Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Burosumab pro hypofosfatémii zprostředkovanou fibroblastovým růstovým faktorem-23 u fibrózní dysplazie

14. ledna 2026 aktualizováno: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Studie fáze 2 burosumabu pro hypofosfatémii zprostředkovanou fibroblastovým růstovým faktorem-23 u fibrózní dysplazie

Pozadí:

Fibrózní dysplazie (FD) je porucha, která ovlivňuje růst kostí. Postižená kostní tkáň je oslabená a lidé s FD jsou náchylní k deformacím, zlomeninám a dalším problémům. Lidé s FD mohou mít také nízké hladiny fosfátů v krvi. To může kosti ještě oslabit. Je zapotřebí lepší léčby.

Objektivní:

Testovat studovaný lék (burosumab) u lidí s FD, kteří mají nízké hladiny fosfátů v krvi.

Způsobilost:

Lidé ve věku 1 roku nebo starší, kteří mají FD a nízké hladiny fosfátů v krvi.

Design:

Účastníci navštíví NIH 3krát za 48 týdnů. Každá návštěva bude trvat 5 až 7 dní.

Účastníci si sami aplikují burosumab pod kůži do břicha, horní části paže nebo stehna. Oni (nebo pečovatel) to budou dělat doma 1 až 2krát za měsíc. Budou osobně proškoleni, jak si drogu aplikovat injekčně. Domácí injekce budou vedeny prostřednictvím telehealth.

Během návštěv NIH budou mít účastníci fyzickou zkoušku s testy krve a moči. Budou mít rentgenové snímky různých částí svého těla. Do žíly jim bude vstříknut radioaktivní indikátor; pak budou mít kostní sken. Budou mít testy k posouzení jejich síly, chůze a pohybu. Vyplní dotazníky o své bolesti, pohyblivosti a míře únavy.

Dospělí účastníci mohou mít kostní biopsie. Ty budou prováděny v anestezii se sedací. Pro studii budou odebrány malé vzorky kosti postižené FD.

Mezi návštěvami NIH půjdou účastníci do místní laboratoře na testy krve a moči.

Dětští účastníci budou mít další následnou návštěvu 2 týdny po poslední návštěvě NIH.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Popis studie:

Půjde o fázi 2, otevřenou, jednoramennou studii k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti burosumabu k normalizaci hladin fosfátů v séru u subjektů s fibrózní dysplazií (FD) a hypofosfatémií zprostředkovanou fibroblastovým růstovým faktorem 23 (FGF23).

Cíle:

Primární cíl:

-Vyhodnoťte účinnost burosumabu k normalizaci hladin fosfátů v séru u subjektů s hypofosfatémií zprostředkovanou FD a FGF23 ve 48. týdnu.

Sekundární cíle:

  • Vyhodnoťte účinnost burosumabu k normalizaci hladin fosfátů v séru u subjektů s hypofosfatémií zprostředkovanou FD a FGF23 ve 24. týdnu.
  • Zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost burosumabu u pacientů s FD.
  • Vyhodnoťte účinek burosumabu na zvýšení sérového fosfátu a dalších minerálních markerů.
  • Vyhodnoťte vliv burosumabu na aktivitu lézí FD.
  • Zhodnoťte vliv burosumabu na funkční parametry.
  • Zhodnoťte účinek burosumabu na bolest a kvalitu života související se zdravím.

Koncové body:

Primární koncový bod:

-Podíl subjektů dosahujících hladiny fosfátu v séru v cílovém rozmezí (Z-skóre -1 až +2) v týdnu 48.

Sekundární koncové body:

  • Podíl subjektů dosahujících hladiny fosfátu v séru v cílovém rozmezí (Z-skóre -1 až +2) v týdnu 24.
  • Nežádoucí účinky a laboratorní testy klinické bezpečnosti po dobu až 4 týdnů po poslední dávce burosumabu (48 týdnů pro dospělé subjekty, 50 týdnů pro pediatrické subjekty).
  • Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty do návštěvy po výchozí hodnotě v sérovém fosfátu, séru 1,25(OH)2D, poměr maximální rychlosti renální tubulární reabsorpce fosfátu k rychlosti glomerulární filtrace (TmP/GFR).
  • Změna aktivity FD lézí pomocí 18F-NaF PET/CT celkové aktivity lézí od výchozí hodnoty do 48 týdnů
  • Změna a procentuální změna markerů kostního obratu v séru, včetně N-terminálního propeptidu prokolagenu 1 (P1NP), beta crosslaps C-telopeptidů (CTX), osteokalcinu a kostně specifické alkalické fosfatázy od výchozích hodnot do 48 týdnů.
  • Změna v histologii lézí FD a buněčná proliferace hodnocená pomocí minimálně invazivních kostních biopsií od výchozího stavu do 48 týdnů (dospělí pouze se schopností souhlasit) od výchozího stavu do 48 týdnů
  • Kosterní změny hodnocené při průzkumu skeletu na začátku a po 48 týdnech

  • Změna z výchozího stavu na 48 týdnů za:

    • Svalová síla
    • Rozsah pohybu
    • Rychlost chůze (9 minut chůze)

Změna z výchozí hodnoty na 48 týdnů v pacientech hlášených ukazatelích výsledků:

  • SF36: dospělí
  • SF10: děti
  • PROMIS Intensity bolesti: Pediatrická a rodičovská proxy verze 1.0, dospělá verze 2.0
  • PROMIS Rušení bolesti: Pediatrická a rodičovská proxy v 2.0, pro dospělé v 1.1
  • PROMIS Mobility: Pediatrická a rodičovská proxy verze 2.0, mobilita dospělých dolních končetin v 1.0
  • PROMIS Fatigue: Pediatric and Parent Proxy v 2.0, Adult FACIT 13a v1.0
  • Otázky každodenního života: dospělí a děti

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Aby se jednotlivec mohl zúčastnit této studie, musí splňovat všechna následující kritéria:

  • Potvrzená diagnóza fibrózní dysplazie
  • Sérový fosfát = 30 pg/ml
  • Věk >=1 rok
  • Poskytnutí podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu/souhlasu
  • Uvedená ochota subjektu nebo zákonně zplnomocněného zástupce (LAR) dodržovat všechny postupy studie a dostupnost po dobu trvání studie

  • Pro ženy s reprodukčním potenciálem: souhlas s používáním vysoce účinné antikoncepce během účasti ve studii. Mezi vysoce účinné metody antikoncepce patří:

    • Úplná abstinence (pokud je v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem účastníka). Periodická abstinence (např. kalendářní, ovulační, symptotermální, postovulační metody) a vysazení nejsou přijatelné metody antikoncepce
    • Sterilizace žen (prodělala chirurgickou bilaterální ooforektomii s nebo bez hysterektomie) nebo podvázání vejcovodů alespoň šest týdnů před zahájením studijní léčby.
    • Mužská sterilizace (nejméně 6 měsíců před screeningem). Pro ženy účastnící se studie by měl být mužský partner po vasektomii jediným partnerem tohoto účastníka.

    • Kombinace následujících (a+b nebo a+c, nebo b+c):

      • Používání perorálních, injekčních nebo implantovaných hormonálních metod antikoncepce nebo jiných forem hormonální antikoncepce, které mají srovnatelnou účinnost (míra selhání
      • Umístění nitroděložního tělíska (IUD) nebo nitroděložního systému (IUS)
      • Bariérové ​​metody antikoncepce: kondom nebo okluzivní čepice (bránice nebo cervikální čepice) se spermicidní pěnou/gelem/filmem/krémem/vaginálním čípkem
  • Pro muže s reprodukčním potenciálem: použití kondomů nebo jiných metod popsaných výše k zajištění účinné antikoncepce s partnerem
  • Minimální tělesná hmotnost 7,5 kilogramu

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Jednotlivec, který splní kterékoli z následujících kritérií, bude z účasti v této studii vyloučen:

  • Těhotenství nebo kojení
  • Známé alergické reakce na burosumab nebo složku léčiva
  • Léčba jiným hodnoceným lékem do 30 dnů od screeningu
  • Léčba burosumabem do 30 dnů od screeningu
  • Mají jakýkoli stav, který by podle názoru PI mohl představovat obavy o bezpečnost subjektu nebo potíže s interpretací údajů
  • Těžké poškození ledvin nebo konečné stadium onemocnění ledvin, definované jako: dětští pacienti s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) 15 ml/min/1,73 m2 až 29 ml/min/1,73 m2 nebo konečné stadium onemocnění ledvin (eGFR < 15 ml/min/1,73 m2), dospělí pacienti s clearance kreatininu (CLcr) 15 ml/min až 29 ml/min nebo s terminálním onemocněním ledvin (CLcr < 15 ml/min)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba burosumabem
Účastníci s fibrotickou dysplazií/McCuneovým-Albrightovým syndromem (FD/MAS) a hypofosfatemií dostávají burosumab subkutánně v dávce zaokrouhlené na nejbližších 10 mg. Pediatričtí účastníci dostávají 0,8 mg/kg subkutánně každé dva týdny po dobu 48 týdnů. Dospělí účastníci dostávají 0,5 mg/kg subkutánně každé čtyři týdny, s možností podání dávky každé dva týdny, po dobu 48 týdnů. Všichni účastníci dostávají minimální dávku 10 mg/dávka a maximální 90 mg/dávka.
Lék: Burosumab
Lidská rekombinantní monoklonální protilátka proti fibroblastovému růstovému faktoru-23 (FGF23)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s hladinou fosfátů v séru v cílovém rozmezí v týdnu 48
Časové okno: Týden 48
Podíl účastníků, kteří dosáhli hladiny fosfátů v séru v cílovém rozmezí (Z-skóre -1 až +2) ve 48. týdnu. Analýza byla provedena vydělením počtu účastníků, kteří dosáhli hladiny v séru, počtem analyzovaných účastníků.
Týden 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastníci s nežádoucí událostí podle stupně
Časové okno: 48 týdnů pro dospělé účastníky; 50 týdnů pro pediatrické účastníky

Počet účastníků s jakýmikoli nežádoucími účinky podle stupně, až do 4 týdnů po poslední dávce burosumabu, byl hodnocen pomocí Národního onkologického ústavu (NCI), Společná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky (CTCAE), verze 5.0.

Stupeň 1 Mírný; asymptomatické nebo mírné příznaky; pouze klinická nebo diagnostická pozorování; zásah není indikován.

Stupeň 2 Střední; je indikována minimální, lokální nebo neinvazivní intervence; omezuje věkově přiměřené instrumentální ADL.

Stupeň 3 Závažný nebo medicínsky významný, ale ne bezprostředně život ohrožující; je indikována hospitalizace nebo prodloužení hospitalizace; invalidizující; omezuje sebeobslužné ADL.

Stupeň 4 Život ohrožující následky; je indikován urgentní zásah.

Stupeň 5 Úmrtí související s nežádoucím účinkem.
48 týdnů pro dospělé účastníky; 50 týdnů pro pediatrické účastníky
Účastníci s přidruženou nežádoucí příhodou
Časové okno: 48 týdnů pro dospělé účastníky; 50 týdnů pro dětské účastníky
Účastníci s souvisejícími nežádoucími účinky až do 4 týdnů po podání poslední dávky burosumabu (48 týdnů pro dospělé subjekty, 50 týdnů pro pediatrické subjekty). Nežádoucí účinek byl hodnocen pomocí National Cancer Institute (NCI), Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), verze 5.0. Související nežádoucí účinek znamená, že existují dostupné důkazy, které naznačují, že existuje rozumná možnost, že studovaný lék způsobil nežádoucí účinek.
48 týdnů pro dospělé účastníky; 50 týdnů pro dětské účastníky
Podíl účastníků s hladinou fosfátů v séru v cílovém rozmezí ve 24. týdnu
Časové okno: Týden 24
Podíl účastníků, kteří dosáhli hladiny fosfátů v séru v cílovém rozmezí (Z-skóre -1 až +2) ve 24. týdnu. Analýza byla provedena vydělením počtu účastníků, kteří dosáhli hladiny v séru, počtem analyzovaných účastníků.
Týden 24
Podíl účastníků s hladinou fosfátu v séru nad cílovým rozsahem (Z-skóre >+2)
Časové okno: Mezi výchozím stavem a 48. týdnem
Podíl účastníků, kteří dosáhli hladin sérového fosfátu nad cílovým rozmezím (Z-skóre >+2) v kterémkoli časovém bodě mezi výchozí hodnotou a 48. týdnem.
Analýza byla provedena vydělením počtu účastníků, kteří dosáhli sérové hladiny nad cílovým rozmezím, počtem analyzovaných účastníků.
Mezi výchozím stavem a 48. týdnem
Změna hladiny fosfátů v séru
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna hladiny fosfátu v séru od výchozí hodnoty do 48. týdne. Měření byla provedena na začátku a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi výchozí hodnotou a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus výchozí hodnota.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Procentuální změna hladiny fosfátu v séru
Časové okno: 48. týden minus výchozí hodnota
Procentuální změna hladiny fosfátu v séru od výchozí hodnoty do 48. týdne. Měření byla provedena na začátku a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako procentuální změna mediánu mezi výchozí hodnotou a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus výchozí hodnota.
48. týden minus výchozí hodnota
Změna hladiny 1,25-dihydroxyvitaminu D v séru
Časové okno: Týden 48 minus baseline
Změna hladiny 1,25-dihydroxyvitaminu D v séru od výchozí hodnoty do 48. týdne. Měření byla provedena výchozí a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi výchozí hodnotou a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus výchozí hodnota.
Týden 48 minus baseline
Procentuální změna hladiny 1,25-dihydroxyvitaminu D v séru
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Procentní změna hladiny 1,25-dihydroxyvitaminu D v séru od výchozí hodnoty do 48. týdne. Měření byla provedena na začátku studie a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako procentní změna mediánu mezi výchozí hodnotou a 48. týdnem. Změna = hodnota v 48. týdnu minus výchozí hodnota.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna v sérovém poměru maximální renální tubulární resorpční rychlosti fosfátu k glomerulární filtrační rychlosti (TmP/GFR)
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna sérového poměru maximální tubulární resorpční kapacity fosfátu k glomerulární filtrační rychlosti (TmP/GFR) od výchozí hodnoty do 48. týdne. Měření byla provedena na začátku studie a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako změna mediánu hodnot mezi výchozím stavem a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus výchozí hodnota.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Procentuální změna poměru sérové maximální tubulární reabsorpční rychlosti fosfátu ke glomerulární filtrační rychlosti (TmP/GFR)
Časové okno: 48. týden minus výchozí hodnota
Procentuální změna sérového poměru maximální tubulární resorpce fosfátu v ledvinách k glomerulární filtrační rychlosti (TmP/GFR) od výchozí hodnoty do 48. týdne. Měření byla provedena při výchozí hodnotě a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako procentuální změna mediánu mezi výchozí hodnotou a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus výchozí hodnota.
48. týden minus výchozí hodnota
Změna aktivity léze fibrózní dysplazie pomocí pozitronové emisní tomografie/počítačové tomografie s fluoridem sodným značeným fluorem-18 (18F-NaF PET/CT)
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna aktivity léze fibrózní dysplazie pomocí pozitronové emisní tomografie/počítačové tomografie s fluoridem sodným značeným fluorem-18 (18F-NaF PET/CT) od výchozího stavu do 48. týdne. Skenování 18F-NaF PET/CT bylo provedeno ve výchozím stavu a v 48. týdnu a celkové jednotky aktivity lézí byly vypočteny z každého skenování. Změna aktivity lézí byla porovnána mezi časovými body, výchozím stavem a 48. týdnem. Změna = 48 týdnů minus výchozí stav.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna hladiny prokolagenu 1 N-terminálního propeptidu (P1NP) v séru
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna hladiny N-terminálního propeptidu prokolagenu 1 (P1NP) v séru od výchozí hodnoty do 48. týdne. Měření byla provedena na začátku a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi výchozí hodnotou a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus výchozí hodnota.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Procentuální změna hladiny N-koncového propeptidu prokolagenu 1 (P1NP) v séru
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Procentuální změna hladiny N-terminálního propeptidu prokolagenu 1 (P1NP) v séru od výchozí hodnoty do 48. týdne. Měření byla provedena při výchozím stavu a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako procentuální změna mediánu mezi výchozím stavem a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus výchozí stav.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna hladiny beta crosslaps C-telopeptidů (CTX) v séru
Časové okno: Týden 48 mínus výchozí hodnota
Změna hladiny sérových beta crosslaps C-telopeptidů (CTX) od výchozí hodnoty do 48. týdne. Měření byla provedena na počátku studie a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi výchozí hodnotou a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus výchozí hodnota.
Týden 48 mínus výchozí hodnota
Procentuální změna hladiny sérových beta-křížových spojů C-telopeptidů (CTX)
Časové okno: Týden 48 minus baseline
Procentuální změna hladiny beta crosslaps C-telopeptidů (CTX) v séru od výchozí hodnoty do 48. týdne. Měření byla provedena na začátku studie a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako procentuální změna mediánu mezi výchozí hodnotou a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus výchozí hodnota.
Týden 48 minus baseline
Změna hladiny osteokalcinu v séru
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna hladiny osteokalcinu v séru od výchozího stavu do 48. týdne.
Měření byla provedena při výchozím stavu a v 48. týdnu.
Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi výchozím stavem a 48. týdnem.
Změna = 48. týden minus výchozí stav.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Procentuální změna hladiny osteokalcinu v séru
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Procentuální změna hladiny osteokalcinu v séru od výchozí hodnoty do 48. týdne. Měření byla provedena na začátku studie a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako procentuální změna mediánu mezi výchozí hodnotou a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus výchozí hodnota.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna hladiny alkalické fosfatázy v séru
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna hladiny alkalické fosfatázy v séru od výchozí hodnoty do 48. týdne. Měření byla provedena na začátku studie a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi výchozí hodnotou a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus výchozí hodnota.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Procentuální změna hladiny alkalické fosfatázy v séru
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Procentuální změna hladiny alkalické fosfatázy v séru od výchozí hodnoty do 48. týdne. Měření byla provedena výchozí a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako procentuální změna mediánu mezi výchozí hodnotou a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus výchozí hodnota.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna v buněčnosti léze fibrózní dysplazie
Časové okno: Týden 48 minus základní hodnota
Změna buněčnosti léze vláknité dysplazie byla hodnocena minimálně invazivními biopsiemi kosti výchozím stavem a v týdnu 48 pouze u dospělých účastníků schopných souhlasit s výkonem. Kostní biopsie hodnotily počet buněčné hustoty. Analýza byla provedena jako změna mediánu hodnoty buněčné hustoty mezi výchozím stavem a týdnem 48. Změna = týden 48 minus výchozí stav.
Týden 48 minus základní hodnota
Změna svalové síly pomocí manuálního svalového testu
Časové okno: Týden 48 mínus výchozí hodnota
Síla svalů byla hodnocena pomocí manuálního svalového testu (MMT). MMT je klinická technika pro hodnocení síly jednotlivých svalů nebo svalových skupin na základě schopnosti pohybu proti gravitaci a odolávání vnějšímu tlaku na škále 0-5, kde 0 (žádná kontrakce), 1 (stopová), 2 (slabá) (pohyb bez vlivu gravitace), 3 (střední) (pohyb proti gravitaci), 4 (dobrá) (pohyb proti gravitaci se středním odporem) a 5 (normální síla). Vyšší číslo znamená lepší svalovou odolnost a sílu. Každá svalová skupina byla hodnocena na začátku studie a v týdnu 48. Analýza byla provedena pro každý sval jako změna mezi začátkem studie a týdnem 48 (týden 48 - začátek studie).
Týden 48 mínus výchozí hodnota
Změna rozsahu pohybu svalů
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Rozsah pohybu svalů byl měřen jako míra pohyblivosti svalů. Hodnocení bylo provedeno na začátku studie a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi začátkem studie a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus začátek studie.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna rychlosti chůze měřená 9minutovým testem chůze (9MWT)
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna rychlosti chůze byla měřena pomocí 9minutového testu chůze od výchozího stavu do 48. týdne. 9minutový test chůze (9MWT) je měřítkem fyzické kapacity a účastníci jsou instruováni, aby během časového období devíti minut běželi nebo chodili. Vzdálenost ušlou v 9minutovém testu chůze (9MWD) představuje celkovou ušlou vzdálenost v metrech během 9MWT, přičemž větší ušlá vzdálenost znamená lepší fyzickou kapacitu. Měření byla provedena ve výchozím stavu a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi výchozím stavem a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus výchozí stav.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna kvality života měřená pomocí 36bodového dotazníku Short Form Health Survey (SF-36)
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna kvality života dospělých účastníků byla hodnocena pomocí dotazníku Short Form Health Survey (SF-36).
SF-36 je 36položkový dotazník o zdravotním stavu pacienta, který sestává z osmi škálovaných skóre, což jsou vážené součty otázek v jejich sekci.
Každá škála je přímo převedena na škálu 0-100.
Čím vyšší skóre, tím menší postižení.
Měření byla provedena na začátku studie a v týdnu 48.
Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi začátkem studie a týdnem 48.
Změna = týden 48 minus začátek studie.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna kvality života související se zdravím měřená pomocí 10položkového krátkého formuláře zdravotního průzkumu (SF-10) - Souhrnné skóre fyzického zdraví (PHS)
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna kvality života u dětských účastníků byla hodnocena pomocí dotazníku Short-Form Health Survey-10 (SF-10). Dotazník Short-Form Health Survey (SF-10) je desetipoložkový dotazník vyplňovaný rodiči, který pokrývá širokou škálu oblastí ovlivňujících funkční zdraví a pohodu dítěte. SF-10 je bodován tak, aby vytvořil dva souhrnné skóre založené na normách: Fyzické souhrnné skóre (PHS) a Psychosociální souhrnné skóre (PSS), každé s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou 10. Analýza byla založena na PHS. Škála PHS je přímo převedena na škálu 0-100. Čím vyšší skóre, tím menší postižení. Měření Fyzického souhrnného skóre (PHS) bylo provedeno na začátku studie a v 48. týdnu. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi začátkem studie a 48. týdnem. Změna = 48. týden minus začátek studie.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna v systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) skóre (pediatrická a rodičovská proxy verze 1.0) - doména intenzity bolesti
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Systém pro měření výsledků hlášených pacienty (PROMIS) doména Intenzita bolesti (Pediatrická a Proxy rodičovská verze 1.0) měří intenzitu bolesti u dětí, s pediatrickými verzemi pro vlastní hlášení pro věk 8–17 let a proxy verzemi pro hlášení rodičů pro děti ve věku 5–17 let.
Toto měření používá standardní škálu k posouzení úrovně bolesti za posledních sedm dní a pro současný okamžik, poskytuje kvantitativní skóre, které odráží závažnost bolesti.
Škála se skládá ze tří položek, z nichž každá je hodnocena na 5bodové Likertově škále, 1–5 s nejnižším skóre 3 a nejvyšším 15.
Surové skóre se převede na T-skóre s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou 10.
Vyšší skóre znamená větší intenzitu bolesti.
Měření byla provedena na začátku studie a v týdnu 48.
Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi začátkem studie a týdnem 48.
Změna = týden 48 minus začátek studie.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna skóre systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) (verze pro dospělé 2.0) – doména intenzity bolesti
Časové okno: 48. týden minus výchozí hodnota
Systém měření výsledků hlášených pacienty (PROMIS) Intenzita bolesti (verze pro dospělé 2.0) - doména Intenzita bolesti je univerzálním, sebeposuzovacím měřítkem toho, jak velkou bolest člověk prožívá. Toto měřítko používá standardní škálu k posouzení úrovně bolesti za posledních sedm dní a pro současný okamžik, poskytuje kvantitativní skóre, které odráží závažnost bolesti. Škála se skládá ze tří položek, z nichž každá je hodnocena na 5bodové Likertově škále, 1-5 s nejnižším skóre 3 a nejvyšším 15. Surové skóre je převedeno na T-skóre s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou 10. Vyšší skóre znamená větší intenzitu bolesti. Měření byla provedena na začátku studie a v týdnu 48. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi začátkem studie a týdnem 48. Změna = týden 48 minus začátek studie.
48. týden minus výchozí hodnota
Změna skóre systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) (dětská a rodičovská proxy verze 2.0) - doména inferenční bolesti
Časové okno: 48. týden minus výchozí hodnota
Systém pro měření výsledků hlášených pacienty (PROMIS) (pediatrická a zástupná rodičovská verze 2.0) – oblast interference bolesti hodnotí, jak bolest ovlivňuje každodenní život, spánek a požitek u dětí, přičemž pediatrická verze je hlášena samotnými dětmi ve věku 8–17 let a zástupná rodičovská verze je vyplněna rodičem nebo zákonným zástupcem pro jejich dítě ve věku 5–17 let. Toto měření používá standardní škálu k posouzení úrovně interference bolesti za posledních sedm dní a pro současný okamžik, poskytuje kvantitativní skóre, které odráží závažnost interference bolesti. Každá položka je hodnocena na 5bodové škále (1–5). Skóre jsou následně sečtena a převedena na T-skóre s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou 10. Vyšší skóre indikuje větší interferenci bolesti. Měření byla provedena na začátku studie a v týdnu 48. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi začátkem studie a týdnem 48. Změna = týden 48 minus začátek studie.
48. týden minus výchozí hodnota
Změna skóre systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) (dospělá verze 1.1) – doména interference bolesti
Časové okno: 48. týden minus základní hodnota
Systém pro měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) (dospělá verze 1.1) – škála vlivu bolesti hodnotí dopad bolesti na sociální, fyzické, kognitivní, emoční a rekreační aktivity, stejně jako na spánek a radost ze života. Škála se skládá z 12 položek a každá položka je hodnocena na 5bodové škále (1–5). Výsledné skóre je poté sečteno a převedeno na T-skóre s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou 10. Vyšší skóre indikuje větší vliv bolesti. Měření probíhala na začátku studie a v týdnu 48. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi začátkem studie a týdnem 48. Změna = týden 48 minus začátek studie.
48. týden minus základní hodnota
Změna skóre systému měření výsledků hlášených pacienty (PROMIS) (pediatrická a rodičovská proxy verze 2.0) – doména mobility dolních končetin
Časové okno: 48. týden minus výchozí hodnota
Systém pro měření výsledků hlášených pacienty (PROMIS) (pediatrická a rodičovská proxy verze 2.0) v doméně mobility dolních končetin hodnotí sebevnímanou mobilitu u dětí, přičemž pediatrická verze je samostatně hlášena dětmi ve věku 8–17 let a rodičovská proxy verze je vyplněna rodičem nebo opatrovníkem pro jejich dítě ve věku 5–17 let. Toto měření používá standardní škálu k posouzení mobility dolních končetin dotazováním na činnosti, jako je vstávání ze židle nebo běh za posledních sedm dní. Každá položka je hodnocena na 5bodové škále (1–5). Skóre se poté sečtou a převedou na T-skóre s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou 10. Vyšší skóre znamená větší mobilitu. Měření byla provedena na začátku studie a v týdnu 48. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi začátkem studie a týdnem 48. Změna = týden 48 minus začátek studie.
48. týden minus výchozí hodnota
Změna skóre systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) (verze pro dospělé 2.0) – doména mobility dolních končetin
Časové okno: Týden 48 minus výchozí hodnota
Systém měření výsledků hlášených pacienty (PROMIS) (dospělá verze 2.0) doména mobility dolních končetin hodnotí sebevnímanou schopnost dospělého provádět fyzické úkoly související s mobilitou a funkcí dolních končetin, jako je vstávání ze židle nebo chůze. Toto měření používá standardní škálu k posouzení mobility dolních končetin dotazováním na pohybové aktivity za posledních sedm dní. Každá položka je hodnocena na 5bodové škále (1-5). Skóre se následně sečtou a převedou na T-skóre s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou 10. Vyšší skóre znamená lepší mobilitu. Měření byla provedena na začátku studie a v týdnu 48. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi začátkem studie a týdnem 48. Změna = týden 48 minus začátek studie.
Týden 48 minus výchozí hodnota
Změna skóre systému měření výsledků hlášených pacienty (PROMIS) (pediatrická a rodičovská proxy verze 2.0) – doména únavy
Časové okno: 48. týden
Systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) (Pediatrická verze a verze pro rodiče jako zástupce 2.0) v oblasti únavy posuzuje úroveň a dopad únavy u dětí a dospívajících, přičemž pediatrická verze je vyplňována samotnými dětmi ve věku 8–17 let a verze pro rodiče jako zástupce je vyplňována rodičem nebo opatrovníkem pro jejich dítě ve věku 5–17 let. Toto měření používá standardní škálu k posouzení úrovně únavy za posledních sedm dní. Každá položka je hodnocena na 5bodové škále (1–5). Skóre se poté sečtou a převedou na T-skóre s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou 10 na základě obecné populace USA. Vyšší skóre znamená zhoršující se únavu. Měření byla provedena na začátku studie a v týdnu 48. Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi začátkem studie a týdnem 48. Změna = týden 48 minus začátek studie.
48. týden
Změna v systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) – Krátká forma – Únava 13a (Dospělí FACIT 13a v1.0)
Časové okno: 48. týden
Systém měření výsledků hlášených pacienty (PROMIS) Funkční posouzení terapie chronických onemocnění – škála únavy (FACIT-F) je 13položkový dotazník o výsledcích hlášených pacientem (PRO), který zachycuje subjektivní prožitek únavy jednotlivce.
Oblast únavy je hodnocena na 5bodové Likertově škále a převedena na standardizované T-skóre s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou 10 na základě obecné populace USA.
Vyšší skóre znamená menší únavu.
Měření byla provedena na začátku studie a v 48. týdnu.
Analýza byla provedena jako změna mediánu mezi začátkem studie a 48. týdnem.
Změna = 48. týden minus začátek studie.
48. týden
Podíl účastníků se změnou v otázkách týkajících se aktivit denního života (ADL)
Časové okno: 48. týden minus výchozí hodnota

Podíl účastníků se změnou v otázkách aktivit denního života (ADL) od výchozího stavu do 48. týdne byl hodnocen pomocí dotazníku vypracovaného pro tuto studii. Účastníci a/nebo pečovatelé byli požádáni, aby poskytli seznam tří aktivit denního života, které byly ovlivněny kostními projevy fibrózní dysplazie doma nebo ve škole/v práci (např. pohyblivost, chůze po schodech, oblékání, hraní s vrstevníky, nástup do autobusu atd.), a aby ohodnotili míru dopadu na jejich úroveň aktivity pomocí jedné z možností:

  • Velmi výrazně zlepšeno
  • Výrazně zlepšeno
  • Minimálně zlepšeno
  • Beze změny
  • Minimálně zhoršeno
  • Výrazně zhoršeno
  • Velmi výrazně zhoršeno

Tyto aktivity byly hodnoceny ve výchozím stavu, poté znovu hodnoceny ve 24. týdnu a 48. týdnu. Analýza byla provedena jako podíl účastníků, kteří uvedli "výrazně zlepšeno" nebo "velmi výrazně zlepšeno" v otázkách aktivit denního života. Změna = 48. týden minus výchozí stav.
48. týden minus výchozí hodnota

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. prosince 2022

Primární dokončení (Aktuální)

18. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

18. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

22. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. ledna 2026

Naposledy ověřeno

15. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 10000798
  • 000798-D

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Studijní tým předpokládá, že všechny IPD, které jsou základem výsledků v publikaci, budou na přiměřenou žádost zpřístupněny. Specifika načasování a procesu kontroly jsou ve vývoji.

Časový rámec sdílení IPD

Výsledky této studie budou zveřejněny 12 měsíců po datu dokončení primární studie

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Výzkumníci z NIH, Ultragenyx a Kyowa Kirin budou posuzovat žádosti kvalifikovaných výzkumníků o přístup ke klinickým datům.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Burosumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit