Studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti vatichinonu u účastníků s Friedreichovou ataxií
29. října 2025 aktualizováno: PTC Therapeutics
Dlouhodobá otevřená studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti vatichinonu u pacientů s Friedreichovou ataxií
Primárním cílem této studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost vatichinonu u účastníků s Friedreichovou ataxií (FA), kteří byli dříve vystaveni vatichinonu ve studii PTC743-NEU-003-FA (NCT04577352) nebo studii PTC743-NEU-005-FA.
Přehled studie
Detailní popis
Léčba bude pokračovat, dokud účastník neodvolá souhlas, regulační orgán a/nebo PTC nepřeruší studii, stav účastníka se podstatně nezhorší po zahájení léčby vatichinonem v této studii, zkoušející nestáhne účastníka z léčby vatichinonem, pokud to podle klinického úsudku zkoušejícího není v nejlepším zájmu účastníka pokračovat, nebo se vatichinon stane komerčně dostupným v zemi účastníka.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
130
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazílie, 13083-887
- University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75646
- Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
-
-
-
-
-
Roma, Itálie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
- CHU Sainte-Justine
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 1023
- CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
-
-
-
-
-
Tübingen, Německo, 72076
- Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci s FA, kteří dokončili a přímo přešli z předchozí klinické studie s vatichinonem (PTC743-NEU-003-FA [tj. MOVE-FA] nebo PTC743-NEU-005-FA).
- Muži a ženy ve fertilním věku musí být ochotni používat účinnou metodu antikoncepce (například implantáty, injekční přípravky, transdermální náplasti, kombinovaná perorální antikoncepce, bariérové metody a nitroděložní tělíska) od okamžiku podpisu souhlasu do 30 dnů po posledním dávka studovaného léku nebo návštěva předčasného ukončení.
Kritéria vyloučení:
- Současná účast v jakékoli jiné intervenční studii
- Těhotenství nebo kojení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Vatichinon
Účastníci s FA, kteří byli dříve léčeni vatichinonem na výzkumném místě a dokončili účast v předchozí klinické studii sponzorované PTC Therapeutics (PTC), budou nadále dostávat stejnou dávku/formulaci vatichinonu (pokud nedošlo ke změně věku a/nebo nebo hmotnost, která splňuje kritéria pro jinou dávku/formulaci, jak je popsáno níže, bude také změněna, pokud účastníci během studijní léčby splní kritéria pro jinou dávku/formulaci): Pokud je <7 let, účastníci obdrží perorální roztok (100 miligramů [mg]/mililitr [ml]) 3krát denně (TID) v jedné z následujících dávek: 15 mg/kilogram (kg) při tělesné hmotnosti <13 kg nebo 200 mg při tělesné hmotnosti ≥13 kg.
Je-li věk ≥7 let, účastníci dostanou formu tobolek (200 mg) orálně TID v jedné z následujících dávek: 200 mg, pokud je tělesná hmotnost ˂25 kg, nebo 400 mg, pokud tělesná hmotnost ≥25 kg.
|
Vatichinon bude podáván v dávce a schématu specifikovaném v rameni.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Základní stav až 3 roky
|
Základní stav až 3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od základní hodnoty v Modified Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) a jejích 4 dílčích skóre (stabilita ve vzpřímené poloze, horní končetina, dolní končetina, bulbární) skóre ve 3. roce
Časové okno: Výchozí stav, rok 3
|
Výchozí stav, rok 3
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. prosince 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. srpna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. srpna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
25. srpna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
30. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. října 2025
Naposledy ověřeno
1. října 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoci míchy
- Mitochondriální onemocnění
- Cerebelární onemocnění
- Spinocerebelární degenerace
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Friedreich Ataxia
- Alpha-Tocotrienol Quinon
Další identifikační čísla studie
- PTC743-NEU-003e-FA
- 2022-002668-65 (Číslo EudraCT)
- 2024-516505-23-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .