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Burosumab per l'ipofosfatemia mediata dal fattore di crescita dei fibroblasti-23 nella displasia fibrosa

14 gennaio 2026 aggiornato da: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Uno studio di fase 2 sul burosumab per l'ipofosfatemia mediata dal fattore di crescita dei fibroblasti-23 nella displasia fibrosa

Sfondo:

La displasia fibrosa (FD) è un disturbo che colpisce la crescita ossea. Il tessuto osseo interessato è indebolito e le persone con FD sono soggette a deformità, fratture e altri problemi. Le persone con FD possono anche avere bassi livelli di fosfato nel sangue. Questo può rendere le ossa ancora più deboli. Sono necessari trattamenti migliori.

Obbiettivo:

Per testare un farmaco in studio (burosumab) in persone con FD che hanno bassi livelli di fosfato nel sangue.

Eleggibilità:

Persone di età pari o superiore a 1 anno che hanno FD e bassi livelli di fosfato nel sangue.

Disegno:

I partecipanti visiteranno il NIH 3 volte in 48 settimane. Ogni visita durerà dai 5 ai 7 giorni.

I partecipanti si inietteranno da soli burosumab sotto la pelle nella pancia, nella parte superiore del braccio o nella coscia. Loro (o un caregiver) lo faranno a casa 1 o 2 volte al mese. Saranno addestrati di persona su come iniettare il farmaco. Le iniezioni domiciliari saranno guidate tramite la telemedicina.

Durante le visite NIH, i partecipanti effettueranno un esame fisico con esami del sangue e delle urine. Avranno radiografie di diverse parti del loro corpo. Avranno un tracciante radioattivo iniettato nella loro vena; poi faranno una scintigrafia ossea. Avranno test per valutare la loro forza, camminata e movimento. Completeranno questionari sui loro livelli di dolore, mobilità e affaticamento.

I partecipanti adulti possono avere biopsie ossee. Questi verranno eseguiti in anestesia con sedazione. Piccoli campioni di osso affetto da FD verranno rimossi per lo studio.

Tra le visite NIH, i partecipanti andranno in un laboratorio locale per esami del sangue e delle urine.

I bambini partecipanti avranno un'ulteriore visita di follow-up 2 settimane dopo l'ultima visita NIH.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Descrizione dello studio:

Questo sarà uno studio di fase 2, in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza e l'efficacia di burosumab per normalizzare i livelli sierici di fosfato in soggetti con displasia fibrosa (FD) e ipofosfatemia mediata dal fattore di crescita dei fibroblasti 23 (FGF23).

Obiettivi:

Obiettivo primario:

-Valutare l'efficacia di burosumab per normalizzare i livelli sierici di fosfato in soggetti con FD e ipofosfatemia mediata da FGF23 a 48 settimane.

Obiettivi secondari:

  • Valutare l'efficacia di burosumab per normalizzare i livelli sierici di fosfato in soggetti con FD e ipofosfatemia mediata da FGF23 a 24 settimane.
  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità del burosumab nei pazienti con FD.
  • Valutare l'effetto del burosumab sull'aumento del fosfato sierico e di marcatori minerali aggiuntivi.
  • Valutare l'impatto del burosumab sull'attività della lesione FD.
  • Valutare l'effetto del burosumab sui parametri funzionali.
  • Valutare l'effetto del burosumab sul dolore e sulla qualità della vita correlata alla salute.

Endpoint:

Endpoint primario:

-La percentuale di soggetti che hanno raggiunto i livelli sierici di fosfato all'interno dell'intervallo target (Z-score da -1 a +2) alla settimana 48.

Endpoint secondari:

  • Percentuale di soggetti che hanno raggiunto i livelli sierici di fosfato all'interno dell'intervallo target (punteggio Z da -1 a +2) alla settimana 24.
  • Eventi avversi e test di laboratorio di sicurezza clinica fino a 4 settimane dopo la dose finale di burosumab (48 settimane per soggetti adulti, 50 settimane per soggetti pediatrici).
  • Variazione e variazione percentuale dal basale alle visite post-basale nel fosfato sierico, 1,25(OH)2D nel siero, rapporto tra velocità massima di riassorbimento tubulare renale di fosfato e velocità di filtrazione glomerulare (TmP/GFR).
  • Modifica dell'attività della lesione FD utilizzando l'attività totale della lesione PET/CT con 18F-NaF dal basale a 48 settimane
  • Variazione e variazione percentuale dei marcatori sierici di turnover osseo, tra cui propeptide procollagene 1 N-terminale (P1NP), beta crosslaps C-telopeptides (CTX), osteocalcina e fosfatasi alcalina specifica per l'osso dal basale a 48 settimane.
  • Variazione dell'istologia della lesione FD e della proliferazione cellulare valutata mediante biopsie ossee minimamente invasive dal basale a 48 settimane (solo adulti con capacità di consenso) dal basale a 48 settimane
  • Cambiamenti scheletrici valutati sull'indagine scheletrica al basale e 48 settimane

  • Variazione dal basale a 48 settimane in:

    • Forza muscolare
    • Gamma di movimento
    • Velocità di camminata (9 minuti a piedi)

Variazione dal basale a 48 settimane nelle misure degli esiti riportati dai pazienti:

  • SF36: adulti
  • SF10: bambini
  • PROMIS Intensità del dolore: Pediatrico e Parent Proxy versione 1.0, Versione per adulti 2.0
  • PROMIS Pain Interference: Pediatric and Parent Proxy v 2.0, Adult v 1.1
  • PROMIS Mobility: Pediatric and Parent Proxy versione 2.0, Adult Mobility Lower Extremity v 1.0
  • PROMIS Fatigue: Proxy pediatrico e parentale v 2.0, FACIT 13a v1.0 per adulti
  • Attività della vita quotidiana Domande: adulti e bambini

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:

Per poter partecipare a questo studio, un individuo deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • Diagnosi confermata di displasia fibrosa
  • Fosfato sierico = 30 pg/mL
  • Età >=1 anno
  • Fornitura di consenso informato/modulo di assenso firmato e datato
  • Disponibilità dichiarata del soggetto o del Rappresentante Legalmente Autorizzato (LAR) a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio

  • Per le donne con potenziale riproduttivo: consenso all'uso di contraccettivi altamente efficaci durante la partecipazione allo studio. I metodi contraccettivi altamente efficaci includono:

    • Astinenza totale (quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del partecipante). L'astinenza periodica (ad es. calendario, ovulazione, sintotermico, metodi postovulazione) e l'astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili
    • Sterilizzazione femminile (ha subito ovariectomia chirurgica bilaterale con o senza isterectomia) o legatura delle tube almeno sei settimane prima di assumere il trattamento in studio.
    • Sterilizzazione maschile (almeno 6 mesi prima dello screening). Per le partecipanti di sesso femminile allo studio, il partner maschile vasectomizzato dovrebbe essere l'unico partner di quel partecipante.

    • Combinazione dei seguenti elementi (a+b o a+c o b+c):

      • Uso di metodi contraccettivi ormonali orali, iniettati o impiantati o altre forme di contraccezione ormonale di efficacia comparabile (tasso di fallimento
      • Posizionamento di un dispositivo intrauterino (IUD) o di un sistema intrauterino (IUS)
      • Metodi contraccettivi di barriera: preservativo o tappo occlusivo (diaframma o cappucci cervicali/volte) con schiuma/gel/pellicola/crema/supposta vaginale spermicida
  • Per i maschi in età riproduttiva: uso di preservativi o altri metodi sopra descritti per garantire un'efficace contraccezione con il partner
  • Peso corporeo minimo di 7,5 chilogrammi

CRITERI DI ESCLUSIONE:

Un individuo che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso dalla partecipazione a questo studio:

  • Gravidanza o allattamento
  • Reazioni allergiche note al burosumab o al componente del farmaco
  • Trattamento con un altro farmaco sperimentale entro 30 giorni dallo screening
  • Trattamento con burosumab entro 30 giorni dallo screening
  • Avere qualsiasi condizione che, a parere del PI, potrebbe presentare una preoccupazione per la sicurezza del soggetto o difficoltà con l'interpretazione dei dati
  • Compromissione renale grave o malattia renale allo stadio terminale, definita come: pazienti pediatrici con velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) 15 mL/min/1,73 m2 a 29 ml/min/1,73 m2 o malattia renale allo stadio terminale (eGFR < 15 mL/min/1,73 m2), pazienti adulti con clearance della creatinina (CLcr) da 15 mL/min a 29 mL/min o malattia renale allo stadio terminale (CLcr < 15 mL/min)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento con burosumab
I partecipanti affetti da displasia fibrosa/sindrome di McCune-Albright (FD/MAS) e ipofosfatemia ricevono burosumab per via sottocutanea dosato al più vicino 10mg. I partecipanti pediatrici ricevono 0,8mg/kg per via sottocutanea ogni due settimane per 48 settimane. I partecipanti adulti ricevono 0,5mg/kg per via sottocutanea ogni quattro settimane, con l'opzione di ricevere la dose ogni due settimane, per 48 settimane. Tutti i partecipanti ricevono una dose minima di 10mg/dose e una massima di 90mg/dose.
Droga: Burosumab
Anticorpo monoclonale ricombinante umano contro il fattore di crescita dei fibroblasti-23 (FGF23)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con livelli sierici di fosfato entro l'intervallo target alla settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48
La proporzione di partecipanti che hanno raggiunto livelli sierici di fosfato nell'intervallo target (Z-score -1 a +2) alla settimana 48. L'analisi è stata effettuata dividendo il numero di partecipanti che hanno raggiunto il livello sierico per il numero di partecipanti analizzati.
Settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipanti con Evento Avverso per Grado
Lasso di tempo: 48 settimane per i partecipanti adulti; 50 settimane per i partecipanti pediatrici

Il numero di partecipanti con eventi avversi di qualsiasi grado, fino a 4 settimane dopo l'ultima dose di burosumab, è stato valutato utilizzando il National Cancer Institute (NCI), Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Versione 5.0.

Grado 1 Lieve; asintomatico o sintomi lievi; solo osservazioni cliniche o diagnostiche; intervento non indicato.

Grado 2 Moderato; indicato intervento minimo, locale o non invasivo; limitazione delle ADL strumentali appropriate all'età.

Grado 3 Grave o clinicamente significativo ma non immediatamente pericoloso per la vita; indicato ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero; invalidante; limitazione delle ADL di autocura.

Grado 4 Conseguenze pericolose per la vita; indicato intervento urgente.

Grado 5 Morte correlata all'EA.
48 settimane per i partecipanti adulti; 50 settimane per i partecipanti pediatrici
Partecipanti con Evento Avverso Correlato
Lasso di tempo: 48 settimane per i partecipanti adulti; 50 settimane per i partecipanti pediatrici
Partecipanti con eventi avversi correlati fino a 4 settimane dopo l'ultima dose di burosumab (48 settimane per i soggetti adulti, 50 settimane per i soggetti pediatrici). L'evento avverso è stato valutato utilizzando il National Cancer Institute (NCI), Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Versione 5.0. Evento avverso correlato significa che ci sono prove disponibili che suggeriscono che esiste una ragionevole possibilità che il farmaco in studio abbia causato l'evento avverso.
48 settimane per i partecipanti adulti; 50 settimane per i partecipanti pediatrici
Proporzione di partecipanti con livelli di fosfato sierico nell'intervallo target alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
La proporzione di partecipanti che hanno raggiunto livelli di fosfato sierico nell'intervallo target (Z-score da -1 a +2) alla settimana 24. L'analisi è stata effettuata dividendo il numero di partecipanti che hanno raggiunto il livello sierico per il numero di partecipanti analizzati.
Settimana 24
Proporzione di partecipanti con livelli di fosfato sierico superiori all'intervallo target (Z-score >+2)
Lasso di tempo: Tra il basale e la settimana 48
La proporzione di partecipanti che ha raggiunto livelli sierici di fosfato superiori all'intervallo target (Z-score >+2) in qualsiasi momento tra il basale e la settimana 48. L'analisi è stata effettuata dividendo il numero di partecipanti che hanno raggiunto livelli sierici superiori all'intervallo target per il numero di partecipanti analizzati.
Tra il basale e la settimana 48
Variazione del Livello di Fosfato Sierico
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione del livello di fosfato sierico dal basale alla settimana 48. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione Percentuale del Livello di Fosfato Sierrico
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione percentuale del livello di fosfato sierico dal basale alla settimana 48. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione percentuale del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione del Livello Sierico di 1,25-diidrossivitamina D
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione del livello sierico di 1,25-diidrossivitamina D dal basale alla settimana 48.
Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48.
L'analisi è stata condotta come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48.
Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione percentuale del livello sierico di 1,25-diidrossivitamina D
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione percentuale dei livelli sierici di 1,25-diidrossivitamina D dal basale alla 48a settimana.
Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48.
L'analisi è stata condotta come variazione percentuale del valore mediano tra il basale e la settimana 48.
Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione del Rapporto Sierico del Tasso Massimo di Riassorbimento Tubulare Renale del Fosfato rispetto al Tasso di Filtrazione Glomerulare (TmP/GFR)
Lasso di tempo: Settimana 48 meno basale
Variazione del rapporto sierico del tasso massimo di riassorbimento tubulare renale del fosfato rispetto al tasso di filtrazione glomerulare (TmP/GFR) dal basale alla settimana 48. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno basale
Variazione Percentuale nel Rapporto Sierico del Tasso Massimo di Riassorbimento Tubulare Renale del Fosfato rispetto al Tasso di Filtrazione Glomerulare (TmP/GFR)
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione percentuale nel rapporto sierico del tasso massimo di riassorbimento tubulare renale di fosfato rispetto al tasso di filtrazione glomerulare (TmP/GFR) dal basale alla settimana 48. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione percentuale del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione dell'Attività della Lesione da Displasia Fibrosa Utilizzando la Tomografia a Emissione di Positroni/Tomografia Computerizzata con Fluoruro di Sodio Fluoro-18 (18F-NaF PET/CT)
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione dell'attività della lesione di displasia fibrosa mediante scansione con Tomografia a Emissione di Positroni/Tomografia Computerizzata con Fluoro-18 Fluoruro di Sodio (18F-NaF PET/TC) dal basale alla settimana 48. La scansione 18F-NaF PET/TC è stata eseguita al basale e alla settimana 48 e le unità di attività totale della lesione sono state calcolate da ciascuna scansione. La variazione dell'attività della lesione è stata confrontata tra i tempi, basale e settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione del Livello Sierico del Propeptide N-terminale del Procollagene di Tipo 1 (P1NP)
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione del livello sierico del propeptide N-terminale della procollagene di tipo 1 (P1NP) dal basale alla settimana 48. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione Percentuale del Livello di Propeptide N-terminale della Procollagene 1 (P1NP) Sierico
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione percentuale del livello sierico del propeptide N-terminale del procollagene di tipo 1 (P1NP) dal basale alla settimana 48. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione percentuale del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione dei livelli sierici dei C-telopeptidi Beta Crosslaps (CTX)
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione dei livelli sierici dei beta crosslaps C-telopeptidi (CTX) dal basale alla settimana 48.
Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48.
L'analisi è stata eseguita come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48.
Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione Percentuale dei Livelli Sierici di Beta Crosslaps C-telopeptide (CTX)
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione percentuale dei livelli sierici di beta crosslaps C-telopeptidi (CTX) dal basale alla settimana 48. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione percentuale del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione del Livello di Osteocalcina Sierica
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione del livello di osteocalcina sierica dal basale alla settimana 48. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione Percentuale del Livello di Osteocalcina Sierica
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione percentuale del livello di osteocalcina sierica dal basale alla settimana 48. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata effettuata come variazione percentuale del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione del Livello di Fosfatasi Alcalina Sierica
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione del livello di fosfatasi alcalina sierica dal basale alla settimana 48. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione Percentuale del Livello Sierico di Fosfatasi Alcalina
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Variazione percentuale del livello sierico di fosfatasi alcalina dal basale alla settimana 48. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata effettuata come variazione percentuale del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Cambiamento nella Cellularità della Lesione della Displasia Fibrosa
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
La variazione della cellularità delle lesioni di displasia fibrosa è stata valutata mediante biopsie ossee mininvasive al basale e alla settimana 48 solo nei partecipanti adulti con capacità di fornire il consenso alla procedura. Le biopsie ossee hanno valutato il conteggio della densità cellulare. L'analisi è stata effettuata come variazione del valore mediano della densità cellulare tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Cambiamento della Forza Muscolare Utilizzando la Scala del Test Muscolare Manuale
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
La forza muscolare è stata valutata utilizzando la scala del test muscolare manuale (MMT). L'MMT è una tecnica clinica per valutare la forza di singoli muscoli o gruppi muscolari basata sulla capacità di muoversi contro la gravità e resistere alla pressione esterna applicata su una scala da 0 a 5, con 0 (nessuna contrazione), 1 (tracce), 2 (scarsa) (movimento con gravità eliminata), 3 (discreta) (movimento contro la gravità), 4 (buona) (movimento contro la gravità con resistenza moderata) e 5 (forza normale). Un numero più alto indica una migliore resistenza e forza muscolare. Ogni gruppo muscolare è stato valutato al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata effettuata per ogni muscolo come variazione tra il basale e la settimana 48 (settimana 48 - basale).
Settimana 48 meno baseline
Variazione nell'ampiezza del movimento muscolare
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
L'escursione articolare muscolare è stata misurata come grado di movimento dei muscoli. La valutazione è stata effettuata al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata condotta come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione della velocità di deambulazione misurata con il test dei 9 minuti di cammino (9MWT)
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
La variazione della velocità di deambulazione è stata misurata mediante il test del cammino di 9 minuti dal basale alla settimana 48. Il test del cammino di 9 minuti (9MWT) è una misura della capacità fisica e ai partecipanti viene chiesto di correre o camminare per un periodo di nove minuti. La distanza percorsa nel test del cammino di 9 minuti (9MWD) è la distanza totale percorsa in metri durante il 9MWT e una maggiore distanza percorsa indica una migliore capacità fisica. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata condotta come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione della Qualità della Vita Misurata dal Punteggio del Questionario sulla Salute a 36 Item (SF-36)
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
La variazione della qualità della vita per i partecipanti adulti è stata valutata utilizzando il Short Form Health Survey (SF-36). SF-36 è un questionario di 36 elementi riportato dal paziente sullo stato di salute del paziente che consiste in otto punteggi scalati, che sono le somme ponderate delle domande nella loro sezione. Ogni scala è direttamente trasformata in una scala 0-100. Più alto è il punteggio, minore è la disabilità. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata effettuata come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Cambiamento nella Qualità della Vita Correlata alla Salute Misurata dal Breve Questionario sulla Salute a 10 Voci (SF-10) - Punteggio di Sintesi Fisica (PHS)
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
La variazione della qualità di vita per i partecipanti pediatrici è stata valutata utilizzando il Short-Form Health Survey-10 (SF-10). Il Short-Form Health Survey (SF-10) è un questionario di 10 voci compilato dai genitori che copre un'ampia gamma di domini che influenzano la salute funzionale e il benessere di un bambino. L'SF-10 viene valutato per produrre due punteggi di sintesi basati su norme: un Punteggio di Sintesi Fisica (PHS) e un Punteggio di Sintesi Psicosociale (PSS), ciascuno con una media di 50 e una deviazione standard di 10. L'analisi si è basata sul PHS. La scala PHS viene trasformata direttamente in una scala 0-100. Più alto è il punteggio, minore è la disabilità. Le misurazioni sono state effettuate per il Punteggio di Sintesi Fisica (PHS) al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione del Punteggio del Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Versione Pediatrica e Proxy Genitoriale 1.0) - Dominio Intensità del Dolore
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Il sistema di misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS) Pain Intensity (versione pediatrica e proxy genitoriale 1.0) misura l'intensità del dolore nei bambini, con versioni di auto-segnalazione pediatrica per le età 8-17 anni e versioni proxy di segnalazione dei genitori per bambini di età 5-17 anni. Questa misura utilizza una scala standard per valutare il livello di dolore negli ultimi sette giorni e per il momento attuale, fornendo un punteggio quantitativo che riflette la gravità del dolore. La scala consiste di tre elementi, ciascuno valutato su una scala Likert a 5 punti, da 1 a 5, con un punteggio minimo di 3 e massimo di 15. Il punteggio grezzo viene convertito in un punteggio T con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Punteggi più alti indicano una maggiore intensità del dolore. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione del Punteggio del Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Versione Adulti 2.0) - Dominio Intensità del Dolore
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Il Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Pain Intensity (versione adulti 2.0) - dominio Intensità del dolore è una misura universale, auto-riferita, di quanta dolore una persona sta sperimentando. Questa misura utilizza una scala standard per valutare il livello di dolore negli ultimi sette giorni e per il momento attuale, fornendo un punteggio quantitativo che riflette la gravità del dolore. La scala consiste di tre elementi, ciascuno valutato su una scala Likert a 5 punti, da 1 a 5, con un punteggio minimo di 3 e massimo di 15. Il punteggio grezzo viene convertito in un T-score con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Punteggi più alti indicano una maggiore intensità del dolore. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione del Punteggio del Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Versione Pediatrica e Parent Proxy 2.0) - Dominio dell'Inferenza del Dolore
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Il Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (versione Pediatrica e Parent Proxy 2.0) - Dominio Interferenza del Dolore valuta come il dolore influisce sulla vita quotidiana, il sonno e il piacere nei bambini, con la versione Pediatrica auto-compilata da bambini di età 8-17 anni e la versione Parent Proxy completata da un genitore o tutore per il proprio figlio di età 5-17 anni. Questa misura utilizza una scala standard per valutare il livello di interferenza del dolore negli ultimi sette giorni e al momento attuale, fornendo un punteggio quantitativo che riflette la gravità dell'interferenza del dolore. Ogni item è valutato su una scala a 5 punti (1-5). I punteggi vengono poi sommati e convertiti in un punteggio T, con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Punteggi più alti indicano una maggiore interferenza del dolore. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata effettuata come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione del Punteggio del Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Versione Adulti 1.1) - Dominio dell'Inferenza del Dolore
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Il Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) (versione per adulti 1.1) - scala Pain Inference valuta l'impatto del dolore sulle attività sociali, fisiche, cognitive, emotive e ricreative, nonché sul sonno e sul godimento della vita. La scala è composta da 12 item e ciascun item è valutato su una scala a 5 punti (1-5). I punteggi vengono quindi sommati e convertiti in un punteggio T, con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Punteggi più alti indicano una maggiore interferenza del dolore. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione del Punteggio del Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Versione Pediatrica e Proxy Genitoriale 2.0) - Dominio Mobilità degli Arti Inferiori
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Il sistema di misurazione degli outcome riportati dal paziente (PROMIS) (versione Pediatrica e Proxy Genitoriale 2.0) per il dominio Mobilità degli arti inferiori valuta la mobilità percepita dai bambini, con la versione Pediatrica auto-riferita da bambini di età compresa tra 8 e 17 anni e la versione Proxy Genitoriale compilata da un genitore o tutore per il proprio bambino di età compresa tra 5 e 17 anni. Questa misura utilizza una scala standard per valutare la mobilità degli arti inferiori chiedendo di attività come alzarsi da una sedia o correre negli ultimi sette giorni. Ogni elemento è valutato su una scala a 5 punti (1-5). I punteggi vengono quindi sommati e convertiti in un punteggio T, con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Punteggi più alti indicano una maggiore mobilità. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata condotta come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione nel punteggio Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Versione per adulti 2.0) - Dominio mobilità degli arti inferiori
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline
Il Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (versione adulti 2.0) Dominio Mobilità Estremità Inferiori valuta la percezione soggettiva di un adulto sulla propria capacità di eseguire compiti fisici legati alla mobilità e alla funzione degli arti inferiori, come alzarsi da una sedia o camminare. Questa misura utilizza una scala standard per valutare la mobilità degli arti inferiori chiedendo informazioni sulle attività di mobilità degli ultimi sette giorni. Ogni elemento viene valutato su una scala a 5 punti (1-5). I punteggi vengono quindi sommati e convertiti in un punteggio T, con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Punteggi più alti indicano una maggiore mobilità. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline
Variazione nel punteggio del Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Versione 2.0 Pediatrica e Parent Proxy) - Dominio della Fatica
Lasso di tempo: Settimana 48
Il Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (versione Pediatrica e Parent Proxy 2.0) valuta il livello e l'impatto della fatica nei bambini e negli adolescenti, con la versione Pediatrica compilata autonomamente dai bambini di età 8-17 anni e la versione Parent Proxy completata da un genitore o tutore per il proprio figlio di età 5-17 anni. Questa misura utilizza una scala standard per valutare il livello di fatica negli ultimi sette giorni. Ogni elemento è valutato su una scala a 5 punti (1-5). I punteggi vengono quindi sommati e convertiti in un punteggio T, con una media di 50 e una deviazione standard di 10 basata sulla popolazione generale degli Stati Uniti. Punteggi più alti indicano un peggioramento della fatica. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata eseguita come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48
Variazione nel Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) - Forma Breve - Fatica 13a (Adult FACIT 13a v1.0)
Lasso di tempo: Settimana 48
Il Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue (FACIT-F) Scale è un questionario di 13 item sui risultati riportati dal paziente (PRO) che cattura l'esperienza soggettiva individuale della fatica. Il dominio della fatica è valutato su una scala Likert a 5 punti e convertito in punteggi T standardizzati con una media di 50 e una deviazione standard di 10 basata su una popolazione generale statunitense. Un punteggio più alto indica meno fatica. Le misurazioni sono state effettuate al basale e alla settimana 48. L'analisi è stata condotta come variazione del valore mediano tra il basale e la settimana 48. Variazione = settimana 48 meno basale.
Settimana 48
Proporzione di partecipanti con cambiamento nelle domande sulle attività della vita quotidiana (ADL)
Lasso di tempo: Settimana 48 meno baseline

La proporzione di partecipanti con cambiamento nelle domande sulle attività della vita quotidiana (ADL) dal basale alla settimana 48 è stata valutata utilizzando un questionario sviluppato per lo studio. Ai partecipanti e/o ai caregiver è stato chiesto di fornire un elenco di tre attività della vita quotidiana che erano influenzate dalle caratteristiche scheletriche della displasia fibrosa a casa o a scuola/lavoro (ad esempio, mobilità, salire le scale, vestirsi, giocare con i coetanei, prendere l'autobus, ecc.) e di valutare l'entità dell'impatto sul loro livello di attività utilizzando una delle opzioni:

  • Migliorato moltissimo
  • Migliorato molto
  • Migliorato minimamente
  • Nessun cambiamento
  • Peggiorato minimamente
  • Peggiorato molto
  • Peggiorato moltissimo

Queste attività sono state valutate al basale, quindi rivalutate alla settimana 24 e alla settimana 48. L'analisi è stata effettuata come proporzione di partecipanti che hanno riportato "migliorato molto" o "migliorato moltissimo" nelle Domande sulle Attività della Vita Quotidiana. Cambiamento = Settimana 48 meno basale.
Settimana 48 meno baseline

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Investigatori

  • Investigatore principale: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 dicembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

18 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

18 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

22 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2026

Ultimo verificato

15 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10000798
  • 000798-D

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

.Il gruppo di studio prevede che tutti gli IPD che sono alla base dei risultati di una pubblicazione saranno resi disponibili su ragionevole richiesta. Le specifiche della tempistica e del processo di revisione sono in fase di sviluppo.

Periodo di condivisione IPD

I risultati di questo studio saranno disponibili 12 mesi dopo la data di completamento dello studio primario

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori del NIH, di Ultragenyx e di Kyowa Kirin valuteranno le richieste di accesso ai dati clinici provenienti da ricercatori qualificati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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