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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Vatiquinon bei Teilnehmern mit Friedreich-Ataxie

29. Oktober 2025 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Open-Label-Langzeitstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Vatiquinon bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Langzeitsicherheit von Vatiquinon bei Teilnehmern mit Friedreich-Ataxie (FA), die zuvor Vatiquinon in Studie PTC743-NEU-003-FA (NCT04577352) oder Studie PTC743-NEU-005-FA ausgesetzt waren.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Behandlung wird fortgesetzt, bis der Teilnehmer seine Einwilligung widerruft, die Aufsichtsbehörde und/oder PTC die Studie abbrechen, sich der Zustand des Teilnehmers nach Beginn der Vatiquinon-Behandlung in dieser Studie wesentlich verschlechtert, der Prüfer den Teilnehmer von der Vatiquinon-Behandlung abzieht, wenn dies nach klinischer Beurteilung des Prüfers nicht der Fall ist im besten Interesse des Teilnehmers fortzusetzen, oder Vatiquinon wird im Land eines Teilnehmers kommerziell erhältlich.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

130

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Deutschland
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit FA, die eine frühere klinische Vatiquinon-Studie (PTC743-NEU-003-FA [d. h. MOVE-FA] oder PTC743-NEU-005-FA) abgeschlossen und direkt von dieser übernommen haben.
  • Männer und Frauen im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, eine wirksame Verhütungsmethode (z. B. Implantate, Injektionen, transdermale Pflaster, kombinierte orale Kontrazeptiva, Barrieremethoden und Intrauterinpessaren) ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligung bis 30 Tage nach der letzten zu verwenden Dosis des Studienmedikaments oder Besuch bei vorzeitigem Abbruch.

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie
  • Schwangerschaft oder Stillzeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vatiquinon
Teilnehmer mit FA, die zuvor an einem Prüfzentrum mit Vatiquinon behandelt wurden und die Teilnahme an einer früheren, von PTC Therapeutics (PTC) gesponserten klinischen Studie abgeschlossen haben, erhalten weiterhin die gleiche Dosis/Formulierung von Vatiquinon (es sei denn, es hat eine Änderung im Alter und/oder Alter stattgefunden). oder Gewicht, das die unten beschriebenen Kriterien für eine andere Dosis/Formulierung erfüllt; Dosis/Formulierung wird auch geändert, wenn Teilnehmer während der Studienbehandlung die Kriterien für eine andere Dosis/Formulierung erfüllen): Wenn die Teilnehmer <7 Jahre alt sind, erhalten sie eine Lösung zum Einnehmen (100 Milligramm [mg]/Milliliter [ml]) dreimal täglich (TID) in einer der folgenden Dosierungen: 15 mg/Kilogramm (kg) bei einem Körpergewicht <13 kg oder 200 mg bei einem Körpergewicht ≥13 kg. Wenn die Teilnehmer ≥ 7 Jahre alt sind, erhalten sie eine Kapselformulierung (200 mg) oral dreimal täglich in einer der folgenden Dosierungen: 200 mg bei einem Körpergewicht von ˂25 kg oder 400 mg bei einem Körpergewicht von ≥ 25 kg.
Arzneimittel: Vatichinon
Vatiquinon wird gemäß der im Arm angegebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Baseline bis zu 3 Jahre
Baseline bis zu 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der modifizierten Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (mFARS) und ihren 4 Unterskalen (aufrechte Stabilität, obere Extremität, untere Extremität, Bulbar) im dritten Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 3
Grundlinie, Jahr 3

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

30. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC743-NEU-003e-FA
  • 2022-002668-65 (EudraCT-Nummer)
  • 2024-516505-23-00 (Andere Kennung: EU CT Number)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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