Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и эффективности ватикинона у участников с атаксией Фридрейха

29 октября 2025 г. обновлено: PTC Therapeutics

Долгосрочное открытое исследование для оценки безопасности и эффективности ватикинона у пациентов с атаксией Фридрейха

Основная цель этого исследования — оценить долгосрочную безопасность ватихинона у участников с атаксией Фридрейха (ФА), ранее получавших ватихинон в исследовании PTC743-NEU-003-FA (NCT04577352) или исследовании PTC743-NEU-005-FA.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Фридрих Атаксия

Вмешательство/лечение

Лекарство: Ватихинон

Подробное описание

Лечение будет продолжаться до тех пор, пока участник не отзовет согласие, регулирующий орган и/или PTC не прекратят исследование, состояние участника значительно ухудшится после начала лечения ватихиноном в этом исследовании, исследователь отстраняет участника от лечения ватихиноном, если, по клиническому мнению исследователя, это не в интересах участника, или ватихинон станет коммерчески доступным в стране участника.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

130

Фаза

Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Австралия
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Австралия, 3052
    - Murdoch Children's Research Institute
Бразилия
- - São Paulo, Бразилия, 13083-887
    - University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
Германия
- - Tübingen, Германия, 72076
    - Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
Испания
- - Barcelona, Испания, 08950
    - Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
Италия
- - Roma, Италия, 00165
    - Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
Канада
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Канада, H3T1C5
    - CHU Sainte-Justine
  - Montreal, Quebec, Канада, H2X 0A9
    - Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
Новая Зеландия
- - Auckland, Новая Зеландия, 1023
    - CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
Соединенные Штаты
- California
  - Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
    - UCLA
- Florida
  - Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
    - University of Florida
  - Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
    - University of South Florida
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
    - University of Iowa
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
    - The Children's Hospital of Philadelphia
Франция
- - Paris, Франция, 75646
    - Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Участники с FA, которые завершили и сразу перешли из предыдущего клинического исследования ватихинона (PTC743-NEU-003-FA [то есть MOVE-FA] или PTC743-NEU-005-FA).
Мужчины и женщины детородного возраста должны быть готовы использовать эффективный метод контрацепции (например, имплантаты, инъекции, трансдермальные пластыри, комбинированные оральные контрацептивы, барьерные методы и внутриматочные спирали) с момента подписания согласия и до 30 дней после последнего дозу исследуемого препарата или досрочное завершающее посещение.

Критерий исключения:

Текущее участие в любом другом интервенционном исследовании
Беременность или кормление грудью

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Основная цель: Уход
Распределение: Н/Д
Интервенционная модель: Одногрупповое задание
Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Количество рук

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия	Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ватикинон Участники с ФА, которые ранее получали ватихинон в исследовательском центре и завершили участие в предыдущем клиническом исследовании, спонсируемом PTC Therapeutics (PTC), будут продолжать получать ту же дозу/формулу ватихинона (если не произошло изменение возраста и/или или вес, соответствующий критериям для другой дозы/препарата, как описано ниже, доза/препарат также будет изменена, если участники соответствуют критериям для другой дозы/препарата во время исследуемого лечения): Если возраст <7 лет, участники получат раствор для перорального применения (100 миллиграмм [мг]/милилитр [мл]) 3 раза в день (ТРИД) в одной из следующих доз: 15 мг/килограмм (кг), если масса тела <13 кг, или 200 мг, если масса тела ≥13. кг. Если участники старше 7 лет, они будут получать капсульную форму (200 мг) перорально три раза в день в одной из следующих доз: 200 мг, если масса тела ˂25 кг, или 400 мг, если масса тела ≥25 кг.	Лекарство: Ватихинон Ватикинон будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.

Группа участников / Армия

Вмешательство/лечение

Экспериментальный: Ватикинон

Участники с ФА, которые ранее получали ватихинон в исследовательском центре и завершили участие в предыдущем клиническом исследовании, спонсируемом PTC Therapeutics (PTC), будут продолжать получать ту же дозу/формулу ватихинона (если не произошло изменение возраста и/или или вес, соответствующий критериям для другой дозы/препарата, как описано ниже, доза/препарат также будет изменена, если участники соответствуют критериям для другой дозы/препарата во время исследуемого лечения): Если возраст <7 лет, участники получат раствор для перорального применения (100 миллиграмм [мг]/милилитр [мл]) 3 раза в день (ТРИД) в одной из следующих доз: 15 мг/килограмм (кг), если масса тела <13 кг, или 200 мг, если масса тела ≥13. кг. Если участники старше 7 лет, они будут получать капсульную форму (200 мг) перорально три раза в день в одной из следующих доз: 200 мг, если масса тела ˂25 кг, или 400 мг, если масса тела ≥25 кг.

Лекарство: Ватихинон

Ватикинон будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) Временное ограничение: Базовый срок до 3 лет	Базовый срок до 3 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей по модифицированной шкале оценки атаксии Фридрейха (mFARS) и ее 4 субшкалам (стабильность вертикального положения, верхняя конечность, нижняя конечность, бульбарный синдром) на 3-м году обучения Временное ограничение: Базовый уровень, 3-й год	Базовый уровень, 3-й год

Мера результата

Временное ограничение

Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей по модифицированной шкале оценки атаксии Фридрейха (mFARS) и ее 4 субшкалам (стабильность вертикального положения, верхняя конечность, нижняя конечность, бульбарный синдром) на 3-м году обучения

Временное ограничение: Базовый уровень, 3-й год

Базовый уровень, 3-й год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 августа 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 августа 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 августа 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

30 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

PTC743-NEU-003e-FA
2022-002668-65 (Номер EudraCT)
2024-516505-23-00 (Другой идентификатор: EU CT Number)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .