Tutkimus vatikinonin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Friedreich Ataksiaa sairastavilla potilailla
keskiviikko 29. lokakuuta 2025 päivittänyt: PTC Therapeutics
Pitkäaikainen avoin tutkimus vatikinonin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Friedreich-ataksia
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida vatikinonin pitkäaikaisturvallisuutta osallistujilla, joilla on Friedreich-ataksia (FA), jotka ovat aiemmin altistuneet vatikinonille tutkimuksessa PTC743-NEU-003-FA (NCT04577352) tai tutkimuksessa PTC743-NEU-005-FA.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Hoitoa jatketaan, kunnes osallistuja peruuttaa suostumuksensa, sääntelyviranomainen ja/tai PTC keskeyttää tutkimuksen, osallistujan tila huononee merkittävästi vatikinonihoidon aloittamisen jälkeen tässä tutkimuksessa, tutkija peruuttaa osallistujan vatikinonihoidosta, jos se ei tutkijan kliinisen arvion mukaan ole osallistujan edun mukaisesti jatkaa, tai vatikinonia tulee kaupallisesti saataville osallistujan maassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
130
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilia, 13083-887
- University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
- CHU Sainte-Justine
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75646
- Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
-
-
-
-
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1023
- CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- FA:ta sairastavat osallistujat, jotka suorittivat edellisen kliinisen vatikinonitutkimuksen (PTC743-NEU-003-FA [eli MOVE-FA] tai PTC743-NEU-005-FA) ja siirtyivät suoraan siitä.
- Hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten on oltava valmiita käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää (esimerkiksi implantteja, injektioita, depotlaastareita, yhdistelmäehkäisyvalmisteita, estemenetelmiä ja kohdunsisäisiä välineitä) suostumuksen allekirjoittamisesta 30 päivään tutkimuslääkkeen annos tai varhainen lopetuskäynti.
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin
- Raskaus tai imetys
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vatikinoni
FA:ta sairastavat osallistujat, joita on aiemmin hoidettu vatikinonilla tutkimuspaikassa ja jotka ovat osallistuneet aiempaan PTC Therapeuticsin (PTC) sponsoroimaan kliiniseen tutkimukseen, saavat edelleen saman annoksen/formulaatiota vatikinonia (ellei iässä ja/tai ole tapahtunut muutosta). tai paino, joka täyttää alla kuvatut eri annoksen/valmisteen kriteerit, muuttuu myös, jos osallistujat täyttävät eri annoksen/valmisteen kriteerit tutkimushoidon aikana): Jos osallistujat ovat alle 7-vuotiaita; oraaliliuos (100 milligrammaa [mg]/millilitra [ml]) 3 kertaa päivässä (TID) jommallakummalla seuraavista annoksista: 15 mg/kg (kg), jos ruumiinpaino < 13 kg, tai 200 mg, jos paino ≥13 kg.
Jos osallistujat ovat vähintään 7-vuotiaita, he saavat kapseliformulaatiota (200 mg) suun kautta kolme kertaa päivässä jollakin seuraavista annoksista: 200 mg, jos ruumiinpaino on 25 kg, tai 400 mg, jos paino on ≥ 25 kg.
|
Vatikinonia annetaan käsivarressa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perusaika jopa 3 vuotta
|
Perusaika jopa 3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta modifioidussa Friedreich Ataxia -luokitusasteikossa (mFARS) ja sen 4 ala-asteikossa (pystysuuntainen vakaus, yläraaja, alaraaja, bulbar) pisteet vuonna 3
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 3
|
Perustaso, vuosi 3
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 8. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 23. elokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 25. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 30. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Selkäydinsairaudet
- Mitokondrioiden sairaudet
- Pikkuaivojen sairaudet
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Friedreich Ataksia
- alfa-tokotrienoli-kinoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTC743-NEU-003e-FA
- 2022-002668-65 (EudraCT-numero)
- 2024-516505-23-00 (Muu tunniste: EU CT Number)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .