フリードライヒ運動失調症の参加者におけるバチキノンの安全性と有効性を評価するための研究
2025年10月29日 更新者：PTC Therapeutics
フリードライヒ運動失調症患者におけるバチキノンの安全性と有効性を評価するための長期非盲検研究
この研究の主な目的は、研究PTC743-NEU-003-FA（NCT04577352）または研究PTC743-NEU-005-FAで以前にバチキノンにさらされたフリードライヒ運動失調症（FA）の参加者におけるバチキノンの長期的な安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
治療は、参加者が同意を撤回するまで、規制当局および/またはPTCが研究を中止するまで継続します。この研究でバチキノン治療を開始した後、参加者の状態が大幅に悪化し、治験責任医師がバチキノン治療から参加者を撤回します。継続することが参加者の最善の利益となるか、参加者の国でバチキノンが市販されるようになります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
130
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- University of Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Roma、イタリア、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3T1C5
- CHU Sainte-Justine
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Montreal、Quebec、カナダ、H2X 0A9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
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Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
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Tübingen、ドイツ、72076
- Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
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Auckland、ニュージーランド、1023
- CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
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Paris、フランス、75646
- Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
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São Paulo、ブラジル、13083-887
- University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -以前のバチキノン臨床試験（PTC743-NEU-003-FA [つまり、MOVE-FA]またはPTC743-NEU-005-FA）を完了し、直接ロールオーバーしたFAの参加者。
- -出産の可能性のある男性と女性は、同意が署名された時点から最後の30日後まで、効果的な避妊方法（例えば、インプラント、注射剤、経皮パッチ、経口避妊薬の組み合わせ、バリア法、子宮内避妊器具など）を使用する意思がある必要があります。治験薬の投与量または早期終了訪問。
除外基準:
- -他の介入研究への現在の参加
- 妊娠中または授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：バチキノン
以前に治験施設でバチキノンによる治療を受けており、以前の PTC Therapeutics (PTC) 主催の臨床研究への参加を完了した FA の参加者は、引き続き同じ用量/製剤のバチキノンの投与を受けます (年齢や/の変化がない限り)。または、以下に説明する異なる用量/製剤の基準を満たす体重; 参加者が研究治療中に異なる用量/製剤の基準を満たしている場合も、用量/製剤は変更されます): 7 歳未満の場合、参加者は経口溶液（100 ミリグラム [mg]/ミリリットル [mL]）を 1 日 3 回（TID）、以下の用量のいずれかで投与します: 体重 <13 kg の場合は 15 mg/キログラム (kg)、体重 13 kg 以上の場合は 200 mg kg。
7 歳以上の場合、参加者はカプセル製剤 (200 mg) を次の用量のいずれかで 1 日 3 回経口投与します: 体重が 25 kg 以下の場合は 200 mg、体重が 25 kg 以上の場合は 400 mg。
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バチキノンは、アームで指定された用量とスケジュールに従って投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：ベースラインは最大 3 年
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ベースラインは最大 3 年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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3 年目の修正フリードライヒ運動失調評価スケール (mFARS) とその 4 つの下位スケール (直立安定性、上肢、下肢、球) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3 年目
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ベースライン、3 年目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月8日
一次修了 (推定)
2027年12月31日
研究の完了 (推定)
2027年12月31日
試験登録日
最初に提出
2022年8月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月23日
最初の投稿 (実際)
2022年8月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月29日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PTC743-NEU-003e-FA
- 2022-002668-65 (EudraCT番号)
- 2024-516505-23-00 (その他の識別子：EU CT Number)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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