Studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti vatichinonu u účastníků s Friedreichovou ataxií
20. dubna 2024 aktualizováno: PTC Therapeutics
Dlouhodobá otevřená studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti vatichinonu u pacientů s Friedreichovou ataxií
Primárním cílem této studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost vatichinonu u účastníků s Friedreichovou ataxií (FA), kteří byli dříve vystaveni vatichinonu ve studii PTC743-NEU-003-FA (NCT04577352) nebo studii PTC743-NEU-005-FA.
Přehled studie
Detailní popis
Léčba bude pokračovat, dokud účastník neodvolá souhlas, regulační orgán a/nebo PTC nepřeruší studii, stav účastníka se podstatně nezhorší po zahájení léčby vatichinonem v této studii, zkoušející nestáhne účastníka z léčby vatichinonem, pokud to podle klinického úsudku zkoušejícího není v nejlepším zájmu účastníka pokračovat, nebo se vatichinon stane komerčně dostupným v zemi účastníka.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
140
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: +613-83416374
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazílie, 13083-887
- University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: 55 19 3521 9217
-
-
-
-
-
PARIS cedex, Francie, 75646
- Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: 33 1 57 27 46 91
-
-
-
-
-
Roma, Itálie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
-
Kontakt:
- Study coordinator
- Telefonní číslo: 39 06 68592105
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
- Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CRCHUM)
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: 514-890-8000 30154
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T1C5
- CHU Sainte-Justine
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: 514-345-4931 5407
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 1023
- CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: 0 274790725
-
-
-
-
-
Tuebingen, Německo, 72076
- Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: 0049 707129-85247
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: 310-206-8153
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
- University of Florida
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: 352-733-2435
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: 813-974-4685
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: 319-335-7617
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: 267-426-9567
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci s FA, kteří dokončili a přímo přešli z předchozí klinické studie s vatichinonem (PTC743-NEU-003-FA [tj. MOVE-FA] nebo PTC743-NEU-005-FA).
- Muži a ženy ve fertilním věku musí být ochotni používat účinnou metodu antikoncepce (například implantáty, injekční přípravky, transdermální náplasti, kombinovaná perorální antikoncepce, bariérové metody a nitroděložní tělíska) od okamžiku podpisu souhlasu do 30 dnů po posledním dávka studovaného léku nebo návštěva předčasného ukončení.
Kritéria vyloučení:
- Současná účast v jakékoli jiné intervenční studii
- Těhotenství nebo kojení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Vatichinon
Účastníci s FA, kteří byli dříve léčeni vatichinonem na výzkumném místě a dokončili účast v předchozí klinické studii sponzorované PTC Therapeutics (PTC), budou nadále dostávat stejnou dávku/formulaci vatichinonu (pokud nedošlo ke změně věku a/nebo nebo hmotnost, která splňuje kritéria pro jinou dávku/formulaci, jak je popsáno níže, bude také změněna, pokud účastníci během studijní léčby splní kritéria pro jinou dávku/formulaci): Pokud je <7 let, účastníci obdrží perorální roztok (100 miligramů [mg]/mililitr [ml]) 3krát denně (TID) v jedné z následujících dávek: 15 mg/kilogram (kg) při tělesné hmotnosti <13 kg nebo 200 mg při tělesné hmotnosti ≥13 kg.
Je-li věk ≥7 let, účastníci dostanou formu tobolek (200 mg) orálně TID v jedné z následujících dávek: 200 mg, pokud je tělesná hmotnost ˂25 kg, nebo 400 mg, pokud tělesná hmotnost ≥25 kg.
|
Vatichinon bude podáván v dávce a schématu specifikovaném v rameni.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Základní stav až 3 roky
|
Základní stav až 3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od základní hodnoty v Modified Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) a jejích 4 dílčích skóre (stabilita ve vzpřímené poloze, horní končetina, dolní končetina, bulbární) skóre ve 3. roce
Časové okno: Výchozí stav, rok 3
|
Výchozí stav, rok 3
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. prosince 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. srpna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. srpna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
25. srpna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Dyskineze
- Nemoci míchy
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Mitochondriální onemocnění
- Cerebelární onemocnění
- Spinocerebelární degenerace
- Ataxie
- Cerebelární ataxie
- Friedreich Ataxia
Další identifikační čísla studie
- PTC743-NEU-003e-FA
- 2022-002668-65 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .