Friedreich 운동 실조증 환자에서 Vatiquinone의 안전성과 효능을 평가하기 위한 연구
2025년 10월 29일 업데이트: PTC Therapeutics
프리드라이히 운동실조증 환자에서 바티퀴논의 안전성과 효능을 평가하기 위한 장기 공개 라벨 연구
이 연구의 주요 목적은 연구 PTC743-NEU-003-FA(NCT04577352) 또는 연구 PTC743-NEU-005-FA에서 이전에 바티퀴논에 노출된 프리드라이히 실조증(FA) 참가자를 대상으로 바티퀴논의 장기적 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
참가자가 동의를 철회할 때까지, 규제 기관 및/또는 PTC가 연구를 중단할 때까지, 참가자의 상태가 본 연구에서 바티퀴논 치료를 시작한 후 실질적으로 악화될 때까지, 조사자가 바티퀴논 치료에서 참가자를 철회할 때까지 치료는 계속됩니다. 참여자의 최선의 이익을 위해 계속하거나 바티퀴논이 참여자의 국가에서 상업적으로 이용 가능하게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
130
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Auckland, 뉴질랜드, 1023
- CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
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Tübingen, 독일, 72076
- Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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São Paulo, 브라질, 13083-887
- University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
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Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
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Roma, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T1C5
- CHU Sainte-Justine
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 0A9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
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Paris, 프랑스, 75646
- Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 이전의 바티퀴논 임상 연구(PTC743-NEU-003-FA[즉, MOVE-FA] 또는 PTC743-NEU-005-FA)를 완료하고 바로 롤오버한 판코니빈혈 참가자.
- 가임기 남성과 여성은 동의서에 서명한 시점부터 마지막 피임 후 30일까지 효과적인 피임 방법(예: 임플란트, 주사제, 경피 패치, 복합 경구 피임제, 장벽 피임법 및 자궁 내 장치)을 사용할 의향이 있어야 합니다. 연구 약물의 용량 또는 조기 종료 방문.
제외 기준:
- 다른 중재적 연구에 현재 참여
- 임신 또는 모유 수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 바티퀴논
이전에 연구 현장에서 바티퀴논으로 치료를 받았고 이전 PTC Therapeutics(PTC)가 후원하는 임상 연구에 참여를 완료한 판코니빈혈 참가자는 동일한 용량/제형의 바티퀴논을 계속해서 투여받게 됩니다(나이 및/또는 연령에 변화가 없는 한). 또는 참가자가 연구 치료 중 다른 용량/제형에 대한 기준을 충족하는 경우 아래에 설명된 다른 용량/제제 기준을 충족하는 체중도 변경됩니다. 7세 미만인 경우 참가자는 경구 용액(100밀리그램[mg]/밀리리터[mL]) 하루 3회(TID) 다음 용량 중 하나로: 체중이 13kg 미만인 경우 15mg/kg(kg), 체중 ≥13인 경우 200mg 킬로그램.
7세 이상인 경우 참가자는 다음 용량 중 하나로 경구 TID 캡슐 제제(200mg)를 받게 됩니다: 체중이 25kg 이상인 경우 200mg, 체중이 25kg 이상인 경우 400mg.
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바티퀴논은 팔에 지정된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 기준 최대 3년
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기준 최대 3년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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수정된 프리드리히 운동실조증 평가 척도(mFARS) 및 4개 하위 척도(직립 안정성, 상지, 하지, 구근) 점수의 기준선과 3년차의 변화
기간: 기준선, 3년차
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기준선, 3년차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 12월 8일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 8월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 23일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 29일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PTC743-NEU-003e-FA
- 2022-002668-65 (EudraCT 번호)
- 2024-516505-23-00 (기타 식별자: EU CT Number)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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