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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la vatiquinone chez les participants atteints d'ataxie de Friedreich

20 avril 2024 mis à jour par: PTC Therapeutics

Étude ouverte à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la vatiquinone chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité à long terme de la vatiquinone chez les participants atteints d'ataxie de Friedreich (AF) précédemment exposés à la vatiquinone dans l'étude PTC743-NEU-003-FA (NCT04577352) ou l'étude PTC743-NEU-005-FA.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le traitement se poursuivra jusqu'à ce que le participant retire son consentement, que l'autorité de réglementation et/ou le PTC interrompent l'étude, que l'état du participant s'aggrave considérablement après le début du traitement à la vatiquinone dans cette étude, que l'investigateur retire le participant du traitement à la vatiquinone, si, selon le jugement clinique de l'investigateur, il n'est pas dans l'intérêt du participant de continuer, ou la vatiquinone devient disponible dans le commerce dans le pays d'un participant.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

140

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Tuebingen, Allemagne, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brésil
      • São Paulo, Brésil, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • France
      • PARIS cedex, France, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Italie
      • Roma, Italie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants atteints d'AF qui ont terminé et directement transféré d'une étude clinique précédente sur la vatiquinone (PTC743-NEU-003-FA [c'est-à-dire MOVE-FA] ou PTC743-NEU-005-FA).
  • Les hommes et les femmes en âge de procréer doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception efficace (par exemple, implants, injectables, timbres transdermiques, contraceptifs oraux combinés, méthodes de barrière et dispositifs intra-utérins) à partir du moment où le consentement est signé jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou visite de fin anticipée.

Critère d'exclusion:

  • Participation actuelle à toute autre étude interventionnelle
  • Grossesse ou allaitement

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Vatiquinone
Les participants atteints d'AF qui ont déjà été traités par vatiquinone sur un site expérimental et ont participé à une étude clinique antérieure parrainée par PTC Therapeutics (PTC) continueront à recevoir la même dose/formulation de vatiquinone (sauf s'il y a eu un changement d'âge et/ ou un poids qui répond aux critères d'une dose/formulation différente comme décrit ci-dessous ; la dose/formulation sera également modifiée si les participants répondent aux critères d'une dose/formulation différente pendant le traitement à l'étude) : s'ils ont moins de 7 ans, les participants recevront un solution buvable (100 milligrammes [mg]/millilitre [mL]) 3 fois par jour (TID) à l'une des doses suivantes : 15 mg/kilogramme (kg) si poids corporel <13 kg, ou 200 mg si poids corporel ≥13 kg. S'ils sont âgés de ≥ 7 ans, les participants recevront une formulation en capsule (200 mg) par voie orale trois fois par jour à l'une des doses suivantes : 200 mg si le poids corporel est ˂25 kg, ou 400 mg si le poids corporel est ≥25 kg.
Médicament: Vatiquinone
La vaticinone sera administrée selon la dose et le calendrier spécifiés dans le bras.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Base de référence jusqu'à 3 ans
Base de référence jusqu'à 3 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle d'évaluation modifiée de l'ataxie de Friedreich (mFARS) et ses 4 sous-échelles (stabilité verticale, membre supérieur, membre inférieur, bulbaire) à la 3e année
Délai: Référence, année 3
Référence, année 3

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 décembre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 août 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 août 2022

Première publication (Réel)

25 août 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 avril 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC743-NEU-003e-FA
  • 2022-002668-65 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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