogą mieć biopsje kości. Zostaną one wykonane w znieczuleniu z sedacją. Małe próbki kości dotkniętej FD zostaną usunięte do badań.

Pomiędzy wizytami w NIH uczestnicy udadzą się do lokalnego laboratorium na badania krwi i moczu.

Uczestnicy dzieci będą mieli dodatkową wizytę kontrolną 2 tygodnie po ostatniej wizycie NIH.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Opis badania:

Będzie to jednoramienne badanie fazy 2, otwarte, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności burosumabu w normalizacji poziomu fosforanów w surowicy u pacjentów z dysplazją włóknistą (FD) i hipofosfatemią, w której pośredniczy czynnik wzrostu fibroblastów 23 (FGF23).

Cele:

Podstawowy cel:

-Ocena skuteczności burosumabu w normalizowaniu poziomu fosforanów w surowicy u pacjentów z hipofosfatemią, w której pośredniczy FD i FGF23, po 48 tygodniach.

Cele drugorzędne:

  • Ocena skuteczności burosumabu w normalizacji poziomu fosforanów w surowicy u pacjentów z hipofosfatemią zależną od FD i FGF23 po 24 tygodniach.
  • Ocena bezpieczeństwa i tolerancji burosumabu u pacjentów z FD.
  • Ocenić wpływ burosumabu na zwiększenie stężenia fosforanów w surowicy i dodatkowych markerów mineralnych.
  • Oceń wpływ burosumabu na aktywność zmian FD.
  • Ocenić wpływ burosumabu na parametry czynnościowe.
  • Ocena wpływu burosumabu na ból i jakość życia związaną ze zdrowiem.

Punkty końcowe:

Główny punkt końcowy:

- Odsetek pacjentów, u których stężenie fosforanów w surowicy mieściło się w docelowym zakresie (Z-score -1 do +2) w 48. tygodniu.

Drugorzędowe punkty końcowe:

  • Odsetek pacjentów, u których stężenie fosforanów w surowicy mieściło się w docelowym zakresie (Z-score -1 do +2) w 24. tygodniu.
  • Zdarzenia niepożądane i badania laboratoryjne bezpieczeństwa klinicznego do 4 tygodni po ostatniej dawce burosumabu (48 tygodni dla osób dorosłych, 50 tygodni dla dzieci).
  • Zmiana i procentowa zmiana od wizyty początkowej do wizyty po wizycie początkowej fosforanów w surowicy, surowica 1,25(OH)2D, stosunek maksymalnego współczynnika wchłaniania zwrotnego fosforanów w kanalikach nerkowych do współczynnika przesączania kłębuszkowego (TmP/GFR).
  • Zmiana aktywności zmian chorobowych FD przy użyciu 18F-NaF PET/CT całkowitej aktywności zmian chorobowych od wartości początkowej do 48 tygodni
  • Zmiana i procentowa zmiana markerów obrotu kostnego w surowicy, w tym N-końcowego propeptydu prokolagenu 1 (P1NP), krzyżujących się C-telopeptydów beta (CTX), osteokalcyny i swoistej dla kości fosfatazy alkalicznej od wartości wyjściowych do 48 tygodni.
  • Zmiana w histologii zmian FD i proliferacji komórek oceniana na podstawie małoinwazyjnych biopsji kości od wartości początkowej do 48 tygodni (tylko dorośli ze zdolnością do wyrażenia zgody) od wartości wyjściowej do 48 tygodni
  • Zmiany szkieletowe oceniane na podstawie badania szkieletu na początku badania i po 48 tygodniach

  • Zmiana od wartości początkowej do 48 tygodni w:

    • Siła mięśni
    • Zakres ruchu
    • Szybkość marszu (9 minut spacerem)

Zmiana od punktu początkowego do 48 tygodni w pomiarach wyników zgłaszanych przez pacjentów:

  • SF36: dorośli
  • SF10: dzieci
  • PROMIS Pain Intensity: Pediatric and Parent Proxy wersja 1.0, wersja dla dorosłych 2.0
  • PROMIS Zakłócenia bólu: Pediatric i Parent Proxy v 2.0, Adult v 1.1
  • PROMIS Mobility: Pediatric and Parent Proxy wersja 2.0, Adult Mobility Lower Extremity v 1.0
  • PROMIS Zmęczenie: Pediatric and Parent Proxy v 2.0, Adult FACIT 13a v1.0
  • Czynności życia codziennego Pytania: dorośli i dzieci

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, osoba musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  • Potwierdzona diagnoza dysplazji włóknistej
  • Fosforan w surowicy = 30 pg/ml
  • Wiek >=1 rok
  • Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody/zgody
  • Deklarowana gotowość uczestnika lub prawnie upoważnionego przedstawiciela (LAR) do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania

  • Dla kobiet w wieku rozrodczym: zgoda na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas udziału w badaniu. Do wysoce skutecznych metod antykoncepcji należą:

    • Całkowita abstynencja (gdy jest to zgodne z preferowanym i zwyczajowym stylem życia uczestnika). Okresowa abstynencja (np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne, poowulacyjne) i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji
    • Sterylizacja kobiet (przeszła chirurgiczne obustronne wycięcie jajników z histerektomią lub bez) lub podwiązanie jajowodów co najmniej sześć tygodni przed przyjęciem badanego leku.
    • Sterylizacja męska (co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym). W przypadku kobiet biorących udział w badaniu partner płci męskiej po wazektomii powinien być jedynym partnerem tego uczestnika.

    • Kombinacja następujących elementów (a+b lub a+c lub b+c):

      • Stosowanie doustnych, wstrzykiwanych lub wszczepionych hormonalnych metod antykoncepcji lub innych form antykoncepcji hormonalnej o porównywalnej skuteczności (wskaźnik niepowodzenia
      • Umieszczenie wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) lub systemu wewnątrzmacicznego (IUS)
      • Barierowe metody antykoncepcji: prezerwatywa lub kapturek okluzyjny (diafragma lub kapturki dopochwowe) ze środkiem plemnikobójczym w piance/żelu/folii/kremie/czopku dopochwowym
  • Dla mężczyzn w wieku rozrodczym: stosowanie prezerwatyw lub innych metod opisanych powyżej w celu zapewnienia skutecznej antykoncepcji z partnerem
  • Minimalna masa ciała 7,5 kg

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Osoba, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z udziału w tym badaniu:

  • Ciąża lub laktacja
  • Znane reakcje alergiczne na burosumab lub składnik leku
  • Leczenie innym badanym lekiem w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  • Leczenie burosumabem w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  • Mieć jakikolwiek stan, który w opinii PI mógłby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestników lub trudności z interpretacją danych
  • Ciężkie zaburzenia czynności nerek lub krańcowa niewydolność nerek, zdefiniowana jako: dzieci i młodzież z szacowanym współczynnikiem przesączania kłębuszkowego (eGFR) 15 ml/min/1,73 m2 do 29 ml/min/1,73 m2 lub krańcowa niewydolność nerek (eGFR < 15 ml/min/1,73 m2), dorosłych pacjentów z klirensem kreatyniny (CLcr) od 15 ml/min do 29 ml/min lub schyłkową niewydolnością nerek (CLcr < 15 ml/min)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie burosumabem
Uczestnicy z dysplazją włóknistą/zespołem McCune-Albrighta (FD/MAS) i hipofosfatemią otrzymują burosumab podskórnie w dawce zaokrąglonej do najbliższych 10 mg. Uczestnicy pediatryczni otrzymują 0,8 mg/kg podskórnie co dwa tygodnie przez 48 tygodni. Uczestnicy dorośli otrzymują 0,5 mg/kg podskórnie co cztery tygodnie, z opcją przyjmowania dawki co dwa tygodnie, przez 48 tygodni. Wszyscy uczestnicy otrzymują minimalną dawkę 10 mg/dawkę i maksymalną 90 mg/dawkę.
Lek: Burosumab
Ludzkie rekombinowane przeciwciało monoklonalne przeciwko czynnikowi wzrostu fibroblastów-23 (FGF23)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Proporcja uczestników z poziomem fosforanów w surowicy w zakresie docelowym w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli stężenie fosforanów w surowicy w zakresie docelowym (wynik Z od -1 do +2) w 48. tygodniu.
Analizę przeprowadzono, dzieląc liczbę uczestników, którzy osiągnęli stężenie w surowicy, przez liczbę analizowanych uczestników.
Tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy z niepożądanym zdarzeniem według stopnia
Ramy czasowe: 48 tygodni dla dorosłych uczestników; 50 tygodni dla uczestników pediatrycznych

Liczbę uczestników z jakimikolwiek zdarzeniami niepożądanymi według stopnia, do 4 tygodni po podaniu ostatniej dawki burosumabu, oceniono za pomocą Wersji 5.0 Kryteriów Wspólnej Terminologii Zdarzeń Niepożądanych (CTCAE) Narodowego Instytutu Raka (NCI).

Stopień 1 Łagodny; bezobjawowy lub z łagodnymi objawami; tylko obserwacje kliniczne lub diagnostyczne; interwencja nie jest wskazana.

Stopień 2 Umiarkowany; wskazana minimalna, miejscowa lub nieinwazyjna interwencja; ograniczający instrumentalne czynności życia codziennego (ADL) odpowiednie do wieku.

Stopień 3 Ciężki lub istotny medycznie, ale nie bezpośrednio zagrażający życiu; wskazana hospitalizacja lub przedłużenie hospitalizacji; powodujący niepełnosprawność; ograniczający podstawowe czynności życia codziennego (ADL).

Stopień 4 Zagrażający życiu; wskazana pilna interwencja.

Stopień 5 Zgon związany ze zdarzeniem niepożądanym.
48 tygodni dla dorosłych uczestników; 50 tygodni dla uczestników pediatrycznych
Uczestnicy z powiązanym zdarzeniem niepożądanym
Ramy czasowe: 48 tygodni dla dorosłych uczestników; 50 tygodni dla pediatrycznych uczestników
Uczestnicy z powiązanymi zdarzeniami niepożądanymi do 4 tygodni po podaniu ostatniej dawki burosumabu (48 tygodni dla dorosłych uczestników, 50 tygodni dla uczestników pediatrycznych). Zdarzenie niepożądane oceniano za pomocą National Cancer Institute (NCI), Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), wersja 5.0. Powiązane zdarzenie niepożądane oznacza, że istnieją dostępne dowody sugerujące, że istnieje rozsądna możliwość, iż lek badany spowodował zdarzenie niepożądane.
48 tygodni dla dorosłych uczestników; 50 tygodni dla pediatrycznych uczestników
Odsetek uczestników z poziomem fosforanów w surowicy w docelowym zakresie w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli poziom fosforanów w surowicy w docelowym zakresie (Z-score -1 do +2) w 24. tygodniu. Analizę przeprowadzono dzieląc liczbę uczestników, którzy osiągnęli poziom w surowicy, przez liczbę analizowanych uczestników.
Tydzień 24
Proporcja uczestników z poziomem fosforanów w surowicy powyżej docowego zakresu (Z-score >+2)
Ramy czasowe: Między punktem wyjściowym a 48. tygodniem
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli poziom fosforanów w surowicy powyżej docowego zakresu (Z-score >+2) w dowolnym punkcie czasowym między punktem wyjściowym a 48. tygodniem. Analizę przeprowadzono, dzieląc liczbę uczestników, którzy osiągnęli poziom w surowicy powyżej docowego zakresu, przez liczbę uczestników poddanych analizie.
Między punktem wyjściowym a 48. tygodniem
Zmiana poziomu fosforanów w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus punkt wyjściowy
Zmiana poziomu fosforanów w surowicy od wartości wyjściowej do 48. tygodnia. Pomiary wykonano na początku badania oraz w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany wartości między wartością wyjściową a 48. tygodniem. Zmiana = wartość w 48. tygodniu minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus punkt wyjściowy
Procentowa zmiana poziomu fosforanów w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Procentowa zmiana poziomu fosforanu w surowicy od wartości wyjściowej do 48. tygodnia. Pomiary wykonano na początku badania i w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako procentową zmianę mediany między wartością wyjściową a 48. tygodniem. Zmiana = wartość z 48. tygodnia minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana poziomu 1,25-dihydroksywitaminy D w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus punkt wyjściowy
Zmiana poziomu 1,25-dihydroksywitaminy D w surowicy od wartości wyjściowej do 48 tygodnia. Pomiary wykonano w punkcie wyjściowym i w 48 tygodniu. Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany między wartością wyjściową a 48 tygodniem. Zmiana = wartość w 48 tygodniu minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus punkt wyjściowy
Procentowa zmiana poziomu 1,25-dihydroksywitaminy D w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Procentowa zmiana poziomu 1,25-dihydroksywitaminy D w surowicy od wartości wyjściowej do 48. tygodnia. Pomiary wykonano w punkcie wyjściowym i w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako procentową zmianę mediany między wartością wyjściową a 48. tygodniem. Zmiana = 48. tydzień minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana w stosunku surowicy maksymalnej szybkości resorpcji fosforanu w kanalikach nerkowych do współczynnika filtracji kłębuszkowej (TmP/GFR)
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus punkt wyjściowy
Zmiana stosunku maksymalnej reabsorpcji kanalikowej fosforanu do współczynnika filtracji kłębuszkowej (TmP/GFR) w surowicy od wartości wyjściowej do 48. tygodnia.
Pomiary wykonano w punkcie wyjściowym i w 48. tygodniu.
Analizę przeprowadzono jako zmianę wartości mediany między punktem wyjściowym a 48. tygodniem.
Zmiana = wartość z 48. tygodnia minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus punkt wyjściowy
Procentowa zmiana w surowicy stosunku maksymalnej szybkości wchłaniania zwrotnego fosforanu w kanalikach nerkowych do współczynnika przesączania kłębuszkowego (TmP/GFR)
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Procentowa zmiana w surowicy stosunku maksymalnej szybkości wchłaniania zwrotnego fosforanu w kanalikach nerkowych do szybkości filtracji kłębuszkowej (TmP/GFR) od wartości wyjściowej do 48. tygodnia. Pomiary przeprowadzono w punkcie wyjściowym i 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako procentową zmianę mediany między wartością wyjściową a 48. tygodniem. Zmiana = 48. tydzień minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana aktywności zmian włóknistościowej dysplazji przy użyciu skanu pozytonowej tomografii emisyjnej/tomografii komputerowej z fluorem-18 (18F-NaF PET/CT)
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana aktywności zmian dysplazji włóknistej przy użyciu skanowania pozytonowej tomografii emisyjnej/ tomografii komputerowej z fluorkiem sodu oznaczonym fluorem-18 (18F-NaF PET/CT) od wartości wyjściowej do 48. tygodnia. Skanowanie 18F-NaF PET/CT wykonano na początku badania i w 48. tygodniu, a całkowite jednostki aktywności zmian obliczono na podstawie każdego skanu. Porównano zmianę aktywności zmian między punktami czasowymi: wartością wyjściową a 48. tygodniem. Zmiana = 48 tygodni minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana poziomu propeptydu N-końcowego prokolagenu typu 1 (P1NP) w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana stężenia N-końcowego propeptydu prokolagenu typu 1 (P1NP) w surowicy od wartości wyjściowej do 48. tygodnia. Pomiary wykonano na początku badania i w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany między wartością wyjściową a 48. tygodniem. Zmiana = wartość w 48. tygodniu minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Procentowa zmiana poziomu propeptydu N-końcowego prokolagenu typu 1 (P1NP) w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Procentowa zmiana poziomu N-końcowego propeptydu prokolagenu typu 1 (P1NP) w surowicy od wartości wyjściowej do 48. tygodnia. Pomiary wykonano w punkcie wyjściowym i w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako procentową zmianę mediany między wartością wyjściową a 48. tygodniem. Zmiana = wartość z 48. tygodnia minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana poziomu beta-crosslaps C-telopeptydu (CTX) w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana poziomu beta-crosslapsów C-telopeptydu (CTX) w surowicy od wartości wyjściowej do 48. tygodnia. Pomiary wykonano na początku badania i w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany wartości między wartością wyjściową a 48. tygodniem. Zmiana = wartość z 48. tygodnia minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Procentowa zmiana poziomu beta crosslaps C-telopeptydów (CTX) w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Procentowa zmiana poziomu beta-kroślików C-telopeptydu (CTX) w surowicy od wartości wyjściowej do 48. tygodnia. Pomiary wykonano na początku badania oraz w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako procentową zmianę mediany wartości między wartością wyjściową a 48. tygodniem. Zmiana = wartość w 48. tygodniu minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana poziomu osteokalcyny w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana poziomu osteokalcyny w surowicy od wartości wyjściowej do 48 tygodnia.
Pomiary wykonano na początku badania i w 48 tygodniu.
Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany wartości między wartością wyjściową a 48 tygodniem.
Zmiana = wartość w 48 tygodniu minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Procentowa zmiana poziomu osteokalcyny w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus poziom wyjściowy
Procentowa zmiana poziomu osteokalcyny w surowicy od wartości wyjściowej do 48. tygodnia. Pomiary wykonano w punkcie wyjściowym i w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako procentową zmianę mediany między wartością wyjściową a 48. tygodniem. Zmiana = wartość w 48. tygodniu minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus poziom wyjściowy
Zmiana poziomu fosfatazy alkalicznej w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus poziom wyjściowy
Zmiana poziomu fosfatazy alkalicznej w surowicy od wartości początkowej do 48. tygodnia.
Pomiary przeprowadzono na początku badania oraz w 48. tygodniu.
Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany między wartością początkową a 48. tygodniem.
Zmiana = wartość z 48. tygodnia minus wartość początkowa.
Tydzień 48 minus poziom wyjściowy
Procentowa zmiana poziomu fosfatazy alkalicznej w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus linia bazowa
Procentowa zmiana poziomu fosfatazy alkalicznej w surowicy od wartości wyjściowej do 48. tygodnia. Pomiary wykonano w punkcie wyjściowym i w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako procentową zmianę mediany między wartością wyjściową a 48. tygodniem. Zmiana = wartość w 48. tygodniu minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48 minus linia bazowa
Zmiana w komórkowości ogniska dysplazji włóknistej
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmianę komórkowości zmian włóknistej dysplazji oceniano za pomocą minimalnie inwazyjnych biopsji kości na początku badania oraz w 48. tygodniu wyłącznie u dorosłych uczestników zdolnych do wyrażenia zgody na zabieg. Biopsje kości oceniały liczbę komórek na jednostkę powierzchni. Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany wartości gęstości komórek między początkiem badania a 48. tygodniem. Zmiana = wartość z 48. tygodnia minus wartość początkowa.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana siły mięśniowej przy użyciu skali manualnego testu mięśniowego
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Siłę mięśniową oceniano za pomocą manualnego testu mięśniowego (MMT). MMT to kliniczna technika oceny siły poszczególnych mięśni lub grup mięśniowych na podstawie zdolności do ruchu przeciwko grawitacji i oporu wobec przyłożonego zewnętrznego nacisku w skali 0-5, gdzie 0 oznacza brak skurczu, 1 – śladowy, 2 – słaby (ruch przy wyeliminowanej grawitacji), 3 – dostateczny (ruch przeciwko grawitacji), 4 – dobry (ruch przeciwko grawitacji z umiarkowanym oporem) i 5 – normalną siłę. Wyższa liczba wskazuje na lepszą oporność i siłę mięśni. Każdą grupę mięśniową oceniano na początku badania oraz w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono dla każdego mięśnia jako zmianę między początkiem badania a 48. tygodniem (48. tydzień – początek badania).
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana zakresu ruchu mięśni
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartości wyjściowe
Zakres ruchu mięśni mierzono jako stopień ruchomości mięśni. Ocena przeprowadzono na początku badania oraz w 48. tygodniu. Analizę wykonano jako zmianę mediany między początkiem badania a 48. tygodniem. Zmiana = wartość z 48. tygodnia minus wartość początkowa.
Tydzień 48 minus wartości wyjściowe
Zmiana prędkości chodu mierzonej za pomocą 9-minutowego testu marszu (9MWT)
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmianę prędkości chodzenia mierzono za pomocą 9-minutowego testu marszu od punktu wyjściowego do 48 tygodnia. 9-minutowy test marszu (9MWT) jest miarą wydolności fizycznej, a uczestnicy są instruowani, aby biegać lub chodzić przez okres dziewięciu minut. Odległość w 9-minutowym teście marszu (9MWD) to całkowita przebyta odległość w metrach podczas 9MWT, a większa przebyta odległość oznacza lepszą wydolność fizyczną. Pomiary wykonano w punkcie wyjściowym i w 48 tygodniu. Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany między punktem wyjściowym a 48 tygodniem. Zmiana = 48 tydzień minus punkt wyjściowy.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana jakości życia mierzona za pomocą 36-punktowej krótkiej wersji kwestionariusza zdrowia (SF-36)
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus linia bazowa
Zmianę jakości życia u dorosłych uczestników oceniono za pomocą kwestionariusza Short Form Health Survey (SF-36). SF-36 to 36-punktowa ankieta dotycząca stanu zdrowia pacjenta, składająca się z ośmiu skalowanych wyników, które są ważonymi sumami pytań w ich sekcji. Każda skala jest bezpośrednio przekształcana w skalę 0-100. Im wyższy wynik, tym mniejsza niepełnosprawność. Pomiary przeprowadzono na początku badania oraz w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany między początkiem badania a 48. tygodniem. Zmiana = 48. tydzień minus początek badania.
Tydzień 48 minus linia bazowa
Zmiana w jakości życia związanej ze zdrowiem mierzona za pomocą 10-punktowej krótkiej formy badania zdrowia (SF-10) - Wynik podsumowujący stan fizyczny (PHS)
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmianę jakości życia uczestników pediatrycznych oceniono za pomocą Krótkiego Formularza Oceny Zdrowia-10 (SF-10). Krótki Formularz Oceny Zdrowia (SF-10) to 10-punktowy kwestionariusz wypełniany przez rodziców, który obejmuje szeroki zakres domen wpływających na funkcjonalne zdrowie i dobrostan dziecka. Wyniki SF-10 są przeliczane w celu uzyskania dwóch znormalizowanych wyników podsumowujących: Wyniku Podsumowującego Fizycznego (PHS) i Wyniku Podsumowującego Psychospołecznego (PSS), każdy z średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Analiza opierała się na PHS. Skala PHS jest bezpośrednio przekształcana na skalę 0-100. Im wyższy wynik, tym mniejsza niepełnosprawność. Pomiary Wyniku Podsumowującego Fizycznego (PHS) przeprowadzono na początku badania oraz w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany między początkiem badania a 48. tygodniem. Zmiana = 48. tydzień minus początek badania.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana w wyniku systemu pomiaru wyników zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS) (wersja pediatryczna i zastępcza dla rodziców 1.0) – obszar intensywności bólu
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
System Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjentów (PROMIS) – Intensywność Bólu (wersja pediatryczna i wersja dla rodziców jako pełnomocników 1.0) mierzy intensywność bólu u dzieci, z wersjami samoopisowymi dla dzieci w wieku 8-17 lat oraz wersjami dla rodziców jako pełnomocników dla dzieci w wieku 5-17 lat. To narzędzie wykorzystuje standardową skalę do oceny poziomu bólu w ciągu ostatnich siedmiu dni oraz w chwili obecnej, dostarczając ilościowy wynik odzwierciedlający nasilenie bólu. Skala składa się z trzech pozycji, z których każda oceniana jest w 5-punktowej skali Likerta, 1-5, z najniższym wynikiem 3 i najwyższym 15. Wynik surowy jest przeliczany na wynik T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyższe wyniki wskazują na większą intensywność bólu. Pomiary przeprowadzono na początku badania oraz w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany między początkiem badania a 48. tygodniem. Zmiana = wynik z 48. tygodnia minus wynik początkowy.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana w skali Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (wersja dla dorosłych 2.0) – domena natężenia bólu
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
System Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjentów (PROMIS) Intensywność Bólu (wersja dla dorosłych 2.0) - domena Intensywność Bólu jest uniwersalnym, samodzielnym narzędziem pomiarowym oceniającym poziom bólu odczuwanego przez osobę.
Narzędzie to wykorzystuje standardową skalę do oceny poziomu bólu w ciągu ostatnich siedmiu dni oraz w chwili obecnej, dostarczając ilościowy wynik odzwierciedlający nasilenie bólu.
Skala składa się z trzech pozycji, z których każda oceniana jest w 5-punktowej skali Likerta, 1-5, przy najniższym wyniku 3 i najwyższym 15.
Wynik surowy jest konwertowany na wynik T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10.
Wyższe wyniki wskazują na większą intensywność bólu.
Pomiary przeprowadzono na początku badania oraz w 48. tygodniu.
Analizę przeprowadzono jako zmianę wartości mediany między początkiem badania a 48. tygodniem.
Zmiana = 48. tydzień minus początek badania.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana wyniku systemu pomiaru wyników zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS) (wersja 2.0 dla dzieci i rodziców) - domena wnioskowania bólu
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus punkt wyjściowy
System Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjentów (PROMIS) (wersja pediatryczna i wersja dla rodziców 2.0) - domena wpływu bólu ocenia, jak ból wpływa na codzienne życie, sen i radość u dzieci, przy czym wersja pediatryczna jest wypełniana samodzielnie przez dzieci w wieku 8-17 lat, a wersja dla rodziców jest wypełniana przez rodzica lub opiekuna dla dziecka w wieku 5-17 lat. Niniejsze narzędzie wykorzystuje standardową skalę do oceny poziomu wpływu bólu w ciągu ostatnich siedmiu dni oraz w chwili obecnej, dostarczając ilościowy wynik odzwierciedlający nasilenie wpływu bólu. Każda pozycja jest oceniana w skali 5-stopniowej (1-5). Wyniki są następnie sumowane i przeliczane na wynik T, z wartością średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyższe wyniki wskazują na większy wpływ bólu. Pomiary przeprowadzono na początku badania oraz w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany między początkiem badania a 48. tygodniem. Zmiana = 48. tydzień minus początek badania.
Tydzień 48 minus punkt wyjściowy
Zmiana w wyniku systemu pomiaru wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) (wersja dla dorosłych 1.1) – domena wnioskowania o bólu
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus punkt wyjściowy
System Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjentów (PROMIS) (wersja dla dorosłych 1.1) – Skala Wpływu Bólu ocenia wpływ bólu na aktywność społeczną, fizyczną, poznawczą, emocjonalną i rekreacyjną, a także na sen i satysfakcję z życia.
Skala składa się z 12 pozycji, a każda pozycja jest oceniana w 5-stopniowej skali (1-5).
Następnie sumuje się wyniki i przelicza je na wynik T, ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10.
Wyższe wyniki wskazują na większy wpływ bólu.
Pomiary przeprowadzono na początku badania oraz w 48. tygodniu.
Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany między początkiem badania a 48. tygodniem.
Zmiana = 48. tydzień minus początek badania.
Tydzień 48 minus punkt wyjściowy
Zmiana wyniku systemu pomiaru wyników zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS) (wersja pediatryczna i wersja dla rodziców 2.0) – domena mobilności kończyn dolnych
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
System Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta (PROMIS) (wersja pediatryczna i wersja zastępcza rodziców 2.0) w domenie mobilności kończyn dolnych ocenia postrzeganą przez siebie mobilność u dzieci, przy czym wersja pediatryczna jest samodzielnie wypełniana przez dzieci w wieku 8-17 lat, a wersja zastępcza rodziców jest wypełniana przez rodzica lub opiekuna dla ich dziecka w wieku 5-17 lat. Ta miara wykorzystuje standardową skalę do oceny mobilności kończyn dolnych, pytając o aktywności, takie jak wstawanie z krzesła lub bieganie w ciągu ostatnich siedmiu dni. Każda pozycja jest oceniana w skali 5-stopniowej (1-5). Następnie sumuje się wyniki i przelicza je na wynik T, ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyższe wyniki wskazują na większą mobilność. Pomiary wykonano na początku badania i w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany między początkiem badania a 48. tygodniem. Zmiana = 48. tydzień minus początek badania.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana wskaźnika w systemie pomiaru wyników zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS) (wersja dla dorosłych 2.0) – domena mobilności kończyn dolnych
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
System Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjentów (PROMIS) (wersja dla dorosłych 2.0) – domena mobilności kończyn dolnych ocenia postrzeganą przez dorosłego osobę zdolność do wykonywania zadań fizycznych związanych z mobilnością i funkcjonowaniem kończyn dolnych, takich jak wstawanie z krzesła lub chodzenie.
Ta miara wykorzystuje standardową skalę do oceny mobilności kończyn dolnych, pytając o aktywności związane z mobilnością w ciągu ostatnich siedmiu dni.
Każda pozycja jest oceniana w skali 5-punktowej (1-5).
Następnie sumuje się wyniki i przelicza je na wynik T, gdzie średnia wynosi 50, a odchylenie standardowe 10.
Wyższe wyniki wskazują na większą mobilność.
Pomiary przeprowadzono na początku badania oraz w 48. tygodniu.
Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany wartości między początkiem badania a 48. tygodniem.
Zmiana = wartość z 48. tygodnia minus wartość początkowa.
Tydzień 48 minus wartość wyjściowa
Zmiana wyniku w systemie pomiaru wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) (wersja pediatryczna i rodzicielska 2.0) – domena zmęczenia
Ramy czasowe: Tydzień 48
System Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta (PROMIS) (wersja 2.0 dla dzieci i rodziców jako pełnomocników) w dziedzinie zmęczenia ocenia poziom i wpływ zmęczenia u dzieci i młodzieży, przy czym wersja dla dzieci jest wypełniana samodzielnie przez dzieci w wieku 8-17 lat, a wersja dla rodziców jako pełnomocników jest wypełniana przez rodzica lub opiekuna dla dziecka w wieku 5-17 lat. Ta miara wykorzystuje standardową skalę do oceny poziomu zmęczenia w ciągu ostatnich siedmiu dni. Każda pozycja jest oceniana w 5-punktowej skali (1-5). Następnie sumuje się wyniki i przelicza je na wynik T, ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10 w oparciu o ogólną populację USA. Wyższe wyniki wskazują na pogorszenie zmęczenia. Pomiary przeprowadzono na początku badania oraz w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany między wartością wyjściową a 48. tygodniem. Zmiana = 48. tydzień minus wartość wyjściowa.
Tydzień 48
Zmiana w Systemie Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta (PROMIS) - Formularz Skrócony - Zmęczenie 13a (FACIT 13a dla dorosłych wersja 1.0)
Ramy czasowe: Tydzień 48
Skala Zmęczenia Funkcjonalnej Oceny Terapii Przewlekłej Choroby (FACIT-F) Systemu Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta (PROMIS) to 13-punktowy kwestionariusz wyników zgłaszanych przez pacjenta (PRO), który rejestruje subiektywne doświadczenie zmęczenia danej osoby. Domena zmęczenia jest oceniana w 5-punktowej skali Likerta i przeliczana na standaryzowane wyniki T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10 na podstawie ogólnej populacji USA. Wyższy wynik wskazuje na mniejsze zmęczenie. Pomiary wykonano na początku badania oraz w 48. tygodniu. Analizę przeprowadzono jako zmianę mediany wartości między początkiem badania a 48. tygodniem. Zmiana = 48. tydzień minus początek badania.
Tydzień 48
Proporcja uczestników ze zmianą w pytaniach dotyczących czynności dnia codziennego (ADL)
Ramy czasowe: Tydzień 48 minus punkt wyjściowy

Proporcję uczestników ze zmianą w pytaniach dotyczących czynności życia codziennego (ADL) od punktu wyjściowego do 48 tygodnia oceniono za pomocą opracowanego w badaniu kwestionariusza. Uczestników i/lub opiekunów poproszono o podanie listy trzech czynności życia codziennego, na które wpłynęły cechy szkieletowe dysplazji włóknistej w domu lub szkole/pracy (np. mobilność, wchodzenie po schodach, ubieranie się, zabawę z rówieśnikami, łapanie autobusu itp.) oraz o ocenę stopnia wpływu na ich poziom aktywności, wybierając jedną z opcji:

  • Znacznie się poprawiło
  • Dużo się poprawiło
  • Minimalnie się poprawiło
  • Bez zmian
  • Minimalnie się pogorszyło
  • Dużo się pogorszyło
  • Znacznie się pogorszyło

Czynności te oceniano w punkcie wyjściowym, a następnie ponownie w 24 i 48 tygodniu. Analizę przeprowadzono jako proporcję uczestników zgłaszających „dużo się poprawiło” lub „znacznie się poprawiło” w pytaniach dotyczących czynności życia codziennego. Zmiana = 48 tydzień minus punkt wyjściowy.
Tydzień 48 minus punkt wyjściowy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Śledczy

  • Główny śledczy: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

15 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 10000798
  • 000798-D

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zespół badawczy przewiduje, że wszystkie WRZ będące podstawą wyników w publikacji zostaną udostępnione na uzasadnione żądanie. Szczegóły dotyczące harmonogramu i procesu przeglądu są w trakcie opracowywania.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wyniki tego badania będą dostępne 12 miesięcy po dacie zakończenia badania głównego

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Badacze z NIH, Ultragenyx i Kyowa Kirin będą rozpatrywać wnioski od wykwalifikowanych naukowców o dostęp do danych klinicznych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj