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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del vatichinone nei partecipanti con atassia di Friedreich

29 ottobre 2025 aggiornato da: PTC Therapeutics

Studio in aperto a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia del vatichinone nei pazienti con atassia di Friedreich

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine del vatichinone nei partecipanti con atassia di Friedreich (FA) precedentemente esposti al vatichinone nello studio PTC743-NEU-003-FA (NCT04577352) o nello studio PTC743-NEU-005-FA.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trattamento continuerà fino a quando il partecipante non ritirerà il consenso, l'autorità regolatoria e/o il PTC interrompano lo studio, le condizioni del partecipante peggiorano sostanzialmente dopo l'inizio del trattamento con vatichinone in questo studio, lo sperimentatore ritira il partecipante dal trattamento con vatichinone, se, a giudizio clinico dello sperimentatore, non è nell'interesse del partecipante a continuare, o il vatichinone diventa commercialmente disponibile nel paese di un partecipante.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

130

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
  • Francia
      • Paris, Francia, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Germania
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti con AF che hanno completato e trasferito direttamente da un precedente studio clinico sul vatichinone (PTC743-NEU-003-FA [ovvero MOVE-FA] o PTC743-NEU-005-FA).
  • Gli uomini e le donne in età fertile devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo efficace (ad esempio, impianti, iniettabili, cerotti transdermici, contraccettivi orali combinati, metodi di barriera e dispositivi intrauterini) dal momento in cui viene firmato il consenso fino a 30 giorni dopo l'ultimo dose del farmaco oggetto dello studio o visita di conclusione anticipata.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione attuale a qualsiasi altro studio interventistico
  • Gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vatichinone
I partecipanti con AF che sono stati precedentemente trattati con vatiquinone presso un centro sperimentale e che hanno completato la partecipazione a un precedente studio clinico sponsorizzato da PTC Therapeutics (PTC) continueranno a ricevere la stessa dose/formulazione di vatiquinone (a meno che non vi sia stato un cambiamento nell'età e/o o il peso che soddisfa i criteri per una dose/formulazione diversa come descritto di seguito verrà modificato anche se i partecipanti soddisfano i criteri per una dose/formulazione diversa durante il trattamento in studio): Se <7 anni, i partecipanti riceveranno un soluzione orale (100 milligrammi [mg]/millilitro [mL]) 3 volte al giorno (TID) a una delle seguenti dosi: 15 mg/chilogrammo (kg) se peso corporeo <13 kg, o 200 mg se peso corporeo ≥13 kg. Se di età ≥ 7 anni, i partecipanti riceveranno una formulazione in capsule (200 mg) per via orale TID a una delle seguenti dosi: 200 mg se peso corporeo ˂25 kg o 400 mg se peso corporeo ≥ 25 kg.
Droga: Vatichinone
Il vatichinone verrà somministrato secondo la dose e il programma specificati nel braccio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Baseline fino a 3 anni
Baseline fino a 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei punteggi della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich modificata (mFARS) e delle sue 4 sottoscale (stabilità verticale, arto superiore, arto inferiore, bulbare) all'anno 3
Lasso di tempo: Riferimento, anno 3
Riferimento, anno 3

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 dicembre 2022

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

25 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

30 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC743-NEU-003e-FA
  • 2022-002668-65 (Numero EudraCT)
  • 2024-516505-23-00 (Altro identificatore: EU CT Number)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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