Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Burosumab for fibroblastvekstfaktor-23 mediert hypofosfatemi ved fibrøs dysplasi

14. januar 2026 oppdatert av: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

En fase 2-studie av Burosumab for fibroblastvekstfaktor-23 mediert hypofosfatemi i fibrøs dysplasi

Bakgrunn:

Fibrøs dysplasi (FD) er en lidelse som påvirker beinvekst. Berørt beinvev er svekket, og personer med FD er utsatt for misdannelser, brudd og andre problemer. Personer med FD kan også ha lave fosfatnivåer i blodet. Dette kan gjøre bein enda svakere. Bedre behandlinger er nødvendig.

Objektiv:

For å teste et studiemedikament (burosumab) hos personer med FD som har lave fosfatnivåer i blodet.

Kvalifisering:

Personer i alderen 1 år eller eldre som har FD og lave fosfatnivåer i blodet.

Design:

Deltakerne vil besøke NIH 3 ganger i løpet av 48 uker. Hvert besøk vil vare 5 til 7 dager.

Deltakerne vil selv injisere burosumab under huden i magen, overarmen eller låret. De (eller en omsorgsperson) vil gjøre dette hjemme 1 eller 2 ganger i måneden. De vil bli opplært personlig i hvordan de skal injisere stoffet. Hjemmeinjeksjoner vil bli veiledet via telehelse.

Under NIH-besøk vil deltakerne ha en fysisk undersøkelse med blod- og urinprøver. De vil ha røntgenbilder av forskjellige deler av kroppen. De vil få et radioaktivt sporstoff injisert i blodåren; så vil de få en beinskanning. De vil ha tester for å vurdere styrke, gange og bevegelse. De vil fylle ut spørreskjemaer om smerte-, mobilitets- og tretthetsnivåer.

Voksne deltakere kan ha beinbiopsier. Disse vil bli gjort under narkose med sedasjon. Små prøver av FD-påvirket bein vil bli fjernet for undersøkelse.

Mellom NIH-besøkene vil deltakerne gå til et lokalt laboratorium for blod- og urinprøver.

Barnedeltakere vil ha et ekstra oppfølgingsbesøk 2 uker etter siste NIH-besøk.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiebeskrivelse:

Dette vil være en fase 2, åpen, enkeltarmsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av burosumab for å normalisere serumfosfatnivåer hos personer med fibrøs dysplasi (FD) og fibroblastvekstfaktor 23 (FGF23)-mediert hypofosfatemi.

Mål:

Hovedmål:

-Vurdere effekten av burosumab for å normalisere serumfosfatnivåer hos personer med FD og FGF23-mediert hypofosfatemi ved 48 uker.

Sekundære mål:

  • Evaluer effekten av burosumab for å normalisere serumfosfatnivåer hos personer med FD og FGF23-mediert hypofosfatemi etter 24 uker.
  • Evaluer sikkerheten og toleransen til burosumab hos pasienter med FD.
  • Evaluer effekten av burosumab på økende serumfosfat og ytterligere mineralmarkører.
  • Evaluer virkningen av burosumab på FD-lesjonsaktivitet.
  • Evaluer effekten av burosumab på funksjonelle parametere.
  • Vurdere effekten av burosumab på smerte og helserelatert livskvalitet.

Endepunkter:

Primært endepunkt:

-Andelen av personer som oppnår serumfosfatnivåer innenfor målområdet (Z-score -1 til +2) ved uke 48.

Sekundære endepunkter:

  • Andel forsøkspersoner som oppnår serumfosfatnivåer innenfor målområdet (Z-score -1 til +2) ved uke 24.
  • Bivirkninger og kliniske sikkerhetslaboratorietester i opptil 4 uker etter den endelige dosen burosumab (48 uker for voksne, 50 uker for pediatriske forsøkspersoner).
  • Endring og prosentvis endring fra baseline til post-baseline besøk i serumfosfat, serum 1,25(OH)2D, forhold mellom renal tubulær maksimal reabsorpsjonshastighet for fosfat og glomerulær filtrasjonshastighet (TmP/GFR).
  • Endring i FD-lesjonsaktivitet ved bruk av 18F-NaF PET/CT total lesjonsaktivitet fra baseline til 48 uker
  • Endring og prosentvis endring i benomsetningsmarkører i serum, inkludert prokollagen 1 N-terminalt propeptid (P1NP), beta krysslappende C-telopeptider (CTX), osteokalsin og benspesifikk alkalisk fosfatase fra baseline til 48 uker.
  • Endring i FD-lesjonshistologi og celleproliferasjon vurdert ved minimalt invasive benbiopsier fra baseline til 48 uker (kun voksne med kapasitet til å samtykke) fra baseline til 48 uker
  • Skjelettforandringer vurdert på skjelettundersøkelse ved baseline og 48 uker

  • Endring fra baseline til 48 uker i:

    • Muskelstyrke
    • Bevegelsesområde
    • Ganghastighet (9 minutters gange)

Endring fra baseline til 48 uker i pasientrapporterte utfallsmål:

  • SF36: voksne
  • SF10: barn
  • PROMIS smerteintensitet: Pediatrisk og foreldreproxy versjon 1.0, voksen versjon 2.0
  • PROMIS Smerteinterferens: pediatrisk og foreldrefullmektig v 2.0, voksen v 1.1
  • PROMIS mobilitet: pediatrisk og foreldrefullmektig versjon 2.0, mobilitet for voksne i nedre ekstremitet v 1.0
  • PROMIS Fatigue: Pediatric and Parent Proxy v 2.0, Adult FACIT 13a v1.0
  • Aktiviteter for daglige spørsmål: voksne og barn

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

For å være kvalifisert til å delta i denne studien, må en person oppfylle alle følgende kriterier:

  • Bekreftet diagnose av fibrøs dysplasi
  • Serumfosfat = 30 pg/ml
  • Alder >=1 år
  • Levering av signert og datert informert samtykke/samtykkeskjema
  • Erklært vilje til fagperson eller juridisk autorisert representant (LAR) til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet i løpet av studiet

  • For kvinner med reproduksjonspotensial: avtale om å bruke svært effektiv prevensjon under studiedeltakelse. Svært effektive prevensjonsmetoder inkluderer:

    • Total avholdenhet (når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til deltakeren). Periodisk avholdenhet (f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, postovulasjonsmetoder) og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder
    • Kvinnelig sterilisering (har hatt kirurgisk bilateral ooforektomi med eller uten hysterektomi) eller tubal ligering minst seks uker før studiebehandling.
    • Hannsterilisering (minst 6 måneder før screening). For kvinnelige deltakere i studien bør den vasektomiserte mannlige partneren være den eneste partneren for denne deltakeren.

    • Kombinasjon av følgende (a+b eller a+c, eller b+c):

      • Bruk av orale, injiserte eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder eller andre former for hormonell prevensjon som har sammenlignbar effekt (sviktfrekvens
      • Plassering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS)
      • Barriereprevensjonsmetoder: Kondom eller okklusiv hette (membran eller cervical/hvelvhetter) med sæddrepende skum/gel/film/krem/vaginal stikkpille
  • For menn med reproduksjonspotensial: bruk av kondomer eller andre metoder beskrevet ovenfor for å sikre effektiv prevensjon med partner
  • Minimum kroppsvekt på 7,5 kilo

UTSLUTTELSESKRITERIER:

En person som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra deltakelse i denne studien:

  • Graviditet eller amming
  • Kjente allergiske reaksjoner på burosumab eller legemiddelkomponent
  • Behandling med et annet undersøkelsesmiddel innen 30 dager etter screening
  • Behandling med burosumab innen 30 dager etter screening
  • Har noen tilstand som etter PI mener kan gi bekymring for fagets sikkerhet eller problemer med datatolkning
  • Alvorlig nedsatt nyrefunksjon eller nyresykdom i sluttstadiet, definert som: pediatriske pasienter med estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) 15 ml/min/1,73 m2 til 29 ml/min/1,73 m2 eller nyresykdom i sluttstadiet (eGFR < 15 ml/min/1,73 m2), voksne pasienter med kreatininclearance (CLcr) 15 ml/min til 29 ml/min eller nyresykdom i sluttstadiet (CLcr < 15 ml/min)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling med burosumab
Deltakere med fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom (FD/MAS) og hypofosfatemi får burosumab subkutant dosert til nærmeste 10 mg. Pediatriske deltakere får 0,8 mg/kg subkutant hver fjortende dag i 48 uker. Voksne deltakere får 0,5 mg/kg subkutant hver fjerde uke, med mulighet for å få dose hver fjortende dag, i 48 uker. Alle deltakere får en minimumsdose på 10 mg/dose og en maksimumsdose på 90 mg/dose.
Legemiddel: Burosumab
Humant rekombinant monoklonalt antistoff mot fibroblastvekstfaktor-23 (FGF23)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere med serumfosfatnivåer innenfor målområdet ved uke 48
Tidsramme: Uke 48
Andelen deltakere som oppnådde serumfosfatnivåer innenfor målområdet (Z-score -1 til +2) i uke 48. Analysen ble utført ved å dele antall deltakere som oppnådde serumnivået med antall deltakere som ble analysert.
Uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltakere med bivirkning etter grad
Tidsramme: 48 uker for voksne deltakere; 50 uker for barnedeltakere

Antall deltakere med bivirkninger etter alvorlighetsgrad, opp til 4 uker etter siste burosumab-dosering, ble vurdert ved bruk av National Cancer Institute (NCI), Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versjon 5.0.

Grad 1 Mild; asymptomatisk eller milde symptomer; kun kliniske eller diagnostiske observasjoner; intervensjon ikke indikert.

Grad 2 Moderat; minimal, lokal eller ikke-invasiv intervensjon indikert; begrenser alderspassende instrumentell ADL.

Grad 3 Alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; sykehusinnleggelse eller forlenget sykehusopphold indikert; funksjonshemmende; begrenser selvpleie-ADL.

Grad 4 Livstruende konsekvenser; akutt intervensjon indikert.

Grad 5 Død relatert til bivirkning.
48 uker for voksne deltakere; 50 uker for barnedeltakere
Deltakere med relatert bivirkning
Tidsramme: 48 uker for voksne deltakere; 50 uker for pediatriske deltakere
Deltakere med relaterte bivirkninger opptil 4 uker etter siste burosumab-dose (48 uker for voksne deltakere, 50 uker for pediatriske deltakere). Bivirkninger ble vurdert ved bruk av National Cancer Institute (NCI), Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versjon 5.0. Relatert bivirkning betyr at det er tilgjengelig dokumentasjon som tyder på en rimelig mulighet for at studiemidlet forårsaket bivirkningen.
48 uker for voksne deltakere; 50 uker for pediatriske deltakere
Andel deltakere med serumfosfatnivåer innenfor målområdet ved uke 24
Tidsramme: Uke 24
Andelen deltakere som oppnådde serumfosfatnivåer innenfor målnivået (Z-poeng -1 til +2) ved uke 24. Analysen ble utført ved å dele antall deltakere som oppnådde serumnivået på antall deltakere som ble analysert.
Uke 24
Andel deltakere med serumfosfatnivåer over målområdet (Z-skår >+2)
Tidsramme: Mellom baseline og uke 48
Andelen deltakere som oppnådde serumfosfatnivåer over målområdet (Z-skår >+2) på et hvilket som helst tidspunkt mellom utgangspunktet og uke 48. Analysen ble utført ved å dele antallet deltakere som oppnådde serumfosfatnivå over målområdet med antall deltakere som ble analysert.
Mellom baseline og uke 48
Endring i serumfosfatnivå
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i serumfosfatnivå fra baseline til uke 48. Målingene ble tatt ved baseline og uke 48. Analysen ble utført som endring i medianverdi mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Prosentvis endring i serumfosfatnivå
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Prosentvis endring i serumfosfatnivå fra utgangspunktet til uke 48. Målinger ble tatt ved utgangspunktet og uke 48. Analysen ble utført som prosentvis endring i medianverdien mellom utgangspunktet og uke 48. Endring = uke 48 minus utgangspunktet.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i serum 1,25-dihydroksyvitamin D-nivå
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i serum 1,25-dihydroksyvitamin D-nivå fra baseline til uke 48. Målinger ble tatt ved baseline og uke 48. Analysen ble utført som endring i medianverdi mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Prosentvis endring i serum 1,25-dihydroksyvitamin D-nivå
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Prosentvis endring i serum 1,25-dihydroksyvitamin D-nivå fra utgangspunktet til 48 uker. Målinger ble tatt ved utgangspunktet og uke 48. Analysen ble gjort som prosentvis endring i medianverdien mellom utgangspunktet og uke 48. Endring = 48 uker minus utgangspunktet.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i serumforholdet mellom maksimal reabsorpsjonsrate for fosfat i nyretubuli og glomerulær filtrasjonsrate (TmP/GFR)
Tidsramme: Uke 48 minus basislinje
Endring i serumforholdet mellom nyretubulærs maksimum reabsorpsjonsrate for fosfat og glomerulær filtreringsrate (TmP/GFR) fra baseline til uke 48. Målinger ble tatt ved baseline og uke 48. Analysen ble utført som endring i medianverdi mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus basislinje
Prosentvis endring i serumforholdet mellom maksimal reabsorpsjonsrate for fosfat i nyretubuli og glomerulær filtreringsrate (TmP/GFR)
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Prosentvis endring i serumforholdet mellom nyretubulenes maksimale reabsorpsjonsrate for fosfat og glomerulær filtreringsrate (TmP/GFR) fra baseline til uke 48. Målinger ble tatt ved baseline og uke 48. Analysen ble utført som prosentvis endring i medianverdien mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i fibrøs dysplasi lesjonsaktivitet ved bruk av Fluor-18 natriumfluorid positronemisjonstomografi/beregnet tomografi (18F-NaF PET/CT) skanning
Tidsramme: Uke 48 minus basislinje
Endring i fibrøs dysplasi-lesjonsaktivitet ved bruk av Fluor-18 Natriumfluorid Positronemisjonstomografi/Computertomografi (18F-NaF PET/CT) skanning fra baseline til uke 48. 18F-NaF PET/CT-skanning ble utført ved baseline og uke 48, og totale lesjonsaktivitetsenheter ble beregnet fra hver skanning. Endring i lesjonsaktivitet ble sammenlignet mellom tidspunktene baseline og uke 48. Endring = 48 uker minus baseline.
Uke 48 minus basislinje
Endring i serumnivå av prokollagen 1 N-terminal propeptid (P1NP)
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i serum prokollagen 1 N-terminal propeptid (P1NP) nivå fra utgangspunkt til uke 48. Målingene ble tatt ved utgangspunktet og uke 48. Analysen ble utført som endring i medianverdien mellom utgangspunktet og uke 48. Endring = uke 48 minus utgangspunkt.
Uke 48 minus utgangspunkt
Prosentvis endring i serumprokollagen 1 N-terminal propeptid (P1NP)-nivå
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Prosentvis endring i serum nivå av prokollagen 1 N-terminalt propeptid (P1NP) fra utgangspunktet til uke 48. Målingene ble tatt ved utgangspunktet og uke 48. Analysen ble utført som prosentvis endring i medianverdien mellom utgangspunktet og uke 48. Endring = uke 48 minus utgangspunktet.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i serum beta crosslaps C-telopeptid (CTX)-nivå
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i serum beta crosslaps C-telopeptid (CTX) nivå fra utgangspunkt til uke 48. Målinger ble tatt ved utgangspunktet og uke 48. Analysen ble utført som endring i medianverdi mellom utgangspunktet og uke 48. Endring = uke 48 minus utgangspunkt.
Uke 48 minus utgangspunkt
Prosentvis endring i serum beta crosslaps C-telopeptid (CTX) nivå
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Prosentvis endring i serum beta crosslaps C-telopeptid (CTX) nivå fra baseline til uke 48. Målinger ble tatt ved baseline og uke 48. Analysen ble utført som prosentvis endring i medianverdien mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i Serum Osteocalcin-nivå
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i serum osteokalsinnivå fra utgangspunktet til uke 48. Målingene ble tatt ved utgangspunktet og uke 48. Analysen ble utført som endring i medianverdien mellom utgangspunktet og uke 48. Endring = uke 48 minus utgangspunktet.
Uke 48 minus utgangspunkt
Prosentvis endring i serum osteokalsinnivå
Tidsramme: Uke 48 minus baseline
Prosentvis endring i serum osteocalcinnivå fra baseline til uke 48. Målinger ble tatt ved baseline og uke 48. Analysen ble utført som prosentvis endring i medianverdien mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus baseline
Endring i serum alkalisk fosfatase-nivå
Tidsramme: Uke 48 minus baseline
Endring i serum alkalisk fosfatase-nivå fra utgangspunkt til uke 48. Målingene ble tatt ved utgangspunktet og uke 48. Analysen ble utført som endring i medianverdien mellom utgangspunktet og uke 48. Endring = uke 48 minus utgangspunkt.
Uke 48 minus baseline
Prosentvis endring i serum alkalisk fosfatase-nivå
Tidsramme: Uke 48 minus basislinje
Prosentvis endring i serum alkalisk fosfatase-nivå fra utgangspunktet til uke 48. Målinger ble tatt ved utgangspunktet og uke 48. Analysen ble utført som prosentvis endring i medianverdien mellom utgangspunktet og uke 48. Endring = uke 48 minus utgangspunktet.
Uke 48 minus basislinje
Endring i celleinnholdet i fibrøs dysplasi-lesjon
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i celletallet ved fibrøs dysplasi ble vurdert ved minimalt invasive beinbiopsier ved baseline og uke 48, kun hos voksne deltakere med kapasitet til å samtykke til prosedyren. Beinbiopsiene vurderte tellingen av celletetthet. Analysen ble utført som endring i median celletetthetsverdi mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i muskelstyrke ved bruk av Manual Muscle Test-skalaen
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Muskelstyrke ble vurdert ved hjelp av manuell muskeltest (MMT)-skalaen. MMT er en klinisk teknikk for å vurdere styrken til individuelle muskler eller muskelgrupper basert på evnen til å bevege seg mot tyngdekraften og motstå påført eksternt trykk på en skala fra 0 til 5, med 0 (ingen sammentrekning), 1 (spor), 2 (dårlig) (bevegelse uten tyngdekraft), 3 (rimelig) (bevegelse mot tyngdekraften), 4 (god) (bevegelse mot tyngdekraften med moderat motstand), og 5 (normal styrke). Høyere tall indikerer bedre muskelmotstand og styrke. Hver muskelgruppe ble vurdert ved baseline og uke 48. Analysen ble utført for hver muskel som endring mellom baseline og uke 48 (uke 48 - baseline).
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i muskels bevegelighetsomfang
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Muskel bevegelsesutstrekning ble målt som graden av bevegelse i musklene. Vurdering ble utført ved baseline og uke 48. Analyse ble gjort som endring i medianverdi mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i ganghastighet målt med 9-minutters gangtest (9MWT)
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i ganghastighet ble målt med 9-minutters gangtest fra utgangspunktet til uke 48. 9-minutters gangtest (9MWT) er et mål på fysisk kapasitet, og deltakerne blir instruert til å løpe eller gå i en periode på ni minutter. 9-minutters gangtest distanse (9MWD) er den totale distansen gått i meter under 9MWT, og lengre distanse gått betyr bedre fysisk kapasitet. Målinger ble tatt ved utgangspunktet og uke 48. Analyse ble utført som endring i medianverdi mellom utgangspunktet og uke 48. Endring = uke 48 minus utgangspunkt.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i livskvalitet målt med 36-spørsmåls helseundersøkelse (SF-36) skår
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Endringen i livskvalitet for de voksne deltakerne ble vurdert ved bruk av Short Form Health Survey (SF-36). SF-36 er en 36-spørsmål pasientrapportert undersøkelse av pasientens helsetilstand som består av åtte skårerte resultater, som er vektede summer av spørsmålene i deres seksjon. Hver skala er direkte transformert til en 0-100 skala. Jo høyere poengsum, jo mindre funksjonshemming. Målinger ble tatt ved baseline og uke 48. Analyse ble utført som endring i medianverdi mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i helserelatert livskvalitet målt med 10-spørsmålskortversjonen av Short Form Health Survey (SF-10) - Fysisk sammenfatningsscore (PHS)
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Endringen i livskvalitet for de pediatriske deltakerne ble vurdert ved hjelp av Short-Form Health Survey-10 (SF-10). Short-Form Health Survey (SF-10) er et spørreskjema på 10 spørsmål som fylles ut av foreldre og dekker et bredt spekter av områder som påvirker et barns funksjonelle helse og velvære. SF-10 poengsettes for å produsere to normbaserte sammendragspoengsummer: en Fysisk Sammendragspoengsum (PHS) og en Psykososial Sammendragspoengsum (PSS), hver med et gjennomsnitt på 50 og en standardavvik på 10. Analysen var basert på PHS. PHS-skalaen transformeres direkte til en 0-100 skala. Jo høyere poengsum, jo mindre funksjonshemming. Målinger ble tatt for Fysisk Sammendragspoengsum (PHS) ved baseline og uke 48. Analysen ble utført som endring i medianverdi mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Score (Pediatric and Parent Proxy Version 1.0) - Smerteintensitetsdomene
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystemet (PROMIS) Smerteintensitet (Pediatrisk og Foreldreproxy-versjon 1.0) domene måler smerteintensitet hos barn, med pediatriske selvrapporteringsversjoner for alderen 8-17 år og foreldreproxy-rapporteringsversjoner for barn i alderen 5-17 år.
Denne målingen bruker en standardskala for å vurdere smertenivået de siste syv dagene, og for øyeblikket, og gir en kvantitativ score som reflekterer alvorlighetsgraden av smerten.
Skalaen består av tre elementer som hver er scoret på en 5-punkts Likert-skala, 1-5 med laveste score på 3 og høyeste på 15.
Den rå scoren konverteres til en T-score med et gjennomsnitt på 50 og standardavvik på 10.
Høyere score indikerer større smerteintensitet.
Målingene ble tatt ved baseline og uke 48.
Analysen ble gjort som endring i medianverdi mellom baseline og uke 48.
Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS)-score (voksenversjon 2.0) - Smerteintensitetsdomene
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Smerteintensitet (Voksen versjon 2.0) - Smerteintensitetsdomenet er et universelt selvrapporteringsmåleverk for hvor mye smerte en person opplever. Dette måleverket bruker en standardskala for å vurdere smertenivået de siste syv dagene, og for øyeblikket, og gir en kvantitativ score som gjenspeiler smertens alvorlighetsgrad. Skalaen består av tre elementer hvor hvert poengsummes på en 5-punkts Likert-skala, 1-5 med laveste score på 3 og høyeste på 15. Råscore konverteres til en T-score med et gjennomsnitt på 50 og standardavvik på 10. Høyere scorer indikerer større smerteintensitet. Målinger ble tatt ved baseline og uke 48. Analyse ble utført som endring i medianverdi mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS)-score (Pediatric and Parent Proxy Version 2.0) - Smerteinferensdomene
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Pediatrisk og Foreldreproxy versjon 2.0) - Smerteinterferensdomene vurderer hvordan smerte påvirker dagligliv, søvn og glede hos barn, hvor den pediatriske versjonen selvrapporteres av barn i alderen 8-17 år og Foreldreproxy-versjonen fylles ut av en forelder eller verge for sitt barn i alderen 5-17 år. Denne målingen bruker en standardskala for å vurdere nivået av smerteinterferens de siste syv dagene, og for øyeblikket, og gir en kvantitativ score som reflekterer alvorlighetsgraden av smerteinterferensen. Hvert element vurderes på en 5-punkts skala (1-5). Poengsummene summeres deretter og konverteres til en T-poengsum, med et gjennomsnitt på 50 og standardavvik på 10. Høyere poengsummer indikerer større smerteinterferens. Målinger ble tatt ved baseline og uke 48. Analysen ble utført som endring i medianverdi mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Poengsum (Voksen Versjon 1.1) - Smerteinferensdomenet
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) (Voksen versjon 1.1) - Smerteinterferens-skalaen vurderer hvordan smerte påvirker sosiale, fysiske, kognitive, emosjonelle og rekreasjonsaktiviteter, samt søvn og livsglede. Skalaen består av 12 elementer, og hvert element vurderes på en 5-punkts skala (1-5). Poengene summeres deretter og konverteres til en T-poengsum, med et gjennomsnitt på 50 og en standardavvik på 10. Høyere poengsummer indikerer større smerteinterferens. Målingene ble tatt ved baseline og uke 48. Analysen ble utført som endring i medianverdi mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Score (Pediatrisk og foreldreproxy versjon 2.0) - Mobilitet nedre ekstremitetsdomene
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Pediatric and Parent Proxy versjon 2.0) Mobility Lower Extremity-domenet vurderer selvopplevd mobilitet hos barn, med Pediatric-versjonen selvrapportert av barn i alderen 8-17 år og Parent Proxy-versjonen fullført av en forelder eller foresatt for sitt barn i alderen 5-17 år. Denne målingen bruker en standardskala for å vurdere mobilitet i nedre ekstremitet ved å spørre om aktiviteter som å reise seg fra en stol eller løpe de siste syv dagene. Hvert element vurderes på en 5-punkts skala (1-5). Poengene summeres deretter og konverteres til en T-poengsum, med et gjennomsnitt på 50 og standardavvik på 10. Høyere poengsummer indikerer større mobilitet. Målinger ble tatt ved baseline og uke 48. Analysen ble utført som endring i medianverdi mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS)-skår (voksenversjon 2.0) - bevegelighet i nedre ekstremiteter
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt
Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (voksen versjon 2.0) Mobility Lower Extremity Domain vurderer en voksens selvopplevde evne til å utføre fysiske oppgaver knyttet til mobilitet og funksjon i nedre ekstremiteter, som å reise seg fra en stol eller gå. Denne målingen bruker en standardskala for å vurdere mobilitet i nedre ekstremiteter ved å spørre om mobilitetsaktiviteter de siste syv dagene. Hvert punkt vurderes på en 5-punkts skala (1-5). Poengsummene summeres deretter og konverteres til en T-poengsum, med et gjennomsnitt på 50 og standardavvik på 10. Høyere poengsummer indikerer bedre mobilitet. Målingene ble tatt ved baseline og uke 48. Analysen ble utført som endring i medianverdi mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48 minus utgangspunkt
Endring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Score (Pediatrisk og Foreldreproxy Versjon 2.0) - Trøtthetsdomene
Tidsramme: Uke 48
Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Pediatrisk og Foreldreproxy versjon 2.0) Fatigue-domene vurderer nivået og påvirkningen av tretthet hos barn og ungdom, hvor den pediatriske versjonen selvrapporteres av barn i alderen 8-17 år og Foreldreproxy-versjonen fylles ut av en forelder eller verge for deres barn i alderen 5-17 år. Denne målingen bruker en standard skala for å vurdere nivået av tretthet de siste syv dagene. Hvert element vurderes på en 5-punkts skala (1-5). Poengsummene summeres deretter og konverteres til en T-score, med et gjennomsnitt på 50 og standardavvik på 10 basert på en amerikansk generell befolkning. Høyere poengsummer indikerer forverret tretthet. Målinger ble tatt ved baseline og uke 48. Analysen ble utført som endring i medianverdien mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48
Endring i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) - Short Form - Fatigue 13a (Adult FACIT 13a v1.0)
Tidsramme: Uke 48
Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue (FACIT-F) skalaen er et 13-spørsmål pasientrapportert utfall (PRO) spørreskjema som fanger opp individets subjektive opplevelse av sin tretthet. Tretthetsdomenet blir scoret på en 5-punkts Likert-skala og konvertert til standardiserte T-scorer med et gjennomsnitt på 50 og en standardavvik på 10 basert på en amerikansk generell befolkning. Høyere score indikerer mindre tretthet. Målinger ble tatt ved baseline og uke 48. Analyse ble utført som endring i medianverdi mellom baseline og uke 48. Endring = uke 48 minus baseline.
Uke 48
Andel deltakere med endring i daglige livsoppgaver (ADL) spørsmål
Tidsramme: Uke 48 minus utgangspunkt

Andelen deltakere med endring i aktiviteter i dagliglivet (ADL) fra starttidspunktet til uke 48 ble vurdert ved hjelp av et spørreskjema utviklet for studien. Deltakerne og/eller omsorgspersonene ble bedt om å oppgi en liste over tre aktiviteter i dagliglivet som ble påvirket av fibrose dysplasi-skelettkjennetegn hjemme eller på skole/arbeidsplass (f.eks. mobilitet, trappegang, påkledning, lek med jevnaldrende, bussreiser, osv.) og å vurdere omfanget av påvirkningen på aktivitetsnivået ved å bruke ett av alternativene:

  • Svært mye forbedret
  • Mye forbedret
  • Minimalt forbedret
  • Ingen endring
  • Minimalt forverret
  • Mye forverret
  • Svært mye forverret

Disse aktivitetene ble vurdert ved starttidspunktet, deretter revurdert ved uke 24 og uke 48. Analysen ble utført som andel deltakere som rapporterte "mye forbedret" eller "svært mye forbedret" i spørsmål om aktiviteter i dagliglivet. Endring = uke 48 minus starttidspunktet.
Uke 48 minus utgangspunkt

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. desember 2022

Primær fullføring (Faktiske)

18. november 2024

Studiet fullført (Faktiske)

18. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. august 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

22. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. januar 2026

Sist bekreftet

15. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 10000798
  • 000798-D

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.Undersøkelsesteamet forventer at all IPD som ligger til grunn for resultater i en publikasjon vil bli gjort tilgjengelig på rimelig forespørsel. Spesifikasjonene for timingen og gjennomgangsprosessen er under utvikling.

IPD-delingstidsramme

Resultater fra denne studien vil bli tilgjengelig 12 måneder etter hovedstudien er fullført

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forskere fra NIH, Ultragenyx og Kyowa Kirin vil vurdere forespørsler fra kvalifiserte forskere om tilgang til kliniske data.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere