Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere sikkerheten og effekten av Vatiquinon hos deltakere med Friedreich Ataxia

29. oktober 2025 oppdatert av: PTC Therapeutics

Langsiktig åpen studie for å vurdere sikkerheten og effekten av Vatiquinon hos pasienter med Friedreich-ataksi

Hovedmålet med denne studien er å vurdere langtidssikkerheten til vatiquinon hos deltakere med Friedreich-ataksi (FA) tidligere eksponert for vatiquinon i studie PTC743-NEU-003-FA (NCT04577352) eller studie PTC743-NEU-005-FA.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Behandlingen vil fortsette inntil deltakeren trekker tilbake samtykket, regulatorisk myndighet og/eller PTC avbryter studien, deltakerens tilstand forverres betydelig etter oppstart av vatikinonbehandling i denne studien, etterforsker trekker deltakeren fra vatikinonbehandling, hvis det etter etterforskerens kliniske vurdering ikke er i deltakerens beste interesse for å fortsette, eller vatiquinon blir kommersielt tilgjengelig i en deltakers land.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

130

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Tyskland
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere med FA som fullførte og gikk direkte over fra en tidligere klinisk studie med vatikinon (PTC743-NEU-003-FA [det vil si MOVE-FA] eller PTC743-NEU-005-FA).
  • Menn og kvinner i fertil alder må være villige til å bruke en effektiv prevensjonsmetode (for eksempel implantater, injiserbare preparater, depotplaster, kombinerte orale prevensjonsmidler, barrieremetoder og intrauterint utstyr) fra det tidspunkt samtykket er signert til 30 dager etter siste dose av studiemedisin eller tidlig avslutningsbesøk.

Ekskluderingskriterier:

  • Nåværende deltakelse i enhver annen intervensjonsstudie
  • Graviditet eller amming

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Vatikinon
Deltakere med FA som tidligere ble behandlet med vatiquinon på et undersøkelsessted og fullførte deltagelse i en tidligere PTC Therapeutics (PTC)-sponset klinisk studie vil fortsette å motta samme dose/formulering av vatiquinon (med mindre det har vært en endring i alder og/ eller vekt som oppfyller kriteriene for en annen dose/formulering som beskrevet nedenfor, vil også bli endret dersom deltakerne oppfyller kriteriene for en annen dose/formulering under studiebehandlingen: Hvis <7 år gammel, vil deltakerne få en; mikstur (100 milligram [mg]/milliliter [ml]) 3 ganger daglig (TID) i en av følgende doser: 15 mg/kilogram (kg) hvis kroppsvekt <13 kg, eller 200 mg hvis kroppsvekt ≥13 kg. Hvis ≥7 år, vil deltakerne motta en kapselformulering (200 mg) oralt tre ganger daglig i en av følgende doser: 200 mg hvis kroppsvekt ˂25 kg, eller 400 mg hvis kroppsvekt ≥25 kg.
Legemiddel: Vatikinon
Vatiquinon vil bli administrert per dose og tidsplan spesifisert i armen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Baseline opptil 3 år
Baseline opptil 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i den modifiserte Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) og dens 4 underskalaer (oppreist stabilitet, øvre lem, nedre lem, bulbar) poeng ved år 3
Tidsramme: Grunnlinje, år 3
Grunnlinje, år 3

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. desember 2022

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. august 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

25. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

30. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTC743-NEU-003e-FA
  • 2022-002668-65 (EudraCT-nummer)
  • 2024-516505-23-00 (Annen identifikator: EU CT Number)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere