Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​Vatiquinon hos deltagere med Friedreich Ataxia

29. oktober 2025 opdateret af: PTC Therapeutics

Langsigtet åbent-label undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​Vatiquinon hos patienter med Friedreich-ataksi

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed af vatiquinon hos deltagere med Friedreich-ataksi (FA), som tidligere har været udsat for vatiquinon i undersøgelse PTC743-NEU-003-FA (NCT04577352) eller undersøgelse PTC743-NEU-005-FA.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Behandlingen vil fortsætte, indtil deltageren trækker sit samtykke tilbage, regulerende myndighed og/eller PTC afbryder undersøgelsen, deltagerens tilstand forværres væsentligt efter påbegyndelse af vatiquinonbehandling i denne undersøgelse, investigator trækker deltageren fra vatiquinonbehandling, hvis det efter investigatorens kliniske vurdering ikke er tilfældet. i deltagerens bedste interesse at fortsætte, eller vatiquinon bliver kommercielt tilgængeligt i en deltagers land.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

130

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Tyskland
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere med FA, som fuldførte og direkte rullede over fra et tidligere klinisk vatiquinon-studie (PTC743-NEU-003-FA [det vil sige MOVE-FA] eller PTC743-NEU-005-FA).
  • Mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal være villige til at bruge en effektiv præventionsmetode (f.eks. implantater, injicerbare præventionsmidler, depotplastre, kombinerede orale præventionsmidler, barrieremetoder og intrauterint udstyr) fra det tidspunkt, hvor samtykke er underskrevet og indtil 30 dage efter sidste dosis af studielægemidlet eller tidligt afsluttet besøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuel deltagelse i enhver anden interventionsundersøgelse
  • Graviditet eller amning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vatiquinon
Deltagere med FA, som tidligere er blevet behandlet med vatiquinon på et undersøgelsessted og fuldførte deltagelse i et tidligere PTC Therapeutics (PTC)-sponsoreret klinisk studie, vil fortsat modtage den samme dosis/formulering af vatiquinon (medmindre der har været en ændring i alder og/ eller vægt, der opfylder kriterierne for en anden dosis/formulering som beskrevet nedenfor, vil også blive ændret, hvis deltagerne opfylder kriterierne for en anden dosis/formulering under undersøgelsesbehandlingen: Hvis <7 år gamle, vil deltagerne modtage en; oral opløsning (100 milligram [mg]/milliliter [ml]) 3 gange dagligt (TID) i en af ​​følgende doser: 15 mg/kilogram (kg) hvis kropsvægt <13 kg, eller 200 mg hvis kropsvægt ≥13 kg. Hvis de er ≥7 år, vil deltagerne modtage en kapselformulering (200 mg) oralt TID i en af ​​følgende doser: 200 mg, hvis kropsvægt ˂25 kg, eller 400 mg, hvis kropsvægt ≥25 kg.
Medicin: Vatiquinon
Vatiquinon vil blive indgivet pr. dosis og skema specificeret i armen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til 3 år
Baseline op til 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i den modificerede Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) og dens 4 underskalaer (opretstående stabilitet, øvre lemmer, nedre lemmer, bulbar) score på år 3
Tidsramme: Baseline, år 3
Baseline, år 3

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. august 2022

Først opslået (Faktiske)

25. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

30. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC743-NEU-003e-FA
  • 2022-002668-65 (EudraCT nummer)
  • 2024-516505-23-00 (Anden identifikator: EU CT Number)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med Vatiquinon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner