Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność watychinonu u uczestników z ataksją Friedreicha

29 października 2025 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Długoterminowe badanie otwarte oceniające bezpieczeństwo i skuteczność watychinonu u pacjentów z ataksją Friedreicha

Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa watychinonu u uczestników z ataksją Friedreicha (FA) wcześniej narażonych na watychinon w badaniu PTC743-NEU-003-FA (NCT04577352) lub badaniu PTC743-NEU-005-FA.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Leczenie będzie kontynuowane do momentu wycofania przez uczestnika zgody, przerwania badania przez organ regulacyjny i/lub PTC, znacznego pogorszenia się stanu uczestnika po rozpoczęciu leczenia watychinonem w tym badaniu, badacza wycofania uczestnika z leczenia watychinonem, jeżeli w ocenie klinicznej badacza nie jest to w najlepszym interesie uczestnika lub watychinon stanie się dostępny na rynku w kraju uczestnika.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

130

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Francja
      • Paris, Francja, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
  • Niemcy
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy z FA, którzy ukończyli i bezpośrednio przenieśli się z poprzedniego badania klinicznego dotyczącego watychinonu (PTC743-NEU-003-FA [czyli MOVE-FA] lub PTC743-NEU-005-FA).
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą być gotowi do stosowania skutecznej metody antykoncepcji (na przykład implantów, wstrzyknięć, plastrów przezskórnych, złożonych doustnych środków antykoncepcyjnych, metod barierowych i wkładek wewnątrzmacicznych) od momentu podpisania zgody do 30 dni po ostatnim dawka badanego leku lub wizyta w celu wcześniejszego zakończenia leczenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym
  • Ciąża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Watychinon
Uczestnicy z FA, którzy byli wcześniej leczeni watychinonem w ośrodku badawczym i zakończyli udział we wcześniejszym badaniu klinicznym sponsorowanym przez PTC Therapeutics (PTC), będą nadal otrzymywać tę samą dawkę/postać watychinonu (chyba że nastąpiła zmiana wieku i/lub lub masa ciała spełniająca kryteria dla innej dawki/formatu, jak opisano poniżej; dawka/preparat również ulegnie zmianie, jeśli uczestnicy spełnią kryteria dla innej dawki/preparatu podczas leczenia objętego badaniem): Jeżeli uczestnicy mają mniej niż 7 lat, otrzymają roztwór doustny (100 miligramów [mg]/mililitr [ml]) 3 razy dziennie (TID) w jednej z następujących dawek: 15 mg/kilogram (kg) jeśli masa ciała <13 kg lub 200 mg jeśli masa ciała ≥13 kg. Uczestnicy w wieku ≥7 lat otrzymają doustnie kapsułkę (200 mg) TID w jednej z następujących dawek: 200 mg w przypadku masy ciała ˂25 kg lub 400 mg w przypadku masy ciała ≥25 kg.
Lek: Watychinon
Watychinon będzie podawany zgodnie z dawką i schematem określonym w ramieniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Podstawowy okres do 3 lat
Podstawowy okres do 3 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS) i jej 4 podskalach (stabilność wyprostowana, kończyna górna, kończyna dolna, opuszka opuszkowa) w roku 3
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 3
Wartość bazowa, rok 3

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

30 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC743-NEU-003e-FA
  • 2022-002668-65 (Numer EudraCT)
  • 2024-516505-23-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj