섬유성 이형성증에서 섬유아세포 성장 인자-23 매개 저인산혈증에 대한 Burosumab
2026년 1월 14일 업데이트: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)
섬유성 이형성증에서 섬유아세포 성장 인자-23 매개 저인산혈증에 대한 Burosumab의 2상 연구
배경:
섬유성 이형성증(FD)은 뼈 성장에 영향을 미치는 장애입니다. 영향을 받은 뼈 조직이 약해지고 FD 환자는 기형, 골절 및 기타 문제가 발생하기 쉽습니다. FD 환자는 혈중 인산염 수치가 낮을 수도 있습니다. 이것은 뼈를 더욱 약하게 만들 수 있습니다. 더 나은 치료가 필요합니다.
목적:
혈중 인산염 수치가 낮은 FD 환자에서 연구 약물(부로수맙)을 테스트합니다.
적임:
FD 및 낮은 혈중 인산염 수치가 있는 1세 이상의 사람들.
설계:
참가자는 48주 동안 NIH를 3번 방문하게 됩니다. 각 방문은 5-7일 동안 지속됩니다.
참가자는 배, 팔뚝 또는 허벅지의 피부 아래에 부로수맙을 자가 주사합니다. 그들(또는 간병인)은 한 달에 1~2회 집에서 이 작업을 수행합니다. 그들은 약물 주입 방법에 대해 직접 교육을 받을 것입니다. 가정 주사는 원격 의료를 통해 안내됩니다.
NIH를 방문하는 동안 참가자는 혈액 및 소변 검사와 함께 신체 검사를 받게 됩니다. 그들은 신체의 다른 부분에 대한 엑스레이를 찍을 것입니다. 그들은 정맥에 방사성 추적자를 주입할 것입니다. 그런 다음 그들은 뼈 스캔을 할 것입니다. 그들은 힘, 걷기 및 움직임을 평가하기 위한 테스트를 받게 됩니다. 그들은 통증, 이동성 및 피로 수준에 대한 설문지를 작성합니다.
성인 참가자는 뼈 생검을 받을 수 있습니다. 이들은 진정제로 마취하에 수행됩니다. FD에 영향을 받은 뼈의 작은 샘플은 연구를 위해 제거됩니다.
NIH 방문 사이에 참가자는 혈액 및 소변 검사를 위해 지역 실험실로 이동합니다.
어린이 참가자는 최종 NIH 방문 후 2주 후에 추가 후속 방문을 받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설명:
이것은 섬유성 이형성증(FD) 및 섬유아세포 성장 인자 23(FGF23) 매개 저인산혈증이 있는 피험자의 혈청 인산염 수치를 정상화하기 위한 부로수맙의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 단일군 연구입니다.
목표:
주요 목표:
-48주에 FD 및 FGF23 매개 저인산혈증이 있는 피험자에서 혈청 인산염 수치를 정상화하는 부로수맙의 효능을 평가합니다.
보조 목표:
- 24주차에 FD 및 FGF23-매개 저인산혈증이 있는 대상체에서 혈청 인산염 수치를 정상화하기 위한 부로수맙의 효능을 평가합니다.
- FD 환자에서 부로수맙의 안전성과 내약성을 평가합니다.
- 혈청 인산염 및 추가 미네랄 마커 증가에 대한 부로수맙의 효과를 평가합니다.
- FD 병변 활동에 대한 부로수맙의 영향을 평가합니다.
- 기능적 매개변수에 대한 부로수맙의 효과를 평가합니다.
- 부로수맙이 통증 및 건강 관련 삶의 질에 미치는 영향을 평가합니다.
끝점:
기본 끝점:
- 48주차에 목표 범위(Z-점수 -1~+2) 내에서 혈청 인산염 수치를 달성한 피험자의 비율.
보조 종점:
- 24주차에 목표 범위(Z-점수 -1~+2) 내에서 혈청 인산염 수치를 달성한 피험자의 비율.
- 부로수맙 최종 투여 후 최대 4주(성인 시험대상자의 경우 48주, 소아 시험대상자의 경우 50주) 동안 부작용 및 임상 안전성 실험실 테스트.
- 혈청 인산염, 혈청 1,25(OH)2D, 인산염의 세뇨관 최대 재흡수율 대 사구체 여과율(TmP/GFR)의 비율에서 기준선에서 기준선 이후 방문까지의 변화 및 백분율 변화.
- 기준선에서 48주까지 18F-NaF PET/CT 총 병변 활동을 사용한 FD 병변 활동의 변화
- 기준선에서 48주까지의 프로콜라겐 1 N-말단 프로펩티드(P1NP), 베타 교차 C-텔로펩티드(CTX), 오스테오칼신 및 뼈 특이 알칼리 포스파타제를 포함한 혈청 골 회전율 마커의 변화 및 백분율 변화.
- 기준선에서 48주까지 최소 침습적 뼈 생검으로 평가한 FD 병변 조직학 및 세포 증식의 변화(동의 능력이 있는 성인만) 기준선에서 48주
- 기준선 및 48주에 골격 조사에서 평가된 골격 변화
베이스라인에서 48주로 변경:
- 근력
- 동작 범위
- 걷는 속도(걸어서 9분)
환자가 보고한 결과 측정에서 기준선에서 48주로 변경:
- SF36: 성인
- SF10: 어린이
- PROMIS 통증 강도: 소아 및 부모 프록시 버전 1.0, 성인 버전 2.0
- PROMIS 통증 간섭: 소아 및 부모 프록시 v 2.0, 성인 v 1.1
- PROMIS Mobility: 소아 및 부모 프록시 버전 2.0, Adult Mobility Lower Extremity v 1.0
- PROMIS Fatigue: 소아 및 부모 프록시 v 2.0, 성인 FACIT 13a v1.0
- 일상 생활 질문의 활동: 성인 및 어린이
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
- 포함 기준:
이 연구에 참여할 자격이 있으려면 개인은 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 섬유성 이형성증 진단 확인
- 혈청 인산염 = 30pg/mL
- 연령 >=1세
- 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의/승인 양식 제공
- 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하기 위한 피험자 또는 법적 대리인(LAR)의 진술된 의지
가임 여성의 경우: 연구 참여 기간 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의합니다. 매우 효과적인 피임 방법은 다음과 같습니다.
- 완전한 금욕(참가자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우). 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
- 연구 치료를 받기 최소 6주 전에 여성 불임술(자궁 절제술을 포함하거나 포함하지 않는 수술적 양측 난소 절제술을 받았음) 또는 난관 결찰술.
- 남성 불임 수술(스크리닝 전 최소 6개월). 연구에 참여하는 여성 참가자의 경우 정관 수술을 받은 남성 파트너가 해당 참가자의 유일한 파트너여야 합니다.
다음의 조합(a+b 또는 a+c 또는 b+c):
- 경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임법 또는 비슷한 효능을 가진 다른 형태의 호르몬 피임법(실패율)의 사용
- 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS) 배치
- 장벽 피임 방법: 살정제 폼/젤/필름/크림/질 좌약이 포함된 콘돔 또는 폐색 캡(격막 또는 자궁경부/볼트 캡)
- 가임기 남성의 경우: 파트너와의 효과적인 피임을 보장하기 위해 위에서 설명한 콘돔 또는 기타 방법을 사용합니다.
- 최소 체중 7.5kg
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 개인은 본 연구 참여에서 제외됩니다.
- 임신 또는 수유
- 부로수맙 또는 약물 성분에 대한 알려진 알레르기 반응
- 스크리닝 후 30일 이내에 다른 시험약으로 치료
- 스크리닝 30일 이내에 부로수맙으로 치료
- PI의 의견에 따라 피험자 안전에 대한 우려 또는 데이터 해석의 어려움을 나타낼 수 있는 상태가 있어야 합니다.
- 다음과 같이 정의되는 중증 신장애 또는 말기 신장 질환: 예상 사구체 여과율(eGFR) 15 mL/min/1.73m2의 소아 환자 ~ 29mL/분/1.73m2 또는 말기 신장 질환(eGFR < 15 mL/min/1.73m2), 크레아티닌 청소율(CLcr) 15 mL/min ~ 29 mL/min 또는 말기 신질환(CLcr < 15 mL/min)이 있는 성인 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 부로수맙 치료
섬유성 이형성증/매큔-올브라이트 증후군(FD/MAS) 및 저인산혈증을 가진 참가자들은 부로수맙을 피하 주사로 10mg 단위로 가장 가까운 용량을 투여받습니다.
소아 참가자들은 48주 동안 2주마다 체중 1kg당 0.8mg의 피하 주사를 받습니다.
성인 참가자들은 48주 동안 4주마다 체중 1kg당 0.5mg의 피하 주사를 받으며, 2주마다 투여받을 수 있는 옵션이 있습니다.
모든 참가자는 최소 10mg/회, 최대 90mg/회의 용량을 투여받습니다.
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섬유아세포 성장 인자-23(FGF23)에 대한 인간 재조합 단일클론 항체
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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참가자 중 48주차에 혈청 인산염 수치가 목표 범위 내에 있는 참가자의 비율
기간: 48주차
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참가자 중 48주차에 혈청 인산염 수치가 목표 범위(Z-점수 -1 ~ +2) 내에 도달한 비율.
분석은 혈청 수치 목표를 달성한 참가자 수를 분석된 참가자 수로 나누어 수행되었습니다.
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48주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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등급별 이상반응이 발생한 참가자
기간: 성인 참가자 48주; 소아 참가자 50주
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최종 부로수맙 투여 후 최대 4주까지 발생한 모든 등급의 이상반응을 가진 참가자 수는 국립암연구소(NCI)의 이상반응 공통용어기준(CTCAE) 제5.0판을 사용하여 평가되었습니다. 등급 1 경미함; 무증상 또는 경미한 증상; 임상적 또는 진단적 관찰만 해당; 중재가 필요하지 않음. 등급 2 중등도; 최소한의, 국소적 또는 비침습적 중재가 필요함; 연령에 적합한 도구적 일상생활활동이 제한됨. 등급 3 심각하거나 의학적으로 유의미하지만 즉시 생명을 위협하지는 않음; 입원 또는 입원 기간 연장이 필요함; 장애를 유발함; 자가관리 일상생활활동이 제한됨. 등급 4 생명을 위협하는 결과; 긴급 중재가 필요함. 등급 5 이상반응 관련 사망. |
성인 참가자 48주; 소아 참가자 50주
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관련 이상반응 발생 참가자
기간: 성인 참가자는 48주; 소아 참가자는 50주
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최종 부로수맙 투여 후 최대 4주(성인 대상자 48주, 소아 대상자 50주) 동안 발생한 관련 이상사례를 가진 참가자.
이상사례는 미국 국립암연구소(NCI)의 Common Terminology Criteria for Adverse Events(CTCAE) 버전 5.0을 사용하여 평가되었습니다.
관련 이상사례는 연구 약물이 이상사례를 일으킬 합리적인 가능성이 있다고 시사하는 이용 가능한 증거가 있음을 의미합니다.
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성인 참가자는 48주; 소아 참가자는 50주
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주 24에 목표 범위 내의 혈청 인산염 수치를 가진 참가자의 비율
기간: 24주차
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참가자 중 24주차에 혈청 인산염 수치가 목표 범위(Z-점수 -1~+2) 내에 도달한 참가자의 비율.
분석은 혈청 수치를 달성한 참가자 수를 분석된 참가자 수로 나누어 수행되었습니다.
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24주차
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대상 범위를 초과하는 혈청 인산염 수준을 보이는 참가자 비율 (Z-점수 >+2)
기간: 기저선과 48주차 사이
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기저선부터 48주까지의 모든 시점에서 목표 범위(Z-점수 >+2) 이상의 혈청 인산염 수치를 달성한 참가자의 비율.
분석은 목표 범위 이상의 혈청 수치를 달성한 참가자 수를 분석된 참가자 수로 나누어 수행되었습니다.
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기저선과 48주차 사이
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혈청 인산 수준 변화
기간: 48주차 기준선 대비
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기저선부터 48주까지의 혈청 인산염 수준 변화.
측정은 기저선과 48주에 수행되었습니다.
분석은 기저선과 48주 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주에서 기저선을 뺀 값.
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48주차 기준선 대비
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혈청 인산염 수치 변화율
기간: 48주차 기준선 차감
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기저선에서 48주까지의 혈청 인산염 수치의 백분율 변화.
측정은 기저선과 48주에 시행되었습니다.
분석은 기저선과 48주 사이의 중앙값 백분율 변화로 수행되었습니다.
변화량 = 48주 측정값에서 기저선 측정값을 뺀 값입니다.
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48주차 기준선 차감
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혈청 1,25-다이하이드록시비타민 D 수치 변화
기간: 48주차 기준선 차감
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기저선에서 48주까지의 혈청 1,25-다이하이드록시비타민 D 수치 변화.
측정은 기저선과 48주에 이루어졌습니다.
분석은 기저선과 48주 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주에서 기저선을 뺀 값.
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48주차 기준선 차감
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혈청 1,25-다이하이드록시비타민 D 수치 변화율
기간: 48주차 기준선 대비 변화
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기저선에서 48주까지 혈청 1,25-다이하이드록시비타민 D 수치의 백분율 변화.
측정은 기저선과 48주에 이루어졌습니다.
분석은 기저선과 48주 사이의 중앙값 백분율 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주에서 기저선을 뺀 값.
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48주차 기준선 대비 변화
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신장세뇨관 인산 최대재흡수율과 사구체여과율의 비율(TmP/GFR)의 혈청 변화
기간: 48주차 기준선 대비 감소
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기저선(baseline)부터 48주까지의 신장 세뇨관 인산염 최대 재흡수율(TmP) 대 사구체 여과율(GFR)의 혈청 비율 변화.
측정은 기저선(baseline)과 48주에 실시되었습니다.
분석은 기저선(baseline)과 48주 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주 값에서 기저선(baseline) 값을 뺀 값.
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48주차 기준선 대비 감소
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신장 세뇨관 인산 최대 재흡수율 대 사구체 여과율 비율(TmP/GFR)의 혈청 비율 변화 백분율
기간: 48주차에서 기준선을 뺀 값
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기저선에서 48주까지의 신장 세뇨관 인산 최대 재흡수율과 사구체 여과율의 비율(TmP/GFR)의 혈청 비율 변화율.
측정은 기저선과 48주에 시행되었습니다.
분석은 기저선과 48주 사이의 중앙값 변화율로 수행되었습니다.
변화량 = 48주 측정값에서 기저선 측정값을 뺀 값.
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48주차에서 기준선을 뺀 값
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불소-18 나트륨 불화물 양전자 방출 단층촬영/컴퓨터 단층촬영(18F-NaF PET/CT) 스캔을 이용한 섬유성 이형성증 병변 활성도의 변화
기간: 48주차 기준선 차감
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기저선에서 48주까지의 플루오린-18 나트륨 플루오라이드 양전자 방출 단층촬영/컴퓨터 단층촬영(18F-NaF PET/CT) 스캔을 사용한 섬유성 이형성 병변 활동성 변화.
18F-NaF PET/CT 스캔은 기저선과 48주에 수행되었으며 각 스캔에서 총 병변 활동성 단위가 계산되었습니다.
병변 활동성 변화는 기저선과 48주 시점 간에 비교되었습니다.
변화량 = 48주에서 기저선을 뺀 값.
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48주차 기준선 차감
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혈청 프로콜라겐 1 N-말단 프로펩티드(P1NP) 수준 변화
기간: 48주차 기준선 차감
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기저선에서 48주까지의 혈청 프로콜라겐 1 N-말단 프로펩티드(P1NP) 수치 변화.
측정은 기저선과 48주에 시행되었습니다.
분석은 기저선과 48주 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주에서 기저선을 뺀 값.
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48주차 기준선 차감
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혈청 프로콜라겐 1 N-말단 프로펩티드(P1NP) 수준의 백분율 변화
기간: 기준 시점 대비 48주차
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기저치에서 48주까지의 혈청 전원섬유단백질 1 N-말단 전구펩타이드(P1NP) 수준의 백분율 변화.
측정은 기저치와 48주에 이루어졌습니다.
분석은 기저치와 48주 사이의 중앙값 백분율 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주 값에서 기저치 값을 뺀 값.
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기준 시점 대비 48주차
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혈청 베타 크로스랩스 C-텔로펩타이드(CTX) 수준 변화
기간: 기준선 대비 48주차
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기저선에서 48주까지의 혈청 베타 크로스랩스 C-텔로펩타이드(CTX) 수준 변화.
측정은 기저선과 48주에 시행되었습니다.
분석은 기저선과 48주 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주에서 기저선을 뺀 값.
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기준선 대비 48주차
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혈청 베타 크로스랩스 C-텔로펩타이드(CTX) 수준의 백분율 변화
기간: 48주차 기준선 차감
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기저선에서 48주까지의 혈청 베타 크로스랩스 C-텔로펩타이드(CTX) 수준의 백분율 변화.
측정은 기저선과 48주에 시행되었습니다.
분석은 기저선과 48주 사이의 중앙값 백분율 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주 값에서 기저선 값을 뺀 값.
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48주차 기준선 차감
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혈청 오스테오칼신 수준의 변화
기간: 48주차 기준선 차감
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기저선에서 48주까지의 혈청 오스테오칼신 수준 변화.
측정은 기저선과 48주에 수행되었습니다.
분석은 기저선과 48주 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주에서 기저선을 뺀 값.
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48주차 기준선 차감
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혈청 오스테오칼신 수준의 백분율 변화
기간: 48주차 기준선 차감
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기저선에서 48주까지의 혈청 오스테오칼신 수치 변화율.
측정은 기저선과 48주에 시행되었습니다.
분석은 기저선과 48주 사이의 중앙값 변화율로 수행되었습니다.
변화 = 48주에서 기저선을 뺀 값입니다.
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48주차 기준선 차감
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혈청 알칼리성 인산분해효소 수치 변화
기간: 48주차 기준선 대비 변화
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기저선에서 48주까지의 혈청 알칼리성 인산분해효소 수준 변화.
측정은 기저선과 48주에 시행되었습니다.
분석은 기저선과 48주 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주 값에서 기저선 값 빼기.
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48주차 기준선 대비 변화
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혈청 알칼리성 포스파타제 수치의 백분율 변화
기간: 48주차 기준선 대비
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기저선부터 48주까지의 혈청 알칼리성 인산분해효소 수치의 백분율 변화.
기저선과 48주에 측정이 이루어졌습니다.
분석은 기저선과 48주 사이의 중앙값 백분율 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주에서 기저선을 뺀 값입니다.
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48주차 기준선 대비
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섬유성 이형성증 병변 세포 구성 변화
기간: 기준점 대비 48주차
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기저선과 48주에 성인 참가자(시술에 대한 동의 능력이 있는)만을 대상으로 최소 침습적 골 생검을 통해 섬유성 이형성 병변 세포성 변화를 평가했습니다.
골 생검은 세포 밀도 수를 평가했습니다.
분석은 기저선과 48주 사이의 중앙 세포 밀도 값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주 값에서 기저선 값을 뺀 값입니다.
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기준점 대비 48주차
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수동 근력 검사 척도를 이용한 근력 변화
기간: 48주차 기준선 차감
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근력은 수동 근력 검사(MMT) 척도를 사용하여 평가되었습니다.
MMT는 중력에 대한 움직임 능력과 적용된 외부 압력에 대한 저항을 기준으로 개별 근육 또는 근육 그룹의 힘을 0-5 척도로 평가하는 임상 기술입니다. 0(수축 없음), 1(미약), 2(약함)(중력이 제거된 상태에서의 움직임), 3(보통)(중력에 대한 움직임), 4(양호)(중등도 저항이 있는 중력에 대한 움직임), 5(정상 강도)로 구분됩니다.
더 높은 숫자는 더 나은 근육 저항과 힘을 나타냅니다.
각 근육 그룹은 기준선과 48주에 평가되었습니다.
분석은 각 근육에 대해 기준선과 48주 사이의 변화(48주 - 기준선)로 수행되었습니다.
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48주차 기준선 차감
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근육 가동범위 변화
기간: 기준점 대비 48주
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근육 가동 범위는 근육의 움직임 정도로 측정되었습니다.
평가는 기준선과 48주차에 수행되었습니다.
분석은 기준선과 48주차 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주차 빼기 기준선.
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기준점 대비 48주
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9분 걷기 검사(9MWT)로 측정한 걷기 속도 변화
기간: 48주차 기준선 대비 변화
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보행 속도 변화는 기준 시점부터 48주차까지 9분 걷기 검사를 통해 측정되었습니다.
9분 걷기 검사(9MWT)는 신체 능력을 측정하는 방법으로, 참가자들에게 9분 동안 달리거나 걷도록 지시합니다.
9분 걷기 검사 거리(9MWD)는 9MWT 동안 걸은 총 거리(미터)이며, 더 긴 거리를 걸을수록 더 나은 신체 능력을 의미합니다.
측정은 기준 시점과 48주차에 시행되었습니다.
분석은 기준 시점과 48주차 간 중앙값의 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주차 값에서 기준 시점 값을 뺀 값입니다.
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48주차 기준선 대비 변화
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36항목 단축형 건강 설문지(SF-36) 점수로 측정된 삶의 질 변화
기간: 48주차에서 기준선을 뺀 값
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성인 참가자들의 삶의 질 변화는 Short Form Health Survey (SF-36)를 사용하여 평가되었습니다.
SF-36은 환자의 건강 상태에 대한 36개 항목의 환자 보고 설문조사로, 8개의 척도 점수로 구성되어 있으며, 이는 각 섹션의 질문에 대한 가중 합입니다.
각 척도는 직접 0-100 척도로 변환됩니다.
점수가 높을수록 장애 정도가 낮습니다.
측정은 기준선과 48주차에 수행되었습니다.
분석은 기준선과 48주차 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주차 값에서 기준선 값을 뺀 값입니다.
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48주차에서 기준선을 뺀 값
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10항목 단축형 건강 설문조사(SF-10)로 측정한 건강 관련 삶의 질 변화 - 신체 요약 점수(PHS)
기간: 48주차 기준선 대비 변화
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소아 참가자의 삶의 질 변화는 Short-Form Health Survey-10(SF-10)을 사용하여 평가되었습니다.
Short-Form Health Survey(SF-10)는 아동의 기능적 건강과 웰빙에 영향을 미치는 다양한 영역을 다루는 10개 항목으로 구성된 부모 완성 설문지입니다.
SF-10은 두 가지 규준 기반 요약 점수로 채점됩니다: 신체 요약 점수(PHS)와 심리사회적 요약 점수(PSS)이며, 각각 평균 50, 표준편차 10입니다. 분석은 PHS를 기반으로 수행되었습니다.
PHS 척도는 0-100 척도로 직접 변환됩니다.
점수가 높을수록 장애 정도가 적습니다.
기저선과 48주차에 신체 요약 점수(PHS) 측정이 수행되었습니다.
분석은 기저선과 48주차 간 중앙값의 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주차 - 기저선.
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48주차 기준선 대비 변화
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 점수 변화(소아 및 부모 대리인 버전 1.0) - 통증 강도 영역
기간: 기저선 대비 48주
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 통증 강도(소아 및 부모 대리 보고 버전 1.0) 도메인은 소아의 통증 강도를 측정하며, 8-17세용 소아 자기 보고 버전과 5-17세 소아용 부모 대리 보고 버전이 있습니다.
이 측정 도구는 표준 척도를 사용하여 지난 7일 동안의 통증 수준과 현재 순간의 통증을 평가하여 통증의 심각도를 반영하는 정량적 점수를 제공합니다.
척도는 3개의 항목으로 구성되어 있으며, 각 항목은 5점 리커트 척도(1-5점)로 채점되어 최저 3점, 최고 15점의 점수를 얻을 수 있습니다.
원점수는 평균 50, 표준편차 10인 T-점수로 변환됩니다.
높은 점수는 더 큰 통증 강도를 나타냅니다.
측정은 기준선과 48주에 수행되었습니다.
분석은 기준선과 48주 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주 점수 - 기준선 점수.
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기저선 대비 48주
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 점수 변화(성인용 버전 2.0) - 통증 강도 영역
기간: 48주차 기준선 대비 감소
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 통증 강도(성인용 버전 2.0) - 통증 강도 영역은 개인이 경험하는 통증의 정도를 측정하는 보편적인 자가 보고 척도입니다.
이 측정은 지난 7일 동안의 통증 수준과 현재 순간의 통증을 평가하기 위해 표준 척도를 사용하며, 통증의 심각도를 반영하는 정량적 점수를 제공합니다.
이 척도는 3개의 항목으로 구성되어 있으며, 각 항목은 5점 리커트 척도(1-5점)로 채점되어 최저 점수 3점, 최고 점수 15점을 기록합니다.
원점수는 평균 50, 표준편차 10의 T-점수로 변환됩니다.
높은 점수는 더 큰 통증 강도를 나타냅니다.
측정은 기준선과 48주차에 시행되었습니다.
분석은 기준선과 48주차 간의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화량 = 48주차 값에서 기준선 값을 뺀 값입니다.
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48주차 기준선 대비 감소
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 점수 변화(소아 및 부모 대리인 버전 2.0) - 통증 추론 영역
기간: 48주차 기준선 차감
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PROMIS(PROMIS) (소아 및 부모 대리자 버전 2.0) - 통증 간섭 영역은 통증이 아동의 일상 생활, 수면 및 즐거움에 미치는 영향을 평가하며, 소아 버전은 8-17세 아동이 스스로 보고하고, 부모 대리자 버전은 5-17세 자녀를 위한 부모 또는 보호자가 작성합니다.
이 측정은 지난 7일 동안과 현재 시점의 통증 간섭 수준을 평가하기 위해 표준 척도를 사용하여 통증 간섭의 심각도를 반영하는 정량적 점수를 제공합니다.
각 항목은 5점 척도(1-5점)로 평가됩니다.
점수는 합산되어 평균 50, 표준 편차 10의 T-점수로 변환됩니다.
점수가 높을수록 통증 간섭이 더 큽니다.
측정은 기준선과 48주에 시행되었습니다.
분석은 기준선과 48주 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주에서 기준선을 뺀 값입니다.
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48주차 기준선 차감
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 점수 변화(성인용 버전 1.1) - 통증 추론 영역
기간: 48주차에서 기준선을 뺀 값
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)(성인용 버전 1.1) - 통증 간섭 척도는 통증이 사회적, 신체적, 인지적, 정서적, 여가 활동 및 수면과 삶의 즐거움에 미치는 영향을 평가합니다.
이 척도는 12개 항목으로 구성되어 있으며 각 항목은 5점 척도(1-5점)로 평가됩니다.
점수는 합산된 후 평균 50, 표준편차 10의 T-점수로 변환됩니다.
높은 점수는 더 큰 통증 간섭을 나타냅니다.
측정은 기준선과 48주에 이루어졌습니다.
분석은 기준선과 48주 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주 점수에서 기준선 점수를 뺀 값입니다.
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48주차에서 기준선을 뺀 값
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 점수 변화(소아 및 부모 대리 버전 2.0) - 하지 이동성 영역
기간: 48주차에서 기준치를 뺀 값
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)(소아 및 부모 대리인 버전 2.0) 하지 이동성 영역은 소아의 자가 인지 이동성을 평가하며, 소아 버전은 8-17세 아동이 자가 보고하고, 부모 대리인 버전은 5-17세 아동의 부모나 보호자가 자녀를 위해 작성합니다.
이 측정 도구는 표준 척도를 사용하여 지난 7일 동안 의자에서 일어나거나 달리기와 같은 활동에 대해 질문함으로써 하지 이동성을 평가합니다.
각 항목은 5점 척도(1-5)로 평가됩니다.
점수는 합산된 후 T-점수로 변환되며, 평균은 50, 표준 편차는 10입니다.
점수가 높을수록 이동성이 더 큽니다.
측정은 기준선과 48주에 시행되었습니다.
분석은 기준선과 48주 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주에서 기준선을 뺀 값.
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48주차에서 기준치를 뺀 값
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 점수 변화(성인용 버전 2.0) - 하지 운동성 영역
기간: 기준선 대비 48주
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)(성인용 버전 2.0) 하지 기능 영역은 의자에서 일어나거나 걷기와 같은 이동성 및 하지 기능과 관련된 신체적 작업 수행 능력에 대한 성인의 자기 인식 능력을 평가합니다.
이 측정도구는 지난 7일간의 이동성 활동에 대해 질문하여 표준 척도를 사용하여 하지 이동성을 평가합니다.
각 항목은 5점 척도(1-5)로 평가됩니다.
점수는 합산된 후 T-점수로 변환되며, 평균은 50, 표준 편차는 10입니다.
높은 점수는 더 큰 이동성을 나타냅니다.
측정은 기준선과 48주에 시행되었습니다.
분석은 기준선과 48주 간의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주 - 기준선.
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기준선 대비 48주
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 점수 변화(소아 및 부모 대리 버전 2.0) - 피로 영역
기간: 48주차
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)(소아 및 부모 대리인 버전 2.0) 피로 영역은 소아 및 청소년의 피로 수준과 영향을 평가하며, 소아 버전은 8-17세 아동이 자가 보고하고, 부모 대리인 버전은 5-17세 자녀를 위한 부모나 보호자가 작성합니다.
이 측정 도구는 지난 7일 동안의 피로 수준을 평가하기 위해 표준 척도를 사용합니다.
각 항목은 5점 척도(1-5)로 평가됩니다.
점수는 합산되어 T-점수로 변환되며, 미국 일반 인구를 기준으로 평균 50, 표준 편차 10입니다.
점수가 높을수록 피로가 악화됨을 나타냅니다.
측정은 기준선과 48주에 시행되었습니다.
분석은 기준선과 48주 사이의 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주에서 기준선을 뺀 값입니다.
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48주차
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) - 단축형 - 피로 13a (성인 FACIT 13a v1.0)의 변화
기간: 48주
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 만성 질환 치료 피로 기능 평가(FACIT-F) 척도는 개인의 피로에 대한 주관적 경험을 포착하는 13개 항목의 환자 보고 결과(PRO) 설문지입니다.
피로 영역은 5점 리커트 척도로 점수가 매겨지며 미국 일반 인구를 기준으로 평균 50, 표준 편차 10의 표준화된 T-점수로 변환됩니다.
높은 점수는 피로가 적음을 나타냅니다.
측정은 기준선과 48주에 시행되었습니다.
분석은 기준선과 48주 간 중앙값 변화로 수행되었습니다.
변화 = 48주에서 기준선을 뺀 값.
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48주
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일상 생활 활동(ADL) 문항 변화가 있는 참가자 비율
기간: 48주차 기준선 차감
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기저선에서 48주까지 일상생활 활동(ADL) 질문에 변화가 있는 참가자의 비율은 연구에서 개발한 설문지를 사용하여 평가되었습니다. 참가자 및/또는 보호자는 가정이나 학교/직장에서 섬유성 이형성증 골격 특징으로 인해 영향을 받는 세 가지 일상생활 활동(예: 이동성, 계단 오르기, 옷 입기, 친구들과 놀기, 버스 타기 등) 목록을 제공하고, 다음 옵션 중 하나를 사용하여 활동 수준에 미치는 영향 정도를 평가하도록 요청받았습니다:
이 활동들은 기저선에서 평가된 후, 24주와 48주에 재평가되었습니다. 분석은 일상생활 활동 질문에서 "많이 개선됨" 또는 "매우 많이 개선됨"이라고 보고한 참가자의 비율로 수행되었습니다. 변화 = 48주에서 기저선을 뺀 값입니다. |
48주차 기준선 차감
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 12월 7일
기본 완료 (실제)
2024년 11월 18일
연구 완료 (실제)
2024년 11월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 8월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 19일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 14일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 15일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 10000798
- 000798-D
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
.연구 팀은 간행물 결과의 기초가 되는 모든 IPD가 합당한 요청 시 제공될 것으로 예상합니다.
시기 및 검토 프로세스의 세부 사항은 개발 중입니다.
IPD 공유 기간
이 임상 시험의 결과는 주 연구 완료 날짜로부터 12개월 후에 공개될 예정입니다.
IPD 공유 액세스 기준
NIH, Ultragenyx, Kyowa Kirin 연구진은 자격을 갖춘 연구자들의 임상 데이터 접근 요청을 검토할 예정입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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