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Un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de la vatiquinona en participantes con ataxia de Friedreich

29 de octubre de 2025 actualizado por: PTC Therapeutics

Estudio abierto a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia de la vatiquinona en pacientes con ataxia de Friedreich

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de la vatiquinona en participantes con ataxia de Friedreich (AF) previamente expuestos a la vatiquinona en el Estudio PTC743-NEU-003-FA (NCT04577352) o el Estudio PTC743-NEU-005-FA.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El tratamiento continuará hasta que el participante retire el consentimiento, la autoridad reguladora y/o el PTC interrumpan el estudio, la condición del participante empeore sustancialmente después de iniciar el tratamiento con vatiquinona en este estudio, el investigador retire al participante del tratamiento con vatiquinona, si, a juicio clínico del investigador, no es en el mejor interés del participante para continuar, o la vatiquinona está disponible comercialmente en el país de un participante.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

130

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0A9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Francia
      • Paris, Francia, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes con FA que completaron y pasaron directamente de un estudio clínico previo de vatiquinona (PTC743-NEU-003-FA [es decir, MOVE-FA] o PTC743-NEU-005-FA).
  • Los hombres y las mujeres en edad fértil deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo eficaz (por ejemplo, implantes, inyectables, parches transdérmicos, anticonceptivos orales combinados, métodos de barrera y dispositivos intrauterinos) desde el momento en que se firma el consentimiento hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio o visita de finalización anticipada.

Criterio de exclusión:

  • Participación actual en cualquier otro estudio de intervención
  • Embarazo o lactancia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Vatiquinona
Los participantes con FA que fueron tratados previamente con vatiquinona en un centro de investigación y completaron su participación en un estudio clínico anterior patrocinado por PTC Therapeutics (PTC) continuarán recibiendo la misma dosis/formulación de vatiquinona (a menos que haya habido un cambio en la edad y/o o peso que cumpla con los criterios para una dosis/formulación diferente como se describe a continuación, la dosis/formulación también se cambiará si los participantes cumplen con los criterios para una dosis/formulación diferente durante el tratamiento del estudio): si tienen menos de 7 años de edad, los participantes recibirán un solución oral (100 miligramos [mg]/mililitro [mL]) 3 veces al día (TID) en una de las siguientes dosis: 15 mg/kilogramo (kg) si el peso corporal <13 kg, o 200 mg si el peso corporal ≥13 kg. Si tienen ≥7 años de edad, los participantes recibirán una formulación en cápsulas (200 mg) por vía oral tres veces al día en una de las siguientes dosis: 200 mg si el peso corporal es ≥25 kg, o 400 mg si el peso corporal es ≥25 kg.
Droga: Vatiquinona
La vatiquinona se administrará por dosis y horario especificado en el brazo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Línea base hasta 3 años
Línea base hasta 3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones de la escala de calificación de ataxia de Friedreich modificada (mFARS) y sus 4 subescalas (estabilidad erguida, miembro superior, miembro inferior, bulbar) en el año 3
Periodo de tiempo: Línea de base, año 3
Línea de base, año 3

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de diciembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de agosto de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de agosto de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

25 de agosto de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

30 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTC743-NEU-003e-FA
  • 2022-002668-65 (Número EudraCT)
  • 2024-516505-23-00 (Otro identificador: EU CT Number)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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