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Burosumab für Fibroblasten-Wachstumsfaktor-23-vermittelte Hypophosphatämie bei fibröser Dysplasie

14. Januar 2026 aktualisiert von: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Eine Phase-2-Studie mit Burosumab bei Fibroblasten-Wachstumsfaktor-23-vermittelter Hypophosphatämie bei fibröser Dysplasie

Hintergrund:

Fibröse Dysplasie (FD) ist eine Erkrankung, die das Knochenwachstum beeinträchtigt. Betroffenes Knochengewebe ist geschwächt und Menschen mit FD neigen zu Missbildungen, Frakturen und anderen Problemen. Menschen mit FD können auch einen niedrigen Phosphatspiegel im Blut haben. Dies kann die Knochen noch schwächer machen. Bessere Behandlungen sind erforderlich.

Zielsetzung:

Um ein Studienmedikament (Burosumab) bei Menschen mit FD zu testen, die einen niedrigen Phosphatspiegel im Blut haben.

Teilnahmeberechtigung:

Personen ab 1 Jahr mit FD und niedrigem Phosphatspiegel im Blut.

Entwurf:

Die Teilnehmer besuchen das NIH dreimal in 48 Wochen. Jeder Besuch dauert 5 bis 7 Tage.

Die Teilnehmer injizieren Burosumab selbst unter die Haut in Bauch, Oberarm oder Oberschenkel. Sie (oder eine Pflegekraft) werden dies 1 oder 2 Mal im Monat zu Hause tun. Sie werden persönlich darin geschult, wie man das Medikament injiziert. Injektionen zu Hause werden über Telemedizin geleitet.

Während der NIH-Besuche werden die Teilnehmer einer körperlichen Untersuchung mit Blut- und Urintests unterzogen. Sie werden Röntgenaufnahmen von verschiedenen Teilen ihres Körpers haben. Ihnen wird ein radioaktiver Tracer in die Vene gespritzt; dann werden sie einen Knochenscan haben. Sie werden Tests haben, um ihre Kraft, ihr Gehen und ihre Bewegung zu beurteilen. Sie werden Fragebögen über ihre Schmerzen, Mobilität und Ermüdung ausfüllen.

Erwachsene Teilnehmer können Knochenbiopsien haben. Diese werden unter Narkose mit Sedierung durchgeführt. Kleine Proben von FD-betroffenem Knochen werden zu Untersuchungszwecken entnommen.

Zwischen den NIH-Besuchen gehen die Teilnehmer zu Blut- und Urintests in ein örtliches Labor.

Kinderteilnehmer haben 2 Wochen nach dem letzten NIH-Besuch einen zusätzlichen Folgebesuch.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studienbeschreibung:

Dies wird eine offene, einarmige Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Burosumab zur Normalisierung des Serumphosphatspiegels bei Patienten mit fibröser Dysplasie (FD) und Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23)-vermittelter Hypophosphatämie sein.

Ziele:

Hauptziel:

-Bewertung der Wirksamkeit von Burosumab zur Normalisierung der Serumphosphatspiegel bei Patienten mit FD- und FGF23-vermittelter Hypophosphatämie nach 48 Wochen.

Sekundäre Ziele:

  • Bewertung der Wirksamkeit von Burosumab zur Normalisierung der Serumphosphatspiegel bei Patienten mit FD- und FGF23-vermittelter Hypophosphatämie nach 24 Wochen.
  • Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit von Burosumab bei Patienten mit FD.
  • Bewerten Sie die Wirkung von Burosumab auf die Erhöhung des Serumphosphats und zusätzlicher Mineralmarker.
  • Bewerten Sie die Auswirkungen von Burosumab auf die FD-Läsionsaktivität.
  • Bewerten Sie die Wirkung von Burosumab auf funktionelle Parameter.
  • Bewertung der Wirkung von Burosumab auf Schmerz und gesundheitsbezogene Lebensqualität.

Endpunkte:

Primärer Endpunkt:

-Der Anteil der Probanden, die in Woche 48 Serumphosphatspiegel innerhalb des Zielbereichs (Z-Score -1 bis +2) erreichten.

Sekundäre Endpunkte:

  • Anteil der Probanden, die in Woche 24 Serumphosphatspiegel innerhalb des Zielbereichs (Z-Score -1 bis +2) erreichten.
  • Nebenwirkungen und Labortests zur klinischen Sicherheit bis zu 4 Wochen nach der letzten Burosumab-Dosis (48 Wochen für Erwachsene, 50 Wochen für Kinder).
  • Veränderung und prozentuale Veränderung von der Baseline zu den Visiten nach der Baseline bei Serumphosphat, Serum 1,25(OH)2D, Verhältnis der renalen tubulären maximalen Reabsorptionsrate von Phosphat zur glomerulären Filtrationsrate (TmP/GFR).
  • Veränderung der FD-Läsionsaktivität unter Verwendung von 18F-NaF-PET/CT-Gesamtläsionsaktivität von der Baseline bis zu 48 Wochen
  • Veränderung und prozentuale Veränderung der Knochenumsatzmarker im Serum, einschließlich N-terminales Prokollagen 1-Propeptid (P1NP), Beta-Crosslaps-C-Telopeptide (CTX), Osteocalcin und knochenspezifische alkalische Phosphatase vom Ausgangswert bis 48 Wochen.
  • Veränderung der FD-Läsionshistologie und Zellproliferation, wie durch minimalinvasive Knochenbiopsien von der Baseline bis zur 48. Woche (nur Erwachsene mit Einwilligungsfähigkeit) von der Baseline bis zur 48. Woche beurteilt
  • Skelettveränderungen, beurteilt anhand einer Skelettuntersuchung zu Studienbeginn und nach 48 Wochen

  • Änderung vom Ausgangswert auf 48 Wochen in:

    • Muskelkraft
    • Bewegungsfreiheit
    • Schrittgeschwindigkeit (9 Minuten zu Fuß)

Änderung der von den Patienten berichteten Ergebnismessungen vom Ausgangswert auf 48 Wochen:

  • SF36: Erwachsene
  • SF10: Kinder
  • PROMIS Pain Intensity: Proxy Version 1.0 für Kinder und Eltern, Version 2.0 für Erwachsene
  • PROMIS Pain Interference: Proxy für Kinder und Eltern v 2.0, Erwachsene v 1.1
  • PROMIS Mobility: Pädiatrische und Eltern-Proxy-Version 2.0, Adult Mobility Lower Extremity v 1.0
  • PROMIS Fatigue: Proxy für Kinder und Eltern v 2.0, FACIT 13a für Erwachsene v1.0
  • Aktivitäten des täglichen Lebens Fragen: Erwachsene und Kinder

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:

Um an dieser Studie teilnehmen zu können, muss eine Person alle folgenden Kriterien erfüllen:

  • Bestätigte Diagnose einer fibrösen Dysplasie
  • Serumphosphat = 30 pg/ml
  • Alter >=1 Jahr
  • Bereitstellung einer unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung/Zustimmungserklärung
  • Erklärte Bereitschaft des Probanden oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreters (LAR), alle Studienverfahren und Verfügbarkeit für die Dauer der Studie einzuhalten

  • Für Frauen im gebärfähigen Alter: Zustimmung zur Anwendung einer hochwirksamen Empfängnisverhütung während der Studienteilnahme. Zu den hochwirksamen Verhütungsmethoden gehören:

    • Vollständige Abstinenz (wenn dies dem bevorzugten und üblichen Lebensstil des Teilnehmers entspricht). Periodische Abstinenz (z. B. Kalender, Ovulation, symptothermale, Postovulationsmethoden) und Entzug sind keine akzeptablen Methoden der Empfängnisverhütung
    • Sterilisation der Frau (beidseitige operative Ovarektomie mit oder ohne Hysterektomie) oder Tubenligatur mindestens sechs Wochen vor Einnahme des Studienmedikaments.
    • Sterilisation des Mannes (mindestens 6 Monate vor dem Screening). Für weibliche Teilnehmer an der Studie sollte der vasektomierte männliche Partner der einzige Partner für diesen Teilnehmer sein.

    • Kombination der folgenden (a+b oder a+c oder b+c):

      • Anwendung von oralen, injizierten oder implantierten hormonellen Verhütungsmethoden oder anderen Formen der hormonellen Empfängnisverhütung mit vergleichbarer Wirksamkeit (Versagensrate
      • Platzierung eines Intrauterinpessars (IUP) oder Intrauterinpessar (IUS)
      • Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung: Kondom oder Verschlusskappe (Diaphragma oder Gebärmutterhals-/Wölbungskappen) mit spermizidem Schaum/Gel/Film/Creme/Vaginalzäpfchen
  • Für Männer im gebärfähigen Alter: Verwendung von Kondomen oder anderen oben beschriebenen Methoden, um eine wirksame Empfängnisverhütung mit dem Partner zu gewährleisten
  • Mindestkörpergewicht von 7,5 Kilogramm

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Eine Person, die eines der folgenden Kriterien erfüllt, wird von der Teilnahme an dieser Studie ausgeschlossen:

  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Bekannte allergische Reaktionen auf Burosumab oder Arzneimittelbestandteile
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening
  • Behandlung mit Burosumab innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening
  • Haben Sie einen Zustand, der nach Meinung des PI ein Problem für die Sicherheit des Probanden oder Schwierigkeiten bei der Dateninterpretation darstellen könnte
  • Schwere Nierenfunktionsstörung oder Nierenerkrankung im Endstadium, definiert als: pädiatrische Patienten mit einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) von 15 ml/min/1,73 m2 bis 29 ml/min/1,73 m2 oder Nierenerkrankung im Endstadium (eGFR < 15 ml/min/1,73 m2), Erwachsene Patienten mit einer Kreatinin-Clearance (CLcr) von 15 ml/min bis 29 ml/min oder einer Nierenerkrankung im Endstadium (CLcr < 15 ml/min)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung mit Burosumab
Teilnehmer mit fibröser Dysplasie/McCune-Albright-Syndrom (FD/MAS) und Hypophosphatämie erhalten Burosumab subkutan dosiert auf die nächsten 10 mg. Pädiatrische Teilnehmer erhalten 0,8 mg/kg subkutan alle zwei Wochen für 48 Wochen. Erwachsene Teilnehmer erhalten 0,5 mg/kg subkutan alle vier Wochen, mit der Option, die Dosis alle zwei Wochen zu erhalten, für 48 Wochen. Alle Teilnehmer erhalten eine Mindestdosis von 10 mg/Dosis und eine Höchstdosis von 90 mg/Dosis.
Arzneimittel: Burosumab
Humaner rekombinanter monoklonaler Antikörper gegen den Fibroblasten-Wachstumsfaktor-23 (FGF23)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit Serumphosphatwerten im Zielbereich in Woche 48
Zeitfenster: Woche 48
Der Anteil der Teilnehmer, die nach 48 Wochen Serumphosphatwerte im Zielbereich (Z-Score -1 bis +2) erreichten. Die Analyse erfolgte durch Division der Anzahl der Teilnehmer, die den Serumspiegel erreichten, durch die Anzahl der analysierten Teilnehmer.
Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teilnehmer mit unerwünschtem Ereignis nach Schweregrad
Zeitfenster: 48 Wochen für erwachsene Teilnehmer; 50 Wochen für pädiatrische Teilnehmer

Die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen nach Schweregrad, bis zu 4 Wochen nach der letzten Burosumab-Dosis, wurde anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Version 5.0 des National Cancer Institute (NCI) bewertet.

Grad 1: Mild; asymptomatisch oder milde Symptome; nur klinische oder diagnostische Beobachtungen; Intervention nicht indiziert.

Grad 2: Mäßig; minimale, lokale oder nicht-invasive Intervention indiziert; einschränkend für altersgerechte instrumentelle ADL.

Grad 3: Schwerwiegend oder medizinisch signifikant, aber nicht unmittelbar lebensbedrohlich; Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des Krankenhausaufenthalts indiziert; behindernd; einschränkend für die Selbstpflege-ADL.

Grad 4: Lebensbedrohliche Folgen; dringende Intervention indiziert.

Grad 5: Tod im Zusammenhang mit AE.
48 Wochen für erwachsene Teilnehmer; 50 Wochen für pädiatrische Teilnehmer
Teilnehmer mit verwandten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 48 Wochen für erwachsene Teilnehmer; 50 Wochen für pädiatrische Teilnehmer
Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen bis zu 4 Wochen nach der letzten Burosumab-Dosis (48 Wochen für erwachsene Probanden, 50 Wochen für pädiatrische Probanden). Unerwünschte Ereignisse wurden anhand des National Cancer Institute (NCI), Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Version 5.0 bewertet. Ein verwandtes unerwünschtes Ereignis bedeutet, dass es verfügbare Beweise gibt, die darauf hindeuten, dass eine vernünftige Möglichkeit besteht, dass das Studienmedikament das unerwünschte Ereignis verursacht hat.
48 Wochen für erwachsene Teilnehmer; 50 Wochen für pädiatrische Teilnehmer
Anteil der Teilnehmer mit Serumphosphatwerten im Zielbereich in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Der Anteil der Teilnehmer, die nach 24 Wochen Serumphosphatwerte im Zielbereich (Z-Score -1 bis +2) erreichten. Die Analyse erfolgte durch Division der Anzahl der Teilnehmer, die den Serumwert erreichten, durch die Anzahl der analysierten Teilnehmer.
Woche 24
Anteil der Teilnehmer mit Serumphosphatspiegeln über dem Zielbereich (Z-Score >+2)
Zeitfenster: Zwischen Ausgangswert und Woche 48
Der Anteil der Teilnehmer, die zu irgendeinem Zeitpunkt zwischen dem Ausgangswert und Woche 48 Serumphosphatspiegel oberhalb des Zielbereichs (Z-Score >+2) erreichten. Die Analyse erfolgte durch Division der Anzahl der Teilnehmer, die Serumspiegel oberhalb des Zielbereichs erreichten, durch die Anzahl der analysierten Teilnehmer.
Zwischen Ausgangswert und Woche 48
Änderung des Serum-Phosphat-Spiegels
Zeitfenster: Woche 48 minus Ausgangswert
Änderung des Serumphosphatspiegels von der Baseline bis zur Woche 48. Messungen wurden bei Baseline und Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Änderung des Medianwerts zwischen Baseline und Woche 48. Änderung = Woche 48 minus Baseline.
Woche 48 minus Ausgangswert
Prozentuale Veränderung des Serumphosphatspiegels
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Prozentuale Veränderung des Serumphosphatspiegels von der Baseline bis Woche 48. Messungen wurden bei der Baseline und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als prozentuale Veränderung des Medianwerts zwischen Baseline und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Baseline.
Woche 48 minus Baseline
Änderung des Serum-1,25-Dihydroxyvitamin-D-Spiegels
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Veränderung des Serum-1,25-Dihydroxyvitamin-D-Spiegels vom Ausgangswert bis zur Woche 48. Die Messungen wurden beim Ausgangswert und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts zwischen Ausgangswert und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Ausgangswert.
Woche 48 minus Baseline
Prozentuale Veränderung des Serum-1,25-Dihydroxyvitamin-D-Spiegels
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Prozentuale Änderung des Serum-1,25-Dihydroxyvitamin-D-Spiegels von Ausgangswert bis Woche 48. Messungen wurden zum Ausgangswert und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als prozentuale Änderung des Medianwerts zwischen Ausgangswert und Woche 48. Änderung = Woche 48 minus Ausgangswert.
Woche 48 minus Baseline
Änderung des Serumverhältnisses der maximalen tubulären Phosphatrückresorptionsrate zur glomerulären Filtrationsrate (TmP/GFR)
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Veränderung des Serumverhältnisses der maximalen tubulären Rückresorptionsrate von Phosphat zur glomerulären Filtrationsrate (TmP/GFR) von der Ausgangsuntersuchung bis Woche 48. Messungen wurden bei der Ausgangsuntersuchung und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts zwischen Ausgangsuntersuchung und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Ausgangsuntersuchung.
Woche 48 minus Baseline
Prozentuale Veränderung des Serum-Verhältnisses der maximalen tubulären Phosphatrückresorptionsrate zur glomerulären Filtrationsrate (TmP/GFR)
Zeitfenster: Woche 48 minus Ausgangswert
Prozentuale Veränderung des Serum-Verhältnisses der maximalen tubulären Rückresorptionsrate von Phosphat zur glomerulären Filtrationsrate (TmP/GFR) von Baseline bis Woche 48. Messungen wurden zu Baseline und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als prozentuale Veränderung des Medianwerts zwischen Baseline und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Baseline.
Woche 48 minus Ausgangswert
Änderung der Aktivität fibröser Dysplasieläsionen mittels Fluor-18-Natriumfluorid-Positronen-Emissions-Tomographie/Computertomographie (18F-NaF-PET/CT)-Scan
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Änderung der fibrösen Dysplasie-Läsionsaktivität mittels Fluor-18-Natriumfluorid-Positronenemissionstomographie/Computertomographie (18F-NaF PET/CT) von der Ausgangsuntersuchung bis zur 48. Woche. Die 18F-NaF PET/CT-Untersuchung erfolgte bei Studienbeginn und in Woche 48, und die Gesamtläsionsaktivitätseinheiten wurden aus jeder Untersuchung berechnet. Die Änderung der Läsionsaktivität wurde zwischen den Zeitpunkten Studienbeginn und Woche 48 verglichen. Änderung = 48 Wochen minus Studienbeginn.
Woche 48 minus Baseline
Veränderung des Serumspiegels von Procollagen-1-N-terminalem Propeptid (P1NP)
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Veränderung des Serum-Prokollagen-1-N-terminalen-Propeptid (P1NP)-Spiegels von der Ausgangsuntersuchung bis zur Woche 48. Messungen wurden bei der Ausgangsuntersuchung und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts zwischen Ausgangsuntersuchung und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Ausgangsuntersuchung.
Woche 48 minus Baseline
Prozentuale Veränderung des Serum-Prokollagen-1-N-terminalen Propeptid (P1NP)-Spiegels
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Prozentuale Veränderung des Serumspiegels von Prokollagen 1 N-terminalem Propeptid (P1NP) vom Ausgangswert bis Woche 48. Messungen wurden zum Ausgangswert und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als prozentuale Veränderung des Medianwerts zwischen Ausgangswert und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Ausgangswert.
Woche 48 minus Baseline
Änderung des Serum-Beta-Crosslaps-C-Telopeptid (CTX)-Spiegels
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Änderung der Serum-Beta-Crosslaps-C-Telopeptid-(CTX)-Spiegel von Baseline bis Woche 48. Messungen wurden bei Baseline und Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Änderung des Medianwerts zwischen Baseline und Woche 48. Änderung = Woche 48 minus Baseline.
Woche 48 minus Baseline
Prozentuale Veränderung der Serum-Beta-Crosslaps-C-Telopeptid(CTX)-Spiegel
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Prozentuale Veränderung des Serum-Beta-Crosslaps-C-Telopeptid (CTX)-Spiegels von Baseline bis Woche 48.
Die Messungen erfolgten bei Baseline und in Woche 48.
Die Analyse erfolgte als prozentuale Veränderung des Medianwerts zwischen Baseline und Woche 48.
Veränderung = Woche 48 minus Baseline.
Woche 48 minus Baseline
Veränderung des Serum-Osteocalcin-Spiegels
Zeitfenster: Woche 48 minus Ausgangswert
Veränderung des Serum-Osteocalcin-Spiegels von der Ausgangsuntersuchung bis Woche 48. Messungen wurden bei der Ausgangsuntersuchung und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts zwischen Ausgangsuntersuchung und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Ausgangsuntersuchung.
Woche 48 minus Ausgangswert
Prozentuale Änderung des Serum-Osteocalcin-Spiegels
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Prozentuale Veränderung des Serum-Osteocalcin-Spiegels von der Ausgangsuntersuchung bis Woche 48. Messungen wurden bei der Ausgangsuntersuchung und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als prozentuale Veränderung des Medianwerts zwischen Ausgangsuntersuchung und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Ausgangsuntersuchung.
Woche 48 minus Baseline
Änderung des Serum-Alkaline-Phosphatase-Spiegels
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Veränderung des Serum-Alkaline-Phosphatase-Spiegels von Ausgangswert bis Woche 48. Messungen wurden bei Ausgangswert und Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts zwischen Ausgangswert und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Ausgangswert.
Woche 48 minus Baseline
Prozentuale Änderung des Serum-Alkalin-Phosphatase-Spiegels
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Prozentuale Änderung des Serum-alkalischen Phosphatase-Spiegels von Baseline bis Woche 48. Messungen wurden bei Baseline und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als prozentuale Änderung des Medianwerts zwischen Baseline und Woche 48. Änderung = Woche 48 minus Baseline.
Woche 48 minus Baseline
Veränderung der Zellularität von fibrösen Dysplasie-Läsionen
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Die Veränderung der Zellularität der fibrösen Dysplasie-Läsion wurde mittels minimalinvasiver Knochenbiopsien bei Baseline und Woche 48 nur bei erwachsenen Teilnehmern mit der Fähigkeit zur Einwilligung in den Eingriff bewertet. Die Knochenbiopsien bewerteten die Zellzahl pro Fläche. Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts der Zellzahl pro Fläche zwischen Baseline und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Baseline.
Woche 48 minus Baseline
Veränderung der Muskelkraft unter Verwendung der manuellen Muskelkrafttest-Skala
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Die Muskelkraft wurde anhand der manuellen Muskeltest-Skala (MMT) bewertet. MMT ist eine klinische Technik zur Beurteilung der Kraft einzelner Muskeln oder Muskelgruppen basierend auf der Fähigkeit, gegen die Schwerkraft zu bewegen und äußerem Druck zu widerstehen, auf einer Skala von 0-5, mit 0 (keine Kontraktion), 1 (Spur), 2 (schwach) (Bewegung ohne Schwerkraft), 3 (befriedigend) (Bewegung gegen die Schwerkraft), 4 (gut) (Bewegung gegen die Schwerkraft mit mäßigem Widerstand) und 5 (normale Kraft). Eine höhere Zahl zeigt eine bessere Muskelresistenz und -stärke an. Jede Muskelgruppe wurde zu Studienbeginn und in Woche 48 bewertet. Die Analyse erfolgte für jeden Muskel als Veränderung zwischen Studienbeginn und Woche 48 (Woche 48 - Studienbeginn).
Woche 48 minus Baseline
Änderung des Bewegungsbereichs der Muskeln
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Die Bewegungsamplitude der Muskeln wurde als Grad der Muskelbewegung gemessen. Die Bewertung erfolgte zu Studienbeginn und in Woche 48. Die Analyse wurde als Veränderung des Medianwerts zwischen Studienbeginn und Woche 48 durchgeführt. Veränderung = Woche 48 minus Studienbeginn.
Woche 48 minus Baseline
Änderung der Gehgeschwindigkeit gemessen durch den 9-Minuten-Gehtest (9MWT)
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Die Veränderung der Gehgeschwindigkeit wurde mittels des 9-Minuten-Gehtests von Baseline bis Woche 48 gemessen. Der 9-Minuten-Gehtest (9MWT) ist ein Maß für die körperliche Leistungsfähigkeit, und die Teilnehmer werden angewiesen, über einen Zeitraum von neun Minuten zu laufen oder zu gehen. Die 9-Minuten-Gehtest-Distanz (9MWD) ist die insgesamt während des 9MWT zurückgelegte Strecke in Metern, wobei eine größere zurückgelegte Distanz eine bessere körperliche Leistungsfähigkeit bedeutet. Die Messungen wurden bei Baseline und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts zwischen Baseline und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Baseline.
Woche 48 minus Baseline
Änderung der Lebensqualität gemessen am 36-Item Short Form Health Survey (SF-36)-Score
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Die Veränderung der Lebensqualität der erwachsenen Teilnehmer wurde anhand des Short Form Health Survey (SF-36) bewertet. SF-36 ist ein 36-Punkte-Fragebogen, der von Patienten ausgefüllt wird und den Gesundheitszustand der Patienten erfasst. Er besteht aus acht skalierten Werten, die die gewichteten Summen der Fragen in ihrem Abschnitt darstellen. Jede Skala wird direkt in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt. Je höher der Wert, desto geringer die Beeinträchtigung. Die Messungen wurden zu Beginn der Studie und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts zwischen Studienbeginn und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Studienbeginn.
Woche 48 minus Baseline
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen anhand des 10-Item Short Form Health Survey (SF-10) - Physical Summary Score (PHS)
Zeitfenster: Woche 48 minus Ausgangswert
Die Veränderung der Lebensqualität der pädiatrischen Teilnehmer wurde mithilfe des Short-Form Health Survey-10 (SF-10) bewertet. Der Short-Form Health Survey (SF-10) ist ein 10-Punkte-Fragebogen, der von den Eltern ausgefüllt wird und eine breite Palette von Bereichen abdeckt, die die funktionelle Gesundheit und das Wohlbefinden eines Kindes beeinflussen. Der SF-10 wird so bewertet, dass zwei normbasierte Gesamtscores entstehen: ein Physical Summary Score (PHS) und ein Psychosocial Summary Score (PSS), jeder mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10. Die Analyse basierte auf dem PHS. Die PHS-Skala wird direkt in eine 0-100-Skala umgewandelt. Je höher der Score, desto geringer die Beeinträchtigung. Messungen wurden für den Physical Summary Score (PHS) zu Studienbeginn und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts zwischen Studienbeginn und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Studienbeginn.
Woche 48 minus Ausgangswert
Änderung des Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Scores (pädiatrische und Eltern-Proxy-Version 1.0) - Schmerzintensitätsbereich
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Das Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Schmerzintensität (pädiatrische und Eltern-Proxy-Version 1.0) erfasst die Schmerzintensität bei Kindern, mit pädiatrischen Selbstbericht-Versionen für 8-17-Jährige und Eltern-Proxy-Bericht-Versionen für Kinder im Alter von 5-17 Jahren. Dieses Messinstrument verwendet eine standardisierte Skala, um das Schmerzniveau der letzten sieben Tage sowie den aktuellen Moment zu bewerten und liefert einen quantitativen Wert, der die Schmerzschwere widerspiegelt. Die Skala besteht aus drei Items, die jeweils auf einer 5-Punkt-Likert-Skala von 1-5 bewertet werden, mit einem niedrigsten Gesamtwert von 3 und einem höchsten von 15. Der Rohwert wird in einen T-Wert mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 umgerechnet. Höhere Werte deuten auf eine größere Schmerzintensität hin. Messungen wurden zu Studienbeginn und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts zwischen Studienbeginn und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Studienbeginn.
Woche 48 minus Baseline
Änderung des Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS)-Scores (Erwachsenenversion 2.0) - Schmerzintensitätsbereich
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Das Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Pain Intensity (Erwachsenenversion 2.0) - Schmerzintensitätsbereich ist ein universelles, selbstberichtetes Maß dafür, wie viel Schmerz eine Person empfindet.
Dieses Maß verwendet eine Standardskala, um das Schmerzniveau der letzten sieben Tage sowie den aktuellen Moment zu bewerten, und liefert einen quantitativen Wert, der die Schwere der Schmerzen widerspiegelt.
Die Skala besteht aus drei Items, die jeweils auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 1-5 bewertet werden, mit einem niedrigsten Wert von 3 und einem höchsten von 15.
Der Rohwert wird in einen T-Wert mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 umgerechnet.
Höhere Werte weisen auf eine höhere Schmerzintensität hin.
Messungen wurden zu Beginn der Studie (Baseline) und in Woche 48 durchgeführt.
Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts zwischen Baseline und Woche 48.
Veränderung = Woche 48 minus Baseline.
Woche 48 minus Baseline
Veränderung des Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Scores (pädiatrische und Eltern-Proxy-Version 2.0) - Schmerz-Interferenz-Domäne
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Das Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Pediatric and Parent Proxy Version 2.0) - Pain Inference Domain bewertet, wie Schmerzen das tägliche Leben, den Schlaf und das Wohlbefinden bei Kindern beeinflussen. Die pädiatrische Version wird von Kindern im Alter von 8-17 Jahren selbst berichtet, während die Parent Proxy Version von einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten für ihr Kind im Alter von 5-17 Jahren ausgefüllt wird. Dieses Maß verwendet eine Standardskala, um das Ausmaß der Schmerzinterferenz in den letzten sieben Tagen und im aktuellen Moment zu bewerten, und liefert einen quantitativen Score, der die Schwere der Schmerzinterferenz widerspiegelt. Jeder Punkt wird auf einer 5-Punkte-Skala (1-5) bewertet. Die Scores werden dann summiert und in einen T-Score umgewandelt, mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10. Höhere Scores deuten auf eine stärkere Schmerzinterferenz hin. Die Messungen wurden zu Beginn und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts zwischen Beginn und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Beginn.
Woche 48 minus Baseline
Veränderung im Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Score (Erwachsenenversion 1.1) - Schmerzinterferenz-Domäne
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Das Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) (Erwachsenenversion 1.1) - Schmerzinterferenz-Skala bewertet die Auswirkungen von Schmerzen auf soziale, körperliche, kognitive, emotionale und Freizeitaktivitäten sowie auf Schlaf und Lebensfreude. Die Skala besteht aus 12 Items und jedes Item wird auf einer 5-Punkte-Skala (1-5) bewertet. Die Werte werden dann summiert und in einen T-Wert umgerechnet, mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10. Höhere Werte weisen auf eine stärkere Schmerzinterferenz hin. Die Messungen wurden zu Studienbeginn und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts zwischen Studienbeginn und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Studienbeginn.
Woche 48 minus Baseline
Veränderung des Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS)-Scores (pädiatrische und Eltern-Proxy-Version 2.0) - Mobilitätsbereich der unteren Extremitäten
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline
Das Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Pädiatrische und Eltern-Proxy-Version 2.0) Mobility Lower Extremity-Domäne bewertet die selbstwahrgenommene Mobilität bei Kindern, wobei die pädiatrische Version von Kindern im Alter von 8-17 Jahren selbst berichtet wird und die Eltern-Proxy-Version von einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten für ihr Kind im Alter von 5-17 Jahren ausgefüllt wird. Dieses Maß verwendet eine Standardskala, um die Mobilität der unteren Extremitäten zu bewerten, indem nach Aktivitäten wie dem Aufstehen von einem Stuhl oder Laufen in den letzten sieben Tagen gefragt wird. Jedes Item wird auf einer 5-Punkte-Skala (1-5) bewertet. Die Werte werden dann summiert und in einen T-Wert umgewandelt, mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10. Höhere Werte weisen auf eine größere Mobilität hin. Die Messungen wurden zu Beginn und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse wurde als Veränderung des Medianwerts zwischen Beginn und Woche 48 durchgeführt. Veränderung = Woche 48 minus Ausgangswert.
Woche 48 minus Baseline
Veränderung des Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS)-Scores (Erwachsenenversion 2.0) – Mobilität Untere Extremität
Zeitfenster: Woche 48 minus Ausgangswert
Das Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (Erwachsenenversion 2.0) Mobilitäts-Bereich für die unteren Extremitäten bewertet die selbstwahrgenommene Fähigkeit eines Erwachsenen, körperliche Aufgaben im Zusammenhang mit Mobilität und Funktion der unteren Extremitäten auszuführen, wie zum Beispiel das Aufstehen von einem Stuhl oder das Gehen.
Dieses Maß verwendet eine Standardskala zur Bewertung der Mobilität der unteren Extremitäten, indem es nach Mobilitätsaktivitäten in den letzten sieben Tagen fragt.
Jedes Item wird auf einer 5-Punkte-Skala (1-5) bewertet.
Die Werte werden dann summiert und in einen T-Wert umgewandelt, mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10.
Höhere Werte weisen auf eine bessere Mobilität hin.
Messungen wurden zu Beginn und in Woche 48 durchgeführt.
Die Analyse erfolgte als Änderung des Medianwerts zwischen Beginn und Woche 48.
Änderung = Woche 48 minus Beginn.
Woche 48 minus Ausgangswert
Veränderung des Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS)-Scores (pädiatrische und Eltern-Proxy-Version 2.0) - Fatigue-Bereich
Zeitfenster: Woche 48
Das Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) (pädiatrische und Eltern-Proxy-Version 2.0) Fatigue-Bereich bewertet das Niveau und die Auswirkungen von Müdigkeit bei Kindern und Jugendlichen, wobei die pädiatrische Version von Kindern im Alter von 8-17 Jahren selbst berichtet wird und die Eltern-Proxy-Version von einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten für ihr Kind im Alter von 5-17 Jahren ausgefüllt wird.
Dieses Maß verwendet eine Standardskala, um das Müdigkeitsniveau der letzten sieben Tage zu bewerten.
Jeder Punkt wird auf einer 5-Punkte-Skala (1-5) bewertet.
Die Werte werden dann summiert und in einen T-Wert umgewandelt, mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 basierend auf einer US-Allgemeinbevölkerung.
Höhere Werte weisen auf eine Verschlechterung der Müdigkeit hin.
Messungen wurden zu Beginn und in Woche 48 durchgeführt.
Die Analyse erfolgte als Änderung des Medianwerts zwischen Beginn und Woche 48.
Änderung = Woche 48 minus Beginn.
Woche 48
Veränderung im Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) - Kurzform - Fatigue 13a (Erwachsene FACIT 13a v1.0)
Zeitfenster: Woche 48
Das Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue (FACIT-F) Scale ist ein 13-Punkte-Fragebogen zur patientenberichteten Ergebnismessung (PRO), der die subjektive Erfahrung der Müdigkeit des Einzelnen erfasst. Die Müdigkeitsdomäne wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet und in standardisierte T-Werte mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 basierend auf einer US-Allgemeinbevölkerung umgewandelt. Ein höherer Wert weist auf geringere Müdigkeit hin. Messungen wurden zu Beginn und in Woche 48 durchgeführt. Die Analyse erfolgte als Veränderung des Medianwerts zwischen Beginn und Woche 48. Veränderung = Woche 48 minus Beginn.
Woche 48
Anteil der Teilnehmer mit Veränderung in den Fragen zu Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL)
Zeitfenster: Woche 48 minus Baseline

Der Anteil der Teilnehmer mit Veränderungen in den Fragen zu Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) von der Basislinie bis zur Woche 48 wurde anhand eines studienspezifischen Fragebogens bewertet. Teilnehmer und/oder Betreuer wurden gebeten, eine Liste von drei Aktivitäten des täglichen Lebens anzugeben, die durch fibrodysplastische Skelettmerkmale zu Hause oder in der Schule/Arbeit beeinträchtigt wurden (z. B. Mobilität, Treppensteigen, Anziehen, Spielen mit Gleichaltrigen, Busfahren usw.), und den Grad der Beeinträchtigung ihrer Aktivitätsstufe anhand einer der folgenden Optionen zu bewerten:

  • Sehr viel besser
  • Viel besser
  • Leicht besser
  • Keine Veränderung
  • Leicht schlechter
  • Viel schlechter
  • Sehr viel schlechter

Diese Aktivitäten wurden zu Beginn bewertet und dann in Woche 24 und Woche 48 erneut bewertet. Die Analyse erfolgte als Anteil der Teilnehmer, die in den Fragen zu Aktivitäten des täglichen Lebens "viel besser" oder "sehr viel besser" berichteten. Veränderung = Woche 48 minus Basislinie.
Woche 48 minus Baseline

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Ermittler

  • Hauptermittler: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

15. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 10000798
  • 000798-D

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

.Das Studienteam geht davon aus, dass alle IPD, die den Ergebnissen einer Veröffentlichung zugrunde liegen, auf angemessene Anfrage zur Verfügung gestellt werden. Die Einzelheiten des Zeitplans und des Überprüfungsprozesses befinden sich in der Entwicklung.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Ergebnisse dieser Studie werden 12 Monate nach dem primären Studienabschlussdatum verfügbar gemacht

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Untersucher des NIH, Ultragenyx und Kyowa Kirin werden Anfragen von qualifizierten Forschern für den Zugang zu klinischen Daten prüfen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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